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Epicrispr Biotechnologies Inc

  • B轮
公司全称：Epicrispr Biotechnologies Inc
国家/地区：美国/——
类型：基因技术研发商
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公司介绍：
Epicrispr Biotechnologies Inc (Epic Bio) is a biotech company is focusing on developing therapies to dynamically control gene expression and treat complex disease

基本信息

员工人数：

15~50人

地址：

7000 Shoreline Court,Suite 100 South San Francisco California 94080; US;

公司官网：

epic-bio.com/

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 体内基因治疗
  • 治疗技术
  • 药物治疗
  • 重组病毒
  • 基因疗法
热门标签：
  • 基因疗法
  • 创新药
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

Senti Bio CEO将参加2026年生物技术展示会并讨论细胞和基因治疗进展
2026-01-09 00:00:00
Senti Biosciences，一家专注于开发下一代细胞和基因疗法的临床阶段生物技术公司，宣布其联合创始人兼首席执行官Dr. Timothy Lu将作为讨论嘉宾参加2026年生物技术展示会。该会议将于2026年1月12日至14日在旧金山举行。Dr. Lu将与pharmaphorum的执行主编Jonah Comstock、Diakonos Oncology的总裁兼首席运营官Jay Hartenbach、Opus Genetics的首席执行官George Magrath、IN8bio的首席运营官Kate Rochlin和Epicrispr Biotechnologies的首席执行官Amber Salzman一起讨论主题为“工程未来：细胞和基因治疗进展”的议题。Senti Bio致力于利用其合成生物学平台开发新的药物，这些药物通过基因电路技术增强了对癌症细胞的精准杀伤、对健康细胞的保护、对目标组织的特异性增加以及治疗后的可控性。公司的产品管线包括使用基因电路技术的细胞疗法，旨在针对液体和固体肿瘤的挑战性适应症。Senti Bio的基因电路在临床前研究中已显示出在NK和T细胞中的有效性，并在非肿瘤学领域和其他治疗模式中展现了其潜力。
Epicrispr Biotechnologies首席执行官将在J.P. Morgan Healthcare Conference上展示基因调控疗法进展
2025-12-08 21:00:00
Epicrispr Biotechnologies，一家专注于基因调控疗法的临床阶段公司，宣布其首席执行官Amber Salzman博士将于2026年1月15日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上发表演讲。Salzman博士表示，作为一家临床阶段公司，Epicrispr在基因调控领域取得了显著进展，能够精确且持久地控制基因表达，而无需切割DNA。公司期待在此次会议上分享其在生成有意义患者数据并推进针对神经肌肉疾病等难治性疾病的一次性基因调控疗法管线方面的进展。Epicrispr的领先项目EPI-321正在进行FSHD的临床试验，公司还在推进其他基因调控疗法。演讲的现场直播将在Epicrispr官网新闻部分提供，录播将在活动结束后约30天内可用。
Epicrispr Biotechnologies 在 EPI-321 治疗面肩肱型肌营养不良症的首次人体临床试验中为首例患者给药
2025-08-05
Epicrispr Biotechnologies宣布，其针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的基因调节疗法EPI-321首次人体临床试验已开始，首名患者接受了治疗。FSHD是一种影响全球约1/8000人的进行性遗传疾病，目前尚无获批的治疗方法。EPI-321旨在通过基因调节疗法沉默DUX4基因的表达，该基因在FSHD患者的肌肉细胞中错误激活，导致肌肉退化。该试验旨在评估EPI-321在遗传确诊的FSHD成人患者中的安全性、耐受性和药代动力学，预计2026年初获得初步数据。
Epicrispr Biotechnologies 入围 XPRIZE Healthspan 竞赛 FSHD 奖金奖
2025-05-12 00:00:00
