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Homology Medicines Inc

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公司全称：Homology Medicines Inc

国家/地区：美国/——

类型：基因编辑公司

公司介绍：

Homology Medicines, Inc.公司于2015年根据特拉华州法律注册成立,是一家基因药物公司，致力于通过治疗该疾病的潜在病因，改善患有罕见遗传疾病的患者的生活并满足重大未满足的医疗需求。该公司的专有平台旨在利用人类造血干细胞衍生的腺伴随病毒载体或AAVHSCs，通过基因治疗或无核酸酶基因编辑方式在广泛的遗传疾病中精确有效地提供体内遗传药物。其15个新型AAVHSC专有套件的独特性质使其能够专注于称为基因校正的基因编辑方法，或者通过用完整功能性拷贝置换基因组中的整个疾病基因或精确修复个体突变的核苷酸通过利用同源重组的天然存在的DNA修复过程或HR。

基本信息

成立时间：

2022-03-01

员工人数：

15人以下

联系邮箱：

info@homologymedicines.com

地址：

One Patriots Park Bedford MA 01730

公司官网：

www.homologymedicines.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
靶向治疗
治疗技术
体内基因治疗
免疫球蛋白型抗体
蛋白
抗体药物
单克隆抗体
药物治疗
基因疗法
融合蛋白
生物制剂治疗

热门标签：

单克隆抗体
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Steven Gillis ——

Independent Director 薪酬：

个人简介：Steven Gillis，自2019年1月起担任Takeda的外部董事。在被任命之前，Gillis博士是Shire plc的外部董事。他目前还担任ARCH Venture Partners的董事总经理，Codiak BioSciences, Inc.的外部董事和主席，Homology Medicines, Inc.的外部董事和VBI Vaccines, Inc.的外部董事和主席。他是Corixa Corporation(于2005年被GlaxoSmithKline收购)的创始人兼董事，此前是Immunex Corporation的创始人兼董事。

Bradford Smith ——

Chief Financial Officer, Treasurer and Secretary 薪酬：

个人简介：Bradford Smith，2014年3月以来，他一直担任我们的首席财务官。加入Ocular Therapeutix公司之前，他曾担任OmniGuide公司（医疗设备公司）的首席财务官（从2008年到2014年3月）。此前，他曾担任其它几个生命科学公司的首席财务官，包括NeuroMetrix公司（一个医疗设备公司）、Synarc公司（临床研究组织公司）、PatientKeeper公司（医疗卫生信息技术公司）、Focal公司、 CytoTherapeutics公司（一家生物制药公司）。他持有Tufts University的生物学学士学位，以及新罕布什尔大学UNH的商学院（the Whittemore School at the University of New Hampshire）的工商管理硕士学位。

Tim Kelly ——

Chief Technical Operations Officer 薪酬：

个人简介：Tim Kelly自2018年4月起担任我们的首席技术运营官，在此之前，他于2017年5月至2018年4月担任我们的技术运营高级副总裁。2017年1月至2017年5月，凯利先生担任生物制药公司SareptaTherapeutics，Inc.的技术运营主管。在此之前，凯利曾于2009年至2017年在生物技术公司Shire plc工作了8年，最近于2016年5月至2017年1月在该公司担任高级副总裁和生物制剂运营部门主管，在此之前，他的职责越来越重，包括2015年8月至2016年4月担任技术运营临时主管，2014年至2015年7月担任产品战略与计划主管。他此前曾担任比利时UCB S.A.的技术运营主管。Kelly先生还在Biogen Idec担任越来越重要的职务，包括国际运营高级总监。Kelly先生拥有美国空军学院（United States Air Force Academy）工程力学学士学位和特洛伊大学（Troy University）工商管理硕士学位。

