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时讯9月9日，Terns Pharmaceuticals宣布其口服GLP-1R激动剂TERN-601的Ⅰ期试验结果显示，最高剂量组平均体重减轻4.9%，67%参与者减重超5%。TERN-601表现优于同类竞品，股价上涨16.77%。公司计划于2025年推进TERN-601至II期临床。TERN-601是Terns自主研发的针对肥胖的候选药物。生物药大时代2024-03-14Terns Pharmaceutical TERN-601 GLP-1R激动剂 临床试验数据 减重药 -
Immunity｜胰岛素杂交肽反应性CD4+T细胞在糖尿病自身免疫中的致病差异前沿研究I型糖尿病是自身免疫系统攻击胰岛β细胞引起胰岛素分泌功能进行性损害而导致的糖代谢紊乱。 因此，寻找胰岛抗原特异性CD4 + T/CD8 + T细胞是厘清I型糖尿病免疫机制的关键。 InsC-ChgA是自发糖尿病NOD小鼠自身反应性CD4 + T细胞的重要靶抗原。BioArtMED2024-03-14CD4 NOD I型糖尿病
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STTT丨徐瑞华团队通过前瞻性研究探明POLE/POLD1基因突变患者免疫治疗疗效前沿研究恶性肿瘤是危害人类健康和生命的重大疾病。 因此，寻找免疫治疗的疗效预测标志物进而筛选治疗敏感人群成为了临床上的难题。 DNA聚合酶ε和δ在DNA的复制、修复过程中具有重要作用，编码它们的基因 POLE 和 POLD1 突变可导致DNA修复缺陷及致癌。BioArtMED2024-03-14POLE POLD1 恶性肿瘤
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EMBO Rep | 魏伟课题组揭示HIV-1病毒感染引起神经细胞损伤的新机制前沿研究高效抗逆转录病毒治疗 （highly active anti-retroviral therapy, HAART） 已经能够有效地抑制艾滋病病毒 （HIV） 的复制，使艾滋病逐步变为一种可控的慢性疾病。 真实世界数据显示约50%的HIV-1携带者伴有不同程度的神经认知障碍，其中部分甚至出现不可逆性神经系统损伤。 目前关于HAND的研究主要集中在公共卫生统计和临床案例分析上，然而我们对于HIV病毒引起神经毒性的分子机制了解仍十分匮乏。BioArtMED2024-03-14HIV 艾滋病
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Adv Sci丨张生家团队发现一类精准的新型大脑指南针前沿研究空间导航是一项基本的认知功能，这项功能由专门处理空间信息的脑区提供。 在这些空间表征中，头方向细胞充当大脑的内部指南针，是空间导航方向感的基础。 经典头方向细胞在头朝向某一特定方向时选择性快速放电，呈现单极调谐响应。BioArtMED2024-03-14大脑指南针 张生家
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Cell Death Dis丨费嘉团队研发的CDH13小RNA激活药物在慢性粒细胞白血病耐药性治疗方面的研究取得新进展前沿研究暨南大学 费嘉 教授团队于近日在国际期刊 Cell Death & Disease 在线发表题为 Small RNA activation of CDH13 expression overcome BCR-ABL1-independent imatinib-resistance and their signaling pathway studies in chronic myeloid leukemia 的研究论文。 而BCR-ABL1非依赖性耐药由于机制复杂和多样性，目前还没有公认有效的治疗方法。 该团队前期发现抑癌基因CDH13在CML BCR-ABL1非依赖性耐药细胞株中由于高甲基化导致低水平表达，但其对CML耐药细胞的作用以及相关机制还尚不清楚。BioArtMED2024-03-14暨南大学 慢性粒细胞白血病 CDH13
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Leukemia | 吴德沛、韩悦团队揭示α-酮戊二酸脱氢酶OGDH调控骨髓增生异常综合征对地西他滨耐药的分子机制前沿研究骨髓增生异常综合征 （MDS） 是一种克隆性骨髓干细胞疾病，其特点是骨髓无效造血导致血细胞数量减少，同时存在高风险向急性髓系白血病 （AML） 转化。 去甲基化药物地西他滨 （DAC） 在MDS治疗中发挥重要作用，但完全缓解率仅为15-20%，近一半的患者在接受治疗期间产生耐药。 随着对血液系统恶性肿瘤发病机制认识的不断深入，代谢重编程尤其是谷氨酰胺还原性羧化的增强及氧化磷酸化的破坏，被报道与相关治疗的耐药性密切相关。BioArtMED2024-03-14骨髓增生异常综合征 急性髓系白血病 OGDH
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时讯Atsena Therapeutics的ATSN-101基因疗法在《柳叶刀》发表1/2期临床试验数据，显示治疗LCA1患者安全有效，视力最高提升万倍，无严重不良反应，为获批奠定基础，有望成为首个治疗该遗传性视网膜疾病的基因疗法。细胞基因治疗前沿2024-03-14AAV基因疗法 ATSN-101 LCA1 临床试验数据 -
苏州首例！苏大附儿院神经内科引进托珠单抗 治疗发热感染相关癫痫综合征审批动态目前针对FIRES尚无有效的治疗方法，越来越多的证据表明炎性反应机制在FIRES发病中发挥重要作用。 近年来随着生物医药技术的不断发展，研究发现托珠单抗（一种人源化的IL-6受体拮抗剂）在一些IL-6升高的急性难治性癫痫患者的治疗中发挥重要作用，“托珠单抗”随着其有效率高、副作用小、靶向性强的特点，逐渐进入了FIRES治疗的领域，为被疾病长期困扰又无法找到有效治疗方式的患者带来新的希望。 FIRES伴难治性癫痫的患儿起病时头颅MRI未见明显异常。苏州大学附属儿童医院2024-03-14IL-6 癫痫 苏大附儿院
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时讯广东瑞顺生物申报的RJMty19注射液获NMPA默示许可，用于治系统性硬化病。该注射液为CD19-CAR-DNT细胞治疗产品，具备标准化制备、低成本等优势，有望改变CAR-T细胞治疗市场格局。瑞顺生物专注DNT细胞疗法，已开发多款相关产品。细胞基因治疗前沿2024-03-14瑞顺生物 CAR-DNT细胞疗法 IND获批 RJMty19注射液
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