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Akouos Inc

公司全称：Akouos Inc

国家/地区：美国/——

类型：听力基因治疗法研发商

公司介绍：

Akouos, a subsidiary of Lilly, is a precision genetic medicine company focused on developing first-in-class adeno-associated viral gene therapies, for the potential treatment of inner ear conditions, including sensorineural hearing loss.In October 2022, Lilly signed a definitive agreement to acquire the company. The transaction was expected to close in the fourth quarter of 2022, subject to closing conditions. Lilly would acquire all the outstanding shares of Akouos for USD 12.50 per share in cash, plus one contingent value right (CVR) of up to USD 3.00 per share (approximately USD 487 million). In November 2022, the companies announced that the tender offer to purchase all of the shares of Akouos expired as scheduled, on November 29, 2022. The companies expected to consummate the acquisition on December 1, 2022. In December 2022, the transaction was completed.In June 2020, the company announced an initial public offering (IPO) to raise up to US $100 million. Later

基本信息

成立时间：

2016-01-01

员工人数：

51~100人

联系邮箱：

info@akouos.com

地址：

645 Summer Street,Suite 200 BOSTON MASSACHUSETTS 02210; US; Telephone: +18574101818;

公司官网：

akouos.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
药物治疗
基因疗法

热门标签：

创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Kriya Therapeutics任命Sachiyo Minegishi为首席财务官

2026-01-05 21:05:00

Kriya Therapeutics，一家致力于开发改变生命的基因疗法，用于治疗影响全球数百万人的疾病的临床阶段生物制药公司，宣布任命Sachiyo Minegishi女士为公司首席财务官。Minegishi女士将负责执行公司的企业战略、扩大财务运营以及商业化规划，随着公司多项基因疗法进入临床试验阶段。Minegishi女士拥有超过20年的生物制药行业经验，曾在Rectify Pharma担任首席运营官，并在Akouos（被Eli Lilly收购）担任首席财务官。此外，她还曾领导bluebird bio的基因疗法产品组合的全球开发。加入Kriya Therapeutics之前，Minegishi女士在Aegerion、Human Genome Sciences、Genzyme和Amgen等公司担任领导职务，并在美林证券开始了她的投资银行职业生涯。Kriya Therapeutics的使命是革新医学，旨在消除人类痛苦，使人们能够摆脱疾病的负担。公司正在开发针对全球数百万人的慢性疾病的基因疗法，其产品管线包括眼科、代谢性疾病和神经学等多个治疗领域的潜在变革性药物。

克里亚疗法公司任命Sachiyo Minegishi为首席财务官

2026-01-05 00:00:00

克里亚疗法公司，一家致力于开发改变生命的基因疗法，用于治疗全球数百万人的疾病的临床阶段生物制药公司，于2026年1月5日宣布任命Sachiyo Minegishi女士为公司首席财务官。Minegishi女士将负责执行公司的战略、扩大财务运营以及商业化规划，随着公司多项基因疗法进入临床试验阶段。Minegishi女士拥有超过20年的生物制药行业经验，曾在Rectify Pharma担任首席运营官，在Akouos（后被礼来公司收购）担任首席财务官，并在bluebird bio领导了一项针对镰状细胞性贫血的基因疗法组合的全球开发。她的职业生涯早期在投资银行美林证券开始，并在Aegerion、Human Genome Sciences、Genzyme和Amgen等公司担任领导职务。克里亚疗法公司的使命是革新医学，目标是消除人类痛苦，让人们能够摆脱疾病的负担。公司正在开发针对眼科、代谢性疾病和神经学等治疗领域的潜在变革性药物。

