DELFI诊断公司，一家致力于开发基于血液的液体活检测试，以提升早期癌症检测的公司，宣布任命Cindy Soriano为首席财务官，即刻生效。同时，公司宣布首席执行官Susan Tousi将出席在旧金山举行的第44届J.P. Morgan健康投资会议。Cindy Soriano拥有20年财务领导经验，此前在生命科学领域担任高级财务领导角色，包括领导Zogenix的财务组织，在UCB收购后进行整合。DELFI诊断公司正在开发下一代基于血液的测试，旨在解决最高负担的公共健康问题，包括历史上受忽视的群体，并有望在全球范围内挽救生命。公司的FirstLook Lung测试，一种针对有资格进行肺癌筛查的个人设计的实验室开发筛查测试，只需要简单的血液抽取，即可与常规血液检查结合进行。该测试基于片段组学，即癌细胞比正常细胞更混乱，当它们死亡时，会在血液中留下无细胞DNA（cfDNA）片段的明显模式和特征。DELFI平台应用先进的机器学习技术对全基因组测序数据进行评估，以评估个人的cfDNA片段与有癌症和无癌症人群的对比。
UCB公司宣布将以每股26美元的现金收购Zogenix公司，总交易价值约19亿美元。Zogenix是一家专注于罕见病疗法的全球生物制药公司，其产品FINTEPLA已在美国和欧洲获得批准，并在日本进行监管审查。此次收购旨在加强UCB在治疗特定或罕见类型癫痫方面的领导地位，并扩大其产品线。交易预计将在2022年第二季度完成。
Zogenix公司向日本厚生劳动省提交了FINTEPLA（芬氟拉明）的新药申请，用于治疗Dravet综合症相关的癫痫发作。该药物已获得孤儿药资格认定。基于多国进行的3期临床试验结果，FINTEPLA显示出对癫痫发作的显著减少，且耐受性良好。Zogenix将负责完成全球临床试验并寻求在日本获得FINTEPLA的监管批准，如果获得批准，将通过与Nippon Shinyaku的合作在日本进行商业化。Dravet综合症是一种罕见、严重且终身的癫痫形式，影响患者的生活质量。Zogenix致力于开发治疗罕见病的疗法，并计划进一步研究FINTEPLA在治疗其他罕见癫痫疾病中的应用。
Zogenix公司宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了FINTEPLA治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关癫痫发作的II型变更市场授权申请。该申请基于一项全球随机、安慰剂对照的3期临床试验数据，显示FINTEPLA在减少跌倒发作频率方面优于安慰剂。同时，FINTEPLA已在美国和欧盟获得批准用于治疗Dravet综合征，日本也授予其孤儿药资格。Zogenix致力于开发罕见病疗法，并计划在CDKL5缺陷性癫痫等疾病领域开展研究。
Zogenix公司在2021年12月3日至7日在芝加哥举行的美国癫痫学会（AES）年会上，将展示关于芬氟拉明的八篇新数据摘要，并赞助一个关于多样性海报的会议。这些数据涉及芬氟拉明在治疗Dravet综合症和Lenox-Gastaut综合症方面的安全性和有效性，包括对儿童执行功能的影响。Zogenix还计划在日本开发芬氟拉明治疗Dravet综合症，并在欧洲和日本进行临床试验。此外，Zogenix还计划开展一项关于CDKL5缺陷综合症的研究，并与Tevard Biosciences合作开发下一代基因疗法。
Zogenix公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其补充新药申请（sNDA），并授予优先审评，用于FINTEPLA治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关癫痫发作。该申请基于一项阳性、全球、随机、安慰剂对照的3期临床试验，显示FINTEPLA在降低跌倒性癫痫发作频率方面优于安慰剂。Zogenix期望与FDA紧密合作，尽快将FINTEPLA推向市场。Lennox-Gastaut综合征是一种罕见的儿童发育性和癫痫性脑病，难以治疗。Zogenix致力于开发治疗罕见病的疗法，FINTEPLA已在美国和欧洲获得批准用于治疗Dravet综合征相关癫痫发作。
