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DTx Pharma Inc

  • B轮
公司全称:DTx Pharma Inc
国家/地区:美国/——
类型:RNA治疗技术研发商
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公司介绍:
DTx Pharma, a subsidiary of Novartis, is a biotechnology company focused on developing RNA-based therapeutics for the potential treatment of genetic diseases.In July 2023, the company was acquired by Novartis for an upfront fee of USD 500 million and additional payments of up to USD 500 million,In March 2021, the company announced completion of a USD 100 million Series B financing.In January 2020, the company announced the closing of its Series A financing totaling of USD 10.6 million

基本信息

员工人数:

15人以下

联系电话:

17326902035

地址:

10655 Sorrento Valley Road,Suite 100 San Diego California 92121; US; Telephone: +18587923601;

公司官网:

dtxpharma.com/

企业画像
应用技术:
  • 治疗技术
  • siRNA
  • 反义寡核苷酸
  • RNA疗法
  • 寡核苷酸
  • 反义RNA
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

DTx Pharma,一家专注于解决寡核苷酸药物递送挑战的生物技术公司,其FALCON™平台能够将小干扰RNA(siRNA)治疗药物递送到肝脏以外的组织,提高生物分布和细胞摄取。该公司被诺华公司收购,其领先项目DTx-1252,一种针对PMP22的FALCON siRNA候选药物,目前处于临床前开发阶段,并获得了FDA孤儿药资格认定,用于治疗Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1A(CMT1A)。CMT1A是一种渐进性的神经肌肉疾病,目前尚无针对该病遗传原因PMP22的批准治疗药物。诺华公司已获得FALCON平台和两个其他神经肌肉和中枢神经系统(CNS)早期项目。诺华公司将支付5亿美元的前期款项,并在达到特定里程碑后支付最多5亿美元。
DTx Pharma公司宣布,其FALCON™平台开发的FALCON siRNA疗法DTx-1252,用于治疗CMT1A疾病,已获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。CMT1A是一种罕见的神经肌肉疾病,目前尚无针对该病的批准疗法。DTx-1252针对疾病的基础基因PMP22,有望成为首个针对该基因的治疗药物。该药物在临床前研究中显示出良好的治疗效果,有望为患者带来新的治疗选择。DTx Pharma公司利用其专有的FALCON平台,致力于开发RNA疗法,解决RNA疗法在体内递送方面的挑战。
DTx Pharma获得新资金资助以推进基于RNA的Charcot-Marie-Tooth病(CMT)治疗方案研究。CMT是一种由PMP22基因重复引起的遗传性罕见神经肌肉疾病。DTx Pharma利用其专有的FALCON™平台技术,旨在抑制导致CMT1A的PMP22蛋白过度表达。该公司从美国国立卫生研究院的NINDS获得了新的资金资助,部分资金来源于Charcot Marie Tooth Research Foundation的种子资金和初步数据。DTx Pharma至今已获得超过200万美元的资金资助,用于支持其基于RNA的创新药物研发。公司CEO Arthur T. Suckow表示,他们将与支持其研发的合作伙伴共同致力于开发针对CMT1A的有效治疗方案。CMT Research Foundation的CEO Susan Ruediger强调,DTx Pharma的技术具有突破性潜力,其早期投资为CMT治疗研究带来了显著进展。
阿尔茨海默病协会与Rainwater慈善基金会再次合作,为阿尔茨海默病、额颞叶痴呆和其他tauopathies的药物发现研究提供近400万美元的资金。该研究旨在通过移除或减轻异常tau蛋白(一种有毒的脑蛋白,是阿尔茨海默病、额颞叶痴呆和其他tauopathies的特征)的影响来寻找治疗方法。今年的T-PEP II项目资助了八组研究团队,旨在缩短从实验室发现到临床试验的时间。这些研究项目包括针对tau蛋白的新抗体、RNA靶向小分子、siRNA治疗tauopathy、tau降解剂、Farnesyl转移酶抑制剂、HDAC6抑制剂、PPAR-delta激动剂疗法和tau-Synaptogyrin-3相互作用的治疗策略。
2019年12月26日,专注于为Charcot-Marie-Tooth疾病提供治疗和治愈的非营利组织CMT研究基金会(CMTRF)宣布与RNA药物公司DTx Pharma达成合作。DTx Pharma致力于突破寡核苷酸(短DNA或RNA分子)药物的新治疗领域,通过克服这一新兴潜在基因疗法CMT1A的递送挑战,从而扩大其应用范围。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2021-03-01

DTx Pharma LLC

RNA治疗技术研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮
——

2020-01-09

DTx Pharma LLC

RNA治疗技术研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮(A2)
——

2019-05-14

DTx Pharma LLC

RNA治疗技术研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮(A1)
——

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