National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases
公司全称：National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) is a branch of the National Institutes of Health focused on research into arthritis, musculoskeletal and skin diseases
基本信息
企业动态
ResVita Bio获得美国国立卫生研究院（NIH）下属的关节炎、肌肉骨骼和皮肤疾病研究所（NIAMS）颁发的203万美元的第二阶段小企业创新研究（SBIR）资助，用于推进其针对Netherton综合征的创新疗法RVB-003的研发。Netherton综合征是一种罕见的遗传性皮肤疾病，特征为慢性炎症、剧烈瘙痒和免疫表现，患者常因皮肤完整性受损而感染和脱水，导致高死亡率。ResVita Bio的疗法基于连续蛋白治疗，通过基因工程改造的益生菌平台在皮肤上临时定殖，持续释放治疗性蛋白质，如LEKTI，以抑制蛋白酶活性，从而恢复皮肤屏障的完整性。这一突破性治疗方法有望为Netherton综合征患者提供长期、持续的治疗方案。
Crnic Institute 临床试验显示 JAK 抑制剂可改善唐氏综合症患者的多种自身免疫性疾病
2024-08-14 01:48:00
全球唐氏综合症基金会（GLOBAL）支持的一项新研究在eLIFE上发表，该研究由其合作伙伴和分支机构科罗拉多大学安舒茨医疗校园的琳达·克尼奇唐氏综合症研究所（Crnic研究所）的研究人员完成。这项研究是首个测试JAK抑制剂降低唐氏综合症患者自身免疫疾病负担的安全性和有效性的临床试验。该临床试验由美国国立卫生研究院下属的国家关节炎和骨骼肌肉皮肤疾病研究所资助，是NIH INCLUDE项目支持的新临床试验之一。研究团队利用2016年发现的唐氏综合症患者中干扰素反应持续激活的发现，设计了这项试验，重点关注唐氏综合症患者中非常常见的自身免疫和炎症性皮肤病，包括斑秃、银屑病、特应性皮炎和化脓性汗腺炎，并使用了JAK抑制剂托法替尼（商品名为XELJANZ®）。研究还监测了与共存的自身免疫疾病的影响，如自身免疫性甲状腺疾病、乳糜泻和关节炎。研究观察到皮肤病理学的重要改善，特别是对于斑秃患者，以及关节炎的改善和自身免疫性甲状腺疾病生物标志物的降低。
FDA 批准了明尼苏达大学初创公司 Myogenica 治疗肌肉萎缩症的研究性新药申请
2024-07-17
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了明尼苏达大学初创公司Myogenica提出的关于肌营养不良症治疗的药物临床试验申请。该药物名为MyoPAXon，是一种由诱导多能干细胞衍生的肌肉干细胞产品，旨在再生骨骼肌。此项临床试验将评估MyoPAXon在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性、耐受性和植入情况。Myogenica公司由明尼苏达大学的多学科研究团队开发，该团队包括Rita Perlingeiro博士的实验室、分子和细胞治疗cGMP设施、转化医学中心和Greg Marzolf Jr.肌营养不良症中心。此外，Duchenne UK、国防部、美国国立关节炎和肌肉骨骼及皮肤疾病研究所、MyDirectives和Greg Marzolf Jr.基金会也为此项目提供了资金支持。
Fesarius Therapeutics获得美国国立卫生研究院（NIH）的800,000美元SBIR CRP（商业准备试点）资助，以推进其创新的DermiSphere皮肤再生模板的研发，用于治疗全层皮肤损伤。该技术旨在解决现有治疗方法的不足，如疼痛、并发症、疤痕和成本问题，并有望简化治疗流程，减少手术次数和成本。公司预计每年有超过50万例的皮肤移植手术将受益于DermiSphere的应用。Fesarius Therapeutics成立于2015年，由Weill Cornell Medicine的Jason A. Spector博士创立，旨在利用其独特的生物再生技术。该公司正在寻求美国食品药品监督管理局（FDA）对DermiSphere的批准。
Fesarius Therapeutics获得来自美国国家卫生研究院（NIH）的SBIR研究资金，用于支持其DermiSphere水凝胶技术的开发，该技术旨在治疗全层皮肤损伤。这项技术旨在解决由烧伤、创伤、手术或慢性伤口引起的全层皮肤损伤的治疗需求，目前的标准治疗方案存在疼痛、疤痕和成本高等问题。DermiSphere水凝胶旨在简化治疗过程，通过提供一种可以与皮肤移植同时应用的组织模板，恢复皮肤真皮层，同时避免二次手术。Fesarius Therapeutics计划在2024年开始早期商业化这一创新伤口护理技术，同时该研究资金将支持DermiSphere的替代配方开发，以适应其他高级伤口护理指示和软组织再生应用。