Alise S. Reicin ——

Independent Director 薪酬：

个人简介：AliseS.Reicin自2020年12月起担任董事会成员。Reicin博士自2020年8月起担任生物技术公司Structural Therapeutic，Inc.的首席执行官兼总裁。在加入Structural Therapeutic之前，她曾于2018年11月至2019年12月担任上市制药公司新基医药公司全球临床开发总裁。在Celgene之前，她曾于2015年5月至2018年10月担任制药公司EMD Serono的全球临床开发主管，在此之前，她曾担任上市制药公司默克公司（Merck and Co.）的肿瘤学Vice President，项目和管道领导。任职Merck公司之前，她曾担任Columbia Medical School的教员，以及Columbia Presbyterian Hospital的医生兼研究员。Reicin博士是HomologyMedicines，Inc.公司（一家上市的临床阶段生物制药公司）的董事会成员。Reicin博士在哈佛医学院（Harvard Medical School）获得医学博士学位，在哥伦比亚大学巴纳德学院（Barnard College of Columbia University）获得生物化学学士学位。

Richard James Gregory ——

Independent Director 薪酬：

个人简介：Richard James Gregory 博士，于2020年4月获委任为北海康成制药有限公司独立非执行董事。Gregory 博士负责监督董事会并为董事会提供独立判断。Gregory 博士在研发方面拥有逾30年经验。Gregory 博士自2015年起担任Homology Medicines（纳斯达克：FIXX）的独立非雇员董事，且现为Pro MIS Neurosciences（多伦多证券交易所：PMN）的独立董事。于2015年1月至2019年8月，Gregory 博士为Immuno Gen Inc.的执行副总裁及首席科学官。此前，自1989年2月起，Gregory 博士在美国健赞公司（纳斯达克：GENZ）任职25年，肩负职责不断增加，包括副总裁和高级副总裁，最后的职位是Genzyme Sanofi 的研发主管。在1990年代初，彼还在Canji,Inc.任职，专注于分子生物学领域。于1989年，Gregory 博士担任伍斯特实验生物学基金会（Worcester Foundation for Experimental Biology）的博士后研究员。Gregory 博士于1980年6月在弗吉尼亚理工学院暨州立大学获得生物化学理学士学位，并于1986年1月在马萨诸塞大学阿默斯特分校获得生物化学博士学位。Gregory 博士自2010年2月起一直为美国医学和生物工程研究所（American Institute for Medical and Biological Engineering）的成员。

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企业动态

Q32 Bio 在 2025 年美国皮肤病学会会议上展示了评估 Bempikibart 在斑秃患者中评估 Bempikibart 的 SIGNAL-AA A 部分临床试验的结果

2025-03-08

Q32 Bio在2025年美国皮肤病学年会（AAD）上公布了SIGNAL-AA Part A临床试验的结果，评估了bempikibart在重度至极重度斑秃（AA）患者中的疗效。结果显示，bempikibart在24周时对SALT评分的降低有显著改善，并且在停药后仍持续发挥作用。在36周随访期间及以后至第55周，多数患者表现出持久、持续的疗效，尽管仅接受了24周的治疗，这表明bempikibart可能具有缓解作用。临床试验中，bempikibart被观察到是安全且耐受性良好的，药代动力学（PK）支持皮下给药，受体占用数据显示了期望的目标结合；临床生物标志物显示Th2生物标志物发生变化，以及T细胞的预期机制变化，表明IL-7和TSLP抑制力强。Q32 Bio计划在2025年上半年启动开放标签扩展研究，SIGNAL-AA Part B也计划在2025年上半年开始给药，预计2026年上半年公布关键数据。

Homology Medicines 报告 2023 年第三季度财务业绩

2023-11-14

Homology Medicines公司于2023年11月14日发布了第三季度财务报告，并更新了近期进展。公司宣布，基于当前的融资环境和预期的临床试验时间表，将不再进一步开发包括HMI-103在内的所有项目，并实施了相关的人员裁减。公司正在评估公司的战略选择，包括HMI-103的开发计划和平台技术。公司聘请TD Cowen作为其战略财务顾问，并继续推进评估战略选择的过程。截至2023年9月30日，Homology拥有约1.033亿美元的现金、现金等价物和短期投资。根据管理层目前的预测，包括不再进一步开发任何研发项目以及最近裁减约80名员工的影响，Homology相信其拥有足够的现金资源来支持至少一年的运营。第三季度净亏损为3300万美元，或每股亏损0.57美元，而2022年同期净亏损为3370万美元，或每股亏损0.59美元。第三季度没有合作收入，而2022年同期为80万美元。第三季度的总运营费用为3100万美元，而2022年同期为3370万美元，包括研发费用和一般及行政费用。

