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Purespring Therapeutics Ltd

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公司全称:Purespring Therapeutics Ltd
国家/地区:英国/——
类型:肾脏疾病治疗方法开发商
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公司介绍:
Purespring Therapeutics Ltd is a developer of gene therapies dedicated to address global unmet needs for renal conditions

基本信息

成立时间:

2020-01-01

员工人数:

15~50人

联系电话:

44(0)2038556324

地址:

ENGLAND WC1B; GB;

公司官网:

purespringtx.com/

企业画像
应用技术:
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 基因疗法
热门标签:
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

Purespring Therapeutics,一家专注于肾病精准治疗,致力于开发针对肾脏功能保护的靶向、首创级基因疗法的公司,宣布其管理团队成员将于2025年12月2日至4日在纽约举行的Piper Sandler第37届年度医疗保健会议上进行展示。会议将包括演讲和一对一会议,时间为2025年12月3日下午3:30(东部时间)。Purespring Therapeutics通过其专有的GlomThera™平台,能够将基因疗法直接递送到足细胞,为肾脏疾病治疗提供一种新颖的方法。该公司正在开发针对多个肾脏指征的药物,其领先项目PS-002针对IgA肾病(IgAN)患者提供了一种高度差异化的治疗方法。Purespring Therapeutics由Syncona Limited、Sofinnova Partners、Gilde Healthcare、Forbion和英国商业银行等领先的生物技术投资者支持,至今已筹集了1.15亿英镑(1.5亿美元)。
Purespring Therapeutics公司将在2025年11月5日至9日在德克萨斯州休斯顿举行的美国肾脏病学会(ASN)肾脏周会上展示三项科学海报。其中,第一项海报将介绍PS-002的临床试验设计,这是一种基于AAV的基因疗法,旨在将补体因子I(CFI)基因递送到IgA肾病(IgAN)患者的足细胞中。第二项海报将展示来自美国和英国当前IgAN患者和护理人员的反馈,这些反馈将有助于优化临床试验设计和未来基因疗法的开发。第三项海报将展示关于NPHS2致病变异的流行病学数据,这些数据来自超过120万个基因组,以估计NPHS2在美、英、欧洲和日本的致病基因型频率。Purespring已于2025年8月获得英国临床试验授权,并在2025年7月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的IND批准。
Chromatin Bioscience宣布与精准肾病公司Purespring Therapeutics进行合作研究,旨在开发针对肾脏功能保护的靶向性基因疗法。该合作利用Chromatin Bioscience的专有合成启动子设计平台chromatinLENS,开发高度细胞选择性的启动子,以支持Purespring的创新基因治疗管线。合作目标是在与Purespring治疗策略相关的目标细胞类型中实现精确和持久的基因表达。具体项目细节保密,但该项目旨在通过整合理性设计的合成启动子来提高基因递送的安全性和有效性。Chromatin Bioscience的chromatinLENS平台能够识别高度特定的基因调控元件,并将其整合到针对目标细胞选择性和表达持久性优化的合成启动子中。这些启动子是基因治疗中空间和时间控制转基因表达的关键组成部分。此次与Purespring的合作是Chromatin Bioscience在基因治疗领域不断扩大的合作伙伴网络中的又一里程碑。
Purespring Therapeutics,一家专注于肾脏疾病精准治疗的公司,宣布其管理团队将于2025年10月21日在纽约举行的Chardan第九届遗传药物会议上进行展示。该公司致力于开发治疗肾脏疾病的疗法,其平台方法能够简化基因治疗的发展,针对获得性和遗传性肾脏疾病,具有阻止、逆转甚至治愈罕见和常见肾脏疾病的潜力。Purespring Therapeutics目前拥有包括治疗IgA肾病(IgAN)和其他补体介导的肾脏疾病在内的多个研发项目。公司由布里斯托尔大学儿科肾脏病学教授Moin Saleem的研究成果成立,是首家通过靶向肾小球足细胞成功治疗肾脏疾病的公司。Purespring Therapeutics得到了Syncona Limited、Sofinnova Partners、Gilde Healthcare、Forbion和英国商业银行等领先生物技术投资者的支持,至今已筹集1.15亿英镑(1.49亿美元)。
