Coave Therapeutics SA

B轮

公司全称：Coave Therapeutics SA

国家/地区：法国/——

类型：眼部和中枢神经系统疾病基因疗法研发商

公司介绍：

Coave Therapeutics, formerly known as Horama, is a biotechnology company focused on the development of gene therapy products using recombinant AAV vectors for the treatment of orphan ophthalmological indications.In July 2021, Horama announced that it would be doing business as Coave Therapeutics, retaining its legal name as Horama. However, in December 2021, the company changed its legal name from Horama to Coave Therapeutics

基本信息

成立时间：

2014-01-01

员工人数：

15人以下

地址：

63bis avenue Ledru Rolin PARIS ILE-DE-FRANCE 75012; FR;

公司官网：

www.horama.fr

企业画像

行业领域：

应用技术：

体内基因治疗
治疗技术
药物治疗
重组病毒
基因疗法

热门标签：

基因疗法
创新药

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Coave Therapeutics任命四位高级管理人员以支持其眼科基因治疗的发展

2026-09-16 00:00:00

Coave Therapeutics，一家专注于眼科基因治疗的公司，宣布任命四位高级管理人员，以支持其领先视网膜项目CoTx-101的临床开发并扩展其眼科基因治疗管线。新任命的成员包括：首席技术官Carl De Luca博士，临床开发副总裁Nora Dimon博士，监管和转化科学副总裁Annelise Brossel，以及全球运营副总裁Veronica Ferrer博士。这些任命为Coave Therapeutics带来了数十年的基因治疗开发、眼科、CMC、监管策略和全球运营经验，增强了其领导团队，为其下一阶段增长和将变革性的精准基因治疗带给患者提供了必要的专业知识和经验。

Sensorion任命Fred Chereau为新任首席执行官

2026-05-18 00:00:00

Sensorion，一家专注于开发新型治疗听力损失疾病的生物技术公司，宣布任命Fred Chereau为首席执行官，自2026年6月1日起生效。Fred Chereau拥有超过30年的生物技术、制药和医疗器械行业的领导和管理经验，擅长罕见病药物开发和再生医学。他在Alexion-AstraZeneca罕见病部门担任高级副总裁，此前曾担任LogicBio Therapeutics的总裁兼首席执行官。Sensorion董事会主席Amit Munshi表示，Fred的任命对Sensorion来说是一个重要的进步，他将带来罕见病专业知识、对基因治疗领域的深入了解以及高价值业务发展的记录，这将有助于加速公司项目的发展。Sensorion还宣布，Géraldine Honnet博士将辞去首席医疗官一职，加入一家私营生物技术公司。Sensorion是一家致力于开发治疗听力损失疾病新疗法的临床阶段生物技术公司，拥有两个针对遗传性单基因聋的基因治疗项目，以及一个针对听力损失的小分子药物项目。

Coave Therapeutics在ASGCT年度会议上展示OneAAV™通用衣壳的创新数据

2026-04-28 19:00:00

Coave Therapeutics公司宣布将在2026年5月11日至15日在波士顿举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年度会议上展示其OneAAV™通用衣壳的突破性数据。OneAAV™是一种功能去靶向的AAV衣壳模板，能够实现按需特异性和可扩展性，解决系统性基因治疗中的关键挑战。该技术通过将已验证的组织靶向配体连接到OneAAV™表面，以模块化和可编程的方式重新引入靶向，从而实现对组织特异性的独立控制。Coave Therapeutics将在会议上展示的体内小鼠模型数据表明，OneAAV™与大脑特异性配体的结合能够实现高效的血脑屏障穿越和神经元特异性大脑转导，与基准向量相比，肝脏转导降低高达1000倍。此外，肌肉靶向配体与OneAAV™的结合使得转基因表达仅限于骨骼肌，这突显了OneAAV™作为一个即插即用平台在向量设计中的潜力，可以显著减少将新的基因治疗带给患者的时间复杂度，同时提高精确性和安全性。

