生物制药公司Prokarium宣布任命Ibs Mahmood为新任首席执行官(CEO),接替Kristen Albright。Ibs Mahmood拥有25年的生物技术创业经验,曾创立并领导多家生命科学公司,通过临床开发、融资和战略交易,为自身企业筹集超过3亿美元,为他人企业筹集超过20亿美元。他此前曾共同创立并领导AMO Pharma、DrugDev和Induction Healthcare,并在IQVIA、Abingworth、Shire Pharma和Investec担任高级职务。Prokarium的董事会主席Ted Fjällman表示,Ibs的任命是Prokarium发展的重要一步,他的医学洞察力、创业精神和行业经验将有助于加速公司改变膀胱癌治疗范式的使命。Prokarium是一家临床阶段的生物制药公司,正在通过前沿的合成生物学技术生物工程化“活疗法”。公司的主要项目正在美国进行临床试验,旨在改变膀胱癌的治疗模式。
AMO Pharma计划开展AMO-02(tideglusib)的III期临床试验,以评估其在成人DM1患者中的疗效和安全性,支持未来在儿童、青少年和成人中治疗DM1的市场授权申请。根据与美国食品药品监督管理局(FDA)的会议,AMO Pharma将基于之前进行的REACH-CDM Phase 2/3临床试验结果,继续推进tideglusib在DM1治疗中的开发。该研究显示AMO-02在儿童和青少年DM1患者中安全性良好,但存在潜在的安慰剂效应。FDA对新的III期临床试验设计提供了反馈,并同意继续推进成人DM1患者的研究。AMO Pharma将基于新III期临床试验和REACH-CDM研究的疗效和安全性数据,提交未来在儿童、青少年和成人中治疗DM1的审批申请。
AMO Pharma与加拿大麦克马斯特大学和汉密尔顿健康科学联合成立的流行病学与健康研究学院(PHRI)合作,开展一项名为“针对心律失常性心肌病(ACM)的GSK3抑制靶向治疗”(TaRGET)的临床概念验证试验,以评估AMO-02( tideglusib)在治疗基因阳性ACM中的疗效。该研究将在PHRI研究团队的领导下进行,涉及加拿大20个地点的120名参与者,预计2024年中开始招募。AMO-02是一种口服GSK3抑制剂,此前在动物模型中显示出对ACM的治疗潜力。
AMO Pharma宣布,其研究性疗法AMO-02在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的初步临床前数据表明,该疗法在改善小鼠模型中的肌肉功能、葡萄糖处理和神经系统功能方面显示出积极效果。这些发现来自与布鲁克大学的研究合作,研究还显示AMO-02在代谢区域、骨骼和心脏肌肉功能方面也有改善。研究显示,与慢性糖皮质激素治疗相比,AMO-02治疗不仅改善了肌肉功能和葡萄糖处理,还改善了代谢区域、肌肉脂肪沉积和心脏肌肉的功能。这些益处在早期和晚期mdx小鼠中均有所体现。此外,一项由MacPherson博士领导的研究还考察了AMO-02治疗对认知功能的影响,结果显示短期治疗AMO-02显著改善了认知功能。这些数据表明AMO-02在治疗DMD和其他肌肉消耗性疾病中具有强大的潜力,同时也有望改善心脏和骨骼肌肉的健康和功能。
2023年肌强直性营养不良年会期间,AMO Pharma公司宣布了其针对先天性肌强直性营养不良的实验性疗法AMO-02的临床研究REACH-CDM的结果。结果显示,AMO-02在认知表现、生物标志物减少和行走/跑步测量改善等多个方面显示出统计学和临床上的显著疗效。研究期间,AMO-02的安全性良好,耐受性良好,没有与治疗相关的严重不良事件。主要结果指标基于临床医生进行的客观评分,显示出意外的安慰剂效应,掩盖了治疗的有益效果。公司计划与监管机构会面,概述AMO-02的开发路径,包括在成人发病的肌强直性营养不良患者中进行的研究计划。
