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Fondazione Santa Lucia IRCCS

公司全称：Fondazione Santa Lucia IRCCS
国家/地区：意大利/——
类型：——
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公司介绍：
Fondazione Santa Lucia IRCCS is a healthcare provider

基本信息

地址：

Via Ardeatina, 306 ROMA ROMA I-00179; IT; Telephone: +3906515011; Fax: +39065032097;

公司官网：

www.hsantalucia.it

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企业动态

肌营养不良症协会对基础研究的资助导致 FDA 批准用于治疗杜氏肌营养不良症的新疗法 Duvyzat（givinostat）
2024-03-21
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了由肌萎缩侧索硬化症协会资助的基础研究项目所研发的新药Duvyzat（givinostat），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的儿童和青少年。该药物通过改变DNA的三维折叠来改变基因表达，显示出可以减缓DMD的进展。Duvyzat（givinostat）将由ITF Therapeutics在美国推出。一项发表在《柳叶刀》杂志上的3期临床试验结果显示，与安慰剂对照组相比，接受治疗的患者的爬楼梯能力下降幅度明显较小。肌萎缩侧索硬化症协会的资助对于发现HDAC抑制剂（HDACi）治疗DMD至关重要，这些研究提供了重要的临床前证据，证实了HDACi在DMD小鼠模型中的有益作用。肌萎缩侧索硬化症协会自成立以来，已投资超过2.29亿美元用于杜氏和贝克肌营养不良症的研究。
竞争性欧盟赠款支持合作以加速 AC Immune 同类首创 TDP-43 诊断剂的开发
2020-10-09
欧洲联盟授予AC Immune公司一项1.45百万欧元的资助，以支持其与JPND ImageTDP-43联盟的合作，加速开发公司首个TDP-43 PET显像剂。这一资助将推动AC Immune的TDP-43 PET显像剂的发展，有望成为世界上首个能够准确检测和监测多种TDP-43相关神经退行性疾病（如肌萎缩侧索硬化症、额颞叶变性等）的成像剂。此外，这一显像剂可能有助于开发针对阿尔茨海默病的精准医疗方法。AC Immune的TDP-43 PET显像剂候选药物来自其创新的Morphomer™发现平台，该平台加速了特定构象的小分子药物的设计、开发和合成，以推动诊断和治疗方法的成功。
科学家发现了一种治疗杜氏肌营养不良症的新方法
2020-09-17
研究人员发现了一种治疗肌肉萎缩症的新方法，通过药物纠正肌肉释放的细胞外囊泡内容物，可以恢复肌肉再生能力并防止肌肉疤痕。这项发表在《EMBO Reports》上的研究为杜氏肌营养不良症（DMD）提供了新的治疗途径，对再生医学领域具有深远影响。该研究揭示了细胞外囊泡作为生物活性介质，能够将药物（如HDAC抑制剂）的好处传递到治疗DMD，从而克服了长期高剂量使用带来的不良副作用。通过使用药理修正的细胞外囊泡，可以将药物如HDACi直接输送到肌肉萎缩肌肉，从而获得在更高剂量下才能实现的益处。这项研究为DMD患者及其家人带来了希望，有望帮助儿童尽可能长时间地保持肌肉力量，并过上长寿、充实的生活。

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