美国国家卫生研究院基金会(FNIH)将2026年保罗-加林开拓者奖授予纽约大学朗格尼健康迈克尔·帕科尔德博士。帕科尔德博士及其团队发现了一种代谢途径,使他们能够有效治疗一种严重致残且在某些情况下致命的超罕见神经发育性疾病。此外,这一突破可能为其他神经退行性疾病,如阿尔茨海默病和帕金森病,开辟新的治疗途径。帕科尔德博士将关键的基础科学发现转化为一种针对面临致命遗传疾病年轻患者的有效治疗方法。他的工作完美体现了保罗-加林开拓者奖的精神。帕科尔德博士的研究不仅限于罕见疾病,他的发现还为治疗由CoQ10合成丧失引起的其他罕见儿科疾病以及阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病开辟了新的途径。
Iowa的Stride自闭症中心宣布与UIowa的Interdisciplinary Competency-Oriented Behavioral Education (ICORE)项目合作,旨在培养新一代认证行为分析师(BCBAs),为爱荷华州和中西部的自闭症儿童及其他发展需求儿童提供服务。该合作项目将让ICORE学者在包括爱荷华州学校和UIowa的生物行为健康设施在内的多种环境中完成密集的监督临床实习。学者们还将融入Stride的诊所网络,在经验丰富的BCBAs指导下获得直接经验。Stride还将与ICORE项目领导合作设计学者监督评估,为该项目的学术和临床基础设施做出贡献。该项目旨在为学者提供严格的基于证据的培训,包括在UIowa的学校和大学诊所接受监督,并在Stride接受基于广泛认可的、基于证据的方法的监督。学者们还将获得成为注册行为技术员(RBTs)的培训,包括个别试验训练、偶然教学、远程医疗服务以及个性化行为支持计划的制定。该合作项目强调跨学科临床环境,学者们将与心理学家、言语语言治疗师、教师和其他专家合作,获得实际的多学科护理经验。此外,该项目还致力于为来自不同社会经济背景的爱荷华州最被忽视的社区的家庭提供服务。
哈姆雷特生物制药公司宣布与爱荷华大学签订临床试验协议,旨在推进Alpha1H药物的Clinical开发。Alpha1H是一种从人乳中提取的治疗膀胱癌的药物,此次临床试验将包括对原位癌(CIS)的治疗。CIS是一种严重的表面扩散且对治疗有抵抗性的膀胱癌形式,患者可能需要切除膀胱以避免全身性疾病。此次合作是基于爱荷华大学对Alpha1H的全面科学和临床评估,包括审查已发表的临床试验数据和同行评审出版物中描述的作用机制。膀胱癌是全球最常见的泌尿系统恶性肿瘤之一,许多患者在治疗后会出现复发,因此需要新的疗法来降低复发率并保留膀胱功能。该临床试验计划在美国通过提交新的临床方案修订案至美国食品药品监督管理局(FDA)来进行。
Knoa Pharma公司于2026年5月1日正式开始运营,旨在确保患者关键药品的安全获取,并支持社区应对阿片类药物危机,改善公共健康。该公司在普度制药公司(Purdue Pharma L.P.)完成第11章破产程序后成立,普度制药公司于同日永久关闭运营。Knoa Pharma由Knoa基金会(一个非营利性组织)全资拥有,并建立了强大的治理结构、明确的问责制和致力于公共利益的承诺。作为一家以公共健康为重点的制药公司,Knoa Pharma将安全、负责任地制造现有药品,包括阿片类药物,以满足患者的关键需求,并继续推进其品牌和仿制药组合,以治疗各种医疗状况。Knoa Pharma将不会推广阿片类药物产品。公司将在独立监察员的监督下运营,确保以最安全的方式提供这些药品,最大限度地减少滥用风险。Knoa Pharma的业务产生的收益将用于支持美国各地的阿片类药物滥用减少工作,包括提供无利润的过量逆转剂和阿片类药物使用障碍药品。
