Imviva Biotech公司宣布在美国启动TENACITY-01临床试验,该试验旨在评估其研究性同种异体抗CD7 CAR-T细胞疗法CTD402治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤(T-ALL/LBL)的效果。这是该公司在解决这一具有挑战性的血液恶性肿瘤方面的关键一步,该疾病治疗选择有限,死亡率高。首名患者在美国斯坦福医学中心接受了给药,并表现出良好的耐受性和可控的不良事件。患者提前出院并达到完全缓解(CRi),为后续的巩固性造血干细胞移植奠定了基础。Imviva Biotech计划在2026年中宣布1b期中期数据,预计TENACITY-01研究将在2028年底完成。CTD402的‘即用型’平台能够快速启动治疗,消除了自体CAR-T疗法固有的1-2个月的生产延迟。CTD402的初步数据显示,在复发/难治性T-ALL/LBL患者中,CTD402达到了64.1%的完全缓解率,91.7%的MRD阴性状态,支持其在该患者群体中解决未满足需求的潜力。
斯坦福儿童医院,作为斯坦福医学儿童健康的一部分,第五次获得美国新闻与世界报道颁发的“卓越表现”母婴护理称号。这一称号仅授予全国不到一半的医院,并专门授予那些在无并发症的怀孕护理方面展现出最高标准的医院。该奖项表彰了斯坦福医学儿童健康约翰逊母婴服务中心在分娩和产后的卓越服务。美国新闻对医院的评估基于包括剖腹产率、选择性早期分娩率、新生儿并发症率、母乳喂养支持和剖腹产后阴道分娩的可用性等因素。斯坦福医学儿童健康的首席母胎医学和妇产科主任、斯坦福儿童医院福特家族捐赠基金产科主任Yasser El-Sayed博士表示,这一连续五年的认可证明了他们团队对提高结果和社区母亲及家庭福祉的承诺。美国新闻与世界报道的“最佳医院母婴护理”排名评估了母婴和围产期护理的评分,并与2024年参与调查的800多家美国医院进行了比较。不到一半的医院达到了“卓越表现”类别。排名考虑了多种质量指标,包括患者结果、临床资源可用性和最佳实践的遵守情况。这些排名对于未来的父母来说是一个重要的资源,因为它帮助他们评估基本的安全措施、服务、舒适度和产前课程的可获得性。斯坦福儿童医院继续被美国新闻与世界报道评为美国最佳儿童医院之一,并致力于为孕妇和儿童提供卓越的护理。这一认可强化了他们对卓越、健康和社区福祉的坚定承诺。
Abeona Therapeutics公司宣布,在美国加利福尼亚州帕洛阿尔托的Lucile Packard儿童医院,对一名成人或儿科患者进行了首例FDA批准的ZEVASKYN(prademagene zamikeracel)基因疗法治疗。该疗法是一种首创的自体基因疗法,用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)患者的伤口。ZEVASKYN是一种自体细胞片基基因疗法,通过将产生功能性VII型胶原蛋白的COL7A1基因导入患者的自身皮肤细胞中,以治疗RDEB患者的伤口。RDEB是一种罕见的皮肤疾病,患者无法产生功能性VII型胶原蛋白,导致皮肤脆弱,容易起水疱,并引起严重的皮肤伤口。Abeona Therapeutics公司表示,他们为将ZEVASKYN带给RDEB社区而感到自豪,并对他们不断增长的合格治疗中心网络表示感谢。
Atropos Health公司宣布推出Atropos Evidence™ Agent,这是一款专门用于生成真实世界证据(RWE)的专家级代理。该代理能够将个性化证据嵌入电子健康记录(EHR)中,通过Stanford Health Care的ChatEHR人工智能工具,将患者记录翻译成普通语言,访问患者记录和患者级别的信息,如“就诊原因”,并基于这些数据生成RWE,为治疗选择或其他护理决策提供文档支持。Atropos Health与微软的合作项目将环境交互数据与Atropos Evidence™ Agent结合,旨在提高医疗提供者的工作效率。此外,Atropos Health还提供了一款无成本的试验版工具,供美国临床医生使用证据回答临床问题。
斯坦福儿童医院Lucile Packard Children's Hospital Stanford再次被《美国新闻与世界报道》2025-2026年度最佳儿童医院调查评为美国顶尖的儿科医疗中心之一。该医院在所有11个专业领域均排名靠前,包括肾病(第3名)、新生儿科(第3名)、神经科和神经外科(第6名)、肺科(第8名)以及胃肠病学和胃肠外科(第8名)。此外,该医院还在癌症、糖尿病和内分泌学、心脏病和心脏外科、骨科、泌尿科以及儿科和青少年心理健康等领域排名靠前。Packard Children's医院对创新治疗和全面解决方案的承诺,使其连续多年被评为顶级儿科中心。医院在北加州与最高排名的医院并列,在全州排名第3。这一荣誉反映了该机构优秀专家团队和医疗保健提供者的奉献精神。这是该医院连续第21年被《美国新闻与世界报道》调查认可,并在2025年庆祝成立34周年,是获认可医院中最年轻的机构。
