2025年2月13日,东京消息,临床阶段的生物技术公司Restore Vision Inc.宣布,其在Keio大学医院进行的RV-001 Phase I/II临床试验的第一位患者已接受给药。RV-001利用腺相关病毒(AAV)载体递送编码“嵌合视蛋白”的独特功能基因,这是一种光驱动的G蛋白激活机制,旨在恢复视网膜 interneurons的光激活。该研究的目的是通过玻璃体注射RV-001来扩展视网膜 interneurons的光敏感性。这一里程碑标志着全球首个利用专有“嵌合视蛋白”进行视网膜色素变性(RP)患者光遗传基因治疗临床试验的启动。Restore Vision Inc.的CEO和眼科医生Yusaku Katada博士表示,全球有超过200万人患有视网膜色素变性,导致严重视力丧失甚至失明。公司的“嵌合视蛋白”方法具有改变多种RP亚型患者光敏感性的广泛潜力。该公司的RV-001 Phase I/II安全性、耐受性和探索性疗效试验将评估给药后患者的安全性、光激活和光敏感性。Restore Vision Inc.是一家从Keio大学衍生出来的初创公司,它将尖端学术创新与创业应用相结合,推动视网膜治疗领域的进步。RV-001的光遗传技术通过结合高光敏感性和独特的G蛋白激活机制,克服了传统方法的局限性。该突破性技术有可能扩展到其他视网膜疾病,为更广泛的应用在视力恢复领域铺平道路。日本医学研究开发机构(AMED)和其他学术资助,以及Keio大学和名古屋工业大学的贡献,支持了RV-001的开发。
Restore Vision公司宣布,其基因疗法RV-001在针对基因不特异性的视网膜色素变性(RP)的Phase I/II临床试验中,首位患者已接受治疗。RV-001利用腺相关病毒(AAV)载体递送编码“嵌合视蛋白”的独特功能基因,通过光驱动G蛋白激活机制恢复视网膜 interneurons的光激活。该试验旨在通过玻璃体注射RV-001扩大视网膜 interneurons的光敏感性。这是全球首个采用专利“嵌合视蛋白”进行的光遗传基因治疗临床试验。公司CEO和眼科医生Yusaku Katada表示,这种“嵌合视蛋白”方法具有改变多种RP亚型患者光敏感性的广泛潜力。该试验旨在评估RV-001的安全性、光激活和光敏感性。RV-001的开发得益于与庆应大学医学院和名古屋工业大学的合作,该技术有望扩展到其他视网膜疾病,为更广泛的应用铺平道路。日本医疗研发机构(AMED)和其他学术资助为RV-001的开发提供了支持。
日本SanBio公司宣布,其产品AKUUGO悬浮液(用于颅内植入,通用名:vandefitemcel)获得有条件且时间限制的市场批准,用于治疗由脑外伤引起的慢性运动麻痹。AKUUGO是一种通过培养健康供体的骨髓间充质干细胞并暂时转染人类Notch-1细胞内结构域基因以增强其再生神经细胞的能力而制成的同种异体细胞产品。该产品在日本和美国进行的全球II期临床试验中显示出改善慢性运动麻痹的疗效,是首个获得此类批准的同种异体细胞治疗药物。该批准为慢性脑外伤患者提供了新的治疗选择,有望改善他们的日常生活和社会生活。
Heartseed Inc.与一家未公开的生物科技公司达成全球非独占专利许可协议,许可其代谢选择技术,用于选择性去除未分化的诱导多能干细胞。该技术旨在解决随着基于iPSC的细胞疗法临床应用的发展,消除可能致癌的未分化iPSCs的需求。Heartseed的技术专注于从iPSC中纯化心肌细胞,用于心脏再生医学。该协议下,Heartseed授予许可方非独占许可,包括转许可权,以预付款和销售覆盖产品的版税为交换条件。Heartseed的代谢选择技术通过调整能量代谢和培养基组成,有效去除未分化的iPSCs和非心肌细胞,包括脂肪酸合成抑制、乳酸和谷氨酰胺等方法。该协议涵盖的脂肪酸合成抑制方法简化了未分化iPSCs的去除,使其适用于大规模生产,并可能用于其他细胞类型,如神经元和肝细胞。Heartseed计划将许可扩展到对利用其代谢选择专利感兴趣的公司,不仅限于心脏再生医学。
Gilead Sciences和Eisai宣布,日本厚生劳动省已批准Gilead K.K.在日本销售Jyseleca(filgotinib 200 mg和100 mg片剂),这是一种每日一次的口服JAK1选择性抑制剂,用于治疗对传统疗法反应不足的类风湿性关节炎(RA)患者,包括预防结构性关节损伤。Gilead Japan将获得Jyseleca在日本的市场授权并负责产品供应,而Eisai将负责在日本RA领域的产品分销。两家公司将共同推广该药物,使其在日本对医生和患者可用。Jyseleca在日本获得批准基于全球FINCH 3期和DARWIN 2期临床试验的稳健结果,这些试验评估了Jyseleca在超过3500名RA患者中的疗效和安全性,包括新治疗和生物制剂治疗反应不足的患者。Jyseleca在FINCH试验中显示出一致的疗效,不良事件发生率与对照组相当。Gilead和Eisai将利用其在日本RA领域的临床开发和商业化经验,尽快将这种新的治疗选择带给患者,并改善患者的生活质量。
