2026年7月6日,英国制药巨头GSK宣布终止与Alector长达五年的合作,合作终止将于2027年1月2日正式生效。此次合作涉及7亿美元的首付款和22亿美元的潜在交易总额,因双方核心药物临床失败而告终。Alector的药物研发逻辑基于靶向sortilin受体的单克隆抗体,旨在治疗神经退行性疾病。然而,2025年10月和2026年4月,两款药物的III期和II期临床试验均未达到预期效果,导致Alector裁员并重新调整研发方向。GSK在终止合作后,转向寻求能够改善现有疗法的候选药物,并完成了多笔重点并购。
加州大学伯克利分校的科学家团队成功研发并实施了一项个性化CRISPR基因编辑疗法,为一名患有罕见遗传疾病的婴儿KJ进行了治疗。KJ患有极罕见的尿素循环疾病,这种疾病在新生儿中的发病率仅为130万分之一。该疗法在短短六个月内完成研发并应用于患者,显示出无不良反应、症状改善和减少对药物依赖的积极效果。这一突破性进展为罕见且以往无法治疗的遗传疾病患者带来了新的治疗希望。
Nabsys和Hitachi High-Tech America宣布了OhmX RAMP UP项目,旨在通过提供Nabsys的OhmX平台,使结构变异检测对人类基因组研究人员更加便捷。该项目共授予15个实验室RAMP UP资助,参与者将使用OhmX平台分析结构变异,应用于罕见病、癌症和细胞基因治疗等领域。参与机构包括芝加哥Lurie儿童医院、Be Biopharma、波士顿儿童医院、Brigham and Women's Hospital、德雷塞尔大学、Labcorp、西雅图儿童医院、斯坦福大学、德克萨斯A&M大学、Jackson实验室、转化和先进医学中心、佛罗里达大学和耶鲁大学。OhmX平台有助于理解疾病机制、基因破坏和复杂基因组区域,推动精准医学发展,克服SV分析的成本和复杂性障碍。
Unravel Biosciences与The Jackson Laboratory宣布合作,利用Unravel的BioNAV™平台和JAX的疾病建模专长,加速识别和评估多病种潜在药物候选者,优先考虑已批准药物的重定向应用,以加快临床转化。合作的首个研究疾病为儿童交替性偏瘫(AHC),通过分析JAX的疾病相关小鼠模型RNASeq数据,生成潜在治疗候选药物,并在JAX的预临床模型中评估其疗效。此次合作旨在为罕见病患者提供即时受益,并为未来靶向基因治疗铺平道路。
杰克逊实验室和AbTherx宣布建立战略合作伙伴关系,旨在开发并商业化先进的抗体发现工具,以加速新疗法的开发并降低风险。该合作将包括共同开发活动,利用杰克逊实验室在模型研究方面的丰富经验和AbTherx的Atlas小鼠平台解决药物开发者面临的挑战。Atlas小鼠技术旨在利用体内抗体选择和成熟过程来创建人类抗体,并旨在通过提供更快的速度、多样性、可开发性和亲和力来克服传统抗体发现技术的局限性。杰克逊实验室将成为包括全人源多样性小鼠和二元固定轻链小鼠在内的Atlas小鼠模型的独家分销商,并探索开发未来模型以扩展现有创新工具套件。双方共同表示,通过结合杰克逊实验室在高质量小鼠模型方面的专业知识与AbTherx的Atlas小鼠平台创新能力,将设定新的行业标准,并加速有影响力的治疗方法达到全球患者的时间。
Dewpoint Therapeutics获得Target ALS基金会资助,用于开发针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)的新型药物。该资助将支持公司在ALS动物模型中开展体内概念验证研究,以评估其c-mods(凝聚体修饰药物)的疗效和作用机制。这些药物旨在针对TDP-43蛋白异常定位至细胞质凝聚体,从而改善转录、剪接和神经元健康等系统缺陷。该研究基于C9orf72基因重复扩张,这是导致ALS的最常见遗传原因。Dewpoint Therapeutics利用97%的ALS患者中存在的异常,即TDP-43蛋白从细胞核错误定位至细胞质凝聚体,推动新疗法的发现和开发。Target ALS基金会资助将加速Dewpoint Therapeutics针对ALS的c-mods的研发进程。