Lutris Pharma在2023年美国皮肤病学年会（AAD）上展示了一项关于EGFR抑制剂引起的皮肤毒性的真实世界数据分析，指出使用EGFR抑制剂治疗的患者中，有相当一部分会出现严重/严重的皮疹，而预防性使用抗生素的效果有限。公司宣布其新型B-Raf抑制剂LUT014在治疗EGFR抑制剂引起的皮肤毒性方面具有潜力，该药物目前正在进行II期临床试验。分析显示，全球范围内EGFR抑制剂治疗的患者中，有34%出现皮肤疹，而临床试验数据和FDA标签显示皮疹的发生率更高，提示可能存在诊断报告不足的情况。
Spaulding康复医院和Highland Instruments公司宣布，他们正在进行一项由美国国立卫生研究院资助的临床试验，研究Highland的声电刺激技术治疗腕管综合征。这是继Highland近期获得NIH资助的I期腕管综合征研究成功后，进一步进行的II期临床试验。I期试验显示，腕管综合征患者在疼痛、功能和其他关键治疗指标上均有显著改善。II期SBIR研究将在I期SBIR结果的基础上，扩大患者群体，延长治疗和观察期，并探索增强ESStim疗法的新方法。腕管综合征是美国3.8%的人口所面临的疾病，慢性疼痛是其常见且难以治疗的并发症。Highland Instruments公司是一家由哈佛医学院和麻省理工学院的研究人员创立的私营医疗设备公司，其ESStim技术是一种创新的非侵入性脑刺激技术，用于治疗慢性疼痛，包括腕管综合征、骨关节炎、下背痛、糖尿病神经性疼痛和帕金森病。
ChromaDex 宣布新的试点临床试验结果显示补充烟酰胺核苷 （NR） 的抗炎作用
2022-01-25
ChromaDex公司宣布了其旗舰成分Niagen（专利化的烟酰胺核糖，或NR）的第18项临床试验结果，该研究结果发表在《临床调查杂志》上。这项研究调查了ChromaDex专有的NR成分在单核细胞（一种白细胞）中的抗炎作用，这些单核细胞来自两组人群：年轻健康的人和被诊断为系统性红斑狼疮（SLE）的患者。研究结果表明，通过NR补充剂增加NAD+水平可以降低人类单核细胞中的I型干扰素（IFN）信号（在人体免疫反应中发挥重要作用），无论是在年轻健康人群的体内还是在来自对照组和SLE患者的单核细胞体外。这项研究为NR如何抑制单核细胞免疫提供了机制基础，并支持未来在患有单核细胞驱动性炎症疾病的患者中进行更多研究的需求。
HSS 科学家获得两项 NIH 资助，总额为 600 万美元
2021-11-11
HSS医院的科学家Chitra Dahia博士获得两项总计600万美元的NIH资助，用于研究椎间盘退化和慢性背痛的根源，以开发不依赖成瘾性止痛药的治疗方案。这些资金将支持Dahia博士的脊柱发育和再生实验室研究两种重要发育分子的潜力，以逆转与年龄相关的椎间盘病理学和治疗慢性背痛。Dahia博士的研究旨在了解发育信号通路在维持椎间盘中的作用，并探索是否有可能利用椎间盘自身的细胞进行椎间盘再生。她的研究还旨在发现预防与年龄相关的椎间盘病理学和相关神经症状的方法，以及帮助再生退化的椎间盘。
2021年4月7日，Horizon Therapeutics公司宣布，其产品KRYSTEXXA（pegloticase注射剂）与免疫调节剂米磷酯吗啉联合使用在《关节炎与风湿病》杂志上发表的随机对照临床试验数据表明，联合治疗组的患者对治疗的反应率更高。该研究（RECIPE试验）显示，接受KRYSTEXXA与米磷酯吗啉联合治疗的患者中，86%的患者（22名中的19名）在12周时血清尿酸（sUA）水平达到或维持≤6 mg/dL，而仅接受KRYSTEXXA单药治疗的患者中，这一比例为40%（10名中的4名）。该研究旨在探讨如何通过联合使用免疫调节药物来减少抗药抗体产生，从而提高pegloticase的治疗反应率。
Vapogenix公司获得美国国家卫生研究院下属的国家关节炎和肌肉骨骼及皮肤疾病研究所授予的150万美元的第二阶段小企业创新研究（SBIR）补助金，用于开发新型局部非阿片类、不含利多卡因的镇痛剂。这一资助将支持其基于挥发性麻醉剂（VAs）独特镇痛和抗炎特性的新型局部药物的开发，用于治疗与风湿性关节炎、痛风和骨关节炎等肌肉骨骼疾病相关的炎症性疼痛。Vapogenix的初步研究已证明VAs具有抗炎特性，并有望成为非甾体抗炎药（NSAIDs）和鸦片类药物的有效且更安全的替代品。公司计划利用这笔资金开发VPX638（七氟烷）的配方，并在动物疾病模型中进一步研究其抗炎和镇痛特性，以推进临床试验。
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