全球正面临新冠病毒(COVID-19)的巨大威胁,感染人数已超过800万,死亡人数超过43万。为应对这一挑战,由多家日本大学和研究机构组成的联合研究小组——冠状病毒任务组成立,旨在通过基因分析和疫苗研发来战胜疫情。该小组将收集大量患者样本,进行高分辨率HLA分析、SNP阵列分析和全基因组序列分析,以确定与COVID-19恶化相关的基因。此外,他们还将利用分子针技术开发一种新型黏膜疫苗,以预防病毒感染。该研究得到了日本医学研究开发机构(AMED)的支持,并有望为日本乃至全球的疫情防控提供重要参考。
日本制药公司Ono与多所大学及医药企业共同成立免疫介导炎症性疾病药物研发联盟,旨在通过先进技术分析临床样本,克服样本限制和成本增加的挑战,共同进行药物发现研究。该联盟将收集患者临床样本和疾病相关信息,进行基因表达等分析,构建高质量数据库,共享于学术机构和制药公司,以推动独立药物发现研究和基础应用研究。Ono期望通过此联盟开发针对免疫介导炎症性疾病的高效新药,为患者和医生提供新的治疗选择。
日本东京,2018年5月30日——大塚药品公司(总部:东京都中央区)今日宣布成立免疫介导性炎症性疾病药物研发联盟,旨在与庆应大学、高知大学、国家生物医学创新、健康与营养研究所、大塚制药和三菱田边制药等机构合作,共同研究和发现治疗难治性免疫介导性炎症性疾病的药物。该联盟通过收集和分析患者临床样本,运用最新技术进行反向转化研究,以发现新药和扩大现有药物适应症。联盟将收集来自多发性难治性免疫介导性炎症性疾病患者的样本和详细临床信息,由庆应大学医院风湿科和消化肝胆科、高知大学医学院难治性免疫疾病中心进行,并在国家生物医学创新、健康与营养研究所进行详细分析。联盟将建立一个高质量数据库,共享于参与学术成员和制药公司,各制药公司利用数据库进行原创药物研发,学术成员则利用研究结果进行基础和应用研究。大塚药品将难以治愈的罕见病定义为“新视野领域”,旨在通过不断创造先进的药物,改变现有治疗标准,为患者提供新的治疗选择。
2018年3月12日,AMBICION开始向庆应大学医院进行的一项针对新型自然杀伤T细胞(NKT)靶向抗癌疗法的I期临床试验供应研究性产品。该临床试验旨在评估一种研究性产品的安全性和有效性,该产品通过激活患者免疫系统,使NKT细胞建立长期记忆和持久抗癌反应。该试验针对的是标准治疗无效或未建立的晚期/复发实体瘤患者。研究性产品激活NKT细胞,诱导各种免疫细胞增殖和激活,攻击癌细胞。在动物模型中,该产品通过单次给药建立了一年以上长期抗癌免疫记忆,并有望持续攻击癌细胞,抑制其发展、复发和转移。与同种异体细胞产品相比,该细胞产品使用同源而非异源患者血液细胞生产,因此对过敏反应(如过敏性休克)的担忧较少,预计将成为具有卓越安全性的研究性产品。NKT细胞是仅表达人类普遍存在的单一不变抗原受体的免疫细胞类型。由于这种治疗激活了患者免疫系统的抗癌功能,而不是直接攻击癌细胞,因此它是一种新的抗癌免疫治疗概念,有望对所有类型的癌症和所有人有效。这是首次将细胞产品用于人类临床试验,希望试验能导致新的癌症治疗方法的确立。该临床试验产品是由AMBICION、理化学研究所(RIKEN)和庆应大学合作研发的。AMBICION还负责在I期研究后开发该细胞产品作为再生医学,并实现其产业化。
JSR公司获得京都大学关于治疗和诊断炎症性肠病(IBD)的知识产权独家许可,并将其授予微生物组药物发现公司BiomX Ltd.,以开发基于该知识产权的噬菌体疗法。京都大学的研究团队发现肺炎克雷伯菌在IBD患者的肠道中比健康人更常见,并可能引发IBD。JSR将开发维持肠道微生物群稳态的技术和体外诊断产品,而BiomX将开发针对IBD相关促炎肠道细菌的噬菌体疗法。噬菌体疗法可针对特定细菌,而不像抗生素那样扰乱肠道微生物群,被视为一种有价值的替代抗生素的疗法。JSR的业务涵盖轮胎合成橡胶、半导体材料、显示材料和生命科学等,通过其专有的聚合物技术不断扩展业务领域。JSR-京都大学医疗化学创新中心(JKiC)是一个联合研究设施,旨在通过融合医学和化学的概念创造创新,以建立有助于全球社会人们健康长寿的实用技术。BiomX是一家微生物组药物发现公司,开发针对慢性疾病如IBD和癌症的定制噬菌体疗法。
Eisai公司与庆应义塾大学宣布开展针对痴呆症的新药发现和开发合作研究,设立Eisai-Keio创新实验室,旨在结合双方在神经科学、基础医学和临床科学方面的优势,通过新方法加速痴呆症新药靶点和生物标志物的研发。该实验室将具备临床组学分析、数据科学和生物验证等功能,利用最新技术推动痴呆症治疗创新。Eisai和庆应义塾大学将共同致力于解决老龄化社会中的痴呆症问题,为患者提供新的治疗方案。