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CRISPR Therapeutics AG

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公司全称：CRISPR Therapeutics AG
国家/地区：瑞士/——
类型：基因编辑公司
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公司介绍：
CRISPR Therapeutics AG作为一家瑞士股份公司在Inception Genomics AG名下于2013年10月31日注册成立。他们是一家领先的基因研究的公司，专注于CRISPR/Cas9的疗法发展。 CRISPR/ Cas9代表集群，定期相互间隔短回文重复（CRISPR）相关蛋白9，是改变基因的编排，基因组DNA的特定序列过程中的一项革命性的技术。他们正在应用此技术通过破坏，纠正或调节与疾病相关的基因来治疗广泛的稀有或常见的疾病。他们最先进的项目是针对β-地中海贫血和镰状细胞病，这种病症的治疗需要两个满足高医疗需求的血红蛋白。

基本信息

成立时间：

2008-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

41-41-5613277

地址：

Baarerstrasse 14 6300 Zug Switzerland

公司官网：

www.crisprtx.com

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 蛋白
  • 药物治疗
  • 重组蛋白
  • 干细胞疗法
  • RNA疗法
  • 细胞疗法
  • 寡核苷酸
  • 基因疗法
  • 融合蛋白
  • 免疫疗法
  • 生物制剂治疗
热门标签：
  • 干细胞疗法
  • 创新药
  • 生物类似药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

团队信息

Ali Behbahani ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Rodger Novak ——
President and Chief Executive Officer,Director 薪酬：
个人简介：——
Bradley Bolzon ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Ali Behbahani ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Pablo Cagnoni ——
Director 薪酬：
个人简介：——
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企业动态

