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Sio Gene Therapies Inc

公司全称：Sio Gene Therapies Inc
国家/地区：美国/——
类型：神经系统疾病治疗用药物研发商
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公司介绍：
Sio Gene Therapies Inc is a clinical stage biopharmaceutical company specializing in neurodegenerative disorders.In January 2021, Sio Gene Therapies had agreed to sell its stake in Arvelle Therapeutics to Angelini Pharma, as part of that company's cash acquisition of 100% of the stock of Arvelle Therapeutics for up to $960 million.In February 2019, Axovant formed Arvelle Therapeutics and made a strategic transition of its legacy small molecule team into the newly-formed company. Further, Arvelle licensed European rights to cenobamate from SK Biopharmaceuticals. Axovant would receive a 5% preferred equity stake in Arvelle following the completion of the planned initial capital raise of over $100 million from a global syndicate of biotechnology investors.In October 2015, Axovant exercised its option to acquire global rights to nelotanserin from its parent company, Roivant Sciences Ltd. RSL had previously acquired the global rights from Arena Pharmaceuticals, GmbH (Arena). After exercisin

基本信息

成立时间：

2006-01-01

员工人数：

不明确

联系电话：

(646)677-6770

地址：

11 Times Square 33Rd Floor New York NEW York SW1Y 4LB; US; Telephone: +18777464891;

公司官网：

www.axovant.com/

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 药物治疗
  • 基因疗法
热门标签：
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

