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Excision BioTherapeutics Inc

公司全称:Excision BioTherapeutics Inc
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
Excision BioTherapeutics is a private company focused on developing advanced gene editing therapeutics to address the medical need for the treatment of life-threatening disease caused by viral infections.In September 2017, Excision BioTherapeutics completed a $10 million seed round of financing, led by ARTIS Ventures

基本信息

地址:

3624 Market Street Suite 514 PHILA PENNSYLVANIA 19104; US;

公司官网:

www.excision.bio/

企业画像
应用技术:
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 基因疗法
热门标签:
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点:
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治疗领域:

企业动态

Predictive Oncology公司,一家在AI驱动药物发现领域的领导者,今天宣布了其领导团队和董事会成员的任命,以支持公司新的数字资产财库策略,专注于Aethir(ATH)代币。公司宣布,DNA Holdings Venture, Inc.的CEO和前Cantor Fitzgerald的CEO Shawn Matthews加入董事会;DNA Holdings Venture, Inc.的CIO Thomas McLaughlin加入领导团队担任首席投资官;生物制药资深人士Sara Turken,JD,加入公司担任新的总法律顾问。这些新成员的加入旨在支持公司利用AI驱动药物发现能力,并推动其在全球AI基础设施中的战略地位。
Excision BioTherapeutics公司在2025年美国基因与细胞治疗学会年会上公布了其针对乙型肝炎病毒(HBV)和单纯疱疹病毒1型(HSV-1)角膜炎的CRISPR疗法的前期临床研究数据。公司的主要产品EBT-107通过双重引导RNA切割病毒DNA,有效灭活病毒,研究表明该疗法能消除肝脏内的HBV DNA水平并抑制HBV DNA整合,可能有助于预防肝细胞癌变。另一产品EBT-104则通过CRISPR技术灭活HSV-1潜伏病毒,减少HSV-1角膜炎的复发风险。这些研究数据进一步验证了Excision的HBV和HSV-1角膜炎项目,并有助于推进EBT-107向IND申请迈进。
Excision BioTherapeutics公司开发的基于CRISPR的基因疗法EBT-104在治疗单纯疱疹病毒-1型角结膜炎(HSV-1 Keratitis)方面展现出巨大潜力,该疗法在92%的治疗兔子眼中成功消除了病毒排出。EBT-104通过CRISPR/Cas基因编辑系统靶向HSV-1的两个关键基因ICP0和ICP27,实现潜伏HSV-1病毒的无活性化。全球每年有150万例HSV角结膜炎,其中4万例导致严重视力障碍。这一技术可能适用于一系列HSV-1相关疾病。
Excision BioTherapeutics公司在ASGCT会议上展示了其基于CRISPR的疗法在治疗潜伏性病毒感染疾病方面的研究进展。公司开发的EBT-101、EBT-104和EBT-107在临床试验和预临床研究中均取得了积极成果,成功降低了病毒DNA和生物标志物。EBT-101-001临床试验评估了CRISPR疗法在治疗HIV-1感染患者中的安全性和耐受性,结果显示无严重不良事件,且所有事件均得到解决。此外,EBT-104和EBT-107在治疗单纯疱疹病毒和乙型肝炎病毒方面也展现出良好潜力。这些研究为CRISPR技术在治疗感染性疾病中的应用提供了重要参考。
Excision BioTherapeutics公司将在2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)2024年年度会议上展示其针对乙型肝炎病毒(HBV)治疗的CRISPR疗法积极数据。HBV是全球流行的一种缺乏治愈疗法的传染病。Excision的领先产品候选人EBT-107利用双引导RNA有效灭活病毒并防止逃逸变异的出现。公司的首席执行官Daniel Dornbusch表示,他们的概念验证研究表明,他们的双引导RNA介导的编辑策略在显著降低血清和肝脏内HBV生物标志物方面有效,表明HBV DNA切割有助于其在体内的降解。Excision将利用其专有的计算方法识别多个针对HBV基因组保守位点的核酸酶和引导对,优先考虑与人类遗传序列序列身份最小的那些,以减轻脱靶编辑。在HBV感染细胞中测试所选的编辑核酸酶和配对引导RNA的组合,观察到总HBV DNA拷贝数减少。在用AAV-HBV建立的HBV小鼠模型中,通过静脉注射封装有编辑核酸酶编码mRNA和一对引导RNA的脂质纳米颗粒,观察到血清和肝脏内HBV生物标志物显著减少。
