韩国首尔和纽约州福里地区，2026年6月5日/美通社/——Mezzion Pharma Co., Ltd.（科斯达克：140410）今日宣布，对其正在进行中的全球性确认性3期FUEL-2研究的独立、盲法统计审查结果。在计划的研究人群完成26周治疗期的一半后，进行了独立评估，以确定是否需要增加样本量以维持研究计划的统计假设。独立审查确定不需要增加样本量，并建议按计划继续进行，招募436名患者。此外，建议不对研究设计、主要终点、统计分析计划或预期的研究时间表进行任何更改。Mezzion Pharma公司表示，独立审查的成功完成是FUEL-2项目的重要里程碑，公司将继续推进udenafil成为首个针对Fontan循环单心室心脏疾病患者的批准疗法。单心室心脏疾病与Fontan循环是一种罕见且严重的先天性心脏病，伴随有显著的长远并发症。尽管在手术治疗方面取得了进展，但目前尚无针对这种罕见疾病的批准疗法。Mezzion Pharma是一家专注于开发罕见心血管和肾脏疾病疗法的后期生物制药公司，其领先项目udenafil正在开发为Fontan循环患者的潜在首选用药。udenafil是一种研究性产品，尚未获得任何监管机构的批准。Mezzion Pharma通过其全资子公司Mezzion Pharmaceuticals, Inc.在美国开展业务。
韩国制药公司Mezzion Pharma近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）在IND前C型指导会议中对其关于udenafil治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的开发项目提供了书面反馈。FDA表示，基于其审查，Mezzion的非临床数据包以及之前与udenafil的临床和安全性经验可能为支持临床研究提供合理的依据。目前，udenafil已在多个治疗领域的临床项目中进行研究，具有多年的暴露历史。Mezzion计划通过增加数据集来推进该项目的进展，目标是将其推进至ADPKD的潜在2期临床和随后的3期开发。Mezzion的董事长兼首席执行官Dean Park表示，他们对FDA的反馈感到鼓舞，这支持了他们在ADPKD中使用udenafil的科学依据和开发方法。Mezzion认为，这次IND前会议是推进udenafil在ADPKD潜在开发进程中的又一步，也是为患有这种进行性疾病的患者扩大潜在治疗选择的一部分。Mezzion Pharma是一家位于韩国并在KOSDAQ（140410）上市的临床阶段生物制药公司，专注于开发罕见病和未满足医疗需求的疗法。公司正在开发udenafil，针对多个潜在适应症，包括Fontan生理学和ADPKD。udenafil是一种研究性产品，尚未获得任何监管机构的批准。
一项对FUEL临床试验的回顾性分析显示，对于经过Fontan手术且运动能力下降的单心室先天性心脏病患者，PDE5抑制剂Udenafil能显著提高其峰值摄氧量，改善运动能力。该分析强调了选择适当终点和分层人群在罕见病临床试验中的重要性，并支持进一步研究Udenafil在Fontan患者中的应用。
标题：Mezzion扩大Udenafil管线，针对ADPKD开发，瞄准数十亿美元肾脏疾病市场
新闻稿摘要：
韩国首尔，2025年6月12日 - 韩国罕见病治疗领域的领导者Mezzion Pharma Co., Ltd.（Mezzion）宣布，其Udenafil管线扩展至Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease（ADPKD）领域，并启动了针对该疾病的临床前研究。这一举措基于Mezzion在心血管和肝脏疾病方面的罕见病治疗专长，标志着该公司在肾脏疾病这一高需求领域的战略扩张。该研究是与Mayo Clinic专家Fouad Chebib博士合作进行的。
ADPKD是一种常见的遗传性疾病，其特征是肾脏中形成许多囊肿，全球约有1/400至1/1000的人受到影响。该疾病会逐渐损害肾功能，常常导致肾功能衰竭。目前的治疗选择有限，且常伴有严重的副作用，这突显了对更安全、更有效的治疗方法的巨大需求。
预计ADPKD治疗市场将迎来显著增长，预计到2030年代初将达到30亿美元。Udenafil有望通过其独特的安全性和有效性来满足这一未满足的需求，为Mezzion创造长期价值。
Mezzion的董事长兼首席执行官Dean Park表示：“在Fontan患者的 cardiovascular 和 hepatic 项目基础上，我们现在兴奋地探索Udenafil在ADPKD中的潜力。这一肾脏疾病领域的扩展对Mezzion和罕见病社区来说是一个有意义的下一步。”
关于Mezzion Pharma Co., Ltd.：
Mezzion Pharma Co., Ltd.是一家位于韩国并在KOSDAQ（140410）上市的公司，致力于开发罕见病和未满足需求的治疗方案。其美国子公司Mezzion Pharmaceuticals, Inc.总部位于新泽西州，负责全球临床开发和商业化。
媒体联系人：
John Presser，首席商务官，john.presser@mezzion.com
Sung-Il Noh，首席财务官，sung-il.noh@mezzion.com
Ginger Plumbo，Mayo Clinic公共事务，newsbureau@mayo.edu
查看原始内容以下载多媒体：https://www.prnewswire.com/news-releases/mezzion-expands-udenafil-pipeline-to-adpkd-to-target-multi-billion-dollar-kidney-disease-market-302479282.html
来源：Mezzion Pharmaceuticals, Inc
