中美瑞康(Ractigen Therapeutics)宣布,其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)的创新siRNA疗法RAG-17已完成II期临床试验的全部受试者入组及首次给药。该研究标志着RAG-17向突破性疗法迈出了决定性一步,并已获得美国FDA孤儿药资格和纳入国家药品监督管理局试点项目。RAG-17旨在通过抑制SOD1基因表达,保护神经元功能,延缓或阻止ALS疾病进展。
浙江大学研究团队在Med在线发表了一项关于低剂量脐血来源CD19 CAR-NK细胞治疗难治性系统性红斑狼疮(SLE)的研究。该研究显示,这种新型治疗策略安全、有效,并且具有成本效益潜力。研究结果表明,该疗法未发生严重副作用,所有患者均实现深度B细胞耗竭,并在9个月时达到狼疮低疾病活动状态。该研究为SLE的治疗提供了新的希望,并支持该平台加速进入更大规模的随机对照试验。
2026年4月,浙江大学二院胡新央/徐洋团队的研究成果发表在《Nature》杂志,首次证明工程化免疫抑制性树突状细胞(iCDC)疗法可以有效控制心脏纤维化,为心衰治疗提供了新的策略。该疗法在小鼠和非人灵长类模型中均验证了疗效与安全性,并已完成成果转化公示流程。该疗法通过靶向FAP的嵌合抗原受体(CAR)和过表达三种免疫抑制分子,实现精准定位和免疫抑制,避免了传统抗炎治疗的副作用。研究团队在三种心脏纤维化小鼠模型和非人灵长类心肌梗死模型中均验证了该疗法的疗效与安全性,并有望实现异体细胞治疗。该疗法由浙江大学技术转化研究院发布公示,拟以协议定价方式转让,转化价格为150万元。
国际知名妇科肿瘤专家Peter Hillemanns教授近日访问中国,在北京、杭州和成都的多家领先医疗机构与国内专家就宫颈癌前病变、HPV相关疾病防治、女性生育力保护及国际临床研究合作等议题进行深入交流。Hillemanns教授长期参与宫颈癌筛查与防治体系建设,在妇科肿瘤、宫颈癌前病变及HPV相关疾病研究方面拥有丰富经验。此次访问旨在推动宫颈癌前病变治疗从传统切除模式向无创治疗和组织保护方向拓展,同时加强中德医学合作。
浙江大学医学院附属第二医院胃肠外科陈健主任团队开展的多中心II期临床研究显示,采用“SOX化疗方案联合免疫单抗”治疗晚期胃癌肝转移,患者中位生存期延长至24个月。研究结果显示,该方案客观缓解率高达72.7%-73.3%,疾病控制率达到86.7%-87.8%,且安全性良好。此外,约33.3%原本无法手术的晚期患者通过治疗后获得了根治性手术机会。74岁的张大叔(化名)就是其中一例,经过该方案治疗,成功从“无法根治”转变为“成功手术”,目前恢复良好,已回归正常生活。
2025年度国家科学技术奖揭晓,浙江大学医学院附属第二医院和杭州德晋医疗科技有限公司共同完成的《重大心血管疾病精准介入诊疗关键技术创新》项目荣获二等奖。该项目的核心成果DragonFly™经导管二尖瓣夹系统,作为首款国产经股静脉二尖瓣缘对缘修复产品,不仅打破进口产品垄断,还围绕中国患者需求开展原创技术创新,为我国二尖瓣介入治疗提供自主可控解决方案。DragonFly™已在国内超300家医疗中心应用,并在欧洲获得临床研究认可,标志着我国结构性心脏病介入治疗领域迈向自主创新新阶段。
浙江大学转化医学研究院等团队在《Immunity》杂志发表研究论文,揭示了乳酸作为信号分子参与肿瘤免疫调控的新机制。研究发现,乳酸可直接结合天然免疫受体STING,通过竞争抑制cGAMP与STING的结合,阻断STING激活,进而抑制I型干扰素表达,促进肿瘤免疫逃逸。研究还发现,EGFR信号通过促进PKM2与LDHA形成复合物,使PKM2产生的丙酮酸直接被LDHA代谢为乳酸,并促使PKM2作为蛋白激酶直接磷酸化LDHA的S161位点,增强LDHA活性及乳酸产生。靶向PKM2的小分子抑制剂可有效解除乳酸对STING的抑制,并与抗PD-1疗法协同抑制肿瘤生长。该研究将肿瘤有氧糖酵解与天然免疫抑制直接联系起来,为靶向肿瘤代谢和免疫检查点的联合治疗提供了新的理论依据和潜在药物靶点。
中国科学院深圳先进技术研究院等研究团队研发出一种新型逆向AAV载体系统,能够精准靶向纹状体直接通路D1-MSN,并在PD小鼠模型中展示出治疗潜力。该系统通过定向进化与人源增强子挖掘策略,在小鼠和猕猴模型中均实现了对D1-MSN的精准靶向控制,为基底核病变及相关神经精神疾患的精准回路治疗开辟了新的基因药物开发路径。
本文回顾了HR+/HER2-乳腺癌的治疗现状,重点介绍了德达博妥单抗(Dato-DXd)在治疗ET耐药的HR+/HER2-晚期乳腺癌中的作用。德达博妥单抗作为一种TROP2 ADC,以其优化的药物结构设计、无进展生存期(PFS)表现和安全性特点,为ET耐药的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者提供了新的治疗选择。文章还讨论了Dato-DXd在中国人群中的疗效和安全性,以及其在国内外指南中的推荐情况。
浙江大学佟超团队在《Molecular Cell》发表研究,首次报道了线粒体内膜蛋白TMEM141作为呼吸复合物I组装的负调控因子,能够响应能量需求动态调节氧化磷酸化效率。研究发现,TMEM141缺失可增强线粒体呼吸并促进复合物I组装,而其过表达则抑制呼吸与复合物I组装。机制层面,TMEM141通过与复合物I组装因子TIMMDC1直接结合,干扰TIMMDC1与亚基NDUFA9的互作,从而抑制成熟复合物I的形成。此外,TMEM141的降解与氧化磷酸化需求的升高相关,从而实现呼吸功能的快速上调。研究揭示了TMEM141在维持细胞代谢稳态中的重要作用。
浙江大学医学院附属第二医院大肠外科王健/吴晶晶/李军团队在国际胃肠病学期刊Gut发表研究,揭示了结直肠癌转移淋巴结作为免疫抑制性T细胞(Treg)的“孵化器”作用。研究指出,SPP1+巨噬细胞通过SPP1-CD44信号通路诱导幼稚Treg成熟,成为肿瘤逃避免疫攻击的关键因素。团队开发的淋巴结靶向联合疗法在动物实验中显示出抑制淋巴结转移的潜力,为结直肠癌治疗提供了新的策略。