The Amyotrophic Lateral Sclerosis Association
公司全称：The Amyotrophic Lateral Sclerosis Association
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
The Amyotrophic Lateral Sclerosis Association (The ALS Association) is a non-profit organization that supports research as well as patients in ALS
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企业动态
ALS 协会领导的新研究发现，专家诊断 ALS 的速度是普通神经科医生的两倍
2024-12-11 05:06:00
一项新研究显示，在综合神经科诊所接受检查的患者，与专科诊所相比，诊断肌萎缩侧索硬化症（ALS）的时间可能加倍。一项名为thinkALS™的临床诊断和转诊指南有助于缩短这一诊断延迟。研究由ALS协会领导，分析了2011年至2021年的医疗保险索赔，发现神经肌肉专科医生从初次咨询到诊断ALS的平均时间为9.6个月（中位数为4.5个月），而非专科神经科医生为16.7个月（中位数为9个月）。诊断延迟对患者影响重大，因为ALS患者从症状开始平均只能活2至5年。研究指出，大部分诊断延迟发生在非神经肌肉训练的神经科医生护理期间，他们可能无法早期识别ALS特征或不知道如何直接转诊至ALS诊所。在ALS诊断之前，患者常遭受重复且痛苦的诊断测试和误诊，导致不必要的治疗。诊断延迟还阻止了ALS患者获得多学科护理，这已被证明可以延长生存期和提高生活质量，以及推迟疾病修饰药物和生活维持治疗的开始，临床试验的参与，以及寻求残疾福利。研究希望thinkALS工具能够帮助临床医生早期考虑ALS并紧急将患者转诊至多学科ALS中心。
Mabylon AG获得超过130万瑞士法郎的研究资助，用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）和炎症小体项目。资金来自Innosuisse瑞士创新署、Target ALS和ALS协会，旨在推进针对TDP-43内体抗体的发展，以恢复ALS患者的正常TDP-43功能。此外，Innosuisse还资助了Mabylon的MY012项目，这是一种针对炎症性肠病（IBD）的专有炎症小体靶向抗体疗法。这些资助将加速Mabylon的研发进程，并支持其计划中的B轮融资。Mabylon还专注于过敏原抗体产品的临床开发，包括正在进行IND研究的多特异性抗过敏原抗体，以及与辉瑞公司通过Pfizer Ignite项目达成的合作。
ProJenX 宣布获得 ALS 协会颁发的 $1M Hoffman ALS 临床试验奖
2024-06-20
ProJenX公司宣布获得美国肌萎缩侧索硬化症协会（ALS Association）颁发的100万美元霍夫曼ALS临床试验奖。这笔资金将支持prosetin在ALS患者中的首次临床试验，prosetin是一种新型脑穿透性MAP4激酶（MAP4K）抑制剂。PRO-101临床试验分为三个部分，旨在评估prosetin在健康志愿者和ALS患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。ProJenX已完成健康志愿者的1a和1b部分，预计第三季度开始1c部分的招募。ALS协会的研究副总裁Kuldip Dave表示，该奖项旨在支持新疗法的早期临床试验，以加速ALS的治疗进展。ProJenX的联合创始人兼首席运营官Erin Fleming表示，获得此奖项是对prosetin潜力的认可，也是对ProJenX和整个ALS社区的肯定。
美国国立卫生研究院基金会 （Foundation for the National Institutes of Health） 宣布启动公私合作伙伴关系，以加速 ALS 的诊断和治疗
2024-05-21
美国国家卫生研究院基金会宣布启动一项公私合作项目，旨在加速肌萎缩侧索硬化症（ALS）的诊断和治疗。该项目名为“加速药物伙伴关系在肌萎缩侧索硬化症”（AMP ALS），由基金会管理，汇集了美国国立卫生研究院神经疾病与卒中研究所（NINDS）、食品药品监督管理局（FDA）、关键路径研究所（C-Path）以及其他来自学术界、生命科学公司、基金会和患者关注组织的利益相关者的资源和专业知识。该项目得到约6000万美元的联合承诺，旨在通过收集和集中现有的和未来的ALS数据集，推动对疾病触发因素的理解，发现新的治疗靶点，并确定可用于预测干预措施效果的生物标志物。
Coave Therapeutics获得美国肌萎缩侧索硬化症协会的290万美元资助，用于推进其CTx-TFEB项目，该项目旨在通过促进自噬和减少神经元中毒性蛋白聚集来治疗各种类型的肌萎缩侧索硬化症。CTx-TFEB项目利用Coave的ALIGATER平台，通过结合腺相关病毒（coAAV）将转录因子EB（TFEB）基因靶向递送到大脑和脊髓的神经元中，从而激活自噬-溶酶体（ALP）通路，清除蛋白聚集物。这一资助将支持CTx-TFEB项目从临床前概念验证阶段向前推进，旨在为肌萎缩侧索硬化症患者带来新的治疗希望。
ORYZON 报告截至 2023 年 12 月 31 日的季度财务业绩和公司最新情况
2024-02-26