AMO Pharma完成REACH-CDM临床试验最后一名患者的治疗,该试验旨在为儿童和青少年先天性肌强直性营养不良症提供治疗支持。公司计划于2023年7月公布试验数据。试验在美国、加拿大、澳大利亚和新西兰进行,共招募56名患者。尽管面临COVID-19疫情挑战,公司通过远程医疗等方式确保患者安全,并允许患者在治疗结束后继续参与扩展研究。AMO Pharma对研究结果表示乐观,并感谢所有参与研究的患者、家庭、研究人员和倡导团体。公司将于2023年7月7日举办的网络研讨会中提供试验更新。
AMO Pharma宣布,英国药品和健康产品监管机构(MHRA)确认,CDM1-RS可以作为治疗先天性肌强直性营养不良症(CDM1)的批准主要终点指标。这一结果基于之前与FDA就CDM1-RS作为AMO Pharma 3期临床试验的合适主要终点的协议。CDM1-RS能够评估治疗在多个症状领域的益处。该量表由罗切斯特大学的Chad Heatwole教授和Nicholas Johnson教授开发,并由罗切斯特大学拥有和许可。AMO Pharma已将此量表纳入CDM1的REACH-CDM关键研究中。MHRA审查了AMO Pharma关于如何使用自然史研究、与治疗领域专家的咨询以及患者倡导者的反馈来开发该量表的数据。MHRA认为,如果REACH-CDM研究中AMO-02在CDM1中的研究结果为阳性,则该指标可以考虑为批准的主要终点指标。此外,MHRA为AMO Pharma的项目提供了科学建议,该项目获得了创新护照和创新许可和获取途径(ILAP)在英国的批准。
Kinarus Therapeutics公司宣布,其研发的新型抗病毒药物KIN001对Omicron BA.2和BA.5亚变种的SARS-CoV-2表现出强大的抗病毒活性。该研究由德国埃尔兰根-纽伦堡大学的研究人员完成,并补充了之前发表的数据。Kinarus正在进行KIN001的二期临床试验,旨在治疗轻症COVID-19患者,目前已在瑞士和德国招募患者。KIN001是一种口服的p38 MAPK抑制剂和pioglitazone的联合药物,可能通过抗病毒、抗炎和抗纤维化作用来对抗COVID-19。这些数据支持了p38 MAPK在SARS-CoV-2生命周期中的作用,以及p38 MAPK抑制剂阻断病毒的效果。
Acacia Research Corporation于2022年5月12日公布了2022年第一季度财务报告。报告显示,公司收入为1350万美元,较2021年第一季度的580万美元增长,主要得益于2021年10月收购的Printronix Holding Corp.的贡献。该季度实现了6690万美元的收益,包括59.5百万美元来自生命科学投资组合。公司还完成了1500万美元的股票回购,并启动了新的4000万美元回购授权。此外,Mycovia Pharmaceuticals的药物VIVJOA获得FDA批准,预计将为Acacia带来2600万美元的里程碑付款。截至2022年3月31日,Acacia已从生命科学投资组合中出售了6920万美元的资产,累计实现收益3.94亿美元。
AMO Pharma公司宣布,其投资者为响应公司在REACH-CDM关键临床试验中取得的进展,增加了对公司的投资。该试验是一项双盲、安慰剂对照、随机临床试验,旨在评估AMO-02( tideglusib)治疗先天性肌强直性营养不良(CDM1)的疗效和安全性。截至目前,已有超过三分之二的患者被纳入试验,预计将招募56名患者。完成试验后,患者有机会过渡到REACH-CDM X研究,这是一项为期52周的开标签研究,旨在评估AMO-02的长期安全性和疗效。AMO Pharma致力于为患有最严重和最早出现的肌强直性营养不良患者提供治疗选择,并期待从投资者和全球潜在行业合作伙伴那里获得更多支持。
AMO Pharma宣布扩大其关键性REACH-CDM研究,该研究旨在评估实验性疗法AMO-02(tideglusib)在治疗先天性肌强直性营养不良(CDM1)方面的有效性和安全性。新加入的研究中心位于澳大利亚和新西兰,目前全球3期临床试验已达到50%的招募目标。这项试验将招募56名患者,并在完成试验后,患者有机会过渡到REACH-CDM X研究,这是一项为期52周的开标签研究,旨在评估AMO-02的长期安全性和有效性。AMO Pharma致力于为罕见和严重儿童神经遗传性疾病开发新疗法,其产品线还包括AMO-01和AMO-04。