CRISPR Therapeutics 2026战略重点与里程碑展望
2026-01-12 21:36:00
CRISPR Therapeutics公司于2026年1月12日发布新闻稿，概述了其2026年的战略重点和预期里程碑。公司表示，2026年将是数据丰富的一年，其产品组合中包括CASGEVY®的加速推广，支持数十亿美元的潜在市场。公司拥有约20亿美元的现金、现金等价物和可交易证券，为2026年的发展奠定了坚实的基础。CRISPR Therapeutics预计在2026年实现以下关键里程碑：继续全球推广和采用CASGEVY，预计Vertex将在2026年上半年启动针对5至11岁患者的全球监管提交。CTX310™的更新预计将在2026年下半年发布。Lp(a)项目的更新预计将在2026年发布。CTX611在患者进行全膝关节置换术(TKA)的顶线2期临床数据预计将在2026年下半年发布。 zugocabtagene geleucel (zugo-cel;以前称为CTX112™)在自身免疫性疾病和免疫肿瘤学方面的更新预计将在2026年下半年发布。公司预计将在2026年中旬开始CTX460在α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床试验。公司预计将在2026年上半年开始CTX340在难治性高血压的临床试验。此外，公司还强调了其产品组合的亮点和未来展望，包括血液病、体内肝脏编辑、siRNA基项目、自身免疫性疾病和免疫肿瘤学以及再生医学等领域。
Alloy Therapeutics任命Christian Cobaugh博士为首席执行官，推进基因药物研发
2026-01-06 00:00:00
Alloy Therapeutics宣布任命Christian Cobaugh博士为公司基因药物部门的首席执行官。Alloy的基因药物部门致力于开发AntiClastic™核酸药物，以治疗遗传层面的疾病。其AntiClastic技术是一种专有的环状核酸技术，应用于反义寡核苷酸（ASOs）、siRNA和sgRNA，以提高RNA干扰和基因编辑的效果。Alloy基因药物部门整合了基于AI的序列设计、寡核苷酸合成、药物发现和临床前测试等，以快速推进合作伙伴项目。AntiClastic候选药物表现出更高的功效和减少的炎症反应，从而提高了治疗指数。Cobaugh博士拥有超过15年的遗传药物领导经验，在核酸治疗、mRNA、脂质纳米颗粒（LNP）递送、基因编辑和CMC等领域拥有深厚的专业知识。Alloy Therapeutics致力于通过其合作伙伴网络，推动更有效的药物研发，以惠及所有患者。
CRISPR Therapeutics将在J.P. Morgan Healthcare Conference上展示其基因编辑技术
2026-01-05 00:00:00
瑞士苏黎世和波士顿，2026年1月5日——专注于为严重疾病开发基于基因的变革性药物的生物制药公司CRISPR Therapeutics宣布，其高级管理团队将于2026年1月12日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上于美国太平洋时间上午8:15进行展示。该展示将通过公司网站“事件与演示”页面进行实时网络直播，并在展示后的14天内存档。CRISPR Therapeutics成立于十多年前，是一家领先的基因编辑公司，专注于开发针对严重疾病的变革性药物。公司已从一家开创性的研究阶段组织发展成为行业领导者，其首个基于CRISPR的治疗药物CASGEVY®（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）已获得批准，用于治疗符合条件的镰状细胞性贫血和输血依赖性β-地中海贫血患者。CRISPR Therapeutics正在推进一个广泛且多样化的管线，涵盖血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管和自身免疫以及罕见病。公司通过开发SyNTase™编辑，一种新颖且专有的基因编辑平台，旨在实现精确、高效和可扩展的基因校正，继续扩大其在基因编辑领域的领导地位。为了加速和扩大其影响，CRISPR Therapeutics已与包括Vertex Pharmaceuticals在内的领先生物制药公司建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士苏黎世，其全资美国子公司CRISPR Therapeutics, Inc.以及研发运营基地位于马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山。更多信息请访问www.crisprtx.com。
CRISPR Therapeutics更新zugo-cel治疗数据，展现其在自身免疫性疾病和血液肿瘤中的潜力
2025-12-22 21:30:00
CRISPR Therapeutics公司宣布了其 investigational allogeneic CAR T疗法zugo-cel（原名CTX112™）的最新进展。在自身免疫性疾病领域，zugo-cel在治疗系统性红斑狼疮（SLE）、系统性硬化症（SSc）和炎症性肌病（IIM）等疾病中展现出积极的数据，其中一名SLE患者在治疗后6个月达到了DORIS缓解标准。在血液肿瘤领域，zugo-cel在复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中显示出90%的总缓解率（ORR）和70%的完全缓解率（CRR）。此外，公司还与Lilly公司达成合作，评估zugo-cel与pirtobrutinib联合治疗侵袭性B细胞淋巴瘤的潜力。CRISPR Therapeutics预计将在2026年下半年提供更多数据更新。
大健康领域：基因治疗和AI诊断工具引领精准医疗发展
2025-12-10 00:57:00
大健康领域正经历重大变革，传统药物策略逐渐被突破性的基因治疗和mRNA平台所取代，这些平台能够针对以前无法治疗的罕见病进行精确干预。AI诊断工具整合的健康体系现在能够根据个人的遗传特征匹配治疗方案，而不是对广泛人群进行反应性症状管理。预计到2034年，精准医疗市场将从2025年的1190亿美元增长到4710亿美元。Avant Technologies等五家公司在这一领域处于领先地位，其产品包括针对血管健康的“长寿蛋白”α-Klotho的细胞疗法。此外，Beam Therapeutics、CRISPR Therapeutics、Rocket Pharmaceuticals和Schrödinger等公司也在开发针对不同疾病的创新疗法。这些公司的进展表明，基于基因组和细胞疗法的创新解决方案正在成为解决遗传疾病和代谢功能障碍的关键途径。
CRISPR Therapeutics公布CTX310® Phase 1临床试验积极数据
2025-11-10 00:00:00
CRISPR Therapeutics公司宣布，其正在进行的CTX310® Phase 1临床试验中，针对ANGPTL3的CRISPR/Cas9基因编辑疗法表现出良好的耐受性和疗效。该疗法在一次静脉注射后，能够剂量依赖性地降低循环中的ANGPTL3水平，平均降幅达到-73%（最高-89%），甘油三酯（TG）水平平均降低-55%（最高-84%），低密度脂蛋白（LDL）水平平均降低-49%（最高-87%）。在基线甘油三酯水平升高的参与者中，治疗剂量下TG水平平均降低了60%。这些数据表明，CTX310®有可能在单次治疗后实现有意义的和持续的降脂效果。这些数据在美国心脏协会（AHA）科学会议上作为突破性报告发表，并同时在《新英格兰医学杂志》上发表。
Climb Bio宣布加强领导团队，任命Adam Villa和Ashley Jones为高级副总裁
2025-10-21 19:00:00
