XOMA Royalty Corporation宣布，Zevra Therapeutics的MIPLYFFA（阿瑞莫洛姆）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗Niemann-Pick病C型（NPC）的神经症状，这是NPC患者在美国获得的首个FDA批准的疗法。MIPLYFFA是XOMA Royalty的第六个商业资产，该公司有权从MIPLYFFA的销售中获得中单位数版税，以及最高达5260万美元的里程碑付款。XOMA Royalty在2023年6月宣布支付LadRx500万美元预付款和未来基于事件的里程碑付款，以获得阿瑞莫洛姆商业销售的版税以及最高5260万美元的潜在里程碑付款。XOMA Royalty是一家生物技术版税聚合公司，致力于帮助生物技术公司实现改善人类健康的目标。
XOMA公司于2024年第一季度报告了财务结果，并强调了近期活动。公司实现了9百万美元的里程碑，因为美国食品药品监督管理局批准了Day One Biopharmaceuticals的OJEMDA（托伐拉芬尼）；收购了Kinnate Pharmaceuticals，为XOMA的资产负债表增加了至少9.5百万美元的非稀释资本；通过收购DSUVIA（舒芬太尼舌下片）和XACIATO（克林霉素磷酸酯阴道凝胶2%）的经济利益以及两个III期资产，扩大了商业版税和里程碑组合；启动了XOMA的第一个至多5000万美元的股票回购计划。FDA批准了OJEMDA（托伐拉芬尼）用于治疗患有复发性或难治性pLGG的儿童患者，这是为这些儿童提供的重要新治疗方法。XOMA第一季度总收入为150万美元，其中包括从AVEO Oncology收到的100万美元里程碑付款。净亏损为860万美元，而2023年第一季度净亏损为980万美元。
XOMA公司宣布，基于美国食品药品监督管理局（FDA）对Zevra Therapeutics关于arimoclomol的新药申请（NDA）的接受，XOMA将向LadRx支付100万美元的里程碑付款。arimoclomol是一种口服的、针对Niemann-Pick疾病C型（NPC）的创新疗法，NPC是一种罕见的、进行性的神经退行性疾病，患者会因物理和认知限制而失去独立性。XOMA首席投资官Brad Sitko表示，arimoclomol有潜力成为首个获批的旨在减缓这种毁灭性疾病进展的疗法。XOMA在2023年6月宣布支付LadRx500万美元的前期付款和未来基于事件的里程碑付款，以获得arimoclomol商业销售的单一数字版税以及高达5260万美元的潜在里程碑付款。交易还包括根据适应症，aldoxorubicin商业销售的单一数字到十几个数字的版税率，以及来自ImmunityBio的开发和商业里程碑的潜在付款高达3.43亿美元。XOMA是一家生物技术版税聚合公司，致力于帮助生物技术公司实现改善人类健康的目标。
LadRx公司近日向股东发布了一封信，更新了关于其研发的抗癌药物arimoclomol和LADR-7的进展。2023年，LadRx与XOMA公司达成协议，将arimoclomol的经济权益转让给XOMA，以换取前期付款和后续里程碑付款。arimoclomol的新药申请(NDA)已获得FDA接受，预计2024年6月21日将触发XOMA向LadRx支付100万美元的款项。LadRx正在积极进行LADR-7的研发，这是一种针对性强、释放受控的auristatin-E抑制剂。公司已完成约100克LADR-7的GMP生产，并已开始GLP毒理学计划，预计将在2024年底前完成毒理学研究并提交IND申请。此外，LadRx在LADR平台及其衍生物药物方面取得了专利成功，并有多项专利申请正在审查中。
XOMA公司宣布收购LadRx公司两项资产的特许权使用费和里程碑收益权，包括用于治疗Niemann-Pick疾病C型的口服药物arimoclomol和用于治疗胰腺癌的aldoxorubicin。arimoclomol是一种针对Niemann-Pick疾病C型的首创疗法，已完成随机、安慰剂对照、多国Phase 2/3临床试验。该药物已获得美国和欧盟监管机构的孤儿药资格认定，以及FDA的快速通道、突破性疗法和罕见儿科疾病资格认定。Zevra Therapeutics计划最早于2023年第三季度提交arimoclomol的新药申请。aldoxorubicin是一种Phase 2项目，由ImmunityBio开发，作为胰腺癌的潜在疗法。XOMA将获得arimoclomol商业销售的中等个位数特许权使用费，以及高达5260万美元的净潜在里程碑付款。如果aldoxorubicin获得批准，XOMA将获得中等个位数至中等个位数至十位数的特许权使用费率，以及高达3.43亿美元的潜在里程碑付款。XOMA以500万美元的价格收购了这些特许权使用费和里程碑收益权。
