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Shape Therapeutics Inc

  • B轮
公司全称：Shape Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：RNA编辑基因疗法研发商
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公司介绍：
ShapeTx成立于2018年，总部位于美国华盛顿州西雅图市。该公司致力于研究RNA编辑基因疗法，其下一代基因治疗平台可以推动神经退行性疾病、肿瘤、代谢疾病和罕见遗传疾病的治疗方法的发展。Shape开发了一种用于AAV生产的人类稳定细胞系技术，该技术优于标准表达方法，旨在将这些技术应用于各种遗传疾病治疗的研究活动。Shape AAVid衣壳发现平台可以直接在NHP中筛选数十亿个工程AAV变体。它还使用人工智能驱动的生物信息学来识别影响组织趋向性的特征，并加速创建更高水平的基因疗法。

基本信息

成立时间：

2009-01-01

员工人数：

15~50人

地址：

500 Yale Ave N Seattle WA, 98109

公司官网：

www.shapetx.com

企业画像
行业领域：
热门标签：
  • AI+辅助诊断
  • 基因疗法

企业动态

Shape Therapeutics公布帕金森病基因治疗新进展
2025-10-10 00:00:00
Shape Therapeutics公司近日宣布，其在欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）第32届大会上展示了其针对帕金森病（PD）的领先产品（SHP-201）的新的临床前数据。SHP-201是一种疾病修饰性基因疗法，旨在治疗帕金森病。公司还展示了其新型BBB穿透性AAV5衣壳（SHP-DB1）的数据，该衣壳能够高效地靶向非人灵长类动物（NHP）大脑中的黑质，黑质是帕金森病治疗的关键区域。SHP-DB1通过多阶段筛选超过10亿个非人灵长类动物（NHP）的AAV衣壳，并进行迭代优化，增强了后进入递送和增强转导细胞中的有效载荷表达。SHP-201的RNAfix®技术编码的小RNA能够靶向并编辑SNCA转录本，以防止α-突触核蛋白的产生。这些数据表明，SHP-201在非人灵长类动物大脑中显著降低了功能SNCA，特别是黑质区域的功能SNCA降低了超过70%。
Shape Therapeutics两项口头报告获欧洲基因与细胞治疗学会大会接受
2025-09-26 21:00:00
Shape Therapeutics，一家RNA基基因治疗领域的领导者，宣布其两项口头报告将在2025年10月7日至10日在西班牙塞维利亚举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第32届大会上进行。这两项报告分别由Adrian Briggs博士和Leah Helton博士进行，内容涉及工程化的AAV5衣壳SHP-DB1在经静脉注射后高效靶向NHP大脑并转导超过95%的帕金森病关键黑质神经元，以及针对阿尔法突触核蛋白的靶向敲低支持SHP-201作为帕金森病治疗药物的开发。Shape Therapeutics利用人工智能开发新的载荷、递送和制造技术，其平台包括具有增强亲和力和渗透特性的AAV衣壳，能够将遗传药物递送到以前无法到达的组织。公司总部位于华盛顿州西雅图，更多信息可访问shapetx.com和LinkedIn。
VectorY Therapeutics与Shape Therapeutics达成合作，共同开发神经退行性疾病治疗疗法
2025-09-18 00:00:00
生物技术公司VectorY Therapeutics和Shape Therapeutics宣布达成一项选择和许可协议，VectorY将评估Shape的深度脑穿透腺相关病毒（AAV）衣壳SHP-DB1，用于针对三种治疗靶点的抗体有效载荷。如果评估成功，VectorY将获得SHP-DB1的独家许可，用于这些靶点的抗体递送。Shape将获得前期付款，以及高达12亿美元的潜在总费用和里程碑付款。VectorY的CEO Jim Scibetta表示，这项合作符合公司致力于为神经退行性疾病提供变革性、疾病修饰性、安全有效的疗法的使命。Shape的CEO和CTO Adrian Briggs表示，与VectorY的合作突出了Shape的AAV工程平台的实力，以及SHP-DB1将遗传药物递送到大脑深部区域的能力。
Shape Therapeutics 在美国基因与细胞治疗学会第 28 届年会上呈报临床前数据，强调 RNA 编辑和 AAV 递送平台的治疗潜力
2025-05-16 00:00:00
Shape Therapeutics在2025年5月16日宣布，其RNAfix®平台有望恢复蛋白质功能并减少与多种神经系统疾病相关的致病蛋白，同时通过新型脑靶向AAV衣壳高效地递送疗法。公司在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上展示了这些数据，包括其TruStable™平台在实现高质量载体、提高工艺产量和一致性，从而降低总体成本方面的多功能性。这些数据在多个口头和海报展示中分享，强调了公司基因治疗资产的高价值、低成本潜力。公司首席科学官兼临时首席执行官David Huss博士表示，他们在会议上展示的预临床数据进一步突出了其变革性的遗传医学和可扩展的制造平台。关键发现包括基于AAV5的衣壳变体、中枢神经系统中的可编程RNA编辑、TruStable™ AAV制造等。Shape Therapeutics是一家利用其可编程RNA编辑技术创造治愈性和变革性药物的人工智能驱动的基因组医学公司，专注于通过其RNAfix®技术、靶向AAV.ai递送系统和TruStable™制造平台推进RNA治疗药物，涵盖多种疾病，包括ABCA4相关疾病和神经系统疾病。
