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Vertex Pharmaceuticals Inc

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公司全称：Vertex Pharmaceuticals Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
Vertex Pharmaceuticals Incorporated成立于1989年,是一家全球性生物技术公司。公司致力于发现、开发、生产和商业化用于专业市场严重疾病的小分子药物。公司与一些世界上最大的制药公司、领先的非盈利性疾病研究机构及许多世界上最知名的学术机构都有合作关系。公司有两款产品：KALYDECO和INCIVEK。

基本信息

员工人数：

500人以上

联系电话：

1-617-3416100

地址：

50 Northern Avenue Boston Massachusetts 02210

公司官网：

www.vrtx.com

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 靶向治疗
  • 药物治疗
  • 融合蛋白
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 小分子药物治疗
  • 细胞疗法
  • 免疫疗法
  • 生物制剂治疗
  • 反义RNA
  • 免疫球蛋白型抗体
  • 蛋白
  • 反义寡核苷酸
  • 基因疗法
  • 体内基因治疗
  • 抗生素
  • 抗体药物
  • 前药
  • 干细胞疗法
  • RNA疗法
  • mRNA
热门标签：
  • 干细胞疗法
  • 创新药
  • 改良型新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

团队信息

Jennifer Schneider ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Jennifer Schneider ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Jennifer Schneider ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Jennifer Schneider ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Jennifer Schneider ——
Director 薪酬：
个人简介：——
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企业动态

Vertex公布CASGEVY在治疗严重镰状细胞性贫血和输血依赖性β-地中海贫血儿童中的临床数据
2026-06-11 00:00:00
Vertex制药公司宣布了CASGEVY（exagamglogene autotemcel）在5岁及以上患有严重镰状细胞性贫血（SCD）或输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的患者中的临床益处。来自5至11岁儿童的关键研究结果显示，该年龄组的疗效和安全性结果与成人及青少年患者建立的转型特征一致。这些数据在欧洲血液学协会（EHA）大会和新英格兰医学杂志（NEJM）上同时公布。CASGEVY是一种非病毒性、体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，用于治疗符合条件的SCD或TDT患者。该疗法通过精确的双链断裂编辑患者自身的造血干细胞中的BCL11A基因的erythroid特异性增强子区域，从而在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。Vertex计划在全球范围内提交扩大CASGEVY使用范围的监管申请，包括沙特阿拉伯和英国。
Vertex公布ALYFTREK治疗囊性纤维化儿童数据，展现长期安全性和有效性
2026-06-06 00:00:00
Vertex制药公司宣布了ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）治疗2至5岁囊性纤维化（CF）儿童的数据，以及ALYFTREK在6至11岁儿童和12岁及以上成人中96周开放标签扩展研究的长期安全性和有效性数据。数据显示，ALYFTREK在2至5岁儿童中表现出良好的安全性和耐受性，并且能够显著改善CFTR功能。Vertex计划在2026年上半年提交ALYFTREK在2至5岁儿童中的全球监管批准申请。
Vertex制药将在高盛年度全球医疗保健会议上进行管理讨论
2026-06-04 04:00:00
Vertex制药公司宣布，其总裁兼首席执行官Reshma Kewalramani博士将于2026年6月10日参加高盛第47届年度全球医疗保健会议，并将在当日上午11:20进行一场 fireside chat。公司将在其官网www.vrtx.com的“投资者”部分“新闻和活动”页面提供管理层的实时网络直播，并将在公司网站上存档会议的网络直播回放。Vertex是一家全球生物技术公司，致力于投资科学创新，为患有严重疾病和条件的人创造变革性药物。公司已批准用于治疗囊性纤维化、镰状细胞性贫血、输血依赖性β地中海贫血和急性疼痛的疗法，并继续在这些领域推进临床试验和研究项目。Vertex还拥有针对其他严重疾病的丰富临床研究管线，包括IgA肾病、神经性疼痛、APOL1介导的肾脏疾病、原发性膜性肾病、常染色体显性多囊肾病、1型糖尿病、重症肌无力和肌强直性营养不良等。Vertex成立于1989年，全球总部位于波士顿，国际总部位于伦敦，并在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发和商业办事处。Vertex连续多年被评为行业最佳工作场所之一，包括16年连续入选《科学》杂志的“最佳雇主”榜单和《财富》杂志的“100家最佳公司”。欲了解公司最新动态和Vertex的创新历史，请访问www.vrtx.com或关注其LinkedIn、Facebook、Instagram、YouTube和X。
Vertex与德国GKV-Spitzenverband签署CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY的报销协议
2026-05-06 00:00:00
Vertex制药公司宣布与德国GKV-Spitzenverband签署了一项关于其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY（exagamglogene autotemcel）的报销协议。该协议确保了德国12岁及以上患有严重镰状细胞性贫血或输血依赖性β-地中海贫血的合格患者能够持续获得这种创新的单次治疗方案。这是德国首次为患有这两种疾病的人建立了长期、可持续的基因治疗访问协议。CASGEVY是一种非病毒、体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，用于治疗符合条件的镰状细胞性贫血或输血依赖性β-地中海贫血患者。该疗法通过精确的双链断裂编辑患者自身的造血干细胞，从而在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。Vertex制药公司致力于与全球政府和报销当局合作，确保合格患者能够持续获得CASGEVY。
Vertex制药公布2026年第一季度财报，强调在囊性纤维化、镰状细胞性贫血等领域的领导地位
2026-05-05 00:00:00
Vertex制药公司公布了截至2026年3月31日的第一季度财务报告，并重申了2026年全年财务指导。报告显示，总营收同比增长8%至29.9亿美元，主要得益于囊性纤维化（CF）疗法的持续表现以及向其他疾病领域的多元化发展。在研发和销售、一般和行政（SG&A）费用方面，公司也进行了相应的投资，以支持JOURNAVX在急性疼痛领域的推出和肾脏产品线的建设。Vertex制药的财务指导预计，2026年总营收将在129.5亿至131亿美元之间，非CF产品营收预计在5亿美元或更多。
Vertex公布IgA肾病新药Povetacicept的3期临床试验积极数据
2026-03-10 04:02:00
Vertex制药公司宣布，其针对IgA肾病（IgAN）的新药Povetacicept的3期临床试验RAINIER达到主要终点。在36周的中期分析中，接受Povetacicept治疗的患者的尿蛋白与肌酐比（UPCR）较基线降低了52.0%，与安慰剂组相比，具有统计学意义的49.8% UPCR降低（P<0.0001）。此外，Povetacicept在安全性方面表现良好，大多数不良事件为轻微至中度。Vertex计划在2026年3月底前完成Povetacicept的BLA提交，并可能获得加速批准。

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行业领域
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1991-07-24

Vertex Pharmaceuticals Inc

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医药研发/制造
化学&生物药

上市
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2023-12-31
2022-12-31
2021-12-31
截止日期
2025-09-30
2025-06-30
2025-03-31
2024-12-31
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公告类型
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【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-07

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-07

【8-K】Current report

业务

2026-07-07

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-06

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2026-07-02

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II期临床
III期临床
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