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Coave Therapeutics SA

  • B轮
公司全称:Coave Therapeutics SA
国家/地区:法国/——
类型:眼部和中枢神经系统疾病基因疗法研发商
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公司介绍:
Coave Therapeutics, formerly known as Horama, is a biotechnology company focused on the development of gene therapy products using recombinant AAV vectors for the treatment of orphan ophthalmological indications.In July 2021, Horama announced that it would be doing business as Coave Therapeutics, retaining its legal name as Horama. However, in December 2021, the company changed its legal name from Horama to Coave Therapeutics

基本信息

成立时间:

2014-01-01

员工人数:

15人以下

地址:

63bis avenue Ledru Rolin PARIS ILE-DE-FRANCE 75012; FR;

公司官网:

www.horama.fr

企业画像
应用技术:
  • 体内基因治疗
  • 治疗技术
  • 重组病毒
  • 基因疗法
热门标签:
  • 基因疗法
  • 创新药
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

Coave Therapeutics公司宣布,其在欧洲基因和细胞治疗学会(EGSCT)2025年大会上展示的数据表明,其领先的超脉络膜衣壳coAAV-SCS-01在靶向视网膜色素上皮-脉络膜和视网膜细胞方面表现出卓越的性能,比其他衣壳高出26倍。该衣壳特别适合用于治疗视网膜血管疾病,如新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)和糖尿病性黄斑水肿(DME)。在EGSCT 2025年大会上展示的展板中,概述了两个研究,比较了coAAV-SCS-01与AAV8和其他第一代和第二代衣壳通过超脉络膜递送在非人灵长类动物中的表现。研究结果显示,coAAV-SCS-01在靶向RPE-脉络膜和视网膜细胞方面优于所有其他衣壳,同时能够从虹膜-睫状体等非目标区域解靶。此外,coAAV-SCS-01还显示出更好的安全性特征,能够从眼睛的前段解靶,并具有免疫逃逸特性,这表明了进行双眼治疗的潜力。Coave Therapeutics的首席执行官Rodolphe Clerval表示,这些数据证实了coAAV-SCS-01在所有关键指标上均优于现有的第一代和第二代衣壳。coAAV-SCS-01显著增强的组织靶向性和转导能力、改进的安全性以及双眼治疗的潜力,有望通过实现超脉络膜递送,为视网膜血管疾病的基因治疗带来突破,提供一种快速、在办公室内进行的常规程序,就像抗VEGF注射一样。
Coave Therapeutics展示其ALIGATER平台,该平台用于生成具有卓越性能的共价腺相关病毒(coAAV)载体,通过上脉络膜途径进行眼部基因治疗。该公司的coAAV载体在提高基因治疗药物分布和表达模式方面展现出巨大潜力,能够有效改善对眼部关键组织的靶向性。这些数据将在2024年美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)会议上进行口头报告,该会议将于5月7日至11日在美国巴尔的摩举行。Coave Therapeutics使用ALIGATER平台开发了一系列新的coAAV载体,这些载体通过生物偶联在表面工程化了一系列小分子配体。这些coAAV载体在非人灵长类动物的上脉络膜空间(SCS)中进行筛选,以递送基于AAV的基因治疗药物到眼后部。Coave的coAAV载体在眼部关键组织(如视网膜)中显示出更广泛的分布和增强的表达,同时降低了肝脏和肾脏等非目标组织的分布。这些coAAV载体为下一代眼部基因治疗载体开辟了新的途径,可能消除需要侵入性视网膜下注射的需求。
eyeDNA Therapeutics公司宣布,其针对PDE6b基因突变引起的视网膜色素变性(PDE6b RP)的基因疗法HORA-PDE6b在24个月随访中显示出良好的安全性和疗效。这项研究在ARVO 2024会议上报告,并支持了HORA-PDE6b注册试验的准备。在17名受试者中,包括6名接受高剂量治疗的患者,24个月后的结果显示,治疗眼视力稳定,而未治疗眼视力下降。此外,长期数据表明,接受低剂量治疗的患者未治疗眼的视力持续下降,而治疗眼的视力保持稳定。这些结果将支持公司与监管机构讨论HORA-PDE6b的上市途径。
Coave Therapeutics获得美国肌萎缩侧索硬化症协会的290万美元资助,用于推进其CTx-TFEB项目,该项目旨在通过促进自噬和减少神经元中毒性蛋白聚集来治疗各种类型的肌萎缩侧索硬化症。CTx-TFEB项目利用Coave的ALIGATER平台,通过结合腺相关病毒(coAAV)将转录因子EB(TFEB)基因靶向递送到大脑和脊髓的神经元中,从而激活自噬-溶酶体(ALP)通路,清除蛋白聚集物。这一资助将支持CTx-TFEB项目从临床前概念验证阶段向前推进,旨在为肌萎缩侧索硬化症患者带来新的治疗希望。