Oryzon Genomics在2023年12月31日结束的季度和年度内，研发（R&D）费用分别为390万美元和1660万美元，净亏损分别为140万美元和500万美元。公司宣布了其PORTICO Phase IIb试验的初步结果，该试验评估vafidemstat作为边缘型人格障碍（BPD）的治疗方法。尽管主要终点未达到预期，但两个重要的次要终点——整体BPD疾病严重程度和激越/攻击行为的控制——达到了名义上的统计学意义，结果显示vafidemstat优于安慰剂。公司计划与FDA举行End-of-Phase II会议，讨论BPD注册性III期试验的设计。EVOLUTION Phase IIb试验继续招募精神分裂症患者。在癌症领域，iadademstat的FRIDA试验在复发/难治性FLT3突变AML患者中继续招募患者。公司继续在神经科学和癌症领域推进其临床开发计划，并保持财务纪律，通过非稀释资金和债券赎回延长资金使用期限至2025年。
Myrobalan Therapeutics，一家专注于研发新型口服小分子疗法以修复大脑损伤和恢复中枢神经系统功能的生物技术公司，宣布获得美国肌萎缩侧索硬化症协会（ALS Association）的40万美元资助，以支持其CSF1R抑制剂的开发，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。这笔资助是通过协会的劳伦斯和伊莎贝尔·巴内特药物开发计划提供的，补充了此前宣布的2400万美元A轮融资。肌萎缩侧索硬化症是一种影响大脑和脊髓运动神经元的进行性神经退行性疾病，目前尚无治愈方法，患者从诊断到平均生存时间为2-5年。Myrobalan正在开发一种CSF1R抑制剂，旨在针对神经炎症和脱髓鞘，以期在更广泛的病人群体中实现更显著的疗效。该公司的CSF1R抑制剂项目针对中枢神经系统疾病进行了特别设计，在多个临床前指标上具有显著优势，包括效力、选择性和中枢神经系统分布。目前，公司正在进行IND使能研究和开发临床生物标志物策略，为2025年开始的第一项人体临床试验做准备。除了肌萎缩侧索硬化症，Myrobalan还计划将其CSF1R抑制剂应用于其他神经退行性疾病，如多发性硬化症和阿尔茨海默病。
Dewpoint Therapeutics获得Target ALS基金会资助，用于开发针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新型药物。该资助将支持公司在ALS动物模型中开展体内概念验证研究，以评估其c-mods（凝聚体修饰药物）的疗效和作用机制。这些药物旨在针对TDP-43蛋白异常定位至细胞质凝聚体，从而改善转录、剪接和神经元健康等系统缺陷。该研究基于C9orf72基因重复扩张，这是导致ALS的最常见遗传原因。Dewpoint Therapeutics利用97%的ALS患者中存在的异常，即TDP-43蛋白从细胞核错误定位至细胞质凝聚体，推动新疗法的发现和开发。Target ALS基金会资助将加速Dewpoint Therapeutics针对ALS的c-mods的研发进程。
ALS 寻找治愈方法，ALS 协会合作伙伴缩短 ALS 初始诊断时间
2023-08-17
ALS Finding a Cure与ALS协会合作，投入200万美元支持早期ALS诊断方法的开发。目前，由于缺乏公认的ALS诊断方法，患者需经历一系列测试以排除其他疾病，导致诊断时间长达一年或更久。此举旨在缩短诊断时间，减少患者因误诊而遭受的不必要治疗和手术，并使他们有资格参与临床试验。该合作项目支持了来自全球的研究者，包括开发血液检测、监测平台、电生理学方法等，以识别ALS的早期生物标志物。
Tiziana Life Sciences 宣布获得布莱根妇女医院 （Brigham and Women's Hospital） 的资助，用于探索鼻内抗 CD3 mAb 在肌萎缩侧索硬化症中的应用
2022-09-15
Tiziana Life Sciences宣布获得一项由ALS协会颁发的Barnett药物开发项目资助，用于研究通过鼻腔给药的anti-CD3单克隆抗体（mAb）在动物模型中治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的作用。这项研究由Brigham and Womens Hospital的Ann Romney神经疾病中心进行，该中心的首席科学顾问委员会主席Howard L. Weiner表示，该资助将用于进一步研究鼻腔给药的anti-CD3 mAb在抑制微胶质激活方面的作用，这有助于减缓ALS疾病的进展。Tiziana的执行董事长兼临时首席执行官Gabriele Cerrone表示，鼻腔给药的foralumab在多个中枢神经系统（CNS）疾病中显示出潜力，他们鼓励在ALS和阿尔茨海默病的神经炎症相关疾病中使用鼻腔给药的anti-CD3 mAb进行的研究，以及对多发性硬化症患者使用foralumab所展现出的临床益处。Tiziana的首席医疗官Matthew W. Davis表示，鼻腔给药的foralumab在三种主要的神经炎症相关疾病中显示出降低微胶质激活的潜力，这为探索其在一些最重要的和负担沉重的医疗条件中的应用提供了重要的选择。
Amylyx Pharmaceuticals宣布，来自CENTAUR临床试验安慰剂组的临床数据已捐赠并可在PRO-ACT数据库中获取，以促进ALS科学研究和未来治疗发现。这些数据有助于推动ALS治疗的发展，并支持PRO-ACT数据库，该数据库拥有超过11,600名ALS参与者的记录，是科学界寻找ALS治疗方法的重要资源。数据共享被视为加速治疗和治愈ALS的关键，Amylyx的联合首席执行官表示，持续向数据库添加数据将为ALS研究界提供新的信息，开辟新的治疗途径。此外，AMX0035作为一种治疗ALS的药物，其临床试验数据也为研究提供了重要信息。
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