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ADARx Pharmaceuticals

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公司全称:ADARx Pharmaceuticals
国家/地区:美国/——
类型:RNA靶向药物研发商
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公司介绍:
ADARx Pharmaceuticals is a genetic medicine company focusing on the base editing of mRNA transcripts.In January 2023, the company closed a series B-1 financing round of $46 million.In September 2021, ADARx Pharmaceuticals Inc announced the completion of a $75 million Series B financing

基本信息

成立时间:

2019-01-01

员工人数:

15~50人

联系电话:

(877) 232-7974

地址:

5871 Oberlin Drive Suite 200 SAN DIEGO CALIFORNIA 92121; US; Telephone: +18772327974;

公司官网:

www.adarx.com/

企业画像
应用技术:
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

ADARx Pharmaceuticals公司宣布,其研发的靶向补体因子B(CFB)的siRNA疗法ADX-038在Phase 1临床试验中表现出色。单次皮下注射ADX-038后,在6个月内实现了对替代途径(AP)的近乎完全抑制,同时对经典途径(CP)活性没有影响。这些数据表明ADX-038在治疗由补体系统激活的替代途径引起的多种疾病(如IgAN和C3G)具有潜力。ADX-038在健康成人参与者中表现出良好的耐受性,最常见的不良事件为头痛和上呼吸道感染。目前,ADX-038正在进行的Phase 2临床试验旨在评估其在补体介导的疾病患者中的疗效和安全性。
ADARx制药公司宣布,其下一代RNA疗法候选药物ADX-324的三期临床试验已开始,用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)的患者。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究,旨在评估ADX-324在预防成人I型和II型HAE患者攻击的疗效。美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ADX-324孤儿药资格,用于治疗HAE患者。ADX-324是一种siRNA疗法,旨在通过mRNA水平抑制PKK的产生,减少血浆PKK的产生,从而避免缓激肽的产生,可能预防HAE攻击。与目前批准的预防性治疗相比,ADX-324预计可以更大幅度地降低PKK,提供更大、更持久的kallikrein活性控制,预计将导致更多患者保持无攻击状态,并减少给药频率。
ADARx制药公司,一家致力于开发下一代RNA疗法的生物技术公司,宣布将首次公开ADX-038的初步Phase 1临床试验数据。ADX-038是一种研究性小干扰RNA(siRNA)疗法,旨在治疗补体因子介导的疾病。该数据将在2025年11月6日至9日在德克萨斯州休斯顿举行的ASN肾脏周会上进行海报展示。ADX-038旨在选择性地切割补体因子B(CFB),这是补体途径中的一个已验证靶点。补体系统是免疫系统的一个关键组成部分,它增强或补充了适应性免疫和先天免疫反应的活动。该系统的失调已被认为与多种自身免疫性和炎症性疾病有关。因此,ADX-038有潜力作为一种“管线即产品”,通过单一的治疗方法解决多个适应症。已经启动了多项Phase 2临床试验,以评估ADX-038在治疗包括肾脏疾病(IgA肾病和C3肾小球肾炎)、年龄相关性黄斑变性继发的地理萎缩和阵发性睡眠性血红蛋白尿症等补体介导的疾病中的安全性和有效性。ADARx制药公司是一家致力于将尖端科学转化为下一代RNA药物,覆盖广泛治疗领域的后期临床生物技术公司。公司专注于推进和扩展一系列高效、持久和选择性的RNA靶向治疗候选药物,开发针对补体介导的、遗传的、心血管的、血栓形成的、中枢神经系统以及代谢(肥胖)疾病的药物候选产品。除了公司完全拥有的项目外,ADARx还与AbbVie达成了合作和许可选择协议,以开发多个疾病领域的siRNA疗法,包括神经科学、免疫学和肿瘤学。
Ascenta Capital,一家专注于投资多药开发阶段生物技术公司的风险投资公司,近日宣布其首支基金已成功关闭,募集资金达到3.25亿美元。该公司由Evan Rachlin博士和Lorence Kim博士于2023年创立,两位创始人拥有深厚的生物技术运营和投资经验。Ascenta Capital专注于在临床试验早期阶段领导或共同领导对多药生物技术公司的投资。公司由14人组成的团队包括8位投资专业人士和3位执行顾问,他们在职业生涯中共同参与了30多种已批准药物的审批。Ascenta Capital的投资策略基于深入的关系网络,专注于少数几家杰出的生物技术公司,以便在临床、监管、制造、科学和资本策略上集中思考伙伴关系。截至目前,Ascenta Capital已向6家生物技术公司投入超过1亿美元的资金,这些公司共有14项临床试验和40多个在研项目。Ascenta Capital的投资哲学不受治疗领域的限制,其投资组合公司包括ADARx Pharmaceuticals、Iambic Therapeutics、Odyssey Therapeutics、Cardurion Pharma、OrsoBio和Alpha9 Oncology。该旗舰基金的投资者涵盖了机构投资者,包括家族办公室、多家族办公室、捐赠基金和超高净值个人。
AbbVie与ADARx Pharmaceuticals达成合作与许可选择协议,共同开发针对神经科学、免疫学和肿瘤学等疾病领域的siRNA疗法。ADARx将利用其专有的RNA技术和RNA发现专长,而AbbVie将贡献其在抗体工程、抗体药物偶联物(ADCs)和组织递送方面的专业知识。合作将使双方能够结合各自优势,推动siRNA疗法的发展。根据协议,ADARx将获得3.35亿美元的预付款,以及数十亿美元的额外潜在付款,包括选择权相关费用和里程碑付款,以及分级版税。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2023-01-20

ADARx Pharmaceuticals Inc

RNA靶向药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮(B2)
——

2021-09-08

ADARx Pharmaceuticals Inc

RNA靶向药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮(B1)
——

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交易标题
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