Homology Medicines 在 ASGCT 年会上宣布即将举行的报告，重点介绍其 Genetic Medicines 平台，包括用于 PNH 的 GTx-mAb 开发候选药物 HMI-104 的 IND 支持研究的新数据

2023-05-03 19:30:00

Homology Medicines公司宣布了HMI-104的IND-enabling研究结果的首次发布，HMI-104是一种针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的C5 GTx-mAb开发候选药物。研究数据表明，HMI-104的一次性给药在多个临床前模型中导致了功能性的C5单克隆抗体（C5mAb）水平的持续表达。公司还将首次展示非临床数据，显示AAVHSC在不同病毒分支中进行再给药的潜力。这些数据将在2023年5月16日至20日举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第26届年会上展出。Homology Medicines的ASGCT 2023展示将包括HMI-104的GTx-mAb开发候选药物、AAVHSC平台、针对PKU和MPS II的免疫抑制方案、针对MLD的基因治疗候选药物HMI-204、AAVHSC再给药以及AAVHSC介导的同源重组基因编辑方法等内容。

Homology Medicines 在 ACMG 年度临床遗传学会议上宣布关于正在进行的 PKU 和 Hunter 综合征基因编辑和基因治疗试验的设计报告

2023-03-16 04:01:00

Homology Medicines公司在ACMG年度临床遗传学会议上宣布了两项研究进展，包括针对苯丙酮尿症（PKU）的pheEDIT基因编辑试验和针对亨特综合征（MPS II）的juMPStart基因治疗试验。公司展示了支持这些试验启动的预临床数据，包括试验设计、免疫抑制方案以及HMI-103等候选药物的效力数据。公司总裁兼首席执行官Albert Seymour博士表示，这些临床试验基于强大的预临床数据，并期待在2023年中分享pheEDIT的初步临床数据，以及第二季度末分享juMPStart的初步临床数据。

Homology Medicines 在第 19 届 WORLDSymposium™ 年会上展示了支持正在进行的 PKU 和 Hunter 综合征临床试验中免疫抑制方案的临床前数据，并详细介绍了优化的 MLD 基因治疗候选药物

2023-02-22 00:00:00

Homology Medicines公司在第19届WORLD年度会议上公布了其基因治疗和基因编辑领域的最新研究进展。公司展示了其在PKU和MPS II成人患者中进行的pheEDIT和juMPStart临床试验中，通过靶向免疫抑制方案降低免疫反应，提高基因表达的数据。此外，公司还介绍了针对MLD的基因治疗候选药物HMI-204，该药物在动物模型中表现出良好的中枢神经系统分布和表达，以及包装生产力的提升。这些研究为基因治疗和基因编辑领域提供了关键数据，并展示了公司在开发罕见病治疗药物方面的进展。

REGENXBIO 将于 11 月 3 日召开电话会议，讨论 RGX-314 治疗糖尿病视网膜病变的 2022 年第三季度财务业绩、近期运营亮点和 II 期 ALTITUDE® 试验的中期数据

2022-10-27 00:00:00

REGENXBIO公司宣布将在视网膜学会第55届科学会议上展示ALTITUDE临床试验数据，该试验评估了使用眼上腔给药方式治疗糖尿病视网膜病变的RGX-314。会议将于2022年11月2日至5日在加利福尼亚州帕萨迪纳举行。公司将于11月3日早上8:30举行电话会议，讨论2022年9月30日结束的季度财务结果、近期运营亮点以及这些临时数据。Lejla Vajzovic博士将在11月2日下午4:41 PT进行数据展示，该展示将在REGENXBIO网站上的媒体部分“演示与出版物”页面提供。此外，分析师可通过注册链接参与问答环节，电话会议结束后大约两小时，通过公司投资者网站提供电话会议回放。REGENXBIO是一家领先的处于临床阶段的生物技术公司，致力于通过基因疗法的治愈潜力改善人们的生活。