Coave Therapeutics在ARVO 2026年会上展示创新眼科基因治疗进展

2026-04-22 19:00:00

法国巴黎，2026年4月22日 - Coave Therapeutics公司，一家专注于靶向基因治疗，并利用配体偶联载体推动领先管线发展的公司，宣布将在2026年5月3日至7日在科罗拉多州丹佛举行的ARVO 2026年会上展示两项海报展示以及一项公司展示。Coave将在ARVO 2026年会上展示其首创的配体偶联超脉络膜载体coAAV-SCS的预临床数据，以及其领先眼科项目CoTx-101，这是一项利用coAAV-SCS的靶向基因治疗，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和其他视网膜血管疾病。Coave Therapeutics的CEO Rodolphe Clerval将在丹佛的Eyecelerator @ ARVO上于5月1日进行公司展示。CoTx-101结合了最佳在办公室交付程序和首创载体，以实现深层视网膜渗透、广泛组织覆盖和两种临床验证的生物制剂的持续表达，用于治疗wAMD和视网膜血管疾病。Coave Therapeutics总部位于法国巴黎，由领先的国际化学生物科学投资者支持。

Coave Therapeutics公布其领先的超脉络膜衣壳coAAV-SCS-01在治疗视网膜血管疾病中的突破性数据

2025-10-07 19:00:00

Coave Therapeutics公司宣布，其在欧洲基因和细胞治疗学会（EGSCT）2025年大会上展示的领先超脉络膜衣壳coAAV-SCS-01，在靶向视网膜色素上皮-脉络膜和视网膜细胞方面表现出卓越性能，是治疗视网膜血管疾病（如新生血管性年龄相关性黄斑变性[nAMD]和糖尿病黄斑水肿[DME]）的理想选择。该衣壳通过智能基因疗法，结合持久性、有效性和安全性，在不手术的情况下提供了一种新的治疗方法。研究显示，coAAV-SCS-01在靶向RPE-脉络膜和视网膜细胞方面优于其他衣壳，同时能够从虹膜-睫状体等非目标区域解靶。此外，coAAV-SCS-01在安全性方面也表现出色，有望实现双眼治疗。Coave Therapeutics的CEO Rodolphe Clerval表示，这些数据证实了coAAV-SCS-01在关键指标上优于现有的第一代和第二代衣壳，其显著增强的组织靶向性和转导能力、改进的安全性以及双眼治疗的潜力，有望通过超脉络膜递送技术，为视网膜血管疾病的基因治疗带来突破。

Coave Therapeutics 展示了其用于生成偶联 AAV （coAAV）载体的 ALIGATER（TM）平台，该平台在通过脉络膜上途径提供眼部基因治疗方面表现出卓越的性能

2024-04-29

Coave Therapeutics展示其ALIGATER平台，该平台用于生成具有卓越性能的共价腺相关病毒（coAAV）载体，通过上脉络膜途径进行眼部基因治疗。该公司的coAAV载体在提高基因治疗药物分布和表达模式方面展现出巨大潜力，能够有效改善对眼部关键组织的靶向性。这些数据将在2024年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）会议上进行口头报告，该会议将于5月7日至11日在美国巴尔的摩举行。Coave Therapeutics使用ALIGATER平台开发了一系列新的coAAV载体，这些载体通过生物偶联在表面工程化了一系列小分子配体。这些coAAV载体在非人灵长类动物的上脉络膜空间（SCS）中进行筛选，以递送基于AAV的基因治疗药物到眼后部。Coave的coAAV载体在眼部关键组织（如视网膜）中显示出更广泛的分布和增强的表达，同时降低了肝脏和肾脏等非目标组织的分布。这些coAAV载体为下一代眼部基因治疗载体开辟了新的途径，可能消除需要侵入性视网膜下注射的需求。

EyeDNA Therapeutics 宣布在 ARVO 上公布正在进行的 HORA-PDE6b 基因治疗由 PDE6b 双等位基因突变引起的视网膜色素变性患者的 I/II 期试验的 24 个月积极数据

2024-04-25 18:00:00

eyeDNA Therapeutics公司宣布，其针对PDE6b基因突变引起的视网膜色素变性（PDE6b RP）的基因疗法HORA-PDE6b在24个月随访中显示出良好的安全性和疗效。这项研究在ARVO 2024会议上报告，并支持了HORA-PDE6b注册试验的准备。在17名受试者中，包括6名接受高剂量治疗的患者，24个月后的结果显示，治疗眼视力稳定，而未治疗眼视力下降。此外，长期数据表明，接受低剂量治疗的患者未治疗眼的视力持续下降，而治疗眼的视力保持稳定。这些结果将支持公司与监管机构讨论HORA-PDE6b的上市途径。