LadRx公司将其与抗癌药物arimoclomol和aldoxorubicin相关的版税和里程碑权利转让给了XOMA公司，以换取未来版税和里程碑的权益。交易中，LadRx获得了500万美元的现金收入，并可能获得基于监管和商业里程碑的额外600万美元。这笔潜在的后关闭付款包括FDA接受arimoclomol新药申请的100万美元、arimoclomol首次商业销售的100万美元以及aldoxorubicin获得FDA批准的400万美元。LadRx计划将所得资金主要用于推进其领先抗癌药物LADR-7的IND申请，并用于一般公司费用。LadRx的CEO Stephen Snowdy表示，在资本市场非常具有挑战性的时期，他们很高兴找到了一条非稀释性的前进道路，以推进其基于LADR的抗癌药物LADR7。
CytRx公司专注于肿瘤和神经退行性疾病的研究与开发，其旗下药物aldoxorubicin已授权给ImmunityBio公司进行全球研发、生产和商业化。ImmunityBio正在进行aldoxorubicin治疗多种癌症的临床研究，包括胰腺癌、三阴性乳腺癌、头颈癌和胶质母细胞瘤。在胰腺癌的QUILT 88研究中，aldoxorubicin联合PD-L1 t-haNK和Anktiva显示出优于传统化疗的疗效和安全性，且患者生存率显著提高。此外，ImmunityBio还计划在2022年提交N-803和aldoxorubicin治疗胶质母细胞瘤的1/2期临床试验。CytRx公司通过授权aldoxorubicin获得了潜在高达3.43亿美元的里程碑付款和销售提成。
CytRx公司关注肿瘤学和神经退行性疾病领域的生物制药公司，近日对Orphazyme A/S与美国食品药品监督管理局（FDA）就Arimoclomol药物进行的会议进行了评论。Arimoclomol是一种热休克蛋白激活剂，旨在治疗尼曼匹克病C型（NPC）。Orphazyme在2021年6月收到了FDA的完整回复函（CRL），要求提供更多证据以进一步证实5域NPC临床严重程度量表的有效性和解释，特别是吞咽域。Orphazyme最近与FDA的A型会议讨论了CRL，FDA表示欢迎提交更多信息，并邀请Orphazyme进一步与机构沟通，以确定NDA的重新提交途径。CytRx公司对会议结果表示高度鼓励，并期待Orphazyme在美国和欧洲监管机构对Arimoclomol的审批进展。
CytRx公司宣布，其合作伙伴ImmunityBio已完成一项针对晚期转移性胰腺癌治疗的II期临床试验的入组工作。该试验评估了包含CytRx许可药物Aldoxorubicin的Nant癌症疫苗的免疫疗法组合。90%的可评估患者和87%的病情极为严重的患者在入组时已超过历史生存率。ImmunityBio计划在2022年第一季度发布成熟数据，并计划与美国食品药品监督管理局讨论胰腺癌组合疗法的审批路径。CytRx与ImmunityBio的协议可能产生高达3.43亿美元的潜在里程碑付款以及Aldoxorubicin销售的预期版税。
ImmunityBio公司宣布其第三期临床试验Cohort C已招募到计划中的初始参与者数量，该试验研究了一种针对晚期转移性胰腺癌的联合免疫疗法（Nant癌症疫苗）。目前，大多数参与者仍在接受治疗，90%的可评估患者已超过约两个月的历史生存率。在48名可评估的患者中，23名（48%）在入组时疾病极为晚期（即经过三到六线先前治疗进展），其中20名（87%）已超过历史生存率。基于这些早期数据和未满足的医疗需求，公司已提交修订案，以增加Cohort C的招募人数。该研究旨在评估Nant癌症疫苗的安全性及疗效，该疫苗由ImmunityBio的IL-15受体激动剂Anktiva（N-803）、现成的靶向自然杀伤细胞（PD-L1 t-haNK）和aldoxorubicin（一种白蛋白调节的药物）以及低剂量化疗组成。这种组合治疗性疫苗将与一线和二线标准治疗的高剂量化疗进行随机对照；第三线队列，目标为50名患者，是一个单臂试验，主要终点为总生存期。胰腺癌是美国癌症相关死亡的第四大原因，所有主要癌症中死亡率最高，每年在美国造成近50,000人死亡。目前，胰腺癌的治疗首选是手术和后续辅助化疗，晚期病例的五年生存率仅为3%。对于大多数病情更晚期的患者，治疗通常仅由化疗组成或为转移性患者提供支持性护理，对于局部晚期患者，化疗与或不与放疗结合。
Orphazyme A/S宣布，其研发的实验性药物Arimoclomol在Niemann-Pick疾病C型（NPC）治疗中的Phase 2/3临床试验结果已发表在同行评审期刊《遗传代谢疾病杂志》（JIMD）上。该试验显示，Arimoclomol在NPC患者中表现出统计学上显著且具有临床意义的治疗效果，且耐受性良好。试验是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究，主要终点是12个月时NPC临床严重程度评分（NPCCSS）的变化。结果显示，Arimoclomol治疗组的患者疾病进展相对减少了65%。Arimoclomol目前正接受欧洲监管机构的审查，预计2021年第四季度将获得CHMP意见，同时公司也在评估美国FDA的回复后如何推进。
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