Zogenix公司第三季度净产品销售额为2140万美元，总收入为2260万美元，同比增长22%和20%。公司向美国食品药品监督管理局提交了针对Lennox-Gastaut综合征的补充新药申请，并正在推进FINTEPLA和MT1621的后期开发项目。FINTEPLA在美国和欧盟的上市进展顺利，在欧洲多个国家获得临时使用授权。公司正在推进FINTEPLA在日本的新药申请，并计划在2022年第一季度在美国商业上市。此外，公司还计划开展FINTEPLA在CDKL5缺乏症中的研究，并与Tevard Biosciences合作开发下一代基因疗法。第三季度，公司收入同比增长20%，研发支出同比下降24%，销售、一般和行政费用同比增长61%。九个月累计净亏损为1.72亿美元，较去年同期减少。
Zogenix公司将于2021年11月8日举办关于TK2d疾病和MT-1621药物的在线研讨会，邀请专家Cristina Dominguez-Gonzalez和Michio Hirano进行疾病概述和讨论。研讨会还将包括Zogenix管理团队的演讲，涉及MT-1621的临床试验和市场前景。Cristina Dominguez-Gonzalez是神经学家，专注于神经肌肉病理学，Michio Hirano是哥伦比亚大学神经病学教授，专注于线粒体疾病和遗传性肌病。Zogenix致力于开发罕见病疗法，其产品FINTEPLA已获批准用于治疗Dravet综合症相关癫痫。
Loulou基金会宣布与七家生物制药公司合作，共同开展针对CDKL5缺乏症（CDD）的临床研究。该研究将进行为期三年的观察性研究，旨在评估CDD患者的认知、运动和发育领域。这些公司包括Amicus Therapeutics、Biogen Inc.、Elaaj Bio、Marinus Pharmaceuticals Inc.、PTC Therapeutics、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.和Zogenix, Inc.。该研究名为CANDID，由Loulou基金会协调，将涉及全球CDD临床中心。CDD是一种遗传性疾病，症状包括难以治疗的癫痫和严重的神经发育迟缓，影响患者的认知功能、运动技能和社会互动。目前尚无针对CDD神经发育症状的批准治疗方法。Loulou基金会自2016年以来与宾夕法尼亚大学佩尔曼医学院的孤儿病中心合作，创建了CDKL5卓越计划，通过试点拨款和定向研究项目支持CDD治疗药物的研发。CANDID研究旨在为未来CDD临床试验提供潜在终点评估和疾病特定发育轨迹的描述。
Zogenix公司宣布，其研发的罕见病治疗药物FINTEPLA（芬氟拉明）在12个月开放标签扩展研究（Study 1601；Part 2）中显示出对Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者具有显著且持续的降低跌倒性癫痫发作频率的效果。该研究显示，治疗3个月后，患者跌倒性癫痫发作频率的中位数降低了39.4%，而在10至12个月评估的患者中，这一比例达到了51.8%。此外，在170名评估的患者中，大多数（51.2%）对治疗有临床意义的（50%）减少，而25.3%的患者表现出深刻的（75%）减少。Zogenix公司已提交补充新药申请（sNDA），寻求美国食品药品监督管理局（FDA）批准FINTEPLA用于治疗LGS相关的癫痫发作。该研究结果在2021年9月29日至10月2日举行的儿童神经病学学会（CNS）2021年年度会议上公布。
Zogenix公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充新药申请（sNDA），申请FINTEPLA（芬氟拉明）用于治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。该申请基于包括公司3期临床试验Study 1601在内的现有临床数据，该试验显示FINTEPLA在降低跌倒性癫痫发作频率方面优于安慰剂。LGS是一种严重的罕见癫痫类型，目前的治疗药物难以控制。该药物已在美国和欧盟获得批准，用于治疗Dravet综合征，并正在日本开发用于治疗LGS。
浙公网安备33011002015279
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息