Sio Gene Therapies 提供公司最新动态
2022-04-27
Sio Gene Therapies宣布终止与麻省大学关于GM1和GM2基因疗法的许可协议，并计划探索一系列战略选择以最大化股东价值，包括公司出售、合并或业务合并等。公司拥有约6400万美元的现金及现金等价物，终止许可协议和相关人员裁减显著降低了运营费用。公司决定终止与UMass的GM1和GM2许可协议，并结束相关临床试验和制造运营，同时实施大规模裁员以节省资本。公司将支持研究调查员完成正在进行的活动，并在通知期间继续向患者提供研究药物。
Oxford Biomedica 初步结果
2022-04-20
牛津生物医学公司发布2021年业绩，主要得益于大规模生产牛津阿斯利康COVID-19疫苗，总收入增长63%至1.428亿英镑。公司成功制造超过1亿剂疫苗，并建立了与博莱尼格灵、艾美仕和Arcellx等公司的合作关系。2022年，公司将继续执行成为全球病毒载体领导者的战略，扩大其创新工艺开发和制造范围，并扩大其在美市场的存在。公司还宣布与Homology Medicines建立Oxford Biomedica Solutions，以扩大其AAV制造和创新能力。
Sio Gene Therapies 公布公司更新和 2021 财年第三季度财务业绩
2022-02-11
Sio Gene Therapies Inc.是一家专注于神经退行性疾病基因疗法的临床阶段公司，重点开发针对GM1和GM2神经节苷脂病的AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2基因疗法。截至2021年12月31日，公司拥有8190万美元的现金及现金等价物，预计可支持到2023年下半年，超过AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2基因疗法项目的主要里程碑。AXO-AAV-GM1基因疗法在18届WORLDSymposium 2022上展示了更新后的安全性数据，目前已有10名GM1神经节苷脂病患者接受了治疗，表现出良好的耐受性和疾病活动生物标志物的改善。AXO-AAV-GM2基因疗法在Tay-Sachs和Sandhoff疾病的研究中已开始治疗前四名患者。公司第三季度研发费用为2130万美元，同比增长1490万美元，主要由于AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2项目费用的增加。净亏损为2556万美元，同比增长1556万美元。前九个月净亏损为5856万美元，同比增长2963万美元。
Oxford Biomedica 宣布更新与 Sio Gene Therapies 的协议
2022-01-31
Oxford Biomedica宣布，Sio Gene Therapies计划终止与该公司在帕金森病基因治疗项目上的许可协议，此举对Oxford Biomedica的短期和中期财务影响微乎其微。Sio Gene Therapies因CEO辞职和资源需求受限而将该项目列为优先级较低，并将全球权利无偿归还给Oxford Biomedica。目前，Sio正在进行AXO-Lenti-PD的二期SUNRISE-PD临床试验，该试验在2020年10月宣布了积极的数据，显示该疗法具有良好的耐受性。Oxford Biomedica原本于2018年6月将AXO-Lenti-PD（原名OXB-102）许可给Sio Gene Therapies。公司预计未来24个月内收入影响将微不足道，因为它在短期和中期内没有预期任何财务里程碑。Oxford Biomedica不打算投资于这个非核心资产的开发，并计划在适当的时候将其许可给有资源能力和资金支持的合作伙伴。Oxford Biomedica致力于成为全球病毒载体领导者，为细胞和基因治疗提供解决方案。
Sio Gene Therapies 宣布优先考虑 GM1 和 GM2 神经节样积症的领先基因治疗项目、延长现金跑道和 CEO 过渡
2022-01-31
Sio Gene Therapies宣布将重点推进其临床阶段的AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2项目，分别针对GM1和GM2型神经节苷脂病，这两项均为潜在疾病修饰疗法。公司决定终止与牛津生物医学公司关于帕金森病基因治疗项目AXO-Lenti-PD的许可协议。此举将使公司资源集中于关键项目，并将现金储备期延长至2023年下半年。公司同时宣布，任命现任首席财务官兼总法律顾问David Nassif为临时首席执行官，以接替辞职的CEO和董事会成员Dr. Pavan Cheruvu。Nassif表示，他将致力于推动公司专注于罕见遗传病，并确保公司运营的连续性。董事会主席Frank Torti对Nassif的任命表示信心，并感谢Cheruvu对公司做出的贡献。公司财务状况良好，截至2021年12月31日，拥有约8200万美元的现金及现金等价物，预计可支持当前运营至2023年下半年。
Sio Gene Therapies 宣布授予 FDA 快速通道资格，用于 GM2 神经节苷脂沉积症患者的 AXO-AAV-GM2 基因治疗
2021-11-01 19:00:00
Sio Gene Therapies宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AXO-AAV-GM2快速通道认定，这是一种用于治疗婴儿型、晚发型和青少年型泰-萨克斯病和桑德霍夫病的基因疗法。这一认定旨在加速严重疾病药物的开发和审查。AXO-AAV-GM2之前已获得罕见儿科疾病和孤儿药认定。Sio Gene Therapies正在进行的注册性试验旨在评估AXO-AAV-GM2的安全性和疗效。GM2神经节苷脂病是一组罕见的神经退行性溶酶体储存病，由β-己糖胺酶A酶编码基因的突变引起，分为泰-萨克斯病和桑德霍夫病。目前，GM2神经节苷脂病没有FDA批准的治疗方法。AXO-AAV-GM2旨在通过引入HEXA和HEXB基因的功能性副本来恢复HexA功能。Sio Gene Therapies致力于通过基因疗法改善患者的生命，其临床候选药物包括GM1神经节苷脂病和泰-萨克斯/桑德霍夫病的潜在治愈性AAV基因疗法。
