BioJiva公司发布了一项针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的RT001临床试验数据。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验，评估了RT001在ALS患者中的疗效。结果显示，接受RT001治疗的患者在24周时，ALS功能评分（ALSFRS-R）和40项ALS评估问卷（ALSAQ40）的得分改善情况优于安慰剂组。尽管这些发现没有达到统计学意义，但它们表明RT001可能对ALS患者有益。研究还发现，病情较重的患者可能从RT001治疗中获得更大的益处。该研究支持进行更大规模的临床试验，以进一步验证RT001的疗效。
Retrotope公司公布了其针对婴儿神经轴索营养不良（INAD）患者的RT001药物Phase 2/3临床试验数据，结果显示，与安慰剂组相比，接受RT001治疗的患者的总生存期和无进展生存期均有显著改善。RT001是一种新型疗法，旨在治疗退行性疾病。该研究包括19名接受RT001治疗的INAD患者和36名作为对照组的自然病史研究患者。研究结果显示，RT001能够减缓疾病进展并延长生存期。此外，接受RT001治疗的患者在改良Ashworth痉挛量表等疗效指标上显示出临床改善，尽管这些结果没有达到统计学意义。Retrotope计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交预新药申请（NDA）会议请求，讨论这些研究结果，并提交RT001在INAD治疗中的监管批准申请。
Retrotope公司宣布，其主导研发候选药物RT001在多中心二期临床试验中已开始给药，用于治疗进行性核上性麻痹（PSP）患者。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估RT001在PSP患者中的疗效、长期安全性和耐受性。研究的主要终点是48周时PSP评分量表（PSPRS）的变化。RT001是一种临床阶段的同位素稳定、合成的亚油酸（LA），旨在对抗由脂质过氧化（LPO）引起的氧化应激和细胞退化。该药物在多种神经退行性疾病临床试验中表现出良好的安全性，并在PSP患者中显示出减缓疾病进展的潜力。Retrotope目前正在进行四项关于RT001的临床研究，涵盖多种孤儿神经退行性疾病。
Retrotope公司宣布，其首个临床试验在多中心进行，评估其主打候选药物RT001在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的疗效、安全性和耐受性。该试验的首位患者于3月10日接受给药，第一周内又招募了八名患者。临床研究人员已报告有超过40名计划试验的受试者对参与试验表现出兴趣。RT001是一种临床阶段的同位素稳定的合成亚油酸（LA），旨在通过其平台技术降低脂质过氧化，保护细胞和线粒体膜。该药物在多个神经退行性疾病临床试验中已被安全地口服给药，超过100名患者接受了超过1000个月的用药。Retrotope希望利用这些初步数据，在新的Phase 2 ALS试验中进一步验证RT001在减缓疾病进展方面的潜力。
Retrotope公司宣布在Friedreich’s ataxia（弗里德赖希共济失调症）的Phase 2/3临床试验中首次给患者服用RT001药物。RT001是一种稳定的脂肪酸药物，已显示出降低脂质过氧化，从而减少细胞死亡，适用于包括FA在内的多种退行性疾病。该公司正在扩大RT001的适应症，该药物目前正在进行一项针对婴儿神经轴索营养不良症（INAD）的关键性临床试验。Retrotope此前在FA的小型随机安慰剂对照试验中展示了药物的安全性和早期疗效信号。FDA已授予RT001治疗FA的孤儿药资格。Friedreich’s ataxia是一种影响约5,000名美国人和20,000多名全球患者的退行性神经退行性疾病，目前尚无批准的治疗方法。RT001是一种口服的D-PUFA，可以稳定细胞和线粒体膜，防止脂质过氧化，保护细胞健康。Retrotope正在开发针对多种退行性疾病的新型药物，包括帕金森病、阿尔茨海默病、线粒体肌病和视网膜病。
帕金森病研究所和临床中心与Retrotope公司合作开发治疗进行性核上性麻痹（PSP）的新药疗法，PSP是一种治疗性耐药的帕金森病。该研究所将Retrotope的RT001药物用于两名PSP患者，以评估治疗效果。RT001是一种新型药物，属于去氢化多不饱和脂肪酸（D-PUFAs）类别，旨在保护细胞免受脂质过氧化损伤。该研究旨在为未来PSP的随机安慰剂对照试验提供指导。Retrotope计划在婴儿神经轴索营养不良（INAD）和弗里德里希共济失调（FA）等疾病中进行正式临床试验。PSP是一种tauopathy，表现为大脑中过度磷酸化的tau蛋白的聚集，伴随脑萎缩和神经元细胞死亡。目前尚无批准的治疗方法。
Retrotope公司与UCLA神经病学教授Marie-Francoise Chesselet领导的团队在《FEBS Journal》发表了一篇论文，展示了该公司D-PUFA药物候选物RT001在亨廷顿病小鼠模型中减少认知缺陷，同时降低大脑脂质过氧化生物标志物。该研究得到Fox家族基金会资助，旨在治愈亨廷顿病和其他脑部疾病。研究结果表明，RT001能够挽救Q140敲除小鼠的认知缺陷，并降低大脑脂质过氧化标志物。这些数据支持了使用Retrotope的D-PUFA药物减轻脂质过氧化可以作为多种神经退行性疾病的疾病修饰疗法的观点。Retrotope首席执行官Robert Molinari表示，这是在多个神经退行性疾病模型中观察到疾病修饰效果的又一例证，包括认知和运动技能的改善。Retrotope正在开发一种新的药物类别，用于治疗退行性疾病，其化合物是化学稳定的必需营养素形式，正在研究作为许多难以治疗的疾病的疾病修饰疗法。
Retrotope公司宣布，其在婴儿神经轴索营养不良（INAD）患者中进行的同情使用研究取得了积极成果，这一成果在2018年4月21日至27日在洛杉矶举行的第70届美国神经学会（AAN）年会上展示。该研究使用的是公司领先候选药物RT001，这是一种新型的D-PUFAs（氘代多不饱和脂肪酸）药物，旨在保护细胞免受自由基损害，这是包括INAD在内的多种退行性疾病的特点。研究显示，给一名约2.5岁的患者使用RT001后，疾病进展似乎得到了遏制，并恢复了失去的发展里程碑。INADcure基金会对此表示鼓舞，许多INAD家庭对此研究进展感到兴奋。Retrotope首席执行官兼创始人Robert J. Molinari表示，这些发现反映了功能上的重要变化，并提供了这种创新疗法在满足INAD患者需求的早期展望。Retrotope已将两个患者纳入同情使用研究，其中一名患者已完成一年的治疗，另一名患者于2017年11月加入研究。
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