Excision BioTherapeutics宣布其首个基于CRISPR的基因治疗候选药物EBT-101在非人灵长类动物中安全地移除了猴免疫缺陷病毒(SIV),为HIV-1的功能性治愈提供了科学依据。这些数据支持了EBT-101在即将进行的1/2期临床试验中的安全性和靶向编辑。EBT-101是一种独特的体内CRISPR治疗,旨在通过单次静脉注射治愈HIV感染。该研究由特拉华大学利沃斯·卡茨医学院的研究人员完成,包括SIV先驱特里西亚·伯尔多博士、CRISPR基因编辑HIV创新者、Excision联合创始人卡梅尔·哈利利博士以及Excision科学家等。这些新发表的结果证明了EBT-101在HIV治疗领域的巨大潜力,并有望为HIV患者带来显著改善。
CIRM授予Excision BioTherapeutics公司685万美元的资助,用于支持EBT-101的临床研究,该研究旨在评估EBT-101在HIV-1患者中的安全性和有效性。EBT-101是一种基于CRISPR的体内疗法,旨在移除HIV前病毒DNA。这是首个评估体内CRISPR疗法在传染病中的临床研究。该资助将帮助Excision推进临床试验,并可能证明从受HIV大流行影响的人身上移除病毒DNA的安全性和有效性。目前,只有少数人被治愈了HIV/AIDS,而使用基因编辑消除病毒的可能性可能具有变革性。EBT-101是一种独特的体内CRISPR疗法,通过单次静脉注射治愈HIV感染。该疗法使用腺相关病毒(AAV)递送CRISPR-Cas9和双引导RNA,实现同时靶向HIV基因组三个不同位点,从而切除大量HIV基因组,最小化潜在病毒逃逸。该临床试验旨在评估EBT-101在约九名HIV-1患者中的安全性和耐受性,这些患者正在接受抗逆转录病毒治疗。
Excision BioTherapeutics公司宣布,其基于CRISPR技术的HIV治愈疗法EBT-101已进入人体临床试验阶段,首名受试者在2022年7月接受了药物注射,目前药物耐受性良好。EBT-101通过腺相关病毒载体递送CRISPR-Cas9和双引导RNA,实现对HIV基因组三个不同位点的编辑,从而切除病毒基因组的大部分。该临床试验旨在评估EBT-101在HIV-1感染者的安全性和初步疗效,并有望成为首个评估体内基因编辑方法的多重编辑临床试验。EBT-101有望通过去除细胞中的HIV DNA,治愈HIV感染,从而改变HIV大流行现状。
Excision BioTherapeutics公司宣布,其基于CRISPR技术的HIV治疗药物EBT-101已开始进行人体临床试验,首名受试者在2022年7月接受了药物注射,结果显示EBT-101具有良好的耐受性。该试验旨在评估EBT-101在慢性抑制HIV的参与者中的安全性和有效性。EBT-101通过腺相关病毒(AAV)递送CRISPR-Cas9和双引导RNA,同时针对HIV基因组中的三个不同位点进行编辑,从而切除大量HIV基因组,减少病毒逃逸的可能性。该试验的主要目标是评估单剂量EBT-101在受试者中的安全性和耐受性,并评估其疗效。
Excision BioTherapeutics公司宣布,其研发的基于CRISPR技术的疗法EBT-101在即将于美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第25届年会上展示的预临床和生物信息学数据中,显示出对HIV前病毒DNA的强大且特异性编辑能力,且无检测到的脱靶效应。EBT-101是一种独特的、处于临床阶段的、体内CRISPR疗法,旨在通过单次静脉注射治愈HIV感染。该疗法利用腺相关病毒(AAV)递送CRISPR-Cas9和双引导RNA,靶向HIV基因组内的三个位点。在ASGCT海报中展示的生物信息学分析显示,EBT-101的目标位点与人类参考基因组没有完全匹配,且在人类参考基因组中没有与EBT-101目标位点只有一两个差异的候选脱靶位点,只有一个候选脱靶位点与目标位点有三个差异。这些发现预测EBT-101没有脱靶活性,这一结论已通过体外和体内研究得到证实,这些研究显示EBT-101能够切除HIV而不会产生意外的编辑。
Excision BioTherapeutics公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其基于CRISPR技术的HIV治疗药物EBT-101的IND申请,该药物旨在为慢性HIV患者提供功能性治愈。EBT-101是一种独特的基因疗法,利用CRISPR技术在体内切除HIV前病毒DNA。该药物在动物模型中表现出切除HIV前病毒DNA的能力,并计划通过腺相关病毒(AAV)进行一次性的治疗,以功能性治愈HIV感染。FDA的批准使得Excision可以启动一项针对HIV患者的1/2期临床试验,以评估EBT-101的安全性、耐受性和疗效。这一进展标志着Excision在开发HIV功能性治愈药物方面的重要里程碑。

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