脑机接口公司Motif Neurotech宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其开展名为RESONATE的早期可行性研究,该研究将评估Motif XCS系统,这是一种小型无线供电的植入装置,用于向大脑区域提供轻微的电刺激,以减轻未从两种或更多药物中找到缓解的成年人的抑郁症症状。Motif Neurotech自公司成立起仅四年便获得IDE批准,成为最快的植入式脑机接口公司。该研究将在多达八家领先的医疗机构进行,旨在确认植入装置和手术在植入后12个月内的安全性,并监测患者的抑郁症状、生活质量、焦虑和认知功能。Motif Neurotech致力于开发治疗心理健康问题的脑机接口技术,其产品DOT是一种植入式脑刺激器,尺寸与蓝莓相当,可在20分钟内完成门诊手术,且不接触大脑。
Quotient Therapeutics公司,一家致力于通过体细胞基因组学推动突破性药物研发的企业,宣布任命Susan Keefe为公司首席财务官(CFO)。Susan Keefe在生命科学领域的财务、会计和运营方面拥有30年的经验,此前曾担任公司创始公司Flagship Pioneering的临时CFO。Quotient Therapeutics的总裁兼首席执行官Rahul Kakkar表示,Susan Keefe将带来战略洞察力、运营严谨性和在建立和扩展公开和私营生命科学组织方面的经验。Susan Keefe在加入Quotient Therapeutics之前,曾担任Benson Hill的临时CFO,并在GreenLight Biosciences担任CFO,该公司专注于开发基于RNA的解决方案,应用于农业和人类健康。此外,她还曾在Danforth Advisors和Aushon Biosystems担任财务和行政领导职务,并在SeraCare Life Sciences、Procter & Gamble和PwC等公司积累了核心财务能力。Susan Keefe拥有芝加哥大学布斯商学院的战略管理、金融、市场营销和创业MBA学位,以及爱荷华大学的会计BBA学位。Quotient Therapeutics通过整合体细胞基因组学和计算技术,获取疾病因果药物靶点的无偏见、前所未有的分辨率,以此设计和开发首创疗法。
Artiva Biotherapeutics公司宣布,将在2026年2月4日至7日在犹他州盐湖城举行的ASTCT和CIBMTR移植与细胞疗法会议上展示其AlloNK细胞疗法的成本效益和持久性。AlloNK是一种现货型、非基因改造的冷冻保存型自然杀伤细胞疗法,旨在增强单克隆抗体依赖的细胞毒性效应,以驱动B细胞耗竭。会议将展示两个摘要,一个关于AlloNK在社区风湿病学实践中作为现货型NK细胞疗法的成本效益,另一个关于AlloNK在复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤患者中的持久性。Artiva Biotherapeutics致力于开发针对严重自身免疫疾病和癌症的有效、安全且易于获取的细胞疗法。
Cardio Diagnostics公司宣布将在美国心脏协会(AHA)科学会议上展示其PrecisionCHD测试的新数据。该测试是一种集成的表观遗传-遗传血液测试,有助于冠心病的诊断。新数据显示,PrecisionCHD测试的表观遗传生物标志物能够检测无阻塞性冠状动脉缺血(INOCA)和无阻塞性冠状动脉心肌梗死(MINOCA)的表现。这些发现基于一项研究,该研究由爱荷华大学合作进行,考察了267名因急性冠状动脉综合征住院的患者。研究结果表明,PrecisionCHD测试中使用的甲基化指数能够敏感且特异性地检测INOCA表现,整体AUC为0.90。这些发现进一步验证了PrecisionCHD测试在检测冠心病方面的能力,并支持了个性化医疗,可以在临床设置和远程医疗中大规模部署。
Laguna Diagnostics公司宣布获得其第二项美国专利,名为'Biomarkers for Bipolar Disorder and Schizophrenia',该专利涵盖了突破性的快速血液检测技术,能够准确诊断和区分精神分裂症和双相情感障碍。这些检测能够以超过90%的准确率在几天内而非几年内提供客观结果,从而实现早期干预,改善患者预后,并减少因诊断延迟或不准确而产生的巨大成本。该专利的获得进一步巩固了Laguna Diagnostics在精神健康领域基于血液的客观诊断技术方面的领导地位。