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CoA Therapeutics

公司全称：CoA Therapeutics
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
CoA Therapeutics (a subsidiary of BridgeBio Pharma) was founded in 2017 with the aim of developing novel therapies for difficult to treat and rare genetic disorders by harnessing advances in understanding of the CoA pathway

基本信息

地址：

421 Kipling St PALO ALTO CALIFORNIA 94301-1530; US;

公司官网：

coatherapeutics.com

企业画像
行业领域：

企业动态

Spruce Biosciences任命新任医学事务副总裁
2026-06-22 20:00:00
Spruce Biosciences公司宣布任命Agnieszka “AJ” Jurecka博士为医学事务副总裁。Jurecka博士拥有超过20年的临床医学和生物制药行业经验，专注于罕见和极罕见遗传疾病，包括溶酶体储存疾病、代谢性疾病和神经遗传性疾病。她将负责建立疾病意识、建立持久的关键意见领袖（KOL）关系，并执行TA-ERT产品的上市准备工作。TA-ERT是一种酶替代疗法，正在后期开发阶段，用于治疗MPS IIIB（Sanfilippo综合征B型），这是一种没有FDA批准疗法的儿童神经退行性疾病。Jurecka博士最近还获得了Spruce的股票单位作为入职激励。
CoA Therapeutics公布PKAN治疗新进展，新型小分子化合物展现治疗潜力
2018-10-23 17:00:00
CoA Therapeutics公司近日宣布，圣犹达儿童研究医院的研究人员在《自然通讯》杂志上发表了关键数据，展示了小分子激活剂在治疗戊二酸激酶相关神经退行性疾病（PKAN）和其他涉及辅酶A积累的疾病中的潜力。公司还宣布已提名开发候选分子并开始IND可行性研究。此外，CoA Therapeutics宣布成立一个科学顾问委员会，将指导未来的发展。PKAN是一种由人类PANK2基因突变引起的神经系统疾病，该基因编码一种称为戊二酸激酶2（PanK2）的酶。突变会导致运动、言语和视觉的逐渐困难，通常在儿童时期开始。目前尚无批准的PKAN治疗方法，通常导致成年早期死亡。该研究描述了一种新型化合物——戊二烯，旨在通过变构调节戊二酸激酶，使PanK酶在未治疗系统中产生的辅酶A更多。在研究中使用的特定工具化合物PZ-2891被发现是口服生物利用度高且能穿过血脑屏障，这对于治疗像PKAN这样的神经系统疾病至关重要。此外，在脑辅酶A缺乏的动物模型中，接受PZ-2891治疗的动物体重增加，运动能力改善，寿命延长，表明该化合物可能是PKAN的一种新颖治疗方法。

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