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Children's Tumor Foundation

公司全称:Children's Tumor Foundation
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
The Children's Tumor Foundation is a not for profit organization providing support, fundraising initiatives, and information on research and clinical trials

基本信息

联系电话:

18003237938

地址:

697 Third Avenue Suiet 418 NEW YORK NEW YORK 10017; US; Telephone: +18003237938; Fax: +12127470004;

公司官网:

www.ctf.org/#

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企业动态

NFlection Therapeutics公司宣布,其研发的NFX179局部凝胶在治疗神经纤维瘤病1型(NF1)患者的皮肤神经纤维瘤(cNFs)的2b期临床试验中取得积极结果。该研究显示,每日一次的NFX179凝胶治疗在缩小cNFs尺寸方面具有统计学意义的改善,且患者报告的改善与治疗结果高度相关。NFX179凝胶具有良好的耐受性,且药物浓度远低于口服MEK抑制剂。基于这些结果,NFlection计划在2024年推进NFX179凝胶进入3期临床试验。
儿童肿瘤基金会(CTF)和全球适应性研究联盟(GCAR)宣布建立战略联盟,以加速神经纤维瘤病(NF)和施万细胞瘤病(SWM)患者的治疗方案开发。该合作将推动一个创新的临床试验,旨在为神经纤维瘤病1型(NF1)或施万细胞瘤(SWN)患者提供多款试验性疗法的评估。这一联盟得到创新健康倡议(IHI)的26百万欧元投资支持,旨在通过提高临床试验效率和以患者为中心的方式,加快治疗开发。CTF致力于推动NF社区的治疗和治疗方案,而GCAR专注于加速罕见和致命疾病的疗法发现和开发。双方合作将建立NF平台试验,旨在加速临床治疗方案的可用性,包括基因疗法,并计划进行多项临床试验。
印第安纳大学医学院的研究人员展示了阿什瓦塔羟基树状大分子(HDs)在NF1小鼠模型中仅被肿瘤相关的小胶质细胞/巨噬细胞选择性吸收的前临床数据,表明将HDs与靶细胞结合治疗神经纤维瘤(PNF)肿瘤微环境可能有效且降低毒性。这些发现为未来HD疗法治疗NF1相关PNF奠定了基础。阿什瓦塔疗法公司宣布,其羟基树状大分子疗法(HDTs)在治疗PNF时具有降低毒性的潜力,并正在进行的体内评估旨在评估其疗效。
NFlection Therapeutics公司宣布,其NFX-179凝胶在28天Phase 2a临床试验中表现出良好的安全性,并显著降低了p-ERK这一关键生物标志物,该生物标志物是神经纤维瘤肿瘤生长的驱动因素。试验设计用于研究0.05%、0.15%和0.5%的NFX-179凝胶在患有神经纤维瘤病1型(NF1)的受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。结果显示,NFX-179凝胶被良好耐受,安全性特征与安慰剂相似。主要终点达成:NFX-179凝胶显示出剂量依赖性的p-ERK抑制,与安慰剂相比,0.5%剂量的NFX-179凝胶使p-ERK降低了47%(p<0.0001),0.15%剂量的NFX-179凝胶降低了26%(p<0.04)。这些数据支持NFX-179凝胶进入Phase 2b试验,预计将于2021年下半年开始。
Healx与儿童肿瘤基金会(CTF)合作,利用AI技术预测和推进神经纤维瘤病(NF)的新疗法。NF是一种罕见遗传性疾病,全球每3000人中就有1人受到影响,目前尚无针对三种类型NF(NF1、NF2和施万细胞瘤病)的治疗方法。Healx将结合其AI技术和药物发现专长与CTF的疾病数据、网络和患者洞察,共同推进NF1的新疗法。Simone Manso将领导这一合作项目,她是Healx神经纤维瘤病战略合作伙伴关系负责人,也是CTF董事会成员和CTF欧洲董事会主席。此合作标志着Healx与全球患者组织之间日益增长的协作项目之一,涵盖多个疾病领域。此外,Healx还启动了罕见治疗加速器,这是一个全球合作伙伴计划,旨在与患者组织合作推进新的罕见病治疗。

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