Epicrispr Biotechnologies宣布获得XPRIZE Healthspan FSHD Bonus Prize决赛团队称号，并赢得25万美元里程碑奖，以表彰其在治疗肌营养不良症（FSHD）方面的贡献。该公司从数百个申请者中脱颖而出，成为八支全球团队之一，获得1000万美元的里程碑1奖金，这是由Hevolution Foundation和SOLVE FSHD支持的1.01亿美元XPRIZE Healthspan倡议的一部分。Epicrispr利用专有技术调节基因表达，其领先项目针对FSHD的根本基因DUX4，旨在通过安全、可调的干预措施恢复肌肉功能并阻止疾病进展。该公司的研究和创新得到XPRIZE的认可，将在2025年5月12日至14日在纽约市举行的XPRIZE Healthspan颁奖典礼和投资者峰会上受到表彰。
Epicrispr Biotechnologies 在 ASGCT 2025 年年会上宣布五场报告，重点介绍表观遗传调控和 AAV 制造的进展
2025-05-05 00:00:00
Epicrispr Biotechnologies将在2025年5月15日至17日在路易斯安那州新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会第28届年会上展示其五项研究成果。这些成果涵盖了公司关键领域的进展，包括其领先的表观遗传治疗候选药物EPI-321、新型Cas效应子用于表观基因组工程以及紧凑模块化表观遗传激活剂的创新。EPI-321是一种通过rAAVrh74递送的表观遗传疗法，将启动针对肌营养不良症FSHD的第一项人体研究。此外，还有关于非人灵长类动物（NHP）安全性研究、Cas效应子的定向进化和表征、小规模AAV生物反应器优化、紧凑DNA去甲基化酶-激活剂组合调节剂以及EPI-321开发策略的展示。Epicrispr致力于开发基因调节疗法，其专有的基因表达调节系统（GEMS）能够精确、持久地控制基因表达，为以前无法治疗的疾病提供一类新疗法。
Epicrispr Biotechnologies 与 Springbok Analytics 合作，将 AI 肌肉分析整合到首次人体 FSHD 研究中
2025-04-23 20:00:00
Epicrispr Biotechnologies与Springbok Analytics合作，将先进的AI驱动肌肉MRI成像和分析技术应用于EPI-321的临床试验，EPI-321是一种针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的潜在创新疗法。该试验旨在评估EPI-321在FSHD成人患者中的安全性、耐受性和生物活性。Springbok的AI技术将用于分析MRI扫描，以检测肌肉水平的早期变化，并生成高分辨率数据。这一合作有助于评估EPI-321对肌肉组织的影响，并支持临床开发中的数据驱动决策。EPI-321是Epicrispr Biotechnologies首个进入临床试验的基因调节疗法，公司正通过68亿美元的B轮融资推进其研发。Springbok Analytics利用其专有的AI技术对MRI数据进行详细分析，提供关于肌肉健康的个性化3D可视化。
Epicrispr Biotechnologies 宣布 FDA 批准 EPI-321 的 IND 申请，EPI-321 是 FSHD 的同类首创表观遗传学疗法
2025-04-03 00:00:00
Epicrispr Biotechnologies公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的创新疗法EPI-321的IND申请，该疗法是一种首次用于治疗FSHD的表观遗传学疗法。这一批准是在新西兰Medsafe批准其临床试验申请之后，作为全球开发策略的一部分。EPI-321是一种一次性基因调节疗法，旨在通过表观遗传重编程沉默DUX4基因，该基因在FSHD中错误激活导致肌肉退化。EPI-321预计将在2025年开始全球1/2期临床试验。EPI-321已被FDA授予快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格。Epicrispr Biotechnologies致力于开发基因调节疗法，其GEMS系统使公司能够精确、持久地控制基因表达，为以前无法治疗的疾病提供首次疗法。
Epicrispr Biotechnologies 获得 6800 万美元 B 轮融资，启动用于 FSHD 的同类首创疾病缓解表观遗传神经肌肉疗法的临床试验
2025-03-26
Epicrispr Biotechnologies获得6800万美元B轮融资，用于开展针对FSHD（面肩肱肌营养不良症）的创新疗法EPI-321的临床试验。EPI-321是一种针对DUX4基因异常表达的基因调节疗法，旨在抑制FSHD的病理进程。该轮融资由Ally Bridge Group领投，SOLVE FSHD等机构参与。Epicrispr还获得新西兰MedSafe的CTA批准，计划于2025年开始进行EPI-321的人体临床试验。EPI-321有望为FSHD患者提供一种一次性治疗，解决疾病的根本原因。
