加拿大多伦多大学的研究人员发现，转移RNA（tRNA）可能为治疗遗传病提供一种有前景的治疗方法。在《科学》杂志上发表的一篇研究中，研究人员通过向患有由无义突变引起的囊性纤维化的小鼠输送可吸入的修饰tRNA，发现该疗法安全、能够到达肺部并持续长达40天，同时恢复了突变蛋白的功能。该团队正在努力将他们的吸入性tRNA疗法在接下来的两到三年内推向临床。tRNA疗法领域还有很长的路要走，但它在某些方面具有优势，例如在肺部疾病、肝脏疾病、肌肉疾病以及一些中枢神经系统疾病如自闭症中的应用。
Moderna公司宣布，计划在市场条件允许的情况下，发行总额为20亿美元的可转换债券，用于一般公司用途，包括投资其肿瘤业务和偿还债务。这些债券将不会产生定期利息，且本金不会增值。债券的最终条款，包括初始转换率和某些其他条款，将在定价时确定。Moderna预计将利用发行所得的净收益支付私人谈判的限价看涨期权交易的成本，以及用于一般公司用途，可能包括投资肿瘤业务增长和偿还债务的灵活性。此外，Moderna还计划与初始购买者或其关联方以及/或其他金融机构进行私人谈判的限价看涨期权交易，以减少债券转换对Moderna普通股的潜在稀释。
CancerVax公司宣布，其突破性的通用癌症治疗平台，通过“欺骗”人体免疫系统来对抗癌症，近期迎来了Moderna和默克关于基于LNP-mRNA技术的个性化黑色素瘤疫苗的3期临床试验积极结果。CancerVax认为，这些结果降低了其自身非个性化、现成癌症疫苗在临床前开发中使用的mRNA技术的风险。CancerVax正在追求一种不同的架构，不依赖于为每位患者创建个性化的治疗方案。公司认为其方法是一种“通用癌症疫苗”，将癌症伪装成熟悉的病毒感染，如麻疹和流感，然后激活身体中现有的强效抗病毒免疫力来对抗癌症。由于这种方法利用了预先存在的免疫力，因此可能对免疫系统受到先前治疗影响的患者有利。此外，CancerVax疗法旨在为许多患者和癌症类型提供现成的注射剂。这种设计避免了昂贵的个性化药物制造循环。LNP-mRNA技术可能是现代历史上最广泛部署的新型药物递送平台，通过COVID-19疫苗接种向人类提供了数十亿剂。因此，LNP-mRNA技术在人类中得到了大规模的验证，制造也实现了显著的规模经济。现在，Moderna及其合作伙伴默克已经证明，该平台也可以用于递送癌症治疗。
阿伯图斯生物制药公司（Arbutus Biopharma Corporation）宣布启动一项修改后的荷兰式拍卖要约，以不超过2.3亿美元的价值回购其普通股。此次回购要约的价格区间为每股5.00至5.75美元，具体价格将在要约开始后确定。要约从2026年8月24日开始，至2026年9月29日结束。阿伯图斯公司计划使用现有现金支付回购的股份。此次回购要约旨在为股东提供在当前市场价格基础上溢价出售股份的机会，并允许他们保留对公司的持续兴趣。
周亚辉投资新合生物，专注于mRNA肿瘤疗法，经历了近十年的研发与临床验证。新合生物的mRNA肿瘤疗法在临床研究中取得阳性结果，引发资本市场关注。周亚辉在互联网、全球化、AI等领域拥有丰富经验，将多年积累的能力迁移至生命科学领域。新合生物的个体化肿瘤疫苗技术进入临床阶段，面临技术挑战和长期投入。周亚辉坚持长期主义，相信mRNA技术在肿瘤治疗领域的潜力，并期待未来进一步发展。
肿瘤术后复发与转移一直是临床难题，AI+个性化mRNA肿瘤新抗原疫苗成为精准免疫治疗新方向。北京创新药企新合生物的AI驱动的mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗XH001注射液Ⅰ期临床入组与给药已基本完成，针对复发高危实体瘤根治术后人群，包括胰腺导管腺癌、胆道恶性肿瘤、肝细胞癌及胃腺癌等。XH001依托新合生物的NeoCura AI ALPINE肿瘤新抗原预测平台研发，该平台已将新抗原预测准确率提升至75%以上。XH001安全性良好，能有效激活抗肿瘤特异性免疫应答，在胰腺癌队列的无复发生存期（RFS）表现优于同类历史对照数据。Moderna与默沙东合作的mRNA个性化癌症疫苗也取得初步阳性结果，进一步验证了这一技术路径的潜力。新合生物的XH001项目在胰腺癌等难治癌种上展现出的积极信号，为国产创新药在该领域的临床突破提供了有力支撑。