一项由Weill Cornell Medicine和Jackson Laboratory的研究发现,严重的COVID-19可以改变免疫系统干细胞的基因表达,导致长期免疫反应的持久改变。研究人员通过分析从康复患者血液中分离出的CD34+造血干细胞,发现这些干细胞获得了更多可访问的DNA,从而允许基因激活,特别是那些驱动炎症和决定细胞是否发展为炎症细胞类型的基因。这些改变可能解释了长期炎症和长期COVID的症状。研究还发现,COVID-19患者在接受IL6阻断治疗时,一年后不太可能发生显著的免疫记忆变化。该研究为理解COVID-19等疾病的长期健康后果提供了新的视角,并为评估感染和疫苗接种后的免疫状态提供了机会。
杰克逊实验室的研究人员开发了一组基因多样性小鼠,这些小鼠能够准确模拟人类对SARS-CoV-2感染的高度可变反应。该研究揭示了先天免疫和调节性促炎反应的差异,这些差异与疾病严重程度相关。通过这些基因多样性小鼠,科学家们可以模拟COVID-19患者的疾病结果,并发现疾病严重程度的生物标志物,研究抗病毒免疫反应,评估对策。研究团队发现,对疾病高度抵抗的PWK F1小鼠在肺部早期控制病毒复制,而更易感的F1杂交小鼠表现出相对无效的IFN-1表达,病毒复制控制失败,促炎反应失调。这一发现有助于填补我们对COVID-19易感性差异的理解空白,促进快速诊断、机制研究和治疗干预策略的发展。
杰克逊实验室的研究团队正在开发新的罕见病治疗方法,利用基因编辑技术针对脊髓性肌萎缩、弗里德里希共济失调、亨廷顿病和雷特综合征等四种神经系统疾病。该项目由Cathleen Lutz博士领导,获得美国国立神经疾病与中风研究所(NINDS)的五年期2280万美元资助。研究团队旨在通过基因编辑疗法,为罕见病提供安全有效的治疗方案,并推动至少一种候选疗法进入临床试验阶段。
杰克逊实验室的新研究揭示了可能导致慢性疲劳综合症/肌痛性脑脊髓炎(ME/CFS)的功能机制。该研究由杰克逊实验室的Derya Unutmaz教授和Julia Oh副教授领导,得到了美国国立卫生研究院(NIH)的支持。研究团队分析了ME/CFS患者的免疫细胞、代谢物和体内微生物,发现患者的微生物组和代谢特征与健康对照组存在差异,包括特定的生物标志物。研究发现,ME/CFS患者的肠道微生物群落不均匀且多样性较低,与老年化和慢性炎症性疾病相似。此外,研究人员发现,ME/CFS患者中与色氨酸、丁酸和丙酸生产相关的低丰度微生物大量缺失,这些物质对调节代谢和内分泌功能至关重要。该研究为ME/CFS的诊断和治疗提供了新的思路和策略。
SELLAS Life Sciences Group宣布,其高度选择性的CDK9抑制剂GFH009将通过国家癌症研究所(NCI)的PIVOT计划在儿童实体瘤和白血病模型中进行评估。该研究由NCI的联合协议资助,涉及八个参与研究机构,旨在评估GFH009的药代动力学和疗效。研究分为两个阶段,第一阶段进行药代动力学实验,第二阶段进行GFH009的单药体内疗效测试。SELLAS总裁兼首席执行官Angelos Stergiou表示,PIVOT计划为儿童癌症的预临床测试提供了宝贵的专业知识,并相信GFH009在体外和体内模型中展示的显著抗肿瘤活性将在PIVOT的儿童研究中得到体现。PIVOT计划是一个综合项目,旨在系统地评估新型药物对基因组确定的儿童实体瘤和白血病模型的疗效。