2025年12月17日至18日，由迪易生命科学主办的第十届先进疗法创新峰会（ATMP 2025）在上海康桥万豪酒店举行。会议汇聚了来自全球的顶尖学府、科研院所和产业界嘉宾，共同探讨先进治疗药品（ATMPs）的研究进展、细胞与基因治疗产业发展、监管科学、临床转化等议题。会议邀请了多位国际知名专家进行主旨演讲，包括哈佛大学医学院教授Marcela V. Maus、中国科学技术大学免疫学研究所所长田志刚等。会议内容涵盖了细胞治疗药物开发、创新细胞免疫疗法、基因编辑疗法、干细胞与再生医学等多个前沿领域。
2025年8月27日，西藏诺迪康药业发布公告，拟通过在香港设立全资子公司TopRidge Pharma Limited对Accuredit Therapeutics Limited（锐正基因）进行股权投资，投资金额6000万美元（全部为自有资金），持有其40.82%的股权；诺迪康大股东关联公司CMS Medical Venture Investment（HK）Limited，投资1500万美元，持有其10.20%的股权。锐正基因（苏州）本次A轮融资总额7500万美元，用于研发基于LNP的体内基因编辑产品。
AccurEdit Therapeutics宣布其自主研发的体内基因编辑疗法ART001获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学高级疗法（RMAT）认定，成为首个获此殊荣的中国基因编辑产品。该认定预计将加速ART001在ATTR淀粉样变性患者中的临床开发。72周的临床试验数据显示，接受高剂量治疗的受试者在给药后四周，外周TTR蛋白水平平均降低超过90%，且这种降低在72周内持续。ART001在临床试验中表现出良好的安全性，72周的研究中未报告任何输注相关反应或AST升高，且没有剂量限制性毒性或严重不良事件。ART001在临床前研究中也显示出卓越的精确性，即使在远高于治疗剂量的剂量水平下，也未检测到脱靶基因编辑。这些安全性和有效性发现支持ART001作为全球领先、同类最佳治疗ATTR的潜力。
AccurEdit Therapeutics宣布其三项摘要被选为在美国新奥尔良举办的第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上的展示内容，其中包括ART001的口头报告。ART001是唯一在美国和中国均获得IND批准的LNP基体内基因编辑产品，目前在中国进行I/IIa期研究，在美国进行I期研究。另外两项海报展示分别聚焦于ART002和ARTbase-A1™。ART002是AccurEdit Therapeutics的第二款管线产品，在极高LDL-C基线（>6 mM）的HeFH患者中平均降低了近90%的PCSK9和56%的LDL-C。ARTbase-A1™是AccurEdit Therapeutics独家拥有的碱基编辑平台，最近在中国和美国获得专利。AccurEdit Therapeutics致力于开发基于LNP和其他非病毒递送系统的体内基因编辑技术和疗法，提供具有成本优势的创新一次性治疗方案。公司拥有专业的团队，在成功生物制剂开发方面拥有全生命周期经验，建立了全球首个经过临床验证的、行业级的、端到端的体内基因编辑平台，并为其相关技术和产品建立了知识产权组合。
锐正基因宣布其自主研发的碱基编辑器ARTbase-A1™获得美国专利授权，标志着公司在基因编辑技术领域的突破。锐正基因专注于LNP体内基因编辑技术，拥有ART001和ART002两个临床阶段产品，其中ART001为中国唯一获得美国FDA临床许可的同类产品。公司技术团队基于AI算法和生物信息学，构建了包含近1000种酶资源库，并已申报多项全球专利。ARTbase-A1™在体内活性与行业领先产品相当，但所需剂量仅为1/3，脱靶安全性也领先。王永忠博士表示，此次专利获批为锐正基因国际化拓展奠定基础，并期待更多专利在全球主要市场获批，提升国际竞争力。
AccurEdit Therapeutics宣布其创新基因编辑产品ART001获得美国FDA的孤儿药指定，该产品利用脂质纳米粒子技术进行靶向基因编辑，旨在治疗罕见且危及生命的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。ART001是全球首个在美中两国均获得IND批准的LNP基在内体基因编辑产品，2023年8月在中国首次进入人体临床试验。临床数据显示，ART001单剂量给药可实现对血清中TTR的超过90%的降低，且降低水平已稳定超过15个月，超过人体肝脏的自然更新周期。这是中国首次获得关于ART001等体内基因编辑疗法作为一次性终身治疗的潜在证据。与其他体内基因编辑产品相比，ART001在临床试验中未观察到输液相关反应，且在主要人肝细胞中未检测到脱靶编辑。AccurEdit Therapeutics创始人、董事长兼CEO王勇中博士表示，FDA对ART001的孤儿药指定为其全球开发奠定了坚实基础，团队期待将其作为安全、有效且易于获取的治疗方案为全球ATTR患者提供帮助。
Accuredit Therapeutics和N1 Life宣布在中国苏州成立合资企业Napoltec，致力于新一代治疗药物递送系统的研发，以加速药物候选品的临床转化。Accuredit Therapeutics专注于新一代安全、高效、高度靶向的基因编辑治疗技术，而N1 Life则专注于开发前沿的药物递送技术和临床产品。双方将结合各自的技术和资源，共同推进药物递送技术的研究和临床转化，以造福患者。N1 Life的药物递送技术在非抗原依赖性肿瘤靶向、肿瘤组织细胞渗透和克服多药耐药方面展现出显著优势。Accuredit Therapeutics在CMC开发和临床转化方面拥有互补的丰富经验。
锐正基因（苏州）有限公司完成数千万美元种子轮融资，由君联资本领投，Cormorant跟投，资金将用于研发平台建设和管线推进。公司成立于2021年7月，专注于细胞内靶点的基因编辑、RNA编辑和递送技术，致力于治疗遗传和后天性疾病。创始人王永忠博士拥有20年生物创新药研发经验，共同创始人陶佳林博士有16年生物药科研及制药行业经验。公司组建了顶级科学家和企业家顾问委员会，并已成立美国分公司，与美国合作伙伴共同开发先进技术。公司表示，基于基因和RNA编辑的药物具有巨大潜力，团队有信心在该领域取得成就。投资方对锐正基因的技术和团队表示信心，期待其产品早日进入临床。
2021年9月9日，锐正基因（苏州）有限公司宣布已完成数千万美元的种子轮融资。该轮融资由君联资本领投，Cormorant跟投，将用于支持公司研发平台建设与管线的快速推进。锐正基因成立于2021年7月，主要聚焦于细胞内包括细胞核内靶点，基于新一代安全、高效、靶向性优异的基因编辑、RNA编辑和递送技术，行业领先算法的脱靶效应分析手段，以及经过行业验证的CMC工艺开发、GMP生产和商业化经验和能力，致力于为全球患者提供能够治疗严重甚至危及生命的先天性遗传疾病和后天获得性疾病的创新药物和治疗方案。
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