苏州大学附属第一医院完成了一项针对克罗恩病肛周瘘管（pfCD）间充质干细胞治疗的研究，首次利用[89Zr]Zr-oxine标记后的PET/CT显像技术，在小鼠模型和人体临床试验中同步验证了TH-SC01干细胞局部给药后的体内生物学行为。研究结果显示，TH-SC01干细胞在肛周局部注射后可在病灶长期滞留，全身正常组织分布低，并发现干细胞向引流腹股沟淋巴结定向迁移的免疫调控特征。该研究为优化肛瘘干细胞给药方案、预测临床疗效提供了可视化定量工具，相关成果已发表在国际干细胞权威期刊《Stem Cell Research & Therapy》。
苏州大学徐鹏教授、吴德沛教授与美国圣裘德儿童研究医院李春亮教授在《Leukemia》杂志在线发表研究论文，揭示了RBM5在体内选择性维持白血病干细胞（LSCs）自我更新而不影响正常造血干细胞的新功能。研究发现，RBM5通过与MYC物理相互作用，维持MYC蛋白稳定性及全基因组占位，从而维持MYC下游转录网络。这一发现为靶向RBM5特异性清除LSCs提供了关键的治疗窗口，为AML乃至其他依赖MYC的恶性肿瘤新型靶向治疗策略开发奠定了重要基础。
苏州大学附属第一医院的研究团队对自体干细胞移植（ASCT）联合DNA甲基转移酶抑制剂（DNMTi）预处理在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的疗效和安全性进行了回顾性研究。研究纳入了93例接受DNMTi-BEAM预处理后行ASCT的NHL患者，其中DAC-BEAM组46例，AZA-BEAM组47例。结果显示，两组患者的中性粒细胞和血小板植入率分别为95.7%和93.5%，中位植入时间分别为9天和12天。多因素分析显示，AZA-BEAM是总生存期（OS）的显著独立保护因素。安全性方面，两组常见并发症包括血流感染和植入综合征。AZA-BEAM组的3年无进展生存期（PFS）和OS均优于历史BEAM方案基准，提示加入DNMTi带来了生存获益。研究首次报道了DNMTi整合入BEAM预处理方案用于淋巴瘤ASCT的疗效，并比较了AZA-BEAM与DAC-BEAM两种方案的差异。
苏州大学癌症研究院的研究团队在Cell子刊Cell Host & Microbe上发表了关于粪菌移植（FMT）联合免疫治疗的研究论文。该研究通过前瞻性临床试验，阐明了肠道微生物定植的生态学规律，并证明了同种菌株间的物种内遗传异质性在治疗结局中的决定性作用。研究结果表明，个体菌株的定植动态和功能贡献遵循超越疾病特异性背景的保守原则，为精准微生物组治疗奠定了基础。此外，善佰生物在肺癌专病供体筛选和菌群制剂生产上的核心技术实力也得到了体现。
亚盛医药在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上展示了其核心产品的17项临床进展，包括8项壁报展示。主要产品包括第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼和原创Bcl-2选择性抑制剂利沙托克拉。奥雷巴替尼在CML和Ph+ ALL治疗领域展现出了强劲的疗效，而利沙托克拉在CLL/SLL和髓系肿瘤的治疗中也显示出积极的效果。亚盛医药首席医学官表示，这些进展进一步证实了这两款产品的治疗价值，并计划加速全球临床开发进程。
苏州大学陶金教授团队在Cell Reports发表研究论文，揭示了偏头痛样状态下三叉神经节感觉神经元中SETDB2介导的KLF4/IDE/CGRP表观遗传调控轴在偏头痛样疼痛维持中的关键作用。研究发现，SETDB2通过H3K9me3抑制KLF4介导的Ide转录，导致IDE下调及CGRP异常升高，最终促进偏头痛样疼痛维持。该研究为开发靶向疗法以及寻找治疗偏头痛的新药物靶点提供了新的思路。
2025年11月1日，以“不忘初心，坚实足迹”为主题的2025 WFH-HHC 中国血友病交流大会在郑州举行。大会回顾了中国血友病防治事业25年的发展历程，探讨了血友病的诊疗前沿、政策保障、患者数据管理等问题。专家们分享了基因治疗、非因子药物等治疗新进展，并讨论了罕见病用药保障机制。大会强调了中国血友病事业取得的进步，并展望了未来发展方向。
2025年10月7日，博生吉医药与安科生物联合主办的“全球首款自体CD7-CAR-T细胞（PA3-17注射液）II期关键临床全国多中心启动会”在北京香格里拉酒店隆重召开。该产品针对二线治疗失败后的T淋巴母细胞白血病和淋巴瘤，具有创新非基因编辑策略和全新质控体系。启动会上，多位权威专家就PA3-17注射液的II期临床研究提出了指导意见，强调推动First-in-class原创药高质量上市。PA3-17注射液的II期关键临床研究标志着中国细胞治疗药物走向全球市场的关键一步。
CARsgen公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其针对复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的BCMA CAR T细胞疗法Zevor-cel（CT053）的新药申请（NDA）。该决定基于在中国进行的开放标签、单臂I/II期临床试验（LUMMICAR STUDY 1）的数据，结果显示Zevor-cel具有出色的安全性和有效性。Zevor-cel被视为高风险疾病患者的有希望治疗选择。多发性骨髓瘤是一种致命的血液癌症，骨髓中的浆细胞失控生长并产生可损害心脏和肾脏等器官的异常蛋白质。尽管传统疗法可能使患者获得缓解，但大多数患者仍会经历疾病复发。CARsgen公司创始人兼首席执行官李宗海表示，他们期待Zevor-cel的早日批准上市，以造福更多多发性骨髓瘤患者。
Innovent宣布其首个基于罗氏创新技术平台的通用“模块化”Claudin 18.2靶向嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞产品IBI345在研究者发起的临床试验中首次对患者进行给药。该产品旨在治疗Claudin18.2阳性的晚期实体瘤。IBI345具有潜在的优势，包括利用抗体功能靶向肿瘤抗原，放大肿瘤抗原信号，引导CAR-T细胞进入肿瘤，从而辅助肿瘤识别和杀伤；通过同时给予的抗体控制CAR-T细胞的功能活性，可能提供更好的安全性；允许顺序或同时给予多个抗体，靶向不同的抗原靶点，无需改变CAR-T细胞，以治疗具有高度异质性抗原表达或抗原丢失复发的肿瘤，从而提高CAR-T细胞疗法的可及性和灵活性。该研究的主要目标是评估IBI345在Claudin18.2阳性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。
