全球生物技术领导者CSL Behring宣布，在法国的血液病治疗中心，两名患有血友病B的患者接受了基因疗法HEMGENIX®（etranacogene dezaparvovec）的治疗。这是欧洲首次在真实世界环境中将HEMGENIX®作为血友病B的治疗药物。HEMGENIX®是欧洲批准的首个一次性基因疗法，用于治疗严重和中度严重血友病B的成人患者，这是一种由缺乏IX因子（一种用于产生血凝块以止血的蛋白质）引起的遗传性出血性疾病。该疗法适用于没有IX因子抑制剂病史的成人。在获得欧洲委员会批准后，HEMGENIX®成为法国首个获得直接进入批准的疗法，从而使得欧洲外的患者能够接受治疗。这种疗法能够降低出血风险，并允许患者自身产生IX因子。CSL Behring欧洲商业运营高级副总裁兼总经理Lutz Bonacker博士表示，这是血友病B社区、以及药品可及性和报销当局共同承诺将创新疗法带给患者的一个重大成就。HEMGENIX®于2023年2月获得欧洲委员会的批准，随后在美国、加拿大、英国、瑞士和澳大利亚获得批准。该疗法由uniQure领导的多年临床开发，并在CSL获得全球商业化权利后，临床试验的赞助权转交给CSL。
uniQure宣布将其位于马萨诸塞州列克星敦的商业制造设施以2500万美元的总价出售给Genezen，此举旨在简化公司业务，专注于降低运营成本。Genezen将负责生产全球商业供应的HEMGENIX，并作为优先客户支持uniQure的基因疗法研发项目。交易完成后，uniQure预计每年将减少约4000万美元的现金消耗，并偿还5000万美元的债务，从而降低利息支出。uniQure将继续审查业务，以识别更多成本削减机会，并计划在2024年第三季度宣布进一步进展。
Genezen宣布收购uniQure位于马萨诸塞州列克星敦的商业基因治疗制造业务，这将使Genezen能够向全球客户提供后期阶段和商业基因治疗开发与制造服务。此次收购将使Genezen获得一个战略性的制造设施和一支世界级的员工团队，其中包括一个商业许可的病毒载体设施，该设施能够支持客户从临床前开发项目到后期阶段和商业制造。Genezen的这次收购将显著提升其规模和差异化能力，与公司致力于通过提供顶级、以科学为驱动的发展与制造解决方案来推进细胞和基因治疗的使命直接相关。uniQure表示，此次交易将使其继续获得世界级的制造能力，并承诺确保过渡过程的顺利。
全球生物技术领导者CSL宣布，HOPE-B研究的三年结果显示，对于患有血友病B的人群，单次注射HEMGENIX（etranacogene dezaparvovec-drlb）能够持续多年提高并维持因子IX活性水平，证实了其长期的安全性和耐用性。这些数据在65届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式呈现。HEMGENIX是首个也是唯一一种针对使用因子IX预防性疗法或有过致命出血或反复严重自发性出血发作的成人血友病B患者的基因疗法。研究显示，接受HEMGENIX治疗的参与者中，近三分之二在治疗后三年内无需常规预防性输注，这对血友病B社区具有里程碑意义。在HOPE-B III期临床试验中，54名患有严重或中度严重血友病B的男性参与者接受了HEMGENIX治疗，其中52名完成了三年的随访。治疗一年后，平均因子IX水平为41.5 IU/dL，第二年下降至36.7 IU/dL，第三年下降至38.6 IU/dL。94%的患者在治疗后三年内无需连续预防性治疗。此外，研究还表明，在治疗后的前36个月中，所有出血的平均年化出血率（ABR）下降了64%。HEMGENIX被欧盟委员会（EC）授予有条件市场授权，用于欧盟和欧洲经济区，以及英国药品和健康产品监管局（MHRA）和加拿大卫生部的批准。
KORU Medical Systems公司宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，其FREEDOM60输液系统可用于配合Hizentra 50毫升预填充注射器使用。这是首个获FDA批准的与预填充注射器配合使用的输液系统，标志着KORU Medical致力于提升患者自我注射皮下免疫球蛋白（SCIg）疗法的体验。预填充注射器显著提高了使用便利性，特别是对于需要较高剂量免疫球蛋白的患者。FREEDOM60输液系统的批准扩大了预填充注射器的使用优势，患者在使用预填充注射器时，与使用安瓿瓶相比，药物准备任务可减少高达80%。Hizentra 50毫升预填充注射器已于2023年4月获得FDA批准，并计划于2024年初上市。KORU Medical Systems致力于开发、制造和推广创新的皮下药物输送系统，以改善全球患者的生命质量。