韩国Mezzion Pharma公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对Fontan手术患者的udenafil治疗的确认性关键性3期临床试验。FDA在与Mezzion的B型会议上提供了明确的审批路径。Mezzion已提交了新的FUEL-2临床试验方案，旨在评估udenafil对Fontan患者运动能力的影响。该试验基于FUEL试验的结果和与FDA达成的协议，旨在排除“超级Fontan”患者。FUEL-2试验将是一项双盲、安慰剂对照试验，预计将有约400名受试者参与。主要疗效终点是基线至第26周的最大心肺运动测试中峰值氧消耗量的变化。Mezzion认为，FUEL-2方案比FUEL试验方案更简单、更直接，便于受试者，并简化了临床操作和招募过程。全球约30个地点将参与这项新的FUEL-2确认性试验，预计将在未来几周内开始招募。
Mezzion Pharma与FDA的心脏和肾病部门讨论了儿童单心室心脏疾病（SVHD）患者使用udenafil治疗的监管审批路径。Mezzion Pharma寻求关于额外临床试验关键要素的澄清，FDA建议进行一项名为FUEL-2的新临床试验，该试验将与之前的FUEL-1试验类似，但排除了“超级Fontan”患者。如果FUEL-2试验在主要终点上达到统计学显著性，FDA将考虑其为阳性试验并足以获得批准。Mezzion Pharma预计将在未来几个月内开始招募首位患者。Fontan手术是一种针对仅有一个功能泵血腔的先天性心脏病儿童的手术，但术后存在一系列并发症，如住院和心脏死亡风险增加。Mezzion Pharma是一家专注于罕见儿科疾病治疗的创新驱动型制药公司。
Mezzion Pharma宣布，其在治疗先天性单心室心脏病（SVHD）患者的新药udenafil的III期疗效和安全性试验（FUEL Trial）以及开放标签扩展试验（FUEL OLE Trial）的数据已提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。这些数据表明，udenafil对约80%的治疗人群——即大部分受益于该药物的患者——具有显著疗效和临床相关性。FUEL OLE Trial的数据进一步证实了这种疗效的稳定性和持久性。FUEL Trial是一项里程碑式研究，评估了口服udenafil在400名接受Fontan手术的青少年患者中的安全性和疗效。Mezzion Pharma期待FDA的审查，并致力于为这一独特的Fontan患者群体提供新的治疗选择。
Mezzion Pharma宣布其NDA新药申请已获FDA实质性审查通知，无审查问题，预计2022年3月26日批准。该药用于治疗SVHD患者，此前已获FDA将udenafil指定为罕见儿科疾病药物。Mezzion期待FDA审批，并计划将优先审查券用于推广该药。Fontan手术用于治疗单心室先天性心脏病，但术后存在并发症和寿命缩短问题。Mezzion Pharma专注于罕见儿科疾病药物研发，并公开上市。
韩国Mezzion Pharma公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），寻求批准udenafil用于改善12岁及以上接受Fontan手术的单心室心脏病（SVHD）患者的生理功能。udenafil是一种长效高度选择性的磷酸二酯酶-5抑制剂，可通过口服给药。该NDA包括对优先审评的请求，如果获得批准，可以将FDA对NDA的审查时间从提交之日起缩短至六个月，而标准审查时间是从提交之日起10个月。NDA提交文件总计近10万页，基于Mezzion自2002年成立以来完成的超过700份文件中的200多项研究数据。该NDA包含一项关键的全球性3期临床试验，与儿科心脏网络（PHN）紧密合作进行，由美国国立心脏、肺和血液研究所（NHLBI）资助。这是迄今为止在先天性心脏病患者中进行的最大规模的药物治疗方法研究，涉及从美国、加拿大和韩国的30个PHN和辅助站点招募和治疗的400名男性和女性青少年。这项研究的结果，即Fontan Udenafil运动纵向（FUEL）试验，于2019年12月发表在《循环》杂志上。美国心脏协会（AHA）将Mezzion的FUEL试验评为2019年先天性心脏病（CHD）进步的最大胜利。Mezzion制药公司首席运营官James Yeager博士表示，这项大规模的3期研究历时五年完成，对于罕见儿科疾病指定药物来说是一项挑战。Mezzion期待FDA的审查过程，并希望为这一独特的患者群体带来一种新颖的药物治疗选择。
Mezzion Pharma公司宣布，其Phase 3 FUEL临床试验数据显示，udenafil治疗对心肌性能指数（MPI）有统计学上显著的积极影响，表明该药物可能有助于改善Fontan患者单心室功能。研究显示，与安慰剂组相比，接受udenafil治疗的受试者在MPI上显示出显著改善（p=0.028）。这一发现预示udenafil可能成为治疗单心室发育不良（SVHD）的新药，目前该病种尚无批准的药物。Mezzion计划将相关数据提交给FDA进行新药申请，并期望获得优先审查。此外，Mezzion已提交多项专利申请，包括针对SVHD患者的MPI改善、运动能力提升等方面的专利保护。FUEL试验是一项针对400名接受Fontan手术的青少年患者的临床研究，旨在评估udenafil对Fontan相关肝病的治疗效果。
韩国Mezzion Pharma公司于2019年10月8日在美国马里兰州银泉市与FDA举行了C型会议，旨在获取关于其NDA提交的指导。会议成果积极，FDA提供了极大帮助。Mezzion Pharma正根据FUEL 3期临床试验结果和FDA的良好指导，准备提交NDA。Udenafil是一种独特的PDE5i药物，在FUEL 3期临床试验中用于治疗Fontan生理学的单心室先天性心脏病（SVHD）患者。Mezzion Pharma总部位于韩国，是一家专注于罕见儿科疾病领域创新药物研发和商业化的上市公司。公司对udenafil的潜在益处、未来临床试验时间表、美国市场提交上市申请的时间以及udenafil的商业化前景持乐观态度，但同时也面临资金、临床试验、监管过程、市场竞争等风险。
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