Arbutus Biopharma公司宣布，计划以每股5至5.75美元的价格，现金回购至多2.3亿美元的普通股。该回购计划预计于2026年8月24日开始，9月29日结束。此次回购资金将来自公司现有的现金储备。Arbutus表示，此次回购是为了回报长期支持公司的股东，并强调将继续维护其知识产权，包括对Pfizer和BioNTech使用其LNP技术的诉讼。Arbutus还提到，其与Moderna的合作是其技术突破的关键里程碑。该回购计划尚需获得加拿大和美国证券法下的豁免许可。
Benchling公司宣布将其业务拓展至化学领域，推出新的功能Reactions，旨在规划和管理单步合成，并引入来自Inductive Bio的小分子研发预测模型。Benchling在大型分子研发领域已占据市场领导地位，随着研究的发展，治疗方式越来越多地跨越生物学与化学的界限。Benchling通过将分子、反应与实验、生物结果和计算预测相结合，使团队在一个系统中跨学科工作，并利用人工智能将科学数据转化为实际应用。Reactions工具基于Benchling的结构化平台，化学家可以搜索反应和笔记本条目，同时每个分子都与其客户的更广泛的科学记录保持链接，将合成与实验、结果和其他科学背景联系起来。Benchling Model Hub引入了计算预测，包括Inductive Bio的ADMET预测模型，帮助化学家预测分子的化学和药代动力学特性，从而决定其是否可能成为有效的药物。科学家可以在Benchling中注册提案分子，在物理ADMET测试之前进行预测，并将这些预测与已合成的化合物的实验结果进行比较。Benchling目前化学服务处于有限可用状态，用户可在此处申请访问：benchling.com/chemistry-la-signup。
礼来制药凭借其GLP-1减重药物Mounjaro和Zepbound的强劲销售表现，市值达到1.21万亿美元，创下制药行业历史最高纪录。这两款药物在2026年第二季度合计营收148.7亿美元，占总营收的64.7%。礼来正在将单品优势拓展为完整的代谢疾病产品平台，以应对专利周期带来的风险。同时，礼来也在积极布局产能建设，为下一代代谢药物搭建工业底座。在全球减重药物市场规模不断扩大的背景下，礼来的成功案例为医药行业提供了新的估值逻辑。
默克与现代制药宣布，其联合开发的Keytruda与个性化mRNA癌症疫苗（intismeran，又称V940或mRNA-4157）在黑色素瘤患者中的组合疗法试验取得积极结果。该试验的初步分析结果显示，接受组合疗法的患者复发无病生存期（RFS）显著延长，达到试验的主要终点。Moderna的股价在宣布这一消息后大幅上涨，分析师认为这一结果超出了投资者的预期。默克与现代制药计划利用这些数据与监管机构进行审批讨论，并有望在未来提交监管审批。
2026年8月19日，默沙东与Moderna宣布，其个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene（V940/mRNA-4157）联合PD-1抑制剂Keytruda在INTerpath-001三期临床试验中达到主要终点无复发生存期（RFS）和关键次要终点无远处转移生存期（DMFS）。这是全球首个获得阳性三期结果的mRNA癌症疫苗，也是个体化新抗原疗法首次在三期验证成功。Moderna股价在盘前交易中一度飙涨逾100%，默沙东股价也大幅上涨。该疫苗通过识别患者肿瘤组织的独特突变“指纹”生成合成mRNA，编码特异新抗原，训练免疫系统识别并攻击癌症标记物。临床试验结果显示，联合疗法在RFS和DMFS两个终点上均展现出统计学显著且具有临床意义的改善，且未出现新的安全性信号。Moderna总裁Stephen Hoge表示，如果III期中期结果阳性，产品具备走FDA加速批准的资格。目前intismeran在多种实体瘤中还有9项二期/三期试验正在进行。
