Vertex Pharmaceuticals Inc
公司全称：Vertex Pharmaceuticals Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Vertex Pharmaceuticals Incorporated成立于1989年,是一家全球性生物技术公司。公司致力于发现、开发、生产和商业化用于专业市场严重疾病的小分子药物。公司与一些世界上最大的制药公司、领先的非盈利性疾病研究机构及许多世界上最知名的学术机构都有合作关系。公司有两款产品：KALYDECO和INCIVEK。
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企业动态
里程碑｜全球首款2岁适用基因疗法！从根源干预幼儿血液病
2026-07-31 08:00:00
近日，福泰制药宣布其基因疗法Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel）获得美国FDA批准，将适用年龄扩展至2岁及以上、伴有反复血管闭塞性危象的镰状细胞病（SCD）患者以及输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者。Casgevy是基于CRISPR/Cas9技术的体外基因编辑疗法，能够修复患者的造血干细胞，重启胎儿血红蛋白的合成，从而绕过致病基因缺陷。此次适应症扩展是基于CLIMB系列临床研究的数据，证明了Casgevy在低龄儿童中的安全性和有效性。这一批准标志着基因编辑疗法在罕见血液病治疗领域的重大进展，为低龄患儿提供了新的治疗选择。
AbCellera与Vertex合作开发多特异性T细胞激动剂治疗自身免疫病等疾病
2026-07-29
AbCellera宣布与Vertex Pharmaceuticals达成合作，共同研究、开发、生产和商业化多特异性T细胞激动剂（TCEs）用于治疗自身免疫病和其他疾病。AbCellera将利用其专有的TCE平台进行发现和早期开发活动，而Vertex将承担所有研发成本，并有权开发和商业化合作产生的治疗性多特异性抗体。AbCellera将获得2800万美元的前期付款，并有权获得临床前、开发、监管和商业里程碑付款以及净销售额的分级版税。此外，双方还可能同意在合作框架下，由AbCellera进行细胞系开发、工艺开发和临床1期制造。
Avaí Bio与奥地利诺瓦合作完成GMP级细胞库，推进抗衰老疗法
2026-07-08 21:00:00
Avaí Bio公司宣布与奥地利诺瓦公司合作，完成了GMP级细胞库的建立，该细胞库包含过表达α-Klotho蛋白的基因改造细胞。α-Klotho蛋白是一种与年龄相关的循环调节蛋白，其水平下降与肾脏疾病、神经退行性疾病和血管疾病有关。这一里程碑标志着Avaí Bio在将细胞疗法推进临床试验的道路上迈出了重要一步。细胞库将经过第三方独立测试，以确保其安全性，随后将用于生产最终的临床产品。此外，其他生物技术公司也在细胞疗法领域取得进展，如Sana Biotechnology、Eledon Pharmaceuticals、NewcelX和Vertex Pharmaceuticals等，它们都在致力于开发针对糖尿病、器官移植和长寿生物学的细胞疗法。
Vertex Pharmaceuticals收购Crinetics Pharmaceuticals，总价值约100亿美元
2026-07-07 00:00:00
Vertex Pharmaceuticals与专注于内分泌疾病治疗的全球制药公司Crinetics Pharmaceuticals达成最终协议，Vertex将以每股85美元的现金收购Crinetics，总股权价值约100亿美元，扣除预计收购的现金后约为88亿美元。该交易已获得双方董事会的一致批准，预计将于2026年第三季度完成。Crinetics的上市药物PALSONIFY（paltusotine）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，是首个每日一次口服疗法，用于治疗肢端肥大症。此外，Crinetics的先进候选药物atumelnant正在开发中，用于治疗先天性肾上腺增生症（CAH）。Vertex表示，此次收购将加强其核心CF业务，并推动公司增长前景和价值创造。
Vertex Pharmaceuticals将于2026年8月3日公布第二季度财务报告
2026-07-07 00:00:00
Vertex Pharmaceuticals Incorporated将于2026年8月3日公布其2026年第二季度的财务报告。公司将在当天收盘后举行电话会议和网络直播，会议时间为东部时间下午4:30。参与者可以通过拨打（833）630-2124（美国）或+1（412）317-0651（国际）并引用“Vertex Pharmaceuticals第二季度2026年收益电话会议”来接入电话会议。会议将通过网络直播，直播链接可通过Vertex的网站在“投资者”部分找到。为了确保及时连接，建议参与者至少在预定网络直播前15分钟注册。会议的存档网络直播将在公司网站上提供。Vertex是一家全球生物技术公司，致力于投资科学创新，为患有严重疾病和条件的人创造变革性药物。公司已批准用于囊性纤维化、镰状细胞性贫血、输血依赖性β-地中海贫血和急性疼痛的疗法，并继续在这些领域推进临床试验和研究项目。Vertex还拥有强大的临床研究管线，涵盖多种严重疾病的调查性疗法，包括IgA肾病、神经性疼痛、APOL1介导的肾脏疾病、原发性膜性肾病、常染色体显性多囊肾病、1型糖尿病、重症肌无力和肌强直性营养不良等。Vertex成立于1989年，全球总部位于波士顿，国际总部位于伦敦。此外，该公司在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发中心和商业办公室。Vertex连续多年被评为行业最佳工作场所之一，包括16年连续入选《科学》杂志的“最佳雇主”榜单，以及《财富》杂志的“100家最佳公司之一”。有关公司更新和了解更多关于Vertex创新历史的信息，请访问www.vrtx.com或通过LinkedIn、Facebook、Instagram、YouTube和X关注我们。
基因编辑疗法在5-11岁儿童血液病治疗中的新进展
