Epicrispr Biotechnologies Inc
公司全称：Epicrispr Biotechnologies Inc
国家/地区：美国/——
类型：基因技术研发商
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公司介绍：
Epicrispr Biotechnologies Inc（Epic Bio）是一家生物技术公司，专注于开发能够动态控制基因表达并治疗复杂疾病的疗法。
基本信息
企业动态
Epicrispr Biotechnologies获得9000万美元C轮融资，推进罕见肌萎缩症药物研发
2026-08-11 22:30:00
Epicrispr Biotechnologies近日完成9000万美元C轮融资，由包括Sanofi Ventures在内的投资者支持，该公司致力于推进其表观遗传药物管线，其中以早期阶段的面肩肱肌营养不良症（FSHD）药物候选者EPI-321为主导。Epicrispr去年开始了一项1/2期临床试验，结果显示EPI-321在三名FSHD患者中增加了瘦肌肉量。在接受单次静脉注射EPI-321六个月后，患者的瘦肌肉量增加了0.5至1.3磅。这一中期结果初步支持了Epicrispr的理论，即抑制DUX4表达可以改善FSHD的预后。EPI-321利用病毒载体将编码表观遗传编辑器的遗传物质输送到肌肉细胞中，抑制有毒DUX4蛋白的表达。此次融资使Epicrispr成为FSHD治疗领域的一匹黑马，目前FSHD尚无批准的治疗方法。此外，Novartis、Sarepta Therapeutics和Scholar Rock等公司也在该领域进行研发。Epicrispr的方法与其他处于临床试验阶段的FSHD资产不同，尽管它也专注于使用表观遗传修饰来调节蛋白质表达，而不直接编辑DNA。
2026年8月11日，基因技术研发商Epicrispr获得9000万美元C轮融资。由 Octagon Capital与Janus Henderson Investors联合领投，Fidelity Management & Research Company、Cormorant Asset Management、Duquesne Family Office、Sanofi Ventures、abrdn管理的基金、Angelini Ventures、Readout Capital以及原有投资方参与投资。此次融资将推动Epicrispr目前首批用于人体研究的首批临床候选药物EPI-321，加速其可编程表观遗传药物的研发流程，并扩展其专有的基因表达调制系统（GEMS）平台和制造能力。
FSHD行业合作取得重大进展，新加入四家生物制药赞助商
2026-07-30 21:00:00
FSHD协会、SOLVE FSHD和FSHD临床试验研究网络（FSHD CTRN）宣布，FSHD行业合作取得了显著进展，包括新增四家生物制药赞助商，并在所有活跃的研究工作流中取得了有意义的早期进展。该合作始于2026年4月，是一个开创性的非竞争性倡议，旨在通过生成见解来改善FSHD临床试验的设计、执行和评估，支持全球约一百万患有FSHD的人。合作欢迎新的赞助商成员Altay Therapeutics、Epicrispr Biotechnologies和Sarepta Therapeutics加入。与Solve FSHD的基础资金支持和初始生物制药赞助商Scholar Rock一起，合作致力于通过共同投资于非竞争性研究来推进FSHD的治疗开发，显示出寻找FSHD治疗方法的集体动力。合作旨在解决所有FSHD治疗开发者面临的共同挑战，包括生物标志物资格、理解终点敏感性、患者分层和监管准备。每个新的合作赞助商都带来一个或多个活跃的FSHD项目，并共同贡献资金、专业知识和战略指导，以促进对更广泛的FSHD社区有益的共享倡议，同时降低个别项目的发展风险。
FSHD领域研究合作扩大，多药企加入并取得快速进展
2026-07-30
FSHD行业合作组织宣布，已有四家生物制药公司加入，包括Altay Therapeutics、Epicrispr Biotechnologies、Sarepta Therapeutics和Scholar Rock。该合作组织旨在通过共同投资于非竞争性研究，推动FSHD治疗药物的开发。合作组织在多个肌肉萎缩症研究项目中取得了快速进展，包括临床终点数据分析、血液生物标志物发现、生物标志物检测验证和新型MRI分析，以加速FSHD药物的开发。
Epicrispr Biotechnologies完成EPI-321治疗FSHD临床试验的剂量递增部分
2026-07-07 00:00:00
Epicrispr Biotechnologies公司宣布，其首个针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的EPI-321临床试验的剂量递增部分已顺利完成入组和给药。12名患者已分别接受两种剂量组的治疗。这一里程碑标志着EPI-321项目的重要进展。Epicrispr观察到，在单剂量EPI-321治疗的评估患者中，全身瘦肌肉体积在MRI测量下显著增加，循环生物标志物发生有利于DUX4抑制的变化，力量和功能结果良好，安全性可控。Epicrispr计划在2026年9月的肌肉学会年度大会上展示更多临床数据，并在明年完成所有参与者的12个月随访。FSHD是一种影响全球约100万人的进行性遗传性神经肌肉疾病，目前尚无批准的治疗方法。Epicrispr Biotechnologies是一家领先的基因调节疗法生物技术公司，其专有的基因表达调节系统（GEMS）能够实现基因表达的精确和持久调节，为以前无法治疗的疾病提供首创疗法。
EPI-321治疗FSHD临床试验中期数据积极，肌肉体积增加
2026-06-28 00:00:00
