全球RNAi疗法领导者Rona Therapeutics公布了其长效ApoC3 siRNA药物RN0361的1期临床试验数据。该研究显示，RN0361在首次人体试验中表现出强大的、持久的ApoC3和甘油三酯（TG）降低效果，持续至少六个月。这些数据在美国心脏协会2025年科学会议上由Alex DePaoli博士展示。该研究是一项随机、安慰剂对照的单剂量递增剂量（SAD）研究，在基线TG大于80 mg/dl的志愿者中进行，结果显示良好的耐受性，无严重不良事件，注射部位反应（ISRs）轻微且自限性，ALT和AST升高是GalNAc共轭siRNA的典型特征。RN0361在180天内表现出剂量依赖性的ApoC3和TG抑制，最大ApoC3降低93%，甘油三酯降低69%。此外，RN0361还显著降低了致动脉粥样硬化的脂蛋白、非HDL-c、VLDL胆固醇和残存胆固醇。与安慰剂相比，没有观察到空腹血糖或HbA1c的变化。高ApoC3驱动富含甘油三酯的脂蛋白积累，增加急性胰腺炎和心血管疾病的风险，尤其是在糖尿病患者中。目前的治疗方法往往无法在严重病例中实现持续的控制。RN0361的单剂量六个月长效效果可能满足这一未满足的需求，并在脂质管理方面取得了重大进展。Rona Therapeutics是一家致力于利用下一代RNA技术平台解决心血管代谢、肥胖和退行性疾病的世界领先RNAi疗法公司。自2021年成立以来，公司已利用其专有的递送、多价性和寡核苷酸化学平台推进了四个项目进入临床试验。公司已从全球知名医疗保健投资者和战略合作伙伴那里筹集了约2亿美元。
大睿生物宣布其靶向血管紧张素原的小干扰RNA药物RN1871的新药临床试验申请获得中国国家药品监督管理局批准，该药物有望为全球高血压患者提供更优治疗方案。RN1871通过抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统的核心前体蛋白生成，精准降低血压，临床前研究显示其具有长效降压效果。大睿生物CEO史艺宾女士表示，这是公司在慢性疾病创新疗法领域的重大突破，期待将创新疗法引入高血压治疗领域。首席医学官Alex M. DePaoli博士补充，RN1871在临床前研究中展现出良好的安全性，将尽快启动I期临床试验。
Rona Therapeutics宣布，其针对血管紧张素原（AGT）的小干扰RNA（siRNA）药物RN1871的IND申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。RN1871旨在抑制肝脏中的AGT mRNA表达，精确抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的关键前体蛋白的产生。RAAS通路在血压调节中发挥关键作用，其过度激活与高血压的进展密切相关。临床前研究显示，RN1871能够提供持久的血压控制，为全球超过15亿高血压患者提供新的治疗选择。Rona Therapeutics首席执行官兼创始人Stella Shi表示，RN1871的IND批准标志着公司在慢性病创新疗法追求中的重大突破，通过利用siRNA技术从根本上治疗疾病，RN1871实现了持续的疗效，减少给药频率。首席医疗官和转化医学执行副总裁Dr. Alex M. DePaoli补充说，RN1871的临床前数据表明，AGT抑制效果显著，可显著降低血压，具有良好的安全性。公司计划将RN1871推进到I期临床试验，以评估其在人类中的安全性、药代动力学和初步疗效。
大睿生物医药科技（上海）有限公司宣布完成2500万美元Pre-B轮融资，由光华梧桐领投，礼来亚洲基金、江远投资及博远资本等参与。此次融资将支持大睿生物推进其递送和化学修饰平台技术，拓展心血管代谢、减重等领域的siRNA临床管线，并提升规模化生产能力。大睿生物成立于2021年，专注于代谢性疾病、减重等领域的siRNA药物研发，致力于解决未被满足的临床需求，改善心血管疾病、肥胖症等治疗预后，并正探索肝外递送技术在治疗代谢综合症方面的潜力。
大睿生物宣布其针对APOC3的小干扰RNA候选药物RN0361获得FDA的IND批准，将启动2期临床试验，用于治疗严重高甘油三酯血症等血脂异常。基于1期临床试验的良好效果，2期试验将在全球多中心进行，评估RN0361的疗效、安全性和持续时间。RN0361采用大睿生物专有的递送平台GAIA，通过皮下注射实现肝细胞特异性递送和沉默，具有持久疗效和便捷给药优势。公司创始人兼CEO史艺宾女士表示，IND获批体现了公司为严重血脂异常患者开发变革性RNAi疗法的承诺，期待与全球研究者及供应商合作加速药物开发。首席医学官DePaoli博士表示，2期研究将进一步验证RN0361的疗效，为血脂异常患者提供潜在治疗工具。
2025年3月14日，大睿生物完成2500万美元Pre-B轮融资。本轮融资由光华梧桐领投，礼来亚洲基金、江远投资及博远资本等新老股东共同参与。此次融资将助力大睿生物推进其独有的递送和化学修饰平台技术，进一步拓展其在心血管代谢、减重及其他领域的siRNA临床管线布局等。
Rona Therapeutics在2024年11月16日美国心脏协会年度科学会议上公布了其创新RNA疗法产品RN0191的1期临床试验积极结果。RN0191是一种专有的GalNAc偶联PCSK9 siRNA，旨在显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和其他血脂参数。该研究是一项随机、单剂量递增、安慰剂对照试验，旨在评估健康受试者（18至60岁，BMI范围为19-30 kg/m²）在升高LDL-C情况下的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。共32名受试者接受了从60mg到600mg的RN0191治疗。结果显示，RN0191具有良好的安全性，无严重不良事件，仅在所有剂量水平上报告了轻微且短暂的不良事件。观察到剂量依赖性的显著和持久的PCSK9、LDL-C和其他血脂参数的变化。Rona Therapeutics首席执行官Stella Shi表示，这些结果突显了RN0191作为全球患者LDL-C升高的颠覆性siRNA疗法的潜力，无论是作为单一疗法还是作为改善心血管结果的组合疗法的基础。Rona Therapeutics是一家全球领先的核酸创新药物平台公司，专注于治疗代谢性疾病和神经性疾病，致力于开发最佳和首创的siRNA药物，以满足未满足的需求并改善心血管疾病、肥胖和MASH的预后。
轶诺药业和大睿生物宣布在肝病领域合作开发全球同类首创的siRNA药物
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