Beam Therapeutics Inc

存续
上市

公司全称：Beam Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：基因技术研发商

公司介绍：

Beam Therapeutics Inc.成立于2017年1月25日，是一家生物技术公司，致力于根据其专有的碱基编辑技术创建一类新型的精密基因药物，其愿景是为患有严重疾病的患者提供终身治疗疾病。

基本信息

成立时间：

2012-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-857-3278775

联系邮箱：

info@beamtx.com

地址：

238 Main Street Cambridge MA 02142

公司官网：

www.beamtx.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
靶向治疗
治疗技术
体内基因治疗
蛋白
抗体药物
单克隆抗体
药物治疗
重组蛋白
mRNA
干细胞疗法
RNA疗法
细胞疗法
寡核苷酸
基因疗法
融合蛋白
免疫疗法
生物制剂治疗

热门标签：

干细胞疗法
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Robert Taylor NELSEN ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Carole Ho ——

Director 薪酬：

个人简介：——

John Evans ——

Chief Executive Officer,Director 薪酬：

个人简介：——

Mark Fishman ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Stephen Knight ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

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企业动态

Aurora Therapeutics在罕见病基因编辑疗法中面临挑战

2026-08-05 00:00:00

Aurora Therapeutics，一家致力于开发罕见病N-of-1疗法的生物技术公司，正面临挑战。公司曾以1600万美元的种子资金启动，专注于苯丙酮尿症（PKU）这一罕见遗传性疾病。然而，由于竞争加剧，Aurora决定将PKU项目降级，并解雇了部分员工。尽管如此，Aurora仍然致力于扩大基因编辑在罕见病治疗中的应用，并正在利用人工智能技术设计基于CRISPR的编辑器。公司表示，随着技术进步和监管变化，将为患者提供更好的治疗方案。

Prime Medicine在基因编辑专利纠纷中胜诉，可继续开发PM647

2026-07-08 23:07:01

Prime Medicine在与基因编辑生物技术公司Beam Therapeutics的专利纠纷中获胜，仲裁小组判定Prime Medicine没有违反与Beam的协议，可以继续开发其针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的领先资产PM647。根据仲裁法庭的决定，Prime Medicine无需向Beam支付任何赔偿金。该纠纷源于2019年两家生物技术公司之间的合作和许可协议，双方均源于哈佛大学David Liu博士的研究。Beam公司指控Prime Medicine违反协议，开发了PM647以纠正导致AATD最常见的突变PiZ。Prime Medicine的CEO Allan Reine在声明中表示，他们对法庭的决定感到满意，这为PM647的临床试验铺平了道路，并使公司能够充分实现PM647的潜力。尽管两家公司在最初协议中同意在各自不同的疾病领域开发药物，但Prime Medicine还是开始在2025年8月开发PM647用于AATD，而Beam在此领域有显著优势。Beam在回应今天的决定时表示，尽管对裁决的部分内容表示尊重，但很高兴该小组在具体案件中的狭窄决定不会影响其在prime编辑过渡编辑方面的广泛独家权利，包括纠正导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症的Z突变。Prime Medicine的股价在消息传出后略有上涨，而Beam的股价则略有下跌。Beam在其声明中表示，它认为对知识产权的斗争远未结束，Prime Medicine也与其他公司存在其他悬而未决的争议。

首个「平台型」基因疗法获批临床，商业化破局在路上

2026-07-01 07:20:00

Beam Therapeutics近日宣布，其针对苯丙酮尿症（PKU）的体内碱基编辑疗法BEAM-304获得美国FDA新药临床试验（IND）批准。该疗法利用Beam独有的碱基编辑技术和脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，旨在纠正导致PKU的PAH基因突变，恢复酶活性，降低苯丙氨酸水平。BEAM-304的开发策略与FDA推动基因编辑疗法加速开发的方向高度契合。此外，文章还提及了基因疗法在成本优化、适应症拓展和通用型疗法等方面的进展。

贝姆疗法和韦夫生命科学在α-1抗胰蛋白酶缺乏症治疗中取得进展

2026-05-20 00:00:00

贝姆疗法和韦夫生命科学在α-1抗胰蛋白酶缺乏症治疗领域取得显著进展。贝姆疗法正在推进名为BEAM-302的DNA编辑器，该编辑器通过靶向DNA上的单个碱基来纠正导致疾病的遗传突变。一期/二期数据显示，60毫克或更高的剂量可以减少循环中突变α-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白的水平约80%，同时促进健康蛋白质的产生。韦夫生命科学也在开发一种皮下RNA编辑器WVE-006，该疗法通过纠正RNA分子中的碱基突变来治疗疾病。尽管韦夫生命科学的数据显示出对突变AAT的显著减少，但与贝姆疗法相比，其效果被认为稍逊一筹。两家公司都计划寻求加速批准其疗法，预计监管反馈将在2026年中旬到来。

AlphaDetect宣布Beam Therapeutics成为首个行业赞助商，加速Alpha-1检测

2026-05-13 23:49:00

AlphaDetect，由Alpha-1基金会（A1F）资助的非营利组织，宣布Beam Therapeutics为其首个行业赞助商。此次赞助将进一步强化在患有肝脏和/或肺部疾病的人群中加速常规目标检测Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1）的努力。AlphaDetect致力于通过提高意识并消除检测障碍，识别所有患有这种渐进性、不可逆的遗传疾病的风险人群。该组织将在其专有的实验室中提供免费的alpha-1基因检测，无需保险或患者支付费用。此外，他们还为医疗保健提供者提供承诺的参与团队支持。这些努力将增加Alpha-1检测工具和支持在实践层面的可用性，同时与医疗保健提供者合作，战略性地推进整个医疗体系中的协议和技术。

