Artiva Biotherapeutics公司宣布,将在2026年2月4日至7日在犹他州盐湖城举行的ASTCT和CIBMTR移植与细胞疗法会议上展示其AlloNK细胞疗法的成本效益和持久性。AlloNK是一种现货、非基因改造的冷冻保存型自然杀伤细胞疗法,旨在增强单克隆抗体依赖的细胞毒性作用,以驱动B细胞耗竭。会议将展示的两个摘要将涉及AlloNK在社区风湿病学实践中的成本效益,以及在非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者中的持久性。Artiva Biotherapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司,致力于开发针对严重自身免疫性疾病和癌症的有效、安全且易于获取的细胞疗法。
Cardio Diagnostics公司宣布将在美国心脏协会(AHA)科学会议上展示其PrecisionCHD测试的新数据。该测试是一种集成的表观遗传-遗传血液测试,有助于冠心病的诊断。新数据显示,PrecisionCHD测试的表观遗传生物标志物能够检测无阻塞性冠状动脉缺血(INOCA)和无阻塞性冠状动脉心肌梗死(MINOCA)的表现。这些发现基于一项研究,该研究由爱荷华大学合作进行,考察了267名因急性冠状动脉综合征住院的患者。研究结果表明,PrecisionCHD测试中使用的甲基化指数能够敏感且特异性地检测INOCA表现,整体AUC为0.90。这些发现进一步验证了PrecisionCHD测试在检测冠心病方面的能力,并支持了个性化医疗,可以在临床设置和远程医疗中大规模部署。
Laguna Diagnostics公司宣布获得其第二项美国专利,名为'Biomarkers for Bipolar Disorder and Schizophrenia',该专利涵盖了突破性的快速血液检测技术,能够准确诊断和区分精神分裂症和双相情感障碍。这些检测能够以超过90%的准确率在几天内而非几年内提供客观结果,从而实现早期干预,改善患者预后,并减少因诊断延迟或不准确而产生的巨大成本。该专利的获得进一步巩固了Laguna Diagnostics在精神健康领域基于血液的客观诊断技术方面的领导地位。
一项发表在《自然》杂志上的研究揭示了人类细胞上的一种蛋白质,这种蛋白质是蜱传脑炎病毒(TBEV)感染所必需的。这项研究由阿尔伯特·爱因斯坦医学院、卡罗琳斯卡研究所和美国军事研究医学研究所的科学家共同领导。TBEV是一种由蚊子或蜱传播的病毒,可导致严重的神经系统疾病。研究团队发现,TBEV的包膜蛋白E特异性识别细胞表面的LRP8蛋白,这是TBEV进入并感染人类细胞,包括大脑中的关键细胞类型如神经元所必需的。这一发现为开发针对其他黄病毒感染的疗法提供了新的方向。
2025年,加拿大盖尔德纳基金会宣布了2025年加拿大盖尔德纳奖获奖者,表彰了全球在生物医学和全球健康研究领域的重大发现和贡献。五位2025年加拿大盖尔德纳国际奖获得者因在生物医学科学领域的开创性发现或贡献而获得认可。其中,迈克尔·J·韦尔希博士和保罗·内古莱斯库博士因在囊性纤维化研究中的突破性贡献而获奖,他们的研究推动了针对CFTR蛋白缺陷的靶向疗法的发展,显著提高了囊性纤维化患者的生存率和生活质量。斯皮罗斯·阿塔瓦尼斯-塔萨科纳斯博士、伊娃·格林沃尔德博士和加里·斯特鲁尔博士因在Notch信号通路研究中的开创性工作而获奖,他们的发现对癌症和发育障碍等疾病的研究具有重要意义。安德烈·布riend博士因发明了一种即食治疗食品,革命性地改变了严重急性营养不良儿童的治疗方法,使治疗从住院治疗转向社区管理,挽救了无数生命。丹尼尔·德·卡瓦略霍博士和詹妮弗·斯蒂逊博士分别因在癌症研究和儿童疼痛管理方面的卓越贡献而获得2025年彼得·吉尔根加拿大盖尔德纳动力奖。这些研究成果不仅推动了基础科学的发展,也为人类健康带来了深远的影响。