Coave Therapeutics,一家专注于中枢神经系统及眼科疾病基因疗法的公司,宣布其首席执行官Rodolphe Clerval将在多个投资者和行业会议上发表演讲。这些会议包括Chardan的第七届基因药物会议、细胞与基因疗法会议以及Jefferies伦敦医疗保健会议。此外,Coave的管线项目科学和数据分析将在EURETINA大会、RD 2023国际视网膜退化研讨会以及ESGCT第30届年会等科学、医学和监管会议上展示。Coave Therapeutics的ALIGATER平台通过在AAV衣壳或脂质纳米颗粒上进行化学修饰,克服了当前载体在疗效、安全性和制造方面的局限性。该公司的多元化管线包含新颖的基因药物,有望改变患有罕见和常见神经退行性疾病及眼科疾病患者的生命。
Coave Therapeutics宣布其基因疗法CTx-PDE6b在治疗由PDE6B基因突变引起的视网膜色素变性(PDE6b RP)的Phase I/II临床试验中取得积极成果,显示出良好的安全性和对视觉功能的改善。该疗法在最高剂量下表现出临床意义的好处,并已获得监管批准,将研究扩展到包括更年轻、疾病早期阶段的患者。目前,CTx-PDE6b已在17名18岁以上的患者中使用两种递增剂量进行治疗,其中6名病情较轻的患者在接受了更高剂量后显示出积极的疗效结果。这些数据支持了CTx-PDE6b对视觉功能的积极影响,并为注册临床试验的准备工作提供了强有力的依据。
Coave Therapeutics将在2023年5月18日于美国洛杉矶举行的ASGCT第25届年会上展示其ALIGATER™(AAV-Ligand Conjugate)平台衍生的新型化学修饰的共价腺相关病毒(coAAV)载体在治疗神经系统疾病方面的性能和益处。这些数据表明,ALIGATER平台是一种安全有效的基因治疗载体开发平台,其在非人灵长类动物中的研究显示,与AAV9相比,coAAV载体在通过脑脊液给药后具有更好的生物分布和转导特性,同时安全性更高。Coave Therapeutics的CEO Rodolphe Clival表示,公司对预临床数据感到鼓舞,并期待完成概念验证研究,以加速开发用于治疗神经系统疾病的coAAV载体。
Coave Therapeutics与波尔多神经退行性疾病研究所合作,共同开发针对神经退行性疾病中蛋白质降解的基因治疗项目。合作旨在利用Coave的AAV-Ligand Conjugate(ALIGATER)平台设计、开发和制造携带TFEB基因的coAAV病毒载体,以靶向深层脑结构。研究所将负责进行联合设计的体内研究,以评估基因治疗产品在MSA和PD动物模型中的效果。该合作旨在产生更多的体内概念验证数据,并使治疗候选药物进入IND使能研究。
Coave Therapeutics与ABL签订战略合作协议,共同开发基因治疗制造工艺,旨在加速AAV基基因治疗产品的研发,并确保Coave在过程开发方面的需求。该合作分为两个阶段,第一阶段双方将结合互补的专业知识共同开发AAV基基因治疗产品的制造技术,在法国里昂的ABL先进GMP设施内进行联合研发。第二阶段,Coave将获得在ABL设施内获得过程开发能力和实验室空间的独家选择权,这将使Coave能够进一步开发并扩大AAV基产品的制造技术,包括其专有的下一代AAV-Ligand Conjugate(ALIGATER)平台。这一合作将加强Coave生成大规模和高品质基因治疗产品的能力,特别是针对中枢神经系统的大规模患者群体的治疗方案。
Coave Therapeutics与欧洲领先的专科制药公司Tha达成独家许可、共同开发和商业化协议,针对CTx-PDE6b这一新型基因治疗候选药物,该药物用于治疗PDE6b相关视网膜色素变性。Coave将获得1000万欧元的前期付款和股权投资,并有权获得高达6500万欧元的进一步开发、监管和商业化里程碑付款以及销售提成。Tha获得在欧洲联盟和某些其他地区商业化CTx-PDE6b的权利,而Coave保留在美国和其他地区的权利。双方将共同开发CTx-PDE6b并分担开发成本。CTx-PDE6b是一种新型、首创的腺相关病毒(AAV)基基因治疗,旨在将功能性人类PDE6b基因的非突变全长拷贝递送到视网膜下空间。目前,CTx-PDE6b正在进行I/II期临床试验,以确定该基因治疗的安全性和有效性。
2021年7月21日获悉,临床阶段生物技术公司Coave Therapeutics已完成2120万欧元(2510万美元)B轮融资,使融资总额达到3310万欧元(3900万美元)。本轮融资由Seroba Life Sciences领投,新投资者Théa Open Innovation和eureKARE以及现有股东Fund+、Omnes Capital、V-Bio Ventures、Kurma Partners、Idinvest、GO Capital和Sham Innovation Santé/Turenne跟投。

融资信息

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融资金额
投资方
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2025-01-09

Coave Therapeutics SA

眼部和中枢神经系统疾病基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮
——

2021-07-21

Coave Therapeutics SA

眼部和中枢神经系统疾病基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

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