uniQure公司宣布以高达4亿美元的价格将HEMGENIX（etranacogene dezaparvovec-drbl）的版税权益出售给HealthCare Royalty（HCRx）和Sagard Healthcare。uniQure将获得3.75亿美元的现金预付款，并保留未来高达15亿美元的里程碑权益。此举为uniQure提供了非股权稀释的资本，以推进其广泛的基因治疗管线，包括用于亨廷顿病的AMT-130。这一版税流的部分货币化验证了HEMGENIX全球销售的巨大潜力，同时大幅降低了uniQure的商业化风险。交易预计将在签署后不超过15个营业日内完成。
uniQure公司宣布，其合作伙伴全球生物技术领导者CSL已获得欧洲委员会对HEMGENIX（etranacogene dezaparvovec）的临时市场授权，这是首个针对成人严重和中等严重血友病B的基因疗法。HEMGENIX是一种一次性基因疗法，旨在治疗无因子IX抑制剂病史的成人严重和中等严重血友病B患者。这是欧盟和欧洲经济区首次批准治疗血友病B的基因疗法，标志着uniQure的第二种内部开发和制造的基因疗法在欧洲联盟获得许可。该疗法通过基因编辑技术，使患者能够持续产生因子IX，从而降低出血率，减少或消除预防性治疗的需要，并提高因子IX水平。这一批准是基于超过十年的研究和临床开发，uniQure首席执行官Matt Kapusta表示，这一成就归功于员工、临床医生、患者及其家人的不懈努力。
Uplifting Athletes，一家非营利组织，通过其第六届青年研究员选拔活动，向十位杰出的罕见病研究科学家颁发了总额为20万美元的研究资助。这些科学家来自北美，他们将在2023年2月4日于费城林肯金融场举行的活动中被表彰。自2018年以来，Uplifting Athletes已向44位罕见病研究者提供了超过82万美元的资助。这些资助由患者倡导组织提名，Uplifting Athletes和提名组织共同资助。此次活动由CSL Behring赞助，旨在通过体育的力量，为罕见病患者社区筹集资金，提高公众意识，并为他们带来希望和灵感。
Orsini Specialty Pharmacy被CSL Behring选为HEMGENIX（etranacogene dezaparvovec-drlb）的有限分销合作伙伴，HEMGENIX是首个也是唯一一种用于治疗血友病B的基因疗法。该疗法针对使用IX因子预防疗法或存在严重出血史的成年人，旨在解决血友病B患者面临的出血问题。血友病B是一种罕见疾病，患者易受关节、肌肉和内部器官出血的影响。Orsini Specialty Pharmacy致力于为患者提供全面、周到的关怀，并承诺与支付者和提供者合作，确保患者能够获得这种改变生活的疗法。
美国食品药品监督管理局批准了CSL公司的HEMGENIX（etranacogene dezaparvovec-drlb），这是首个用于治疗血友病B的基因疗法。该疗法为血友病B患者提供了一种新的治疗选择，可以减少年出血率，减少或消除预防性治疗的需要，并在一次输注后数年内产生高水平的IX因子。随着HEMGENIX的批准，CSL现在为患有血友病B的人提供了一套更全面的疗法，开启了治疗新纪元。HEMGENIX在临床试验中降低了年出血率，94%的患者停用了IX因子预防性治疗并保持无预防治疗状态。
uniQure公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受CSL Behring提交的etranacogene dezaparvovec生物制品许可申请（BLA）的优先审查，该药物是一种用于治疗成人血友病B的基因疗法。uniQure领导了etranacogene dezaparvovec的多项临床开发，包括关键的III期HOPE-B临床试验，并将负责该药物的全球商业供应。该药物有望成为首个获批准的血友病B基因疗法，其接受BLA的审查标志着uniQure在将基因疗法的承诺带给罕见病患者方面的重要里程碑。etranacogene dezaparvovec旨在通过解决血友病B的根本原因——一种导致凝血因子IX（FIX）缺乏的基因缺陷——来实现近乎正常的凝血能力。在HOPE-B关键试验中，etranacogene dezaparvovec显著降低了受试者的年度出血率，如果获得批准，将成为血友病B社区的首个基因疗法治疗选择。
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