诺华公司宣布,其口服药物Fabhalta(iptacopan)获得美国食品药品监督管理局(FDA)的第三次批准,用于治疗C3肾小球肾炎(C3G)成人患者,以减少蛋白尿。这是首个也是唯一获得批准用于治疗C3G的药物。C3G是一种罕见的肾脏疾病,通常影响年轻成年人,并可能进展至肾功能衰竭。Fabhalta是首个口服的替代性补体途径抑制剂,被认为可以针对C3G的潜在原因。在获得批准之前,患者只能依赖支持性护理、广泛的免疫抑制和症状管理。这项批准对于C3G患者社区来说具有历史性意义,因为这是首次有治疗疾病潜在原因的疗法,为患者提供了新的治疗标准。
诺华公司宣布,其口服药物Fabhalta(iptacopan)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗C3肾小球肾炎(C3G)成人患者,以降低蛋白尿。这是首个也是唯一获得批准用于治疗此病症的药物。C3G是一种影响年轻人的致残性疾病,影响他们的身心健康,之前的治疗方案存在重大挑战。Fabhalta是唯一一种口服的替代性补体途径抑制剂,旨在针对被认为是疾病根本原因的物质。在Fabhalta获得批准之前,患者只能依赖支持性护理、广泛的免疫抑制和症状管理。C3G是一种进展性且极为罕见的肾脏疾病,至今没有获得批准的治疗方法。Fabhalta的批准为患者提供了新的治疗标准,并有望改善他们的生活质量。
日本大阪的Shionogi公司与Jordan’s Guardian Angels宣布开展一项研究合作,旨在评估一种针对PPP2R5D综合征(又称Jordan's Syndrome)的实验性药物zatolmilast的安全性和耐受性。该药物是一种选择性PDE4D抑制剂,由Tetra Therapeutics发现,后被Shionogi收购。研究将包括30名9至45岁的患者,旨在探索该药物的疗效和药代动力学数据。Jordan’s Guardian Angels是一个专门为罕见遗传疾病Jordan's Syndrome提供患者支持的组织,过去八年致力于提高对该疾病的认识并筹集研究资金。该研究得到了加州州政府资助,并与10个研究及学术机构合作。研究预计将在2026年底完成。
基金会为间质性肉芽肿研究(FSR)宣布,加州大学旧金山分校的Greer Waldrop博士和爱荷华大学的Miles Hagner博士被选为FSR间质性肉芽肿研究奖学金的获得者。该奖学金旨在支持早期职业研究人员在间质性肉芽肿领域发展专业技能和积累宝贵经验。得益于一位慷慨捐赠者的支持以及今年申请的高质量,FSR对两个杰出的研究项目提供了资金。Waldrop博士和Hagner博士各自将获得15万美元用于他们的研究项目,旨在推进对间质性肉芽肿的理解并改善患者预后。自2018年以来,FSR已授予超过200万美元的间质性肉芽肿研究奖学金,这反映了FSR对间质性肉芽肿研究未来的重大投资和其在这一关键领域的创新和卓越承诺。Waldrop博士的研究旨在通过研究RNA来帮助确定潜在的病因和针对个体制定治疗策略,而Hagner博士将探索呼吸道上皮细胞反应在导致间质性肉芽肿的免疫反应中的作用。FSR对Waldrop和Hagner博士的创新研究表示兴奋,并期待从他们的研究中获得见解,以改善间质性肉芽肿的治疗和预后。
Perspective Therapeutics公司宣布,在爱荷华大学进行的一项针对[212Pb]VMT--NET的Phase 1临床试验中,首名患者接受了治疗。该试验旨在评估这种靶向α粒子疗法(TAT)在治疗不可切除或转移性SSTR2表达神经内分泌肿瘤(NETs)患者中的安全性。这些患者在接受包括目前批准的肽受体放射性核素疗法(PRRT)在内的先前治疗后出现进展或复发。试验预计在2024年下半年公布初步数据。该研究旨在探索在[203Pb]VMT--NET的定量SPECT/CT成像辅助下进行治疗前剂量规划时的安全性和有效性。患者被分配了肾脏的辐射剂量,该剂量不能超过且根据每个人独特的肿瘤摄取[203Pb]VMT--NET以及它在体内的持续时间进行定制。