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GeneTx Biotherapeutics LLC

公司全称：GeneTx Biotherapeutics LLC

国家/地区：美国/——

类型：生物疗法研发商

公司介绍：

GeneTx Biotherapeutics LLC, owned by Ultragenyx Pharmaceutical Inc is a developer of antisense drugs designed for the treatment of rare genetic disorders. The company's treatment includes an antisense therapy that works to silence gene expression by binding to the RNA the gene produces, enabling people to get access to cutting-edge treatment for Angelman syndrome.nucleotide

基本信息

员工人数：

不明确

联系电话：

(630)639-7271

地址：

Po Box 608 DOWNERS GROVE ILLINOIS 60515-0608; US; Telephone: +16308050991;

公司官网：

www.genetxbio.com/

企业画像

行业领域：

热门标签：

基因疗法

企业动态

Ultragenyx 报告 2022 年第三季度财务业绩和公司最新动态

2022-11-02

Ultragenyx制药公司在2022年第三季度报告了总营收为9070万美元，其中Crysvita在Ultragenyx地区的收入为6450万美元。公司重申了2022年Crysvita在Ultragenyx地区的收入预期在2.5亿至2.6亿美元之间，Dojolvi收入在5500万至6500万美元之间。预计到年底完成DTX401的3期、UX143的2期和GTX-102剂量递增队列的入组。公司继续在全球范围内为更多患有Crysvita、Dojolvi和Mepsevii的患者提供治疗，并随着Crysvita在阿根廷和Dojolvi在墨西哥的批准，进一步扩大市场。公司正在欧洲启动Evkeeza的上市，并开始在各成员国进行报销步骤，同时收到许多关于HoFH儿童病例的紧急访问请求。公司专注于优先临床项目，预计在接下来的几个月内完成DTX401用于GSDIa的关键研究、setrusumab用于成骨不全的重要2期阶段以及GTX-102项目用于安格尔曼综合症的剂量递增队列的入组。

Ultragenyx 和 GeneTx 提供 GTX-102 治疗 Angelman 综合征的项目更新，包括 1/2 期研究的有希望的中期数据

2022-07-18 00:00:00

Ultragenyx和GeneTx宣布，GTX-102治疗安吉曼综合症（AS）的初步临床数据令人鼓舞，该药在英国和加拿大显示出良好的耐受性和临床活性。英国和加拿大卫生当局批准将剂量提升至更高水平。Ultragenyx行使了以7500万美元 upfront payment收购GeneTx的权利。研究显示，在9名英国/加拿大患者和2名美国患者中，GTX-102在多个领域显示出有意义的改善，且安全性可接受。这些数据支持了将剂量提升至更高水平的方案，该方案已获得英国和加拿大卫生当局的批准。Ultragenyx表示，这些数据使公司有信心提前收购GeneTx，以便将GTX-102推进至晚期开发阶段。研究还显示，GTX-102在不同剂量下均表现出良好的耐受性，且安全性可接受。

GeneTx 和 Ultragenyx 提供 GTX-102 在加拿大和英国 Angelman 综合征患者中的 1/2 期临床研究的初步更新

2022-01-05 00:00:00

GeneTx Biotherapeutics和Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布，在针对安格尔曼综合症的研究性治疗GTX-102的Phase 1/2临床试验中，首四位患者已接受多次剂量并进行了安全性评估。目前，三位患者还接受了初步的临床反应评估，没有出现与治疗相关的严重不良事件或与下肢无力相关的不良事件。初步评估显示有临床活动的早期迹象。数据安全监测委员会建议按计划进行剂量递增，并可能招募该队列剩余的四位患者。目前，第四队列的患者剂量已增加至5毫克，并已扩大队列，新增一位患者接受了首次剂量。预计第五队列的数据安全监测委员会将很快召开会议，确认是否可以开始招募该组剩余的四位患者。预计在完成128天协议后，将在2022年中旬获得加拿大/英国臂的完整队列4和5的数据。GTX-102的Phase 1/2研究旨在评估GTX-102在具有全母系UBE3A基因缺失的遗传确诊的安格尔曼综合症儿童中的安全性、耐受性和疗效。研究将评估第58天和第128天的整体临床总体印象-改善（CGI-I）变化量表，并将在第128天时测量影响安格尔曼综合症的其他领域的疗效评估，包括沟通、睡眠、行为、粗大运动技能、精细运动技能和癫痫发作。

GeneTx和Ultragenyx在即将到来的2021 FAST全球峰会和晚会上宣布演讲

2021-12-02 05:30:00

GeneTx Biotherapeutics和Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布，在2021年FAST全球峰会和晚宴上，将展示GTX-102治疗安格曼综合症的初步研究结果。GTX-102是一种针对安格曼综合症的实验性治疗药物。该研究涉及对最初治疗的五名患者的进一步数据，包括评估其适应性行为和脑电图读数。此外，两家公司还计划在会议上讨论GTX-102的开发进展和挑战。安格曼综合症是一种罕见的神经遗传性疾病，目前尚无批准的治疗方法。GTX-102是一种实验性抗 sense寡核苷酸，旨在抑制UBE3A-AS的表达，并有望改善安格曼综合症的症状。