Sio Gene Therapies 宣布正在进行的 AXO-AAV-GM1 基因治疗 GM1 神经节沉积症的 1/2 期临床研究的积极中期安全性和生物标志物数据
2021-10-21 17:30:00
Sio Gene Therapies公司在欧洲基因与细胞治疗学会虚拟大会上展示了其基因疗法AXO-AAV-GM1的积极中期数据，该疗法用于治疗GM1神经节苷脂病。数据显示，在低剂量和高剂量组中，血清β-半乳糖苷酶和CSF GM1神经节苷脂活性均得到改善，且没有明显的疾病进展。目前，已有10名患者接受了基因治疗，没有出现严重不良事件。公司计划继续开发AXO-AAV-GM1，并与FDA讨论进一步的开发计划。
Sio Gene Therapies 将在 2021 年欧洲基因与细胞治疗学会虚拟大会上展示新数据
2021-10-04 19:30:00
Sio Gene Therapies Inc.宣布将在即将举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）虚拟大会上展示其基因治疗新数据。公司将在大会上进行两场口头报告和一场海报展示，包括AXO-AAV-GM1基因治疗在婴儿和青少年型GM1神经节苷脂病治疗中的最新临床试验数据，以及AXO-Lenti-PD基因治疗在帕金森病治疗中的疗效、安全性和耐受性数据。AXO-AAV-GM1是一种针对GM1神经节苷脂病的基因治疗，旨在通过腺相关病毒（AAV）载体恢复β-半乳糖苷酶酶活性。AXO-Lenti-PD是一种针对帕金森病的基因治疗，旨在通过单次给药提供长期的患者受益。Sio Gene Therapies致力于通过基因治疗改变患者的生活，其产品管线包括针对罕见和致命的儿童神经退行性疾病以及帕金森病的基因治疗。
Sio Gene Therapies 宣布在正在进行的 AXO-AAV-GM1 基因疗法 1/2 期研究中为首例 GM1 神经节苷脂沉积症早期婴儿（I 型）患者给药
2021-09-09 19:00:00
Sio Gene Therapies宣布，其针对GM1神经节苷脂沉积症的基因疗法AXO-AAV-GM1的低剂量队列中已成功对第一位婴儿型患者进行了给药。该研究旨在评估AXO-AAV-GM1在婴儿型和青少年型GM1神经节苷脂沉积症儿童中的安全性、耐受性和潜在疗效。目前，该研究已招募了9名患者，并计划在2021年10月报告12个月的安全性、生物标志物和疗效数据。AXO-AAV-GM1是一种基于AAV9的基因疗法候选药物，旨在通过递送GLB1基因的功能性副本来恢复β-半乳糖苷酶酶活性，治疗GM1神经节苷脂沉积症。该疗法已获得孤儿药和罕见儿科疾病指定，是唯一针对所有儿童型GM1神经节苷脂沉积症的基因疗法。
Sio Gene Therapies 宣布从 AXO-AAV-GM1 基因治疗临床试验中减少 GM1 神经节苷锏中的 CSF
2021-05-13 19:00:00
Sio Gene Therapies在24届美国基因与细胞治疗学会年会上展示了其针对GM1神经节苷脂沉积症的基因疗法AXO-AAV-GM1的最新研究数据。结果显示，接受最低剂量治疗的5名患者中，4名在6个月随访时脑脊液中的GM1神经节苷脂减少，表明基因疗法对中枢神经系统有直接的生化效应，可能同时治疗全身和神经症状。研究的主要负责人Cynthia Tifft博士将在会议上进行口头报告。此外，公司预计将在2021年下半年报告12个月随访的安全性及有效性数据。AXO-AAV-GM1是一种通过腺相关病毒载体（AAV）递送GLB1基因的基因疗法，旨在恢复β-半乳糖苷酶酶活性，治疗GM1神经节苷脂沉积症。
Sio Gene Therapies 宣布从 AXO-AAV-GM1 基因治疗临床试验中减少 GM1 神经节苷锭中的 CSF
2021-05-13
Sio Gene Therapies在24届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示了其针对GM1神经节苷脂病基因疗法AXO-AAV-GM1的新生物标志物数据。该研究显示，接受最低剂量治疗的5名患者中，4名在6个月随访时脑脊液（CSF）中的GM1神经节苷脂水平降低，血清β-半乳糖苷酶酶活性显著提高。研究的主要负责人Cynthia Tifft博士将进行口头报告，并预计在2021年第二季度报告12个月的安全性及有效性数据。AXO-AAV-GM1是一种基于AAV9的基因疗法，旨在治疗GM1神经节苷脂病，目前正在进行1/2期临床试验。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
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2017-02-03

Sio Gene Therapies Inc

神经系统疾病治疗用药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

债权融资

Hercules Capital;

——

2015-06-11

Sio Gene Therapies Inc

神经系统疾病治疗用药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

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