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Duchenne Parent Project

公司全称：Duchenne Parent Project
国家/地区：荷兰/——
类型：——
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公司介绍：
Duchenne Parent Project wil meer, beter en sneller onderzoek naar Duchenne Spierdystrofie. Om geneesmiddelen te ontwikkelen. Die de afbraak van spieren kunnen vertragen en stoppen. Om een behandeling te ontwikkelen en goede zorg te kunnen bieden voor de kinderen die nu met deze ziekte leven, is meer onderzoek nodig. En geld. Daarvoor hebben we de hulp nodig van bedrijven. Want onze jongens kunnen het niet op eigen kracht! We denken graag mee over de manier waarop jouw organisatie iets kan doen. Lees meer: http://duchenne.nl/wat-kun-jij-doen/#voor-bedrijven Of bel Mirjam Franken op 020-6275062 voor een afspraak. Duchenne Parent Project is een onafhankelijke stichting die is opgericht door ouders Duchenne jongens. Wij zetten ons in om het toekomstperspectief van Duchenne patiënten te verbeteren, door medicijnen te ontwikkelen die Duchenne Spierdystrofie kunnen behandelen of genezen! Dat kan alleen door sneller en beter onderzoek. En door (internationale) samenwerking op alle niveaus. Ook ontwikkelen we projecten om medische zorg en zelfstandigheid te verbeteren. Dankzij de activiteiten van ouders wordt er langs diverse sporen gezocht naar een oplossing om de spierafbraak te stoppen of af te remmen. De eerste geneesmiddelen worden inmiddels ruim 5 jaar bij patiëntjes getest en het testen van andere geneesmiddelen zal hopelijk snel beginnen. De resultaten zijn veelbelovend, maar de tijd dringt! Neem vandaag nog contact met ons op!

基本信息

联系电话：

31206275062

地址：

Landjuweel 16-8 VEENENDAAL UTRECHT 3905 PG; NL; Telephone: +31206275062;

公司官网：

www.duchenne.nl/

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行业领域：
热门标签：
  • 基因疗法

企业动态

科学家发现了一种治疗杜氏肌营养不良症的新方法
2020-09-17
研究人员发现了一种治疗肌肉萎缩症的新方法，通过药物纠正肌肉释放的细胞外囊泡内容物，可以恢复肌肉再生能力并防止肌肉疤痕。这项发表在《EMBO Reports》上的研究为杜氏肌营养不良症（DMD）提供了新的治疗途径，对再生医学领域具有深远影响。该研究揭示了细胞外囊泡作为生物活性介质，能够将药物（如HDAC抑制剂）的好处传递到治疗DMD，从而克服了长期高剂量使用带来的不良副作用。通过使用药理修正的细胞外囊泡，可以将药物如HDACi直接输送到肌肉萎缩肌肉，从而获得在更高剂量下才能实现的益处。这项研究为DMD患者及其家人带来了希望，有望帮助儿童尽可能长时间地保持肌肉力量，并过上长寿、充实的生活。
AMT 获得荷兰家长组织 （Dutch Parents Organization） 的杜氏肌营养不良症基因治疗资助
2011-03-07
荷兰阿姆斯特丹，2011年3月7日——阿姆斯特丹分子疗法公司（AMT）宣布，荷兰Duchenne Parent Project组织授予该公司14.5万欧元的资助，以支持其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法AMT-080的研发。DMD是一种严重、致命的疾病，主要影响年轻男孩，导致肌肉逐渐退化。AMT-080基于“外显子跳跃”技术，旨在绕过遗传缺陷，产生功能性肌营养不良蛋白。AMT计划在2012年底开始进行AMT-080的I/II期临床试验，此前该疗法在DMD模型中显示出疗效。Duchenne Parent Project由患有DMD的儿童的父母成立，旨在为受疾病影响的家庭提供信息和支持。此外，荷兰经济事务部下属的机构Agentschap NL（前称SenterNovem）于2010年1月授予AMT高达400万欧元的创新信贷，并在2009年10月和2010年9月分别获得欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定。

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