Oryon Cell Therapies,一家专注于开发自体神经元替代药物以治疗帕金森病和其他神经退行性疾病的临床阶段生物技术公司,宣布任命Kenny Choi博士为首席技术官(CTO)。Choi博士将领导Oryon的技术运营和CMC战略,包括将公司自体iPSC衍生的多巴胺能神经元疗法的生产过程从Mass General Brigham转移到Oryon的制造设施,并建立后期临床试验和商业化推出的能力。Choi博士拥有超过15年细胞疗法的技术运营、工艺开发和CMC战略经验,曾直接参与超过12个细胞和基因疗法IND和3个自体细胞疗法的生物制品许可申请(BLA)。Oryon首席执行官Ron Cohen表示,Choi博士的加入正值公司自体神经元替代疗法发展的关键时期。Oryon的领先项目目前正在一项1/2a期临床试验中进行评估,该试验评估了自体多巴胺能神经元替代疗法在帕金森病患者中的应用。在哥本哈根举行的AD/PD™ 2026国际会议上公布的数据显示,所有接受治疗的患者均出现了持续的运动改善。
Fortress Biotech于2026年8月13日公布其二季度财务报告和近期业务亮点。报告显示,第二季度总收入同比增长14%,达到1870万美元。公司合作伙伴项目持续进展,包括Crystalys Therapeutics宣布130亿美元B轮融资,以支持痛风新药dotinurad的全球后期开发和商业化准备。此外,Journey Medical扩大了Emrosi®的支付者接入,并获得了第三份主要GPO合同。在合作伙伴项目方面,AstraZeneca报告了anselamimab(原名CAEL-101)的额外预先指定的亚组分析,显示在CARES项目中,κ主导的轻链同型患者中,生存率提高了62%,心血管住院减少了71%。Fortress Biotech的现金和现金等价物总额达到1.966亿美元,较2025年12月31日的7940万美元增加了11720万美元。
Cellares,全球首个集成开发和制造组织(IDMO),与美国最大的癌症研究和治疗机构之一City of Hope宣布合作,评估City of Hope针对胶质母细胞瘤的实验性基因修饰CAR T细胞疗法的自动化制造。City of Hope在CAR T细胞疗法治疗胶质母细胞瘤方面处于领先地位,并首次通过直接注射到肿瘤部位在脑内进行CAR T细胞疗法。该合作将评估Cellares的Cell Shuttle™自动化制造平台和Cell Q™自动化质量控制系统,以实现其CARpool计划的可靠、高通量制造和质量控制。通过在临床前阶段进行合作,将建立针对实体瘤CAR T计划的平台流程和数据分析,加速临床试验的进展,同时实现可扩展的制造以满足全球患者的需求。
Mustang Bio公司宣布,其研发的MB-101(IL13Rα2靶向CAR-T细胞疗法)获得美国FDA授予的孤儿药资格,用于治疗复发性弥漫性胶质瘤和胶质母细胞瘤。这项资格认可了MB-101在临床试验中的良好耐受性和治疗效果,其中50%的患者实现了疾病稳定或更好的结果。此外,公司还计划将MB-101与MB-108(HSV-1溶瘤病毒)结合使用,以优化临床结果。此前,MB-108已获得FDA授予的孤儿药资格,用于治疗恶性胶质瘤。Mustang Bio致力于将细胞疗法转化为治疗难治性癌症的潜在疗法,并与顶尖医疗机构合作推进CAR-T疗法的研发。
Mustang Bio公司宣布,其HSV-1病毒MB-108获得美国FDA孤儿药资格,用于治疗恶性胶质瘤。MB-108与MB-101(IL13Rα2靶向CAR-T细胞疗法)的联合疗法在临床试验中表现出积极效果,有望为恶性胶质瘤患者提供新的治疗选择。公司计划进一步开发MB-109项目,以治疗复发胶质母细胞瘤和高级别星形细胞瘤。此外,Mustang Bio与顶尖医疗机构合作,推进CAR-T疗法的研发。
Mustang Bio公司在欧洲血液学协会2024年混合会议上宣布,其CD20靶向的CAR T细胞疗法MB-106在治疗Waldenstrom巨球蛋白血症(WM)的临床试验中显示出良好的安全性和有效性。90%的患者对MB-106治疗有反应,其中一名患者已实现完全缓解并持续31个月。所有患者均接受过BTK抑制剂治疗且对BTK抑制剂无效,仅有一名患者开始接受MB-106后的新抗WM治疗。此外,门诊给药被允许并证明是可行的。目前,没有FDA批准的CAR-T疗法用于WM。
