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MyoGene Bio LLC

公司全称：MyoGene Bio LLC
国家/地区：美国/——
类型：基因编辑疗法研究商
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公司介绍：
MyoGene Bio is developing cutting edge therapeutics for muscle diseases, with a gene editing therapy for Duchenne muscular dystrophy

基本信息

成立时间：

2018-01-01

员工人数：

15人以下

地址：

907 Westwood Blvd # 376 LOS ANGELES CALIFORNIA 90024-2904; US;

公司官网：

www.myogenebio.com/

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 药物治疗
  • 基因疗法
热门标签：
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

PPMD资助MyoGene基因编辑疗法研究，助力杜氏肌营养不良症治疗
2025-11-04 23:17:00
美国最大的杜氏和贝克肌营养不良症护理、研究和倡导的非营利组织Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)宣布，向MyoGene Bio（MyoGene）提供40万美元的资金支持，以加速杜氏和贝克肌营养不良症的治疗性发展。MyoGene的基因编辑策略名为MyoDys 45-55，旨在通过编辑个体的DMD基因来恢复基因功能。该策略针对大片段缺失的外显子45-55，包括疾病致因变体的热点，并创建一个恢复肌营养不良蛋白生产的框架内缺失。PPMD的支持将使MyoGene能够进行关键研究，以推进临床试验。此外，包括Duchenne UK和How Women Invest在内的额外资金，为MyoGene提供了142万美元的总支持。
CureDuchenne Ventures 投资 MyoGene Bio 及其 AAV 递送的 CRISPR/Cas9 基因编辑方法
2023-05-11
CureDuchenne Ventures宣布对生物技术公司MyoGene Bio进行投资，该公司正在开发一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的新型基因编辑疗法。MyoGene将利用这笔资金推进MyoDys45-55的开发，这是一种AAV递送CRISPR/Cas9基因编辑方法，适用于高达50%的DMD患者。该疗法旨在永久移除一个热点区域，该区域与大量DMD患者突变相关，目标是恢复一种较小的肌营养不良蛋白版本。这种方法的理论依据来自临床案例，其中一些个体自然缺失该热点区域，这种缺失与非常轻微的贝克型肌营养不良症疾病进展相关，包括一些60岁仍无症状的个体，并产生保留87%正常肌肉中正常蛋白序列的肌营养不良蛋白。CureDuchenne Ventures的创始人兼首席执行官Debra Miller表示，MyoGene Bio的方法是CRISPR/Cas9技术的优秀应用，有望解决高达一半的DMD病例。MyoGene Bio的首席执行官Courtney Young表示，他们荣幸地获得这笔投资，并与CureDuchenne合作推动杜氏肌营养不良症的变革性治疗。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2023-05-11

MyoGene Bio LLC

基因编辑疗法研究商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

CureDuchenne Ventures;

——

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