Profluent，一家前沿AI蛋白质设计领域的领导者，宣布与Ensoma公司达成战略合作。Ensoma是一家致力于通过一次性疗法推进医学未来的体内细胞工程公司。根据协议，两家公司将利用Profluent的AI设计的脱氨酶与Ensoma的基因编辑支架和辅助依赖性腺病毒（HDAd）递送系统相结合，设计、开发和评估AI设计的体内造血干细胞（HSC）疗法中的基础编辑器。Ensoma的HSC工程领导地位和其首个体内基因插入HSC的疗法进入临床试验的事实，使得这一合作尤为重要。Profluent的AI设计基础编辑器的进步可能使下一代体内疗法成为可能，这些疗法在活性和精确度之间取得平衡。Profluent的创始人兼首席执行官Ali Madani表示，与Ensoma的合作将支持其平台的未来，并实现其编辑器设计在体内HSC环境中的潜力。
Profluent，一家领先的蛋白质设计前沿人工智能公司，宣布获得由Altimeter Capital和Bezos Expeditions共同领投的1.06亿美元融资，参与投资的有Spark Capital、Insight Partners和Air Street Capital等现有投资者。此次融资使Profluent的总融资额达到1.5亿美元，并将加速其将生物学编程化的使命，即改变治疗、诊断、农业和生物制造解决方案的开发方式。可编程生物学打开了自然界最大的设计空间，并触及了数万亿美元的市场。Profluent正在开创大规模前沿人工智能模型在蛋白质设计中的应用，自成立以来，公司通过首次证明大型语言模型可以生成功能性蛋白质、设计出完全由人工智能从头创建的CRISPR系统，以及确立蛋白质设计中的规模定律等，推动了科学前沿的进步。目前，公司的蛋白质图谱包含超过1150亿个独特的蛋白质，是世界上最大的蛋白质数据资源。Profluent的AI设计的分子和基础模型已在制药和生物技术领域得到应用，其开源基因编辑器OpenCRISPR-1被成千上万的商业运营、学术研究人员以及世界上一些最大的制药公司使用。Profluent与Revvity、Corteva Agrisciences、Rett综合征研究信托和Integrated DNA Technologies，Inc.等多家行业领导者建立了商业关系。Ali Madani博士，Profluent的创始人兼首席执行官表示，这笔资金将加速从实验室突破到实际应用的路径，创造定制的蛋白质来解决人类健康和环境挑战。Profluent正在将其商业范围扩展到基因组编辑器之外，包括抗体、抗原、酶和其他生物制剂格式，这一举措继续为其将AI设计的治疗方法带给第一位人类患者铺路。
Profluent Bio公司宣布与Rett综合征研究信托（RSRT）合作，旨在设计新型基础编辑器，以永久纠正导致Rett综合征的遗传突变。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要由MECP2基因的突变引起，主要影响女性。Profluent Bio将利用其前沿的人工智能模型来开发针对Rett患者中常见的“热点”突变的强大且特异性的基础编辑器。这些新型编辑器将被设计得足够紧凑，可以装入单个AAV中，这对于在中央神经系统中高效递送和基因校正至关重要。Profluent Bio将首先关注T158M这一常见的Rett突变。RSRT首席执行官Monica Coenraads表示，Rett综合征是一个具体的问题，它影响着我们的孩子、兄弟姐妹和朋友们。Profluent Bio的AI技术旨在通过自动蛋白质工程方法找到解决方案，为每个Rett患者提供个性化的基因药物。
Profluent Bio公司宣布与Rett综合征研究信托（RSRT）合作，旨在设计新型基础编辑器，以永久纠正导致Rett综合征的遗传突变。该合作聚焦于与Rett综合征患者共同生活的家庭，并致力于以紧迫性、严谨性和透明度推进治疗科学。Profluent将利用其前沿的人工智能模型来设计强大且特异性的基础编辑器，针对Rett患者中常见的“热点”突变。这些新型编辑器将被设计得足够紧凑，可以放入单个AAV载体中，这对于在中央神经系统中高效递送和基因校正至关重要。Profluent将首先关注T158M这一常见的Rett突变。Rett综合征是一种由X染色体上MECP2基因突变引起的罕见遗传性神经发育障碍，主要影响女性。Rett综合征研究信托是唯一专注于推进Rett综合征遗传药物的非营利组织，也是全球最大的Rett研究资助者。Profluent Bio成立于2022年，总部位于加利福尼亚州Emeryville，是一家以人工智能为核心的公司，致力于推动蛋白质设计的创新。
Revvity公司宣布与Profluent公司达成战略合作，将Profluent的多种新型AI工程化酶与Revvity的Pin-point™基础编辑平台相结合，为顾客提供简化版的疗法相关基础编辑工具包。这一新的Pin-point配置提高了精确性和效率，某些组合可以实现单核苷酸编辑，同时减少非目标编辑。Pin-point平台的模块化设计展示了超低量的脱氨酶输送，同时保持临床相关的基础编辑水平，并减少非目标活性，从而提高了安全性。该工具包适用于需要控制、安全性和可重复性的治疗应用。Revvity公司细胞和基因治疗部门负责人Dr. Michelle Fraser表示，与Profluent的合作是朝着提供治疗相关基础编辑系统工具箱的最终目标迈出的第一步。Profluent的AI平台从零开始设计蛋白质，能够实现新的功能、快速迭代和疗法精确度。结合Revvity的Pin-point系统，科学家们获得了一个完全可定制的编辑工具包。Revvity将通过捆绑许可的方式提供Pin-point平台和Profluent腺嘌呤脱氨酶的精选组合，以显著扩大使用Pin-point平台可以处理的疾病相关突变数量，并加速疗法开发者的采用。这一合作反映了双方共同致力于普及下一代基础编辑技术，旨在帮助患者更快地获得变革性疗法。Revvity将在2025年10月7日至10日在西班牙塞维利亚举行的ESGCT年度大会上展示这一新的AI增强型腺嘌呤脱氨酶Pin-point系统以及其他创新。
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