中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS）的创新siRNA疗法RAG-17已完成II期临床试验的全部受试者入组及首次给药。该研究标志着RAG-17向突破性疗法迈出了决定性一步，并已获得美国FDA孤儿药资格和纳入国家药品监督管理局试点项目。RAG-17旨在通过抑制SOD1基因表达，保护神经元功能，延缓或阻止ALS疾病进展。
中国科学院昆明动物研究所等机构的研究人员发现，一种名为66CTG的新型肽段通过稳定原癌基因Myc蛋白，可促进三阴性乳腺癌（TNBC）的生长。该肽段由长链非编码RNA CDKN2B-AS1编码，在TNBC细胞中存在内源性表达。研究发现，66CTG通过竞争性结合E3泛素连接酶FBW7α来稳定c-Myc蛋白，从而增强Cyclin D1的转录，促进TNBC细胞增殖和肿瘤生长。该研究为TNBC的诊断和治疗提供了新的靶点，并揭示了66CTG与FBW7α相互作用调控c-Myc的新机制。
上海交通大学等机构的研究首次揭示了GLI1+间质细胞是克罗恩病（CD）肠纤维化的关键驱动细胞，并通过SMOC2-STAT3信号轴介导细胞外基质（ECM）过度沉积。研究发现，SMOC2在肠组织中的表达水平可独立预测CD患者术后复发风险，有望成为首个临床可用的纤维狭窄预后生物标志物和抗纤维化治疗靶点。研究还发现，CD纤维狭窄中SMOC2表达升高与术后复发风险增加相关，为CD纤维狭窄的治疗提供了新的思路。
中山大学附属第一医院研究团队在Cancer Cell杂志上发表论文，揭示了抗PD-1治疗在肝癌三级淋巴结构（TLS）内可诱导增强抗乙肝病毒（HBV）的体液免疫，从而提升疗效。研究首次提出抗HBV病毒体液免疫参与肝癌的抗肿瘤免疫，将病毒感染转化为免疫杀伤的新靶点，为肝癌个体化免疫治疗提供新思路。研究利用空间转录组技术发现，PD-1 + Tfh细胞通过CD40-CD40L等信号轴与B细胞互作，激活B细胞产生针对HBcAg的抗体，并与肝癌细胞表面的HBcAg形成免疫复合物，激活补体级联反应，诱导癌细胞凋亡。该研究为肝癌免疫治疗提供了新的治疗方向。
中山大学中山医学院项鹏教授团队与中山大学附属第一医院肖海鹏教授团队在Cell Discovery杂志上发表研究，揭示了卒中后过度激活的交感神经诱导骨骼肌原位FAP迁移外流是导致肌少症的关键原因。研究指出，早期使用β受体阻滞剂普萘洛尔可有效减少FAP流失，改善骨骼肌萎缩。此外，研究还发现FAP是肌肉稳态因子IGF-1的主要来源，其缺失会导致肌肉萎缩。该研究为靶向调控FAP治疗肌少症提供了新证据。
同济大学生命科学与技术学院薛剑煌课题组与史偈君课题组在Molecular Cell发表研究论文，首次鉴定到假尿嘧啶修饰（Ψ）的特异性阅读器SMD2。研究发现，SMD2对携带Ψ修饰的前体mRNA（pre-mRNA）具有显著结合偏好，并能识别富集于外显子-内含子交界区域的Ψ修饰位点，协同PUS修饰酶调控mRNA可变剪接与成熟进程。SMD2的编码基因SNRPD2在多种恶性肿瘤中显著上调，与患者不良预后密切相关。该研究揭示了Ψ-SMD2调控轴在肿瘤精准治疗中的潜在靶点，为RNA表观修饰与剪接体活性的联系提供了新的见解。
中山大学孙逸仙纪念医院与军事医学科学院的研究团队在Advanced Science杂志发表了一项研究，通过金属酚配位自组装策略构建多功能TCMH核酸递送纳米体系，同步递送MFN1 siRNA、H2S供体与外源钙离子，成功打破肿瘤线粒体钙代谢自保护机制，形成ROS-Ca2+自放大凋亡环路。该研究在细胞、原位CDX、临床PDX多重模型中验证了其抑瘤效果，为口腔鳞癌及多种实体瘤提供了高效低毒的离子干扰新方案。
中山大学中山医学院官网最新消息显示，2026年5月起，中山大学中山医学院与中山大学医学院将实施一体化运行管理，统一使用「中山医学院」名称。中国科学院院士、肿瘤病毒学专家曾木圣已接任中山医学院院长，原院长田国宝任副院长。曾木圣院士于1967年出生于江西抚州，1998年毕业于中山医科大学，长期专注于EB病毒致癌机制与靶向干预研究。田国宝博士，二级教授，博士生导师，长期致力于临床抗生素耐药细菌的感染和生物安全研究。中山医学院办学历史悠久，其源头可追溯至19世纪的博济医院、博济医学堂，是中国西医学教育的重要策源地，也是中山大学医科教育源头，在国内外享有广泛的社会声誉。
中山大学庄博文、谢晓燕团队与北京大学曾泽贤团队在Hepatology在线发表研究论文，通过高精度空间转录组学技术，对不完全射频消融治疗后的肝细胞癌样本进行解析，揭示了不完全消融导致的肿瘤侵袭和免疫逃逸机制。研究发现，不完全消融引发的亚致死热刺激通过CEBPD-CXCL2-SPP1轴促进肿瘤进展，靶向该轴可抑制肿瘤进展并增强免疫治疗的敏感性。该研究为深化消融综合治疗的理论体系提供了新的视角。
美国北卡罗来纳大学教堂山分校Jeremy Rich团队和中山大学附属第一医院吴序嘉团队等在Cell Reports上发表了一项研究，揭示了胶质母细胞瘤干细胞（GSCs）中R-loop的高度活跃及其与NAT10的关系。研究发现，NAT10直接结合并修饰R-loop，维持启动子区域R-loop的稳定，促进开放染色质状态，从而驱动核心干性基因的持续转录。靶向这一进程可抑制GSCs的自我更新并抑制脑肿瘤生长。研究绘制了GSCs基因组上的R-loop分布图谱以及R-loop RNA上的ac4C修饰图谱，发现R-loop RNA上存在广泛的ac4C修饰峰。NAT10小分子抑制剂Remodelin能够通过血脑屏障，降低R-loop RNA上的ac4C修饰水平，抑制肿瘤干性基因的异常转录，展现出治疗潜力。该研究为脑肿瘤的治疗提供了一个有前景的治疗靶点。
中山大学附属第一医院肝胆胰外科中心匡铭团队在Cancer Discovery上发表研究，揭示了肿瘤相关中性粒细胞（TANs）在结直肠癌肝转移（CRLM）中的分布和临床意义。研究发现，BHLHE40+ TAN亚群通过塑造血管生成-免疫抑制生态位促进CRLM进展，为研发治疗CRLM的药物提供了新的思路。研究通过单细胞RNA测序与空间增强分辨率组学测序，绘制了CRLM中TANs的转录图谱，发现一类“特殊”的中性粒细胞亚群（TAN1），其密度与患者预后不良正相关。该研究为CRLM的免疫治疗提供了新的思路，也为抗肿瘤免疫研究提供了一个新的策略。
