Barth Syndrome Foundation

公司全称：Barth Syndrome Foundation

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

We are the only world-wide volunteer organization dedicated to saving lives through education, advances in treatment, and finding a cure for Barth syndrome.

基本信息

联系电话：

19143036323

地址：

2005 Palmer Ave # 1033 LARCHMONT NEW YORK 10538-2437; US; Telephone: +19143036323; Fax: +19143036323;

公司官网：

www.barthsyndrome.org/

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企业动态

巴特综合症治疗新进展：Mighty Therapeutics启动全球临床试验

2026-07-08 00:00:00

Mighty Therapeutics公司宣布，其针对巴特综合症的新药elamipretide（商品名FORZINITY）的全球第4期临床试验4TAZPower已开始给药。该试验旨在确认每日一次给药的elamipretide在至少5岁巴特综合症患者中的疗效、安全性和药代动力学。FORZINITY已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于体重至少30公斤的巴特综合症患者。此外，Mighty Therapeutics将在巴特综合症基金会2026年国际科学、医学和家庭会议上提供关于其巴特综合症临床开发努力的最新进展，包括4TAZPower研究的概述及其对FDA要求的上市后承诺的进展。

FDA加速批准罕见病药物引发争议

2025-11-05 00:00:00

美国食品药品监督管理局（FDA）在加速审批途径下批准了Stealth Biotherapeutics公司针对Barth综合症的药物，尽管在10名患者的临床试验中对该药物的有效性存在疑问。FDA的文件显示，该批准基于一项10人研究，该研究显示该药物改善了膝盖力量。然而，FDA的审查员指出，这项非安慰剂对照的研究并未直接将Forzinity与患者改善联系起来。审查员还指出，在TAZPOWER试验中，接受安慰剂的患者在6分钟步行测试中的改善程度与接受药物的患者相似。尽管有内部意见反对，FDA还是批准了该药物，这引发了广泛的争议。Barth综合症是一种极罕见的疾病，影响着美国150人，该疾病由影响患者线粒体的基因突变引起，导致心脏异常，进而引起肌肉无力和极度疲劳。大多数患者在5岁前就会死亡。Forzinity是该疾病的首个批准治疗药物。

Stealth BioTherapeutics公司FORZINITY疗法获FDA加速批准治疗巴特综合症

2025-09-20 07:59:00

Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其FORZINITY（elamipretide HCl）加速批准，用于改善成年和体重至少为30公斤的儿童巴特综合症患者的肌肉力量。巴特综合症是一种罕见的儿童心肌骨骼疾病，影响美国约150人。FORZINITY是巴特综合症的首个治疗方案，也是首个获FDA批准的靶向线粒体的疗法。该批准基于TAZPOWER临床试验中的有效性和安全性数据，其中膝关节伸展肌力从研究基线有所改善。Stealth计划继续与FDA合作，为体重不足30公斤的儿童提供扩大访问权限，同时收集更多数据以扩大适应症。

Scenic Biotech 和 Barth 综合症基金会宣布建立合作伙伴关系，探索遗传修饰因子，为复杂的罕见疾病寻找量身定制的治疗方法

2022-03-30

Scenic Biotech与Barth综合征基金会宣布合作，共同推进Scenic公司内部药物发现项目，寻找针对Barth综合征的新型治疗方案。Barth综合征是一种罕见的代谢性疾病，影响心脏、肌肉和免疫系统，目前尚无特异性治疗方法。Scenic公司利用其Cell-Seq发现平台，已开发出针对Niemann Pick型C（NP-C）和严重遗传性代谢综合征等疾病的药物发现项目。此次合作将利用基金会的数据资源和研究模型，共同推动Barth综合征的治疗研究。

Stealth Biotherapeutics公布2021年第一季度财务结果和近期业务亮点

2021-05-18 00:00:00

Stealth Biotherapeutics公司，一家专注于发现、开发和商业化针对线粒体功能障碍疾病的新型疗法的临床阶段生物技术公司，于2021年5月18日公布了截至2021年3月31日的季度财务结果，并宣布了近期业务亮点。公司表示，其团队对elamipretide和深管线中新型线粒体靶向化合物的潜力感到振奋，这些化合物有望解决与线粒体功能障碍相关的疾病所带来的毁灭性和通常进展性的疾病负担。公司正在推进与FDA心脏病和肾病司的随机撤药试验，以推进Barth心肌病的NDA提交。此外，公司正在扩大其临床和临床前开发工作，包括推进Friedreich共济失调和杜氏肌营养不良症相关心肌病的临床试验。财务方面，公司现金和现金等价物为3210万美元，研发费用为610万美元，一般和行政费用为499万美元。

Stealth BioTherapeutics 报告 2020 财年财务业绩和近期业务亮点

2021-04-06

Stealth BioTherapeutics公司发布2020财年财务报告，宣布完成干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）患者招募，预计2022年第二季度公布顶线数据。由于近期FDA反馈和持续互动，elamipretide用于巴特综合症的心肌病的NDA提交可能延迟。公司正在推进elamipretide在罕见代谢性心肌病和由核DNA突变引起的罕见线粒体疾病的临床扩张。同时，公司管线开发持续进行，包括SBT-272、SBT-550和其他管线化合物。公司管理层将于今日上午8:30举行电话会议，讨论财务结果和业务更新。

Healx 与 Barth 综合症基金会合作推动罕见病的新药开发模式（新闻稿）

2019-02-28

Healx公司宣布与波士顿儿童医院和Barth综合征基金会合作，利用创新技术加速Barth综合征等罕见病的药物发现。这一合作旨在通过人工智能和科学新发现克服罕见病药物开发的财务和时间挑战。Barth综合征是一种遗传性线粒体疾病，患者可能出现骨骼和心脏肌肉无力等症状。Healx计划将新药从临床研究阶段缩短至两年，而非传统药企的十年或更长时间。此次合作将利用波士顿儿童医院著名心脏病专家威廉·普医生的诱导多能干细胞心肌细胞模型，以加速治疗药物的开发。

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