Rady Children's Hospital-San Diego

公司全称：Rady Children's Hospital-San Diego

国家/地区：加拿大/——

类型：——

公司介绍：

Rady Children's Hospital-San Diego provides healthcare services.In June 2022, Rady Children's Institute for Genomic Medicine announced a novel program to advance and evaluate the scalability of a diagnostic and precision medicine guidance tool called BeginNGS to screen newborns for about 400 genetic diseases that have known treatment options using rapid Whole Genome Sequencing

基本信息

地址：

3020 Children's Way, , San Diego., CA 92123.; CA;

公司官网：

www.chsd.org/

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企业动态

Rhythm Pharmaceuticals 宣布关键性 3 期 TRANSCEND 试验达到主要终点，获得性下丘脑肥胖患者（n=120）的安慰剂调整后 BMI 降低 -19.8%

2025-04-07 00:00:00

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，其研发的setmelanotide药物在治疗获得性下丘脑肥胖的3期临床试验中取得积极结果。该试验显示，与安慰剂组相比，接受setmelanotide治疗的病人在52周内平均体重指数（BMI）降低了16.5%，而安慰剂组则增加了3.3%。setmelanotide在18岁及以上和18岁以下的患者中均显示出显著的BMI降低效果。公司预计将在2025年第三季度完成美国和欧盟的监管提交，并计划在医疗会议上公布完整数据。

FDA 接受 Arcutis 的 0.15% 罗氟司特乳膏补充新药申请，用于治疗成人和 6 岁以下儿童特应性皮炎

2023-11-29

FDA已接受Arcutis公司提交的补充新药申请，批准其Roflumilast乳膏0.15%用于治疗成人及6岁以下儿童特应性皮炎。该乳膏为每日一次、不含类固醇的PDE4抑制剂，临床数据显示其在改善疾病症状和长期控制方面表现良好。Arcutis公司表示，一旦获得批准，该乳膏有望成为治疗特应性皮炎的新标准。该申请基于三个III期临床试验和两个I期药代动力学研究的结果支持。

拉迪儿童基因组医学研究所启动计划，推进新生儿可治疗遗传病筛查

2022-06-14

Rady儿童基因组医学研究所推出名为BeginNGS的新项目，旨在通过快速全基因组测序加速新生儿筛查，以诊断和治疗约400种可治疗的遗传疾病。该项目由Rady研究所与Alexion、AstraZeneca罕见病部门、Fabric Genomics、Genomemon、Illumina和TileDB等机构合作开发，旨在在症状出现之前诊断和治疗遗传条件。BeginNGS使用基因组到治疗（GTRx）工具，为医生提供即时的治疗指南。Rady研究所正在开展一项试点评估，目标是优化自动化基因组测序和分析，以便测试约400种遗传疾病。该项目旨在补充美国出生医院的现有新生儿筛查方案，通过收集出生时的血液斑点样本，进行rWGS、基因组分析和解释。此外，还建立了由基因组学和生物技术领域领导者组成的公共-私营 BeginNGS联盟，以推动这一项目的发展。

HemoShear Therapeutics 宣布口服小分子HST5040治疗甲基丙二酸血症（MMA）和丙酸血症（PA）的 2 期研究中首批两名患者给药

2021-07-22

HemoShear Therapeutics公司宣布，其针对甲基丙二酸血症（MMA）和丙酸血症（PA）的口服小分子药物HST5040的HERO Phase 2临床试验中，已为前两名患者进行了给药。该试验旨在推进首个针对这些罕见且危及生命的疾病生化原因的口服疗法。HST5040旨在降低由于关键酶缺乏导致的MMA和PA中积累的有毒代谢物，这些毒素可能导致严重的器官损伤、发育缺陷和过早死亡。尽管目前的治疗标准包括饮食控制、肉碱补充和更严重病例的器官移植，但MMA和PA仍存在未满足的医疗需求。HST5040被设计为方便的每日家庭给药，以液体形式口服或通过胃管给药。FDA已授予HemoShear的HST5040治疗MMA和PA的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。HERO研究正在招募至少12名患有MMA或PA的2岁及以上患者，包括多个研究地点。

Rady Children's Institute for Genomic Medicine 和 Edico Genome 合作扩展和扩展基于危重新生儿的超快速、26 小时全基因组诊断

2016-10-14

研究人员来自Rady儿童基因组医学研究所和Edico基因组公司合作，成功展示了在新生儿重症监护室（NICU）和儿科重症监护室（PICU）对危重新生儿进行26小时超快速全基因组诊断。这种超快速NICU全基因组测试由Edico基因组的DRAGEN提供支持，这是世界上第一个旨在快速加速基因组数据分析同时保持高准确性的生物信息学处理器。Rady儿童基因组医学研究所和Edico基因组公司将共同发展DRAGEN平台，影响临床基因组分析的更多领域。这一愿景包括将超快速NICU测试扩展到更多的NICU和PICU，利用现场或云中的全合一设备，并包括分析更多临床相关变异类型。Rady儿童基因组医学研究所自2016年7月开始提供全基因组测序，以有意义、及时和高度准确的方式对危重儿童进行临床解释。这种快速方法允许在一次测试中同时评估近4500种已知遗传疾病。快速诊断在急性护理情况下至关重要，尤其是在NICU，医疗决策必须在几分钟和几小时内完成，而不是几周。

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