斯坦福儿童医院(Lucile Packard Children's Hospital Stanford)再次被《美国新闻与世界报道》(U.S. News & World Report)评为2025-2026年度美国顶级儿童医院之一。该医院在多个专科领域均获得高度评价,包括肾病(排名第3)、新生儿科(排名第3)、神经病学和神经外科(排名第6)、呼吸科(排名第8)以及胃肠病学和胃肠外科(排名第8)。此外,医院还在癌症、糖尿病和内分泌学、心脏病和心脏外科、骨科、泌尿科以及儿童和青少年心理健康等领域获得认可。斯坦福儿童医院以其对创新治疗和综合解决方案的承诺,连续21年被《美国新闻与世界报道》评为最佳儿童医院之一,并庆祝其成立34周年。该医院的排名基于临床数据和年度儿科专家调查,旨在帮助有复杂医疗需求的儿童家庭找到高质量的医疗资源。
2025年9月18日,由患者驱动型基金会、八家领先研究机构以及超过20名研究人员组成的“突破癌症团队实验室”(Defying Osteosarcoma TeamLab),在北美儿童骨肉瘤研究领域发起了有史以来规模最大、最统一的研究努力。这一努力得到了1500万美元的投资支持。尽管其他癌症在创新和精准医学方面取得了显著进展,但骨肉瘤的标准化疗治疗方式已保持40多年不变。骨肉瘤是一种侵袭性骨癌,每年影响数百名儿童和青少年,是一种毁灭性的诊断,大约有三分之一的骨肉瘤患者死于疾病,几乎所有患者都因截肢、保肢手术和高剂量化疗而遭受深刻的、改变一生的后果。对于疾病已扩散到肺部的患者,生存率更低,约为20-30%。此次,受骨肉瘤影响的家庭、倡导组织和慈善基金会联合起来,以前所未有的团结推动这一研究计划。该计划旨在打破阻碍这一疾病进步的障碍:数据共享不足、基础设施孤立和缺乏统一投资。通过将机构、数据和资金整合到一个单一的协作框架中,团队实验室汇集了来自八个机构(包括达纳-法伯癌症研究所、纪念斯隆凯特琳癌症中心、约翰霍普金斯大学西德尼·凯米尔综合癌症中心、德克萨斯大学MD安德森癌症中心、不列颠哥伦比亚癌症研究所、塔夫茨大学库明斯兽医学院、斯坦福医学院和加州大学旧金山分校海伦·迪勒家庭综合癌症中心)的20多名研究人员,进行协调的多年努力,以改写骨肉瘤治疗的前景。与传统的科研团队不同,突破癌症团队实验室是一个国际化的团队,致力于彻底的协作来对抗这种致命的儿童癌症。研究人员将在机构间进行合作,实时共享样本、见解和数据。这一跨机构合作由突破癌症领导,确保发现得到共享,每位患者的数据都为更广泛地了解疾病做出贡献。该项目的目标是建立基础设施,以实现更智能的试验,生成个性化治疗所需的生物学见解,并为新的护理标准奠定基础。该项目不仅包括临床和实验室工作,其核心承诺在于以更不同、更智能的方式持续进行骨肉瘤研究。
aTyr Pharma在2025年美国癌症研究协会年会上展示其新药ATYR2810的预临床数据,该药是一种针对神经胶蛋白-2(NRP2)的单克隆抗体,旨在治疗胶质母细胞瘤(GBM)。研究发现,ATYR2810能够增强抗肿瘤免疫,提高生存率,并提高检查点抑制剂的疗效。研究还表明,阻断NRP2可能为治疗GBM提供新的方法,包括单药治疗和与抗PD-1疗法的联合使用。
Kite公司宣布,在66届美国血液学会(ASH)年会上,Yescarta(axicabtagene ciloleucel)的新数据分析显示,对于复发性或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者,Yescarta治疗显著改善了生存率和治疗效果。这些数据包括2022-2023年间接受Yescarta作为二线治疗的R/R LBCL患者的最大真实世界分析,以及CIBMTR登记数据。此外,还展示了Yescarta治疗后的健康相关生活质量(HRQoL)结果,显示患者在接受治疗后三个月内生活质量稳定或改善。这些研究结果为Yescarta在LBCL治疗中的疗效提供了进一步证据。
BPGbio公司将在2024年11月21日至24日在德克萨斯州休斯顿举行的神经肿瘤学会(SNO)年会上与斯坦福医学院神经科共同展示两项关键研究,涉及潜在的多形性胶质母细胞瘤(GBM)疗法BPM31510和BRG399。这些疗法由公司专有的NAi Interrogative Biology®平台发现,该平台是一个因果AI系统,旨在揭示患者生物学中的隐藏因果关系。BPM31510研究显示其在小鼠、大鼠和人类胶质母细胞瘤细胞系中保护健康细胞的能力优于标准癌症治疗,同时有效靶向和减少癌细胞。BRG399研究则展示了其在抗肿瘤活性方面的效果,能够进入大脑、靶向肿瘤细胞并提高大鼠胶质瘤模型的生存率。BPGbio总裁兼首席执行官Niven R. Narain表示,这些研究加深了对这些有希望疗法的理解,公司的NAi平台使优化这些疗法的各个方面成为可能。
Parker免疫治疗研究所宣布了其首届2024年RISE学者奖获奖者,共七位杰出研究人员获得资助,以推进创新免疫疗法项目。这些项目包括增强CAR T细胞治疗、克服免疫疗法耐药性、推进T细胞工程、理解肿瘤微环境等。该奖项由一位匿名捐赠者资助,总额为52.5万美元,每位研究人员获得7.5万美元。这些学者在各自的研究领域展现出创新思维和大胆方法,旨在推动未来突破。Parker研究所致力于支持年轻研究人员,提供资金和全球知名免疫疗法研究者的合作网络。