Vor Bio任命Navid Z. Khan博士为首席医疗事务官

2025-09-23 20:00:00

2025年9月23日，位于马萨诸塞州的剑桥，临床阶段生物技术公司Vor Bio（纳斯达克：VOR）宣布任命Navid Z. Khan博士为首席医疗事务官。Khan博士拥有超过20年的医疗事务、商业和研发职能经验，曾领导超过40个神经学、免疫学和传染病的发展项目，并成功指导了7个在美国和全球范围内针对罕见神经学和免疫学病症的产品上市。最近，他在argenx担任神经肌肉治疗领域医疗事务负责人，领导了VYVGART®和VYVGART Hytrulo®的四次上市活动，其中包括针对全身性重症肌无力的两种产品。Jean-Paul Kress博士，Vor Bio的首席执行官和董事会主席表示，Khan博士是一位杰出的领导者，拥有建立世界级医疗事务组织和执行多次高影响力产品上市的成功记录。Khan博士在Akouos Inc.和Sarepta Therapeutics等公司担任过高级领导职位，在基因治疗项目准备期间，他发挥了关键作用，帮助Sarepta的医疗事务组织转型。此外，他在EMD Millipore公司担任了超过十年的领导职务，涵盖研发、病毒载体和疫苗战略以及商业领导。Khan博士在马萨诸塞大学洛厄尔分校获得生物医学工程和生物技术博士学位，在马萨诸塞大学阿默斯特分校获得生物化学和分子生物学学士学位。Vor Bio是一家专注于治疗自身免疫性疾病的临床阶段生物技术公司，正在快速推进telitacicept的开发，这是一种新型双重靶点融合蛋白，旨在解决全球严重的自身抗体驱动疾病。

遗传性听力损失研究性基因疗法的积极 1/2 期临床试验数据将在耳鼻喉科研究协会 2024 年仲冬会议上呈报

2024-01-24 01:00:00

在AK-OTOF-101临床试验中，首个接受基因治疗的美国患者在接受AK-OTOF单次治疗后30天内观察到听力恢复，这是首次针对otoferlin基因突变引起的感音神经性听力损失进行的基因治疗。该疗法由Eli Lilly公司的全资子公司Akouos开发，旨在通过基因转移和持久表达正常的otoferlin蛋白来恢复听觉功能。首个接受治疗的11岁患者，自出生起就有重度听力损失，在AK-OTOF治疗后30天内听力得到恢复，达到正常听力范围。该研究将在2024年美国耳鼻喉科学会中展示，并获得了孤儿药和罕见儿科疾病指定。

Children's Hospital of Philadelphia 在美国首次进行基因治疗手术，用于治疗遗传性听力损失

2024-01-23

费城儿童医院成功实施美国首例基因治疗手术，治疗遗传性听力损失。该手术针对一位11岁患有otoferlin基因（OTOF）介导的听力损失患儿，通过将含有正常OTOF基因的基因治疗药物直接注入内耳，使患儿听力得到显著改善。这一突破性进展为全球因多种遗传突变导致的听力损失患者带来了新的治疗希望。该研究由Akouos公司赞助，并得到费城儿童医院临床基因治疗小组的协作支持。

礼来将收购 Akouos 以发现和开发听力损失的治疗方法

2022-10-18 18:50:00

艾利 Lilly 公司宣布与 Akouos 公司达成最终收购协议，以约 487 亿美元现金收购 Akouos，总交易价值约 610 亿美元。Akouos 是一家专注于开发治疗内耳疾病，包括感音神经性听力损失的基因疗法公司。此次收购旨在加速基因疗法的发展，以恢复、改善和保持全球患有听力损失患者的听力。Akouos 的主要产品 AK-OTOF 是一种针对 otoferlin 基因突变的基因疗法，其他产品管线还包括针对 Usher 综合征 3A、GJB2 基因突变导致的听力损失和前庭神经鞘瘤的疗法。交易包括每股 12.50 美元的现金收购价和最高 3 美元的或有价值权（CVR），CVR 的支付取决于特定里程碑的实现。该交易预计将在 2022 年第四季度完成。

Akouos 的 AK-OTOF IND 申请获得 FDA 批准，AK-OTOF 是一种用于治疗 OTOF 介导的听力损失的基因疗法

2022-09-13 00:00:00

Akouos公司宣布，其基因疗法AK-OTOF获得美国FDA批准，用于治疗由otoferlin基因突变引起的感音神经性听力损失。AK-OTOF是一种基于AAV病毒载体的基因疗法，旨在通过向耳蜗内毛细胞输送编码OTOF的转基因来治疗患者。该公司计划开展一项针对儿童（包括两岁儿童）的1/2期临床试验，以评估AK-OTOF治疗OTOF介导的听力损失的安全性和潜在益处。此临床试验旨在评估AK-OTOF在儿童群体中的疗效，并有望成为首个针对遗传性内耳疾病的临床试验，以及首个将AAV基因疗法应用于内耳的临床试验。