Shape Therapeutics在美国基因与细胞疗法学会第28届年会上宣布多场口头和海报展示
2025-04-28 00:00:00
Shape Therapeutics宣布将在2025年5月13日至17日在路易斯安那州新奥尔良举行的第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上发表多个摘要，包括两个口头报告。公司首席科学官兼临时首席执行官David Huss博士表示，他们期待在ASGCT上分享一系列数据，这些数据支持他们开发可编程RNA药物，通过精确的RNA编辑、靶向AAV.ai递送和可扩展的制造来塑造基因治疗的未来。具体包括：Dr. Alison VanSchoiack将介绍“可编程RNA编辑在中央神经系统中的精确蛋白质调节”；Ken Prentice将讨论“TruStable™与瞬时生产系统在AAV载体制造中的全面评估”；Dr. Rick Sullivan将报告“系统递送AAV5基座变体在灵长类动物大脑中实现高达88%的靶向RNA编辑”；Dr. Sandhya Pande将探讨“机制见解增强TruStable™AAV生产细胞系的多血清型生产”。Shape Therapeutics是一家专注于通过其可编程RNA编辑技术创造治愈性和变革性药物的人工智能驱动基因组医学公司，致力于开发针对多种疾病的RNA疗法。
ShapeTX 扩大与 Roche 的战略合作，新增 Target
2023-11-30 21:00:00
Shape TX宣布与罗氏公司扩展合作，将共同开发针对一种全球影响数百万人的未知疾病的一次性疗法。此次合作始于2021年8月，罗氏公司新增一个目标。Shape TX将利用其专有的AI驱动RNA编辑平台，结合超过600亿个引导RNA靶点相互作用的数据，以识别和交付开发候选者。罗氏公司将负责最终的临床前开发、临床试验和全球商业化。Shape TX将获得里程碑付款，并有权获得开发、监管和销售里程碑付款，以及未来产品销售的分层版税。Shape TX致力于通过结合AI和RNA技术，开发可编程RNA药物，以修复疾病的遗传原因，并使全球患者获得更可及的变革性治疗。
Otsuka 与 ShapeTX 合作开发针对眼部疾病的新型 AAV 基因疗法
2023-09-07
Otsuka Pharmaceutical与ShapeTX宣布了一项多目标合作，旨在开发用于眼科疾病的ivt递送腺相关病毒（AAV），并有权增加更多目标和组织类型。ShapeTX的AI驱动AAVid平台与Otsuka在遗传载体设计和眼科方面的专业知识相结合，旨在为患有严重眼病的人开发新的治疗选择。ShapeTX将利用其转基因工程技术优化Otsuka提供的有效载荷，以在目标细胞类型中实现治疗水平的基因表达。根据协议，ShapeTX将从Otsuka获得首付款，并有权获得开发、监管和销售里程碑付款，总价值可能超过15亿美元。ShapeTX还有权从合作产生的产品未来销售中获得分级版税。
ShapeTX 宣布在 ASGCT 2023 上发表七场演讲，展示生成式 AI 和 RNA 在中枢神经系统疾病及其他疾病中的潜力
2023-05-04 20:00:00
Shape TX公司宣布将在5月16日至20日在洛杉矶举行的第26届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示其七项技术平台的新数据。这些展示包括RNAfix®、RNAswap™、AAVid™和TruStable™平台的新数据。Shape TX还将举办一场名为“通过AAVid衣壳工程和TruStable细胞系制造推进可编程医学”的研讨会。公司创始人兼首席执行官Francois Vigneault博士表示，这些数据的广泛展示展示了公司在基因治疗领域的领导地位，并突出了他们构建的颠覆性技术。Shape TX通过整合大规模并行生物筛选、高级生物信息学和生成式深度学习模型与RNA技术，正在加速治疗以前无法治疗的疾病的药物发现。

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投资方
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2021-07-15

Shape Therapeutics Inc

RNA编辑基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮
——
——

2019-11-05

Shape Therapeutics Inc

RNA编辑基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

CureDuchenne Ventures;
New Enterprise Associate;

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