Mustang Bio宣布将CAR T细胞疗法平台扩展至自身免疫性疾病领域,计划在2024年第四季度启动针对MB-106 CD20靶向CAR T细胞疗法的概念验证性1期临床试验。MB-106在B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)中的数据为未来在自身免疫性疾病中的开发奠定了坚实基础。此外,公司正在与Fred Hutchinson癌症中心探讨开展一项针对自身免疫性疾病的1期临床试验。MB-106目前正在进行一项针对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)和慢性淋巴细胞白血病的1/2期临床试验,并计划在2024年下半年启动针对Waldenstrom巨球蛋白血症(WM)的注册研究。
Mustang Bio公司于2024年3月11日发布了2023年全年财务报告和近期企业亮点。报告显示,2023年Mustang Bio在细胞和基因治疗领域取得了显著进展,包括MB-106 CAR-T细胞疗法在多中心临床试验中表现出良好的安全性和有效性,以及MB-109组合疗法在治疗复发胶质母细胞瘤方面的潜力。公司还计划推进与Mayo Clinic合作的CAR-T技术平台,并预计在2024年发布相关研究。财务方面,截至2023年12月31日,Mustang Bio的现金和现金等价物总额为700万美元,较2022年12月31日的7670万美元有所下降。此外,公司还完成了对uBriGene的资产收购,并计划在2024年第二季度开始进行MB-106的注册性临床试验。
Mustang Bio公司宣布,其CAR-T疗法MB-101在治疗复发性难治性恶性胶质瘤,包括胶质母细胞瘤方面显示出良好的安全性和临床活性。该疗法在50%的患者中实现了疾病稳定或更好的效果,其中两名患者分别达到部分缓解和完全缓解,缓解持续时间分别为7.5个月和66个月以上。与使用双重肿瘤内(ICT)/脑室内(ICV)给药和优化制造工艺的队列相比,中位总生存期提高了70%。这是迄今为止报道的最大规模的CAR-T疗法实体瘤临床试验。研究数据发表在《自然医学》杂志上,由City of Hope的研究人员领导,City of Hope是美国的最大癌症研究和治疗机构之一。
Mustang Bio公司宣布,其CD20靶向的第三代自体CAR T细胞疗法MB-106在多中心1/2期临床试验中显示出良好的安全性和疗效数据。该疗法针对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病。试验结果显示,所有9名患者均对治疗有临床反应,其中100%的滤泡性淋巴瘤患者达到完全缓解。此外,该疗法在患者中表现出可接受的耐受性安全特征,未发生高于1级的细胞因子释放综合征(CRS)或任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。MB-106疗法有望在2024年初完成2期临床试验剂量水平的推荐,并计划进行首个针对复发或难治性巨球蛋白血症的注册性CAR-T细胞疗法试验。
Mustang Bio公司宣布,其针对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的CD20靶向自体CAR-T细胞疗法MB-106的初步临床试验数据将在2023年12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学学会(ASH)年会上进行海报展示。MB-106由Mustang与弗雷德·哈钦森癌症研究中心(Fred Hutch)合作开发。初步数据显示,接受MB-106治疗的患者显示出良好的安全性和有效性,其中一些患者达到了完全缓解或非常好的部分缓解。此外,Mustang公司还计划在2024年中开始进行关键性2期临床试验,并有望在2026年中披露试验的初步数据。