FDA Office of Orphan Products Development

公司全称：FDA Office of Orphan Products Development

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

The FDA Office of Orphan Products Development is a government agency

基本信息

地址：

10903 New Hampshire Ave SILVER SPRING MARYLAND 20993-0002; US; Telephone: +13017968660; Fax: +13018478621;

公司官网：

www.fda.gov

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行业领域：

企业动态

SeaStar Medical 报告 2024 年第二季度财务业绩并提供业务更新

2024-08-13

SeaStar Medical Holding Corporation公布了截至2024年6月30日的三个月和六个月财务报告，并更新了业务进展。公司成功推出了QUELIMMUNE产品，用于治疗急性肾损伤（AKI）和脓毒症儿童，并正在努力扩大治疗范围。同时，公司的NEUTRALIZE-AKI临床试验取得了重要进展，获得了医疗保险和医疗补助的报销批准，有助于降低试验成本并加速新试验点的激活。SeaStar Medical还加强了董事会，完成了融资，并推进了其SCD技术的多个适应症研究。此外，公司发布了关于其研发、一般和行政费用以及其他费用的详细财务数据。

SeaStar Medical 最终确定 QUELIMMUNE 的 FDA 标签要求，为作为人道主义用途器械的首次商业销售铺平了道路

2024-07-03

SeaStar Medical Holding Corporation宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其儿童专用选择性细胞因子调节装置QUELIMMUNE的最终标签，该装置旨在治疗体重10公斤或以上的儿童急性肾损伤（AKI）和脓毒症或脓毒症状态，需要肾脏替代疗法（KRT）。QUELIMMUNE通过人道主义使用设备（HUD）资格在美国市场销售，预计将有助于改善重症儿童的生存率和生活质量。该设备在临床试验中显示出对AKI儿童的安全性和可能的临床益处，并有望减少长期并发症。SeaStar Medical正在开展一项针对成年AKI患者的关键性试验，并致力于通过其专利的细胞导向体外装置，降低器官损伤和炎症，为重症患者提供生命挽救的解决方案。

FDA 批准基因泰克的 Evrysdi （risdiplam）用于 2 个月以下患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿

2022-05-31

美国食品和药物管理局（FDA）批准了基因泰克公司（Genentech）的Evrysdi（risdiplam）用于治疗两个月以下患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿。这一批准基于RAINFISH研究的初步数据，显示接受Evrysdi治疗至少一年的无症状婴儿能够坐、站和行走。Evrysdi的处方信息更新，包括FIREFISH研究的数据，显示接受Evrysdi治疗至少两年的大多数有症状婴儿能够坐至少5秒钟。Evrysdi在治疗婴儿、儿童和成人SMA方面已证明其疗效，至今已有超过5000名患者接受治疗。

Timber Pharmaceuticals 宣布先天性鱼鳞病 2b 期 CONTROL 研究 50% 的受试者入组

2021-03-15

Timber Pharmaceuticals公司宣布，其正在进行的一项名为CONTROL的2b期临床试验中，已有50%的患有中重度先天性鱼鳞病的患者被随机分配。该公司还获得FDA孤儿产品开发办公室的150万美元临床试验补助金。该研究评估了TMB-001（局部异维A酸）在治疗中重度先天性鱼鳞病方面的疗效和安全性。TMB-001是一种新型局部治疗药物，旨在减少全身吸收并提高患者的生活质量。该研究旨在招募45名9岁及以上的患者。

FDA 孤儿药产品开发办公室授予 Rhythm 100 万美元赠款，以支持 Setmelanotide 治疗 Prader-Willi 综合征的 2 期研究

2015-09-24

Rhythm公司获得FDA孤儿药办公室100万美元的研究资助，用于支持其子公司Rhythm Metabolic Inc.进行Setmelanotide肽类药物的Phase 2临床试验，该药物用于治疗普拉德-威利综合症（PWS）患者的肥胖和食欲过盛。该临床试验旨在评估Setmelanotide对肥胖患者体重减轻和与PWS相关的食物行为的影响，为期10周，采用随机、双盲、安慰剂对照设计。Setmelanotide是一种强效的MC4激动剂，用于治疗由MC4通路遗传缺陷引起的肥胖。PWS是一种罕见的遗传疾病，以严重的食欲过盛为特征，导致患者肥胖和其他并发症。目前，尚无针对PWS相关肥胖和食欲过盛的批准治疗方法。

PTC Therapeutics 获得 160 万美元的 FDA 孤儿药资助，以支持正在进行的囊性纤维化 3 期研究

2010-09-21

PTC Therapeutics获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药办公室（OPD）的约160万美元拨款，以支持其正在进行的一项针对 nonsense突变型囊性纤维化（nmCF）患者的ataluren Phase 3临床试验。该研究旨在评估ataluren是否能改善肺功能，减少肺部感染，降低咳嗽频率，并提高患者的生活质量。这项试验将在北美、欧洲和以色列的研究中心招募约200名患者。此外，PTC Therapeutics与Genzyme公司合作开发ataluren，PTC Therapeutics将在美国和加拿大进行ataluren的商业化，而Genzyme将在其他地区进行商业化。

Soligenix 宣布授予 120 万美元的 FDA 孤儿产品开发补助金

2010-08-23

Soligenix公司获得FDA孤儿药开发计划120万美元的研究资助，用于支持其正在进行的三期临床试验，该试验旨在确认其产品orBec在治疗急性胃肠道移植物抗宿主病（GI GVHD）中的有效性。该研究预计将招募166名受试者，以确认先前临床试验中观察到的临床意义终点。orBec在美欧均获得孤儿药资格，有望成为首个治疗GVHD的FDA批准疗法。

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