Epicrispr Biotechnologies公司宣布，其EPI-321治疗FSHD（面肩肱肌营养不良症）的开放标签1/2期临床试验中期数据积极。该数据显示，EPI-321在六个月内显示出良好的安全性，且未报告严重不良事件。在第一个剂量组的前三名可评估患者中，所有患者与基线相比均显示出肌肉体积的增加，平均增加约370毫升肌肉体积，相当于约0.8磅的肌肉质量。这些发现对FSHD患者来说是一个潜在的里程碑，因为这是首次有临床证据表明一种疗法可以增加FSHD患者的肌肉体积，并可能提供疾病修饰益处。EPI-321旨在通过Epicrispr的专有基因表达调节系统（GEMS）平台，抑制FSHD的遗传驱动因素DUX4，从而持久地调节疾病致病基因的表达，而不改变其DNA序列。
Epicrispr Biotechnologies公布EPI-321治疗FSHD的初步数据
2026-06-26 20:00:00
Epicrispr Biotechnologies公司宣布，其EPI-321治疗FSHD（面肩肱肌营养不良症）的1/2期临床试验初步数据表明，该疗法可能增加FSHD患者的肌肉体积，具有潜在的疾病修饰益处。截至2026年5月12日的数据截止日期，已有9名患者接受了治疗。EPI-321显示出良好的安全性特征，没有报告严重不良事件。在所有可评估的患者中，与基线相比，所有患者都在六个月后显示出瘦肌肉体积的增加。EPI-321的设计旨在通过Epicrispr专有的基因表达调节系统（GEMS）平台，永久调节疾病致病基因的表达，而不改变潜在的DNA序列。这些结果代表了FSHD领域和表观遗传医学领域的一个重大科学突破。
Epicrispr与Forge合作推进FSHD基因疗法EPI-321的研发和生产
2026-05-05 00:00:00
Epicrispr Biotechnologies与Forge Biologics宣布建立战略合作伙伴关系，共同推进EPI-321的研发和生产。EPI-321是Epicrispr公司针对肩肱腓肌营养不良症（FSHD）的实验性AAV基因疗法。Forge将为Epicrispr提供AAV工艺开发、cGMP生产和分析开发服务，并利用其专有的FUEL™平台。EPI-321通过静脉注射，在临床前模型中表现出对DUX4表达的抑制和肌肉组织的保护。目前，EPI-321在美国、新西兰和澳大利亚开展的首个针对FSHD的人体临床试验中，所使用的材料均由Forge生产。EPI-321已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。
Epicrispr Biotechnologies与Forge Biologics宣布建立战略合作关系，共同推进EPI-321的研发和cGMP生产。EPI-321是一种针对FSHD的基因治疗药物，Forge Biologics将为Epicrispr提供AAV工艺开发、cGMP生产和分析开发服务。该合作将有助于加速EPI-321的临床试验进程，并有望为FSHD患者提供一种潜在的治愈疗法。
Senti Bio首席执行官将参加2026年生物技术展示会讨论细胞和基因治疗
2026-01-09 00:00:00
Senti Biosciences，一家专注于开发下一代细胞和基因疗法的临床阶段生物技术公司，宣布其联合创始人兼首席执行官Dr. Timothy Lu将作为讨论嘉宾参加2026年生物技术展示会。该会议将于2026年1月12日至14日在旧金山举行。Dr. Lu将与pharmaphorum编辑长Jonah Comstock、Diakonos Oncology总裁兼首席运营官Jay Hartenbach、Opus Genetics首席执行官George Magrath、IN8bio首席运营官Kate Rochlin和Epicrispr Biotechnologies首席执行官Amber Salzman共同参与讨论。讨论的主题为《工程未来：细胞和基因治疗的进展》，将于2026年1月13日上午8点（太平洋标准时间）在Yosemite A会议室进行。Senti Bio致力于利用其合成生物学平台开发具有增强精确性和控制性的基因回路，以精确杀死癌细胞，同时保护健康细胞。公司的产品管线包括使用基因回路工程的细胞疗法，旨在针对难以治疗的液体和实体肿瘤。此外，Senti Bio还在非肿瘤学领域展示了基因回路的潜力，并通过合作伙伴关系继续推进这些能力。
Epicrispr Biotechnologies首席执行官将在J.P. Morgan Healthcare Conference上展示基因调控疗法进展
2025-12-08 21:00:00
Epicrispr Biotechnologies，一家专注于基因调控疗法的临床阶段公司，宣布其首席执行官Amber Salzman博士将于2026年1月15日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上发表演讲。Salzman博士表示，作为一家临床阶段公司，Epicrispr在基因调控领域取得了显著进展，能够精确且持久地控制基因表达，而无需切割DNA。公司期待在此次会议上分享其在生成有意义患者数据并推进针对神经肌肉疾病等难治性疾病的一次性基因调控疗法管线方面的进展。Epicrispr的领先项目EPI-321正在进行FSHD的临床试验，公司还在推进其他基因调控疗法。演讲的现场直播将在Epicrispr官网新闻部分提供，录播将在活动结束后约30天内可用。
融资信息
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2026-08-11
Epicrispr Biotechnologies Inc
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化学&生物药
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