Purespring Therapeutics宣布其针对IgA肾病(IgAN)的领先项目PS-002在英国的临床试验申请(CTA)获得批准,预计将在2025年第四季度开始招募首位患者。该项目旨在通过调节肾脏中的补体激活来治疗肾脏疾病,其原理是针对足细胞进行精准靶向。该临床试验在美国和欧洲的多个地点进行,旨在评估PS-002对IgAN的治疗效果。此外,Purespring Therapeutics还获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的IND批准和欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药指定,这进一步验证了其治疗方法的潜力。
Purespring Therapeutics宣布,其针对IgA肾病(IgAN)的领先精准肾病项目PS-002获得美国食品药品监督管理局(FDA)的IND批准,标志着该公司在肾病治疗领域的重大突破。PS-002旨在通过精准靶向足细胞调节肾脏的补体激活,治疗由异常的IgA蛋白在肾脏滤过器(肾小球)中积累引起的慢性、罕见的自身免疫性肾病。该项目预计在2025年第四季度开始进行I/II期临床试验,评估PS-002在治疗IgAN患者中的安全性。此前,PS-002已获得欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药指定,并将在美国和欧洲招募患者。Purespring Therapeutics致力于开发治疗肾病的疗法,其平台方法可加速基因治疗在获得性和遗传性肾病中的应用,有望治愈罕见和常见肾病。
Purespring Therapeutics宣布,其针对IgA肾病(IgAN)的领先项目PS-002获得欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药指定。这一指定将支持Purespring推进PS-002的临床开发,并致力于为肾脏疾病患者提供解决方案。PS-002是一种新型靶向治疗,有望为欧洲及全球的IgAN患者带来希望。Purespring已成功筹集了8,000万英镑/1.05亿美元B轮融资,并将PS-002推进至I/II期临床试验。该公司还致力于开发针对罕见和常见肾脏疾病的基因疗法。
Charles River Laboratories International, Inc.与专注于肾脏疾病治疗的先驱基因疗法公司Purespring Therapeutics宣布建立一种质粒DNA合同开发与制造组织(CDMO)合作。该合作支持首个针对肾脏疾病的基因疗法平台,影响约8.4亿人,即全球人口的10%。该计划利用Charles River的成熟质粒平台eXpDNA和公司质粒DNA制造卓越中心的数十年经验。Purespring致力于开发新型疗法,这些疗法有可能停止或显著减缓慢性肾脏疾病,目前除透析或移植外,尚无其他治疗方法。Purespring的基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法专注于肾小球细胞,这是一种在许多肾脏疾病中涉及的专门肾脏细胞,采用低剂量、局部给药方法,最大化安全性和有效性,同时降低产品成本。Charles River通过收购Cobra Biologics、Vigene Biosciences和Cognate BioServices,扩大了其细胞和基因疗法产品组合,涵盖质粒DNA、病毒载体和细胞疗法生产,并提供了端到端支持和供应链简化,以帮助开发者加速其项目,同时确保最高质量控制。
Purespring Therapeutics与SwanBio Therapeutics达成合作,将Purespring的专有基因搜索引擎FunSel应用于神经疾病的治疗。FunSel能够从成千上万的AAV载体库中,通过体内筛选选择最有效的治疗因子,消除传统药物发现中的目标导向偏见。SwanBio将利用FunSel平台探索新的治疗靶点,并有权开发及商业化相关分子。Purespring将获得成功商业化后的里程碑和版税。FunSel平台已成功应用于Purespring的姐妹公司Forcefield Therapeutics,用于心脏功能保护。SwanBio致力于推进基于AAV的神经疾病治疗,FunSel技术有望支持其候选药物的开发。

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2024-10-09

Purespring Therapeutics Ltd

肾脏疾病治疗方法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

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