Coave Therapeutics 获得 ALS 协会的资助，以推进其 CTx-TFEB 计划，作为所有形式 ALS 的潜在治疗方法

2024-02-29

Coave Therapeutics获得美国肌萎缩侧索硬化症协会的290万美元资助，用于推进其CTx-TFEB项目，该项目旨在通过促进自噬和减少神经元中毒性蛋白聚集来治疗各种类型的肌萎缩侧索硬化症。CTx-TFEB项目利用Coave的ALIGATER平台，通过结合腺相关病毒（coAAV）将转录因子EB（TFEB）基因靶向递送到大脑和脊髓的神经元中，从而激活自噬-溶酶体（ALP）通路，清除蛋白聚集物。这一资助将支持CTx-TFEB项目从临床前概念验证阶段向前推进，旨在为肌萎缩侧索硬化症患者带来新的治疗希望。

Coave Therapeutics 将在即将举行的会议上发表演讲

2023-09-28 20:15:00

Coave Therapeutics，一家专注于中枢神经系统及眼科疾病基因疗法的公司，宣布其首席执行官Rodolphe Clerval将在多个投资者和行业会议上发表演讲。这些会议包括Chardan的第七届基因药物会议、细胞与基因疗法会议以及Jefferies伦敦医疗保健会议。此外，Coave的管线项目科学和数据分析将在EURETINA大会、RD 2023国际视网膜退化研讨会以及ESGCT第30届年会等科学、医学和监管会议上展示。Coave Therapeutics的ALIGATER平台通过在AAV衣壳或脂质纳米颗粒上进行化学修饰，克服了当前载体在疗效、安全性和制造方面的局限性。该公司的多元化管线包含新颖的基因药物，有望改变患有罕见和常见神经退行性疾病及眼科疾病患者的生命。

Coave Therapeutics 宣布正在进行的 CTx-PDE6b 在 PDE6b 双等位基因突变引起的视网膜色素变性患者中正在进行的 I/II 期临床试验的 12 个月积极数据

2023-05-31 18:00:00

Coave Therapeutics宣布其基因疗法CTx-PDE6b在治疗由PDE6B基因突变引起的视网膜色素变性（PDE6b RP）的Phase I/II临床试验中取得积极成果，显示出良好的安全性和对视觉功能的改善。该疗法在最高剂量下表现出临床意义的好处，并已获得监管批准，将研究扩展到包括更年轻、疾病早期阶段的患者。目前，CTx-PDE6b已在17名18岁以上的患者中使用两种递增剂量进行治疗，其中6名病情较轻的患者在接受了更高剂量后显示出积极的疗效结果。这些数据支持了CTx-PDE6b对视觉功能的积极影响，并为注册临床试验的准备工作提供了强有力的依据。

Coave Therapeutics 证明其改良的 coAAV 载体在解决神经系统疾病方面优于 AAV9

2023-05-04 20:00:00

Coave Therapeutics将在2023年5月18日于美国洛杉矶举行的ASGCT第25届年会上展示其ALIGATER™（AAV-Ligand Conjugate）平台衍生的新型化学修饰的共价腺相关病毒（coAAV）载体在治疗神经系统疾病方面的性能和益处。这些数据表明，ALIGATER平台是一种安全有效的基因治疗载体开发平台，其在非人灵长类动物中的研究显示，与AAV9相比，coAAV载体在通过脑脊液给药后具有更好的生物分布和转导特性，同时安全性更高。Coave Therapeutics的CEO Rodolphe Clival表示，公司对预临床数据感到鼓舞，并期待完成概念验证研究，以加速开发用于治疗神经系统疾病的coAAV载体。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2025-01-09

Coave Therapeutics SA

眼部和中枢神经系统疾病基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

诺和诺德;
Bpifrance;
[+7]

——

2021-07-21

Coave Therapeutics SA

眼部和中枢神经系统疾病基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Seroba Life Sciences;
Sham Innovation Santé;
[+7]

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