AcuraStem公司获得来自美国国立卫生研究院（NIH）和国防部（DOD）的700万美元资助，以加速肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的治疗研究。公司利用iNeuroRx平台推动SYF2和UNC13A治疗向前发展，并计划将多个项目推进至临床试验阶段。研究聚焦于UNC13A蛋白在疾病进展中的作用，以及SYF2作为TDP-43病理学的新靶点。这些发现为TDP-43蛋白病提供了有希望的疗法，并加深了对疾病进程的理解。
AcuraStem与Takeda达成许可协议，共同推进PIKFYVE靶向治疗药物的开发和商业化。该协议将促进AcuraStem的AS-202候选药物等治疗药物的研发，AS-202是一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的创新性反义寡核苷酸（ASO）。PIKFYVE是ALS的新型治疗靶点，也可能对治疗其他TDP-43蛋白病如额颞叶痴呆（FTD）具有相关性。AcuraStem的PIKFYVE治疗策略旨在通过清除有毒蛋白聚集体和保护神经元功能来应对神经退行性变。该新型治疗机制最初由AcuraStem联合创始人Justin Ichida博士在患者来源的疾病模型中发现，并由南加州大学Stevens创新中心独家授权给AcuraStem。根据协议，Takeda将获得AcuraStem PIKFYVE项目的独家全球许可权，AcuraStem将获得高达5.8亿美元的前期和里程碑付款，以及基于潜在净销售额的分级版税。
AcuraStem公司宣布其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的领先候选药物AS-202在广泛的前期临床试验中表现出优异的安全性和有效性。该药物针对TDP-43病理，这是97%的ALS患者的共同特征。AS-202是一种PIKFYVE抑制性反义寡核苷酸，旨在治疗由TDP-43病理引起的运动神经元退化。试验结果显示，降低PIKFYVE水平显著改善了TDP-43小鼠模型中的运动功能和生存率，并通过恢复运动神经元退化和TDP-43病理来驱动这些改善。AS-202在人类细胞中表现出强大的PIKFYVE抑制能力，且在高剂量下对啮齿动物模型具有良好的耐受性。这些数据使AS-202成为治疗TDP-43病理ALS患者的极具潜力的药物候选者。
AcuraStem公司获得国防部1百万美元的CDMRP资助，用于推进其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物开发候选药物AS-202的研究。该资助将支持进行药物毒性研究，以支持IND申请。AS-202具有降低PIKFYVE脂激酶水平的作用，该药物对治疗非遗传性ALS（又称散发性ALS）具有潜在的治疗效果。AcuraStem利用其专有的iNeuroRx®技术平台，该平台使用来自患者的神经元来模拟ALS，并利用机器学习进行无偏见的筛选，以发现新的治疗靶点。该资助将有助于推进AS-202的临床研究。
美国肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）向AcuraStem公司授予30万美元的MDA风险慈善（MVP）补助金，支持其开发针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新型小分子治疗药物。该治疗药物有望为广泛范围的ALS患者带来变革。MDA通过其风险慈善项目投资生物技术驱动的研发，确保有希望的疗法能够迅速从实验室的概念化阶段过渡到ALS患者的临床试验。AcuraStem公司的研究团队发现，抑制ALS患者来源的神经元中特定蛋白的作用，有助于防止神经元在体外死亡。MDA的支持将帮助AcuraStem将AS-1小分子项目推进到临床试验阶段，并继续推进其旨在通过利用患者的神经元来评估其创新药物计划，以增强神经元存活和健康的研究。MVP补助金将使AcuraStem能够在ALS小鼠模型中进行概念验证研究，并开发其口服、血脑穿透的候选药物AS2015的生物标志物。
AcuraStem与CMT研究基金会（CMTRF）达成合作，共同利用AcuraStem的iNeuroRx平台，通过患者神经元和先进的信息技术筛选药物，以寻找治疗CMT2A的有效药物。CMT是一种遗传性疾病，患者人数众多，其中CMT2A可能导致严重残疾。AcuraStem的iNeuroRx平台在治疗神经退行性疾病方面已取得成功，有望加速CMT2A的治疗药物研发。合作将分阶段进行，CMTRF将根据研究进展调整资金支持，确保资金用于最有潜力的研究项目。
AcuraStem，一家位于加利福尼亚州莫罗维亚的创新生物技术公司，获得国家神经疾病与卒中研究所（NINDS）颁发的370万美元SBIR快速通道研究补助金，用于继续研发针对由C9ORF72基因重复扩张引起的遗传性肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的小分子治疗药物“AS2015”。该补助金支持AcuraStem采用集成药物发现方法，利用其创始人兼总裁Justin Ichida博士在加州大学洛杉矶分校实验室开发的诱导性运动神经元细胞模型。AcuraStem的创新精准平台iNeuroRx结合患者干细胞和人工智能技术，预测药物疗效，正在改变患者预后。通过应用这一平台，AcuraStem能与患者及其临床医生合作，评估疾病进展，并评估现有批准的疗法，以确定减缓ALS进展的最佳治疗方案。NINDS SBIR项目旨在帮助研究人员将早期科学发现商业化。小分子药物易于给药，通常成本较低，更容易穿透血脑屏障，这对治疗神经退行性疾病具有有益特性。小分子药物审批之路充满数百至数千个失败的案例，因此，在临床前药物发现阶段尽早利用相关的人类疾病和毒性模型被认为非常重要。Ichida博士的人类运动神经元检测有助于缓解阻碍新疗法进展的一些障碍。AcuraStem成立于2016年，旨在创建一个创新的精准医学平台iNeuroRX，利用患者干细胞和先进的机器学习技术发现神经退行性疾病的药物。该平台揭示了来自加州大学洛杉矶分校Ichida实验室的一个新型ALS靶点。AcuraStem由一支杰出的博士、教授、技术企业家和成功药物公司老将团队领导，他们运用最新的科学突破来首先解决最具挑战性但可治疗的疾病之一——肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
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