2025年中国靶点排行榜

第九届中国国际进口博览会医疗展区展现显著变化，全球跨国药企（MNC）将展台重心从已获批成熟产品转向尚处于研发阶段的在研管线。诺华、杰特贝林、罗氏、礼来等企业首次在中国展出多款未上市创新药物，如抗BAFF-R抗体Ianalumab、FXIIa抑制剂ANDEMBRY及GLP-1/GIP三受体激动剂Retatrutide等。这一“首秀前移”趋势受中国监管提速、市场吸引力增强及本土竞争加剧三重因素驱动。同时，“中国共创”成为核心关键词，飞利浦、GE医疗等器械巨头强调以中国临床需求为起点，通过本土研发团队主导软件算法、工业设计及AI成像系统开发，深度参与全球创新链条，标志着跨国企业在华战略从单纯引入升级为联合研发与本土化创新协同。

2026年7月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Sanofi-Aventis U.S. LLC的isatuximab-irfc（商品名Sarclisa Escena）以皮下注射形式用于治疗多发性骨髓瘤。获批适应症包括：1）联合pomalidomide和dexamethasone治疗至少接受过一线含lenalidomide及蛋白酶体抑制剂治疗的成人患者；2）联合carfilzomib和dexamethasone治疗既往接受过一至三线治疗复发或难治性成人患者；3）联合bortezomib、lenalidomide和dexamethasone治疗不适合自体干细胞移植的新诊断成人患者。疗效数据源自三项临床试验：IRAKLIA研究证实皮下给药非劣于静脉给药，总缓解率（ORR）为71.1%；IZALCO研究中ORR达79.7%；IsaSocut研究中ORR高达97.3%。推荐剂量为1,400 mg，可通过CirCLIQ OBDS装置或手动注射器进行皮下注射。处方信息涵盖超敏反应、中性粒细胞减少症等警告。

2025年9月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准AstraZeneca Pharmaceuticals LP的selumetinib（KOSELUGO）颗粒剂和胶囊剂，用于治疗1岁及以上患有神经纤维瘤病1型（NF1）且伴有症状性、不可手术丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。此前，该药已获批用于2岁及以上同类患儿。此次扩大年龄适应症的依据包括：在健康成人中进行的相对生物利用度研究证实了颗粒剂与胶囊剂的桥接效应；SPRINT II期试验（≥2岁，胶囊剂）与SPRINKLE研究（≥1岁，颗粒剂）显示暴露量匹配，支持疗效外推。处方信息更新了心脏病变、眼毒性等警告及发生率数据，未发现新的安全性信号。推荐剂量为基于体表面积每日两次口服25 mg/m²。Selumentinib此前已获得突破性疗法和孤儿药资格认定。

2025年3月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予传统批准，允许pembrolizumab (Keytruda, Merck) 与 trastuzumab、含氟嘧啶和铂类化疗药物联合使用，作为局部晚期不可切除或转移性 HER2 阳性胃癌或胃食管结合部（GEJ）腺癌的成人一线治疗方案，前提是肿瘤表达 PD-L1 (CPS ≥1)。该适应症此前于2021年5月基于KEYNOTE-811试验的中期分析数据获得加速批准。本次全面批准主要依据KEYNOTE-811 III期随机双盲安慰剂对照试验的完整数据。结果显示，在PD-L1 CPS≥1患者中，联合pembrolizumab组的中位无进展生存期（PFS）为10.9个月，优于安慰剂组的7.3个月；中位总生存期（OS）分别为20.1个月和15.7个月，均显示出统计学显著改善。总体缓解率（ORR）分别为73%和58%。安全性方面，不良事件谱与已知pembrolizumab安全特征一致。推荐剂量为每3周200 mg或每6周400 mg。该项目还涉及孤儿药认定及Project FrontRunner等快速通道程序。

2024年3月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准辉瑞公司的inotuzumab ozogamicin（Besponsa）用于治疗1岁及以上复发或难治性CD22阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）儿科患者。该审批基于一项多中心、单臂、开放标签研究，纳入53名符合条件的患儿。结果显示，42%的患者达到完全缓解（CR），中位CR持续时间为8.2个月；在实现CR的患者中，基于流式细胞术的微小残留病（MRD）阴性率为95.5%，基于RQ-PCR为86.4%。常见不良反应包括血小板减少症、发热、贫血等。首个周期推荐剂量为1.8 mg/m2/周期，分三次给药。该申请获得了优先审评和孤儿药资格认定。

2024年3月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Janssen Biotech, Inc.的amivantamab-vmjw（Rybrevant）联合卡铂和培美曲塞，作为一线治疗药物，用于经FDA批准的检测确认存在表皮生长因子受体（EGFR）exon 20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。同时，FDA授予该药针对既往接受过含铂化疗后疾病进展的同类突变成人患者的传统批准（此前为加速批准）。疗效基于PAPILLON随机开放标签多中心试验，结果显示联合方案的中位无进展生存期（PFS）为11.4个月，显著优于对照组的6.7个月（HR=0.40）。常见不良反应包括皮疹、指甲毒性、口腔炎等。本次审查通过Project Orbis倡议与巴西ANVISA及加拿大卫生部协作完成，并使用了实时肿瘤学审查（RTOR）试点程序，比目标日期提前四周获批。

2023年11月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准武田制药（Takeda Pharmaceuticals, Inc.）的fruquintinib（商品名Fruzaqla），用于治疗既往接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗及抗VEGF疗法（若RAS野生型且医学上适当，还接受过抗EGFR疗法）的成年转移性结直肠癌（mCRC）患者。该批准基于FRESCO-2和FRESCO两项临床试验数据。在FRESCO-2试验中，与安慰剂组相比，fruquintinib显著延长了总生存期（OS），中位OS分别为7.4个月和4.8个月；在FRESCO试验中，中位OS分别为9.3个月和6.6个月。常见不良反应包括高血压、手足皮肤反应、蛋白尿等。推荐剂量为5 mg每日一次口服，每28天周期前21天服用。此次审查是在Project Orbis框架下进行的，涉及澳大利亚、加拿大、新加坡、瑞士和英国等监管机构的协作。