Climb Bio，一家专注于免疫介导疾病治疗药物的临床阶段生物技术公司，宣布任命Adam Villa为技术运营高级副总裁，Ashley Jones为人事与劳动力战略高级副总裁。Adam Villa拥有超过20年的生物制药开发和制造经验，曾在Generation Bio、CRISPR Therapeutics和Biogen等公司担任领导职务。Ashley Jones在生物技术行业拥有近20年的经验，曾担任Ananke Therapeutics、Imara和SQZ Biotechnologies等公司的人事和运营领导角色。此次任命旨在加强公司的临床开发计划，提高运营效率和卓越性。
CRISPR Therapeutics公布Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症基因编辑疗法新数据
2025-10-10 00:00:00
CRISPR Therapeutics公司近日在ESGCT年会上公布了其SyNTase™基因编辑平台治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的新临床前数据。该公司的新型SyNTase编辑疗法CTX460是首个从SyNTase编辑平台产生的候选药物，预计将于2026年中开始临床试验。CTX460在AATD疾病模型中表现出特异性、持久的效果，包括超过90%的mRNA校正、总AAT水平增加5倍以及血清M-AAT:Z-AAT比例超过99%。这些数据支持CTX460在AATD治疗中具有成为同类最佳疗法的潜力。AATD是一种遗传性疾病，通常由SERPINA1基因中的Z等位基因突变引起，导致α-1抗胰蛋白酶（AAT）水平异常，进而引发肺部疾病。目前的标准治疗方案需要每周进行一次静脉注射纯化的功能性M-AAT蛋白，但无法解决根本的遗传原因。CTX460是一种基于SyNTase编辑的候选药物，旨在靶向SERPINA1中的E342K突变，并封装在一种降低风险的专有脂质纳米颗粒（LNP）中。
CRISPR Therapeutics在ESGCT大会展示SyNTase基因编辑技术治疗AATD成果
2025-10-01 20:00:00
CRISPR Therapeutics公司宣布，其SyNTase基因编辑技术将在欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）2025年大会上进行口头报告。SyNTase技术是一种创新的基因校正平台，能够提高基因编辑的效率和精确度。该技术已在治疗罕见遗传病α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）方面展现出潜力，通过脂质纳米粒子（LNP）递送SyNTase编辑器，实现单剂量体内基因校正。研究结果显示，SyNTase编辑技术在人类肝细胞模型中产生了高达95%的编辑效率，且无检测到的脱靶效应。此外，SyNTase编辑技术在治疗AATD的小鼠模型中显示出高效、特异性和潜在治愈性，且安全性良好。这些数据为SyNTase编辑技术成为治疗多种单基因疾病的平台提供了概念验证。
CRISPR Therapeutics与Sirius Therapeutics合作推进SRSD107 Phase 2临床试验
2025-09-22 20:30:00
CRISPR Therapeutics和Sirius Therapeutics宣布，SRSD107 Phase 2临床试验已开始，该试验是一项随机、多中心、全球研究，旨在评估SRSD107在预防全膝关节置换术（TKA）患者静脉血栓栓塞症（VTE）方面的安全性和有效性。SRSD107是一种下一代长效FXI siRNA，由CRISPR Therapeutics和Sirius Therapeutics共同开发，旨在推进心血管和凝血相关疾病的治疗。该药物在先前的Phase 1临床试验中表现出良好的耐受性和强效的药代动力学效果，有潜力减少血栓形成风险并降低出血风险。
CRISPR Therapeutics 和 Sirius Therapeutics 宣布开展多靶点合作，开发新型 siRNA 疗法
2025-05-19
CRISPR Therapeutics和Sirius Therapeutics宣布合作开发新型siRNA疗法 CRISPR Therapeutics和Sirius Therapeutics今天宣布了一项战略合作伙伴关系，共同开发和商业化siRNA疗法。双方将共同开发SRSD107，这是一种新一代、长效的FXI（因子XI）小干扰RNA（siRNA），用于治疗血栓栓塞性疾病。SRSD107在1期临床试验中显示出FXI活性降低93%和活化部分凝血活酶时间（aPTT）增加2倍的效果，并在给药后6个月内维持疗效。 根据协议，CRISPR Therapeutics将向Sirius Therapeutics支付2500万美元的现金和7000万美元的股权作为前期费用；CRISPR Therapeutics还拥有独家许可至多两个siRNA项目的权利。这将扩大CRISPR的治疗工具库，使其能够开发更广泛的基于基因的变革性药物。 SRSD107是一种新一代、长效的siRNA，旨在选择性地抑制FXI（因子XI），这是病理血栓形成的关键驱动因素，同时对正常的止血影响最小。通过针对FXI，SRSD107旨在减少血栓事件，同时最大限度地降低出血风险。 1期临床试验结果显示，SRSD107的单剂量给药是安全且耐受性良好的。SRSD107显示出强大的药代动力学效果，包括FXI水平和FXI活性（FXIa）的降低超过93%，以及与基线相比的活化部分凝血活酶时间（aPTT）超过两倍的增加。这些效果在给药后6个月内持续存在。 SRSD107的2期临床试验已经开始，以评估其在进行全膝关节置换术的患者中预防静脉血栓栓塞症的安全性和有效性。该试验旨在确认SRSD107的抗凝益处，并为未来的关键性试验提供剂量选择信息。

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类型
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投资方
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2016-10-19

CRISPR Therapeutics AG

基因编辑公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市
——
——

2016-07-02

CRISPR Therapeutics AG

基因编辑公司

医药研发/制造
化学&生物药

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Clough Capital Partners;
Franklin Templeton Investments;
[+2]

——

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2025-03-31
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其他

2025-12-23

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-22

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2025-12-22

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2025-11-04

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-10-20

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