Epic Bio 将在 FSHD 国际研究大会上展示 EPI-321 的 IND 支持数据包
2024-06-07 20:00:00
Epic Bio，一家领先的表观遗传编辑公司，计划在今年将其FSHD项目进入临床试验，宣布参加即将于2024年6月13日至14日在科罗拉多州丹佛举行的FSHD国际研究大会。在大会上，公司将口头展示其领先候选药物EPI-321的IND授权数据包，这是一种针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的表观遗传疗法。展示的数据包括最近在2024年ASGCT年度会议上展示的更新后的疗效和安全性数据。此外，Epic Bio将与FSHD社区成员一起参与大会的圆桌讨论。EPI-321是一种旨在解决FSHD潜在分子机制的实验性表观遗传疗法，通过恢复4号染色体D4Z4区域的甲基化并阻止DUX4基因的有毒表达。EPI-321通过单个AAVrh74病毒载体（该载体已临床验证用于肌肉输送）递送到肌肉组织中。Epic Bio计划在2024年启动其领先项目EPI-321针对FSHD治疗的临床试验；其他项目旨在解决α-1抗胰蛋白酶缺乏症（A1AD）、杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和其他适应症。
Mitsubishi Tanabe Pharma America 将在 AMCP 2024 上展示 RADICAVA ORS®（依达拉奉）治疗的 ALS 患者的医疗保健资源利用数据
2024-04-08 21:00:00
Mitsubishi Tanabe Pharma America (MTPA)在2024年AMCP年会上展示了一项关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的摘要，强调了对RADICAVA ORS（edaravone）成本效益的理解对优化医疗保健交付、改善患者结果和指导医疗保健规划的重要性。MTPA的数据不仅证明了RADICAVA ORS的经济价值，还显示了其提高效率和降低医疗保健成本的可能性。RADICAVA和RADICAVA ORS分别于2017年和2022年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗ALS，RADICAVA ORS是一种口服制剂。MTPA的研究展示了这些药物在现实世界中的效果，包括其安全性和有效性。
FDA 授予 EPI-321 孤儿药资格认定，EPI-321 是 Epic Bio 治疗面肩肱肌营养不良症 （FSHD） 的新型遗传医学候选药物
2023-11-16 19:00:00
Epic Bio公司宣布，其研发的EPI-321疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗成人中最常见的肌肉萎缩症——面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。EPI-321是一种新型非切割dCas蛋白，通过单次腺相关病毒（AAV）递送，旨在抑制DUX4基因的异常表达。Epic Bio计划在2024年上半年启动EPI-321的第一项人体临床试验，以评估其在FSHD患者中的安全性、活性和初步疗效。EPI-321是一种潜在的单一剂量治疗，旨在解决FSHD的表观遗传根本原因。FDA的孤儿药指定为药物开发者提供了包括税收抵免、处方药用户费豁免等财务优惠，如果EPI-321在美国获得市场批准，还有可能获得7年的市场独占期。FSHD是一种罕见的遗传性肌肉疾病，全球约有4.6万人受到影响，目前尚无治愈方法。EPI-321旨在通过恢复染色体4的D4Z4区域的甲基化来抑制DUX4基因的有毒表达。

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2025-03-26

Epicrispr Biotechnologies Inc

基因技术研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

汇桥资本;
Solve FSHD;

——

2023-04-18

Epicrispr Biotechnologies Inc

基因技术研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Solve FSHD;

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2022-07-12

Epicrispr Biotechnologies Inc

基因技术研发商

医药研发/制造
化学&生物药

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