iRegene Therapeutics公司宣布,其主导产品NouvNeu001获得美国食品药品监督管理局(FDA)再生医学高级疗法(RMAT)认定,用于治疗帕金森病。这是全球首个同时获得FDA快速通道(FTD)和RMAT认定的同种异体iPSC来源的细胞疗法。RMAT认定旨在加速再生医学疗法的开发和审查,旨在治疗严重或危及生命的疾病。NouvNeu001是一种iPSC来源的同种异体多巴胺能祖细胞疗法,旨在替代丢失的多巴胺能神经元,恢复受损的神经回路,并使患者能够恢复内源性多巴胺的产生。第一阶段的数据显示,该疗法在改善帕金森病患者的运动功能方面具有显著疗效。iRegene Therapeutics致力于利用其独特的“AI + 化学诱导”平台,开发针对目前被认为是“不治之症”的疾病的治疗方案。
中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心与复旦大学合作,在Cell Stem Cell上发表研究论文,开发了一种3D培养技术,能够高效生成高浓度中脑多巴胺祖细胞,并利用单细胞空间转录组学和谱系追踪技术,洞察移植细胞的分化分布,为帕金森病细胞替代疗法提供新的解决方案。同时,全球帕金森干细胞疗法正形成多技术路线并行发展的格局,国内企业如睿健医药等在iPSC和ESC细胞疗法方面取得进展。
iRegene Therapeutics公司宣布,其主导产品NouvNeu001作为全球首个iPSC来源的异基因多巴胺能祖细胞疗法,已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)和美国食品药品监督管理局(FDA)的IND批准,用于治疗帕金森病。NouvNeu001在最近的国际帕金森病和运动障碍大会上展示了其I期临床试验数据,结果显示,在移植后15个月内,患者表现出良好的安全性和耐受性,且在第六个月后无需使用免疫抑制剂。临床疗效显著,包括MDS-UPDRS Part III运动评分的显著改善。iRegene Therapeutics的CEO表示,公司将继续推进II期临床试验和全球多中心I期临床试验,以实现将革命性疗法带给帕金森病患者的目标。
睿健医药科技(成都)有限公司宣布完成B+轮融资,融资额超过3亿元人民币,创下中国iPSC领域金额最大融资记录。本轮融资将用于加速公司帕金森病治疗产品NouvNeu001/NouvNeu003和眼科治疗产品NouvSight001的临床推进,以及夯实研发和临床团队建设。NouvNeu001作为全球首个进入临床阶段的iPSC来源通用型多巴胺前体细胞治疗产品,已获得FDA的Fast Track Designation(FTD)资格认定,并拓展适用范围。此外,睿健医药针对早发型帕金森的自研产品NouvNeu003已在国内获批进入临床I期,成为全球首个进入注册临床阶段的针对早发型帕金森病的iPSC衍生通用型细胞治疗产品。
美国食品药品监督管理局正式批准睿健医药帕金森管线NouvNeu001的IND申请,标志着全球首个基于化学诱导的通用型细胞治疗产品进入临床阶段。该产品在临床I期实验中取得积极的安全性和疗效数据,并已获得FDA特别豁免权,为后续国际化通路打通政策壁垒。睿健医药凭借其“AI+化学诱导”平台,开发出丰富的通用型iPSC产品管线,为神经退行性疾病等“无法治愈”疾病带来治愈可能。NouvNeu001项目即将进入剂量拓展阶段,同时睿健医药也启动NouvNeu003临床试验患者招募。此外,公司眼科产品NouvSight001获得美国FDA孤儿药认定,面向“视网膜色素变性系列适应症”治疗。
iRegene公司获得美国FDA批准,开始针对帕金森病的NouvNeu001细胞疗法产品的临床试验。这是全球首个化学诱导的同种异体细胞疗法产品,用于治疗帕金森病。此前,NouvNeu001在中国已获得批准,并在I期试验中显示出积极的安全性和有效性数据。iRegene还获得了FDA的豁免,强调其创新平台和高质量的生产和质量系统。iRegene利用其“AI+化学诱导”平台,开发了针对神经退行性疾病等“不治之症”的细胞疗法产品。NouvNeu001的临床试验在中国成功启动,初步结果显示患者症状显著改善,安全性良好。此外,iRegene还计划开展早期帕金森病产品NouvNeu003的临床试验,并探索其他“不治之症”。