Homology Medicines 宣布 FDA 解除对 PKU 的 pheNIX 基因治疗试验的临床暂停

2022-06-13 20:00:00

Homology Medicines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除之前对pheNIX基因治疗临床试验的暂停。该公司已成功解决FDA在3月17日的信中指出的所有问题，包括对治疗方案进行了更新，引入了新的免疫抑制方案，该方案结合了T细胞抑制剂和缩短的类固醇疗程。Homology Medicines计划与临床试验站点分享这些变化，并承诺继续致力于为苯丙酮尿症（PKU）患者提供潜在的一次性治疗方案。

Homology Medicines 报告 2022 年第一季度财务业绩和近期亮点

2022-05-16

Homology Medicines在2022年第一季度取得了显著进展，包括与Oxford Biomedica建立AAV创新和制造业务，获得1.3亿美元的非稀释性资本，并推进了其基因治疗和基因编辑候选药物HMI-103的研发。公司将在ASGCT年度会议上展示HMI-103的机制和作用，并讨论其GTx-mAb平台和AAVHSC衣壳的特性。此外，公司对FDA关于pheNIX基因治疗试验的临床暂停做出了回应，并提交了全面的回复。财务方面，公司实现了净收入9205万美元，较去年同期大幅增长。

Homology Medicines 宣布即将在 ASGCT 年会上展示优化的体内基因编辑候选药物 HMI-103，并首次详细介绍了独特的作用机制

2022-05-02

Homology Medicines公司宣布将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会上展示其HMI-103基因编辑候选药物在苯丙酮尿症（PKU）治疗中的应用，该药物通过全基因组检测确保无脱靶编辑。此外，公司还将分享其GTx-mAb项目的新数据，支持针对多种补体相关疾病的治疗潜力。同时，将介绍15种源自人造血干细胞的腺相关病毒（AAVHSCs）家族，包括一种对肝脏低亲和力的衣壳和其他独特特性。公司将在5月18日举办研讨会，并将在其网站上提供网络直播。Homology Medicines致力于开发基因疗法和基因编辑平台，以治疗罕见病，其产品线包括针对PKU的基因疗法和基因编辑候选药物，以及针对亨特综合症和代谢性白质脑病等疾病的药物。

Oxford Biomedica 初步结果

2022-04-20

牛津生物医学公司发布2021年业绩，主要得益于大规模生产牛津阿斯利康COVID-19疫苗，总收入增长63%至1.428亿英镑。公司成功制造超过1亿剂疫苗，并建立了与博莱尼格灵、艾美仕和Arcellx等公司的合作关系。2022年，公司将继续执行成为全球病毒载体领导者的战略，扩大其创新工艺开发和制造范围，并扩大其在美市场的存在。公司还宣布与Homology Medicines建立Oxford Biomedica Solutions，以扩大其AAV制造和创新能力。

Oxford Biomedica 宣布更新与 Sio Gene Therapies 的协议

2022-01-31

Oxford Biomedica宣布，Sio Gene Therapies计划终止与该公司在帕金森病基因治疗项目上的许可协议，此举对Oxford Biomedica的短期和中期财务影响微乎其微。Sio Gene Therapies因CEO辞职和资源需求受限而将该项目列为优先级较低，并将全球权利无偿归还给Oxford Biomedica。目前，Sio正在进行AXO-Lenti-PD的二期SUNRISE-PD临床试验，该试验在2020年10月宣布了积极的数据，显示该疗法具有良好的耐受性。Oxford Biomedica原本于2018年6月将AXO-Lenti-PD（原名OXB-102）许可给Sio Gene Therapies。公司预计未来24个月内收入影响将微不足道，因为它在短期和中期内没有预期任何财务里程碑。Oxford Biomedica不打算投资于这个非核心资产的开发，并计划在适当的时候将其许可给有资源能力和资金支持的合作伙伴。Oxford Biomedica致力于成为全球病毒载体领导者，为细胞和基因治疗提供解决方案。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2018-03-27

Homology Medicines Inc

基因编辑公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2017-08-06

Homology Medicines Inc

基因编辑公司

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Alexandria Venture Investments;
诺华;
[+7]

——

2016-05-02

Homology Medicines Inc

基因编辑公司

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

5AM Ventures;
ARCH Venture Partners;
[+2]

——

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2022-12-31

2021-12-31

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2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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I期临床

II期临床

III期临床

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