GeneTx 和 Ultragenyx 宣布 GTX-102 在 Angelman 综合征患者中的 1/2 期临床试验中在加拿大完成首例患者给药

2021-09-27 00:00:00

GeneTx Biotherapeutics和Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布，GTX-102，一种用于治疗安吉曼综合症的实验性治疗药物，在加拿大的Phase 1/2临床试验中已开始给药，首名患者已接受剂量，另有三名患者已登记并计划开始给药。该试验旨在评估GTX-102在具有全母系UBE3A基因缺失的安吉曼综合症儿童患者中的安全性和有效性。研究将评估患者在接受第一和第二次剂量后的整体临床总体印象评分变化，以及睡眠、行为、粗大运动技能、精细运动技能和癫痫发作等受影响的领域的其他疗效评估。该研究旨在为注册计划提供关于最佳终点的信息。

GeneTx 和 Ultragenyx 获得英国监管机构批准，开始 GTX-102 治疗 Angelman 综合征的临床研究

2021-06-10 00:00:00

GeneTx Biotherapeutics和Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已批准GTX-102在英国进行针对安格尔曼综合症儿童患者的1/2期临床试验。此前，加拿大也批准了该试验的患者招募。预计2021年下半年开始招募患者，部分患者将在年底前提供临床数据。此外，GeneTx与FDA会面，讨论了1/2期试验，并将提交修订后的方案以解决FDA提出的问题。GTX-102是一种针对UBE3A基因缺失的安格尔曼综合症儿童患者的治疗药物，该药物在5名患者中显示出临床活性。1/2期试验设计为开放标签、多剂量、剂量递增研究，旨在评估GTX-102的安全性、耐受性以及血浆和脑脊液中的浓度。

GeneTx 和 Ultragenyx 获得加拿大卫生部批准，在加拿大开始 GTX-102 治疗 Angelman 综合征的临床研究

2021-05-19 00:00:00

GeneTx Biotherapeutics和Ultragenyx Pharmaceuticals宣布，他们已获得加拿大卫生部的批准，开始招募患有安格尔曼综合症的儿童进行GTX-102的1/2期临床试验。该试验旨在评估GTX-102在基因确诊为全母性UBE3A基因缺失的安格尔曼综合症儿童中的安全性、耐受性和血浆及脑脊液浓度。预计将在2021年下半年开始招募首位加拿大患者，并在2021年底前有部分患者数据。该试验为开放标签、多剂量、剂量递增研究，将招募约12名患者，分为两个年龄段队列。GTX-102是一种针对UBE3A-AS的实验性抗 sense寡核苷酸，旨在抑制其表达，并已在美食品药品监督管理局获得孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道指定。

GeneTx 和 Ultragenyx 宣布公布 GTX-102 在 Angelman 综合征患者中的研究性 1/2 期数据

2020-12-06 02:00:00

GeneTx Biotherapeutics LLC和Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布，在Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics（FAST）全球峰会上展示了GTX-102 Phase 1/2研究的初步数据，GTX-102是一种用于治疗安格曼综合症的实验性治疗药物。数据表明，GTX-102在降低UBE3A-AS转录水平方面表现出显著效果，并在患者中观察到初步的临床活性。研究还显示，GTX-102在低剂量下表现出良好的安全性，且没有新的不良事件发生。研究团队正在与FDA合作，修改临床试验设计，以继续推进GTX-102的开发。

GeneTx 宣布 IRB 批准开始 GTX-102 治疗 Angelman 综合征的临床研究

2020-02-14 21:33:00

GeneTx Biotherapeutics宣布获得芝加哥 Rush 大学医学中心 IRB 批准，开始 GTX-102（KIK-AS）Phase 1/2 临床试验，该试验旨在评估 GTX-102 在治疗安格尔曼综合症（AS）方面的安全性和耐受性。该试验将招募约20名4至17岁的儿童患者，以评估 GTX-102 在血浆和脑脊液中的浓度。GTX-102 是一种实验性反义寡核苷酸，旨在靶向并抑制 UBE3A-AS 的表达，以纠正遗传缺陷并改善患者的生活质量。Rush 大学医学中心将成为首个招募患者的中心，后续将在波士顿、辛辛那提、丹佛、洛杉矶、纽约和加拿大渥太华设立更多中心。GTX-102 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和罕见儿科疾病指定。

GeneTx 和 Ultragenyx 宣布 GTX-102 在 Angelman 综合征患者中的新药研究性（IND）申请活跃

2020-01-16 05:01:00

GeneTx Biotherapeutics和Ultragenyx Pharmaceutical宣布，GeneTx的针对安格尔曼综合症（AS）的实验性反义寡核苷酸GTX-102的IND申请已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并开始招募患者。GTX-102旨在治疗由UBE3A基因母系突变引起的安格尔曼综合症，该疾病目前尚无批准的治疗方法。该研究名为KIK-AS，预计将在2020年上半年开始，旨在评估GTX-102在儿童患者中的安全性、耐受性和药代动力学。

Ultragenyx 宣布与 GeneTx 合作推进 Angelman 综合征的治疗

2019-08-14

Ultragenyx与GeneTx达成合作，共同开发针对罕见神经遗传病安格曼综合症的GTX-102药物。GTX-102是一种针对疾病机制的ASO，有望成为首个治疗该病的药物。Ultragenyx将支付2000万美元的前期费用，获得收购GeneTx的独家选择权。双方将共同推进IND申请和1/2期临床试验。安格曼综合症是一种由UBE3A基因失活引起的罕见病，患者面临发育迟缓、运动障碍和癫痫等严重症状。GTX-102有望通过抑制UBE3A-AS的表达，恢复父本UBE3A的表达，改善患者的症状。

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2018-11-02

GeneTx Biotherapeutics LLC

生物疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

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