Akouos 在美国基因与细胞治疗学会第 25 届年会上呈报支持 AK-OTOF 临床开发和内耳调控基因表达策略的非临床数据

2022-05-19 19:00:00

Akouos公司在ASGCT年会上展示了非临床数据，支持其基因疗法AK-OTOF的临床开发，用于治疗OTOF基因突变引起的听力损失。研究显示，通过一次耳蜗内注射AAVAnc80载体，能够持久地恢复听觉功能，并且产品候选剂在两种翻译相关的动物物种中表现出良好的系统性和局部耐受性。此外，公司还探讨了在AAV载体中添加microRNA靶点（miR-TS）作为基因表达调控策略的潜力，以在耳蜗的不同细胞类型中实现基因表达的靶向性。这些非临床研究进一步支持了AK-OTOF的临床开发，并展示了Akouos在基因治疗领域的进展和潜力。

Akouos 将出席美国基因与细胞治疗学会第 25 届年会

2022-05-03 19:00:00

Akouos公司宣布将在2022年5月16日至19日在华盛顿特区举行的美国基因和细胞治疗学会第25届年会上展示新的非临床数据。公司将在会议上进行两次展示：一次是关于AK-OTOF基因疗法的口头报告，该疗法旨在治疗由otoferlin基因介导的听力损失；另一次是关于利用miR-TS在AAVAnc80向量中实现内耳基因表达的潜在应用的展板。Akouos是一家致力于开发针对全球患有致残性听力损失个体的潜在基因疗法的精准遗传医学公司，总部位于波士顿，成立于2016年。

Akouos 宣布欧盟委员会将 AK-OTOF 指定为孤儿药，用于治疗 Otoferlin 基因介导的听力损失

2021-08-11 19:00:00

Akouos公司宣布，其针对otoferlin基因介导的听力损失的治疗性基因疗法AK-OTOF获得欧洲药品管理局孤儿药委员会的积极意见，随后欧洲委员会也采纳了这一意见。AK-OTOF此前已在美国食品药品监督管理局获得孤儿药指定和罕见儿科疾病指定。otoferlin基因介导的听力损失是一种由OTOF基因突变引起的感音神经性听力损失，大多数患者从出生起就患有重度至极重度感音神经性听力损失。AK-OTOF旨在通过双载体技术将转基因递送到受损细胞中，以恢复正常的otoferlin蛋白表达，从而治疗听力损失。这一孤儿药指定对AK-OTOF的全球开发具有重要意义，有助于实现为所有有听力损失的人提供健康听力的使命。

Akouos 在美国基因与细胞治疗学会第 24 届年会上呈报支持 AK-OTOF 和 AK-antiVEGF 未来临床开发的非临床数据

2021-04-28 04:30:00

Akouos公司公布了其基因疗法AK-OTOF和AK-antiVEGF的非临床数据，支持未来临床开发。AK-OTOF旨在治疗otoferlin基因（OTOF）介导的听力损失，AK-antiVEGF则用于治疗听神经瘤。AK-OTOF在非人灵长类动物内耳毛细胞中实现了全长otoferlin蛋白的表达，并在otof敲除小鼠中实现了持久性蛋白表达，足以持续恢复听觉功能。AK-antiVEGF在非人灵长类动物中表现出良好的耐受性。Akouos计划在2022年上半年提交AK-OTOF的IND申请，并在2022年提交AK-antiVEGF的IND申请。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2020-06-25

Akouos Inc

听力基因治疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2020-03-03

Akouos Inc

听力基因治疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

鱼鹰资管;
EcoR1 Capital;
[+3]

——

2018-08-07

Akouos Inc

听力基因治疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Partners Innovation Fund;
RA Capital;
[+3]

——

2017-11-30

Akouos Inc

听力基因治疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

种子轮

Partners Innovation Fund;
5AM Ventures;

——

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主要参与方

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II期临床

III期临床

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