2026-06-29 00:00:00
美国HCA Healthcare公司宣布，其研究在《新英格兰医学杂志》上发表，评估了基因编辑疗法在5-11岁患有严重镰状细胞性贫血和输血依赖性β-地中海贫血的儿童中的疗效。该研究显示，基因编辑疗法exa-cel在这些儿童中显示出有希望的成果，有助于在疾病累积损伤和治疗负担发生之前进行早期干预。这项研究基于两项3期临床试验，共纳入26名5-11岁的儿童，其中15名患有输血依赖性β-地中海贫血，11名患有镰状细胞性贫血。研究结果表明，所有β-地中海贫血儿童在至少12个月内实现了输血独立，而所有镰状细胞性贫血儿童在至少12个月内未出现严重血管闭塞性危象。
Vertex公布CASGEVY在治疗严重镰状细胞性贫血和输血依赖性β-地中海贫血儿童中的临床数据
2026-06-11 00:00:00
Vertex制药公司宣布了CASGEVY（exagamglogene autotemcel）在5岁及以上患有严重镰状细胞性贫血（SCD）或输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的患者中的临床益处。来自5至11岁儿童的关键研究结果显示，该年龄组的疗效和安全性结果与成人及青少年患者建立的转型特征一致。这些数据在欧洲血液学协会（EHA）大会和新英格兰医学杂志（NEJM）上同时公布。CASGEVY是一种非病毒性、体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，用于治疗符合条件的SCD或TDT患者。该疗法通过精确的双链断裂编辑患者自身的造血干细胞中的BCL11A基因的erythroid特异性增强子区域，从而在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。Vertex计划在全球范围内提交扩大CASGEVY使用范围的监管申请，包括沙特阿拉伯和英国。
Vertex公布ALYFTREK治疗囊性纤维化儿童数据，展现长期安全性和有效性
2026-06-06 00:00:00
Vertex制药公司宣布了ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）治疗2至5岁囊性纤维化（CF）儿童的数据，以及ALYFTREK在6至11岁儿童和12岁及以上成人中96周开放标签扩展研究的长期安全性和有效性数据。数据显示，ALYFTREK在2至5岁儿童中表现出良好的安全性和耐受性，并且能够显著改善CFTR功能。Vertex计划在2026年上半年提交ALYFTREK在2至5岁儿童中的全球监管批准申请。
Vertex制药将在高盛年度全球医疗保健会议上进行管理讨论
2026-06-04 04:00:00
Vertex制药公司宣布，其总裁兼首席执行官Reshma Kewalramani博士将于2026年6月10日参加高盛第47届年度全球医疗保健会议，并将在当日上午11:20进行一场 fireside chat。公司将在其官网www.vrtx.com的“投资者”部分“新闻和活动”页面提供管理层的实时网络直播，并将在公司网站上存档会议的网络直播回放。Vertex是一家全球生物技术公司，致力于投资科学创新，为患有严重疾病和条件的人创造变革性药物。公司已批准用于治疗囊性纤维化、镰状细胞性贫血、输血依赖性β地中海贫血和急性疼痛的疗法，并继续在这些领域推进临床试验和研究项目。Vertex还拥有针对其他严重疾病的丰富临床研究管线，包括IgA肾病、神经性疼痛、APOL1介导的肾脏疾病、原发性膜性肾病、常染色体显性多囊肾病、1型糖尿病、重症肌无力和肌强直性营养不良等。Vertex成立于1989年，全球总部位于波士顿，国际总部位于伦敦，并在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发和商业办事处。Vertex连续多年被评为行业最佳工作场所之一，包括16年连续入选《科学》杂志的“最佳雇主”榜单和《财富》杂志的“100家最佳公司”。欲了解公司最新动态和Vertex的创新历史，请访问www.vrtx.com或关注其LinkedIn、Facebook、Instagram、YouTube和X。
Vertex与德国GKV-Spitzenverband签署CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY的报销协议
2026-05-06 00:00:00
Vertex制药公司宣布与德国GKV-Spitzenverband签署了一项关于其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY（exagamglogene autotemcel）的报销协议。该协议确保了德国12岁及以上患有严重镰状细胞性贫血或输血依赖性β-地中海贫血的合格患者能够持续获得这种创新的单次治疗方案。这是德国首次为患有这两种疾病的人建立了长期、可持续的基因治疗访问协议。CASGEVY是一种非病毒、体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，用于治疗符合条件的镰状细胞性贫血或输血依赖性β-地中海贫血患者。该疗法通过精确的双链断裂编辑患者自身的造血干细胞，从而在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。Vertex制药公司致力于与全球政府和报销当局合作，确保合格患者能够持续获得CASGEVY。
Vertex制药公布2026年第一季度财报，强调在囊性纤维化、镰状细胞性贫血等领域的领导地位
2026-05-05 00:00:00
Vertex制药公司公布了截至2026年3月31日的第一季度财务报告，并重申了2026年全年财务指导。报告显示，总营收同比增长8%至29.9亿美元，主要得益于囊性纤维化（CF）疗法的持续表现以及向其他疾病领域的多元化发展。在研发和销售、一般和行政（SG&A）费用方面，公司也进行了相应的投资，以支持JOURNAVX在急性疼痛领域的推出和肾脏产品线的建设。Vertex制药的财务指导预计，2026年总营收将在129.5亿至131亿美元之间，非CF产品营收预计在5亿美元或更多。
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