生物技术公司面临FDA监管不确定性，部分公司寻求明确立场

2026-01-19 00:00:00

去年，一批生物技术公司因FDA指导方针的突然逆转而遭遇监管上的剧烈波动，导致审批被拒或时间表延迟。这一趋势在2026年继续，Atara Biotherapeutics周一宣布FDA对其Ebvallo治疗移植后严重并发症的审批被拒，公司称这是“立场完全逆转”。在这种监管不确定性中，多家生物技术公司在本周的J.P. Morgan Healthcare Conference上明确表示，他们与监管机构的立场坚定不移。Beam Therapeutics、Cabaletta Bio、PTC Therapeutics和BridgeBio都表示，他们在监管途径或项目下一步行动上与FDA保持一致。尽管如此，Atara的周一新闻表明，生物技术行业尚未摆脱FDA不确定性的困扰。在针对Ebvallo治疗EB病毒相关严重移植后并发症的完整回复函中，FDA表示Atara的单臂ALLELE研究“不再被视为提供加速审批有效性的充分证据”。公司进一步指出，该机构的“新立场与FDA之前对Atara的指导、FDA与Atara在临床试验数据集上的对齐以及接受该试验设计作为BLA提交时相关患者群体的单臂研究相悖”。Replimune和Capricor的首席执行官在去年遭到拒绝后表达了类似的观点。自7月以来，多家生物技术公司被迫调整策略，因为与FDA关于审批所需证据的先前协议被逆转，专家们认为这可能预示着监管机构将变得更加严格。Beam Therapeutics、Cabaletta Bio、PTC Therapeutics和BridgeBio都在期待更好的运气，以下是他们在2026年启动时的监管途径。

大健康领域：基因治疗和AI诊断工具引领精准医疗发展

2025-12-10 00:57:00

大健康领域正经历重大变革，传统药物策略逐渐被突破性的基因治疗和mRNA平台所取代，这些平台能够针对以前无法治疗的罕见病进行精确干预。AI诊断工具整合的健康体系现在能够根据个人的遗传特征匹配治疗方案，而不是对广泛人群进行反应性症状管理。预计到2034年，精准医疗市场将从2025年的1190亿美元增长到4710亿美元。Avant Technologies等五家公司在这一领域处于领先地位，其产品包括针对血管健康的“长寿蛋白”α-Klotho的细胞疗法。此外，Beam Therapeutics、CRISPR Therapeutics、Rocket Pharmaceuticals和Schrödinger等公司也在开发针对不同疾病的创新疗法。这些公司的进展表明，基于基因组和细胞疗法的创新解决方案正在成为解决遗传疾病和代谢功能障碍的关键途径。

突破性的基因编辑技术为 Stargardt 病患者带来希望

2025-01-08

研究人员在《自然医学》杂志上发布了一项突破性的基因编辑疗法，有望治疗最常见的遗传性黄斑变性——斯特加德特病。这项研究由巴塞尔分子和临床眼科研究所（IOB）的Bence Gyrgy和Botond Roska领导，与Beam Therapeutics的David Bryson和Giuseppe Ciaramella合作完成。他们开发了一种高度优化的腺苷碱基编辑器，通过腺相关病毒载体（AAVs）纠正与斯特加德特病最常见突变相关的问题。研究显示，该技术在多种模型中均显示出有效性，包括人类视网膜类器官、干细胞来源的视网膜色素上皮细胞、人类视网膜和人类视网膜色素上皮细胞。该技术具有高精确性和安全性，为治疗斯特加德特病及类似遗传性视网膜疾病提供了新的希望。

Beam Therapeutics 将在 2024 年欧洲血液学协会（EHA）混合大会上展示 BEAM-101 稳健制造工艺的数据

2024-05-15 04:00:00

Beam Therapeutics Inc.宣布将在欧洲血液学协会（EHA）混合大会上展示其BEAM-101治疗镰状细胞性贫血（SCD）的封闭和自动化生产过程数据。BEAM-101是一种基因编辑细胞疗法，通过编辑HBG1/2基因启动子区域的CD34+造血干细胞和祖细胞，旨在增加非镰状和抗镰状胎儿血红蛋白（HbF）的产生。该疗法的安全性和有效性正在BEACON Phase 1/2临床试验中评估，该试验是一项针对成年SCD患者的开放标签、单臂、多中心试验。Beam Therapeutics致力于建立领先的、完全集成的精准遗传药物平台，其基因编辑技术以基础编辑技术为核心，旨在实现精确、可预测和高效的单一碱基变化。

Beam Announces Agreement for Lilly to Acquire Beam’s Opt-In Rights to Verve Therapeutics’ Base Editing Programs for Cardiovascular Disease

2023-10-31

Beam Announces Agreement for Lilly to Acquire Beam’s Opt-In Rights to Verve Therapeutics’ Base Editing Programs for Cardiovascular Disease

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2020-02-06

Beam Therapeutics Inc

基因技术研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2019-03-06

Beam Therapeutics Inc

基因技术研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

GV;
Omega Funds;
[+6]

——

2018-05-15

Beam Therapeutics Inc

基因技术研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

ARCH Venture Partners;
F-Prime Capital;
[+1]

——

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2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-29

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-02

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-01

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2026-06-30

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2026-06-29

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临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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