Opus Genetics公司，一家专注于基因治疗以恢复视力并预防遗传性视网膜疾病（IRDs）患者失明的临床阶段生物制药公司，宣布其董事会薪酬委员会批准了根据公司2021年激励计划修订案向十名非执行员工授予股票期权。这些期权以购买公司普通股的形式授予，共计698,000股。期权行权价格等于授予日期公司普通股的公允市场价值，并在四年内分阶段行权，其中25%在雇佣日期满一年时行权，剩余75%以季度分期行权，根据相关奖励协议中规定的某些事件发生时可能加速或没收。Opus Genetics正在开发旨在解决严重视网膜疾病潜在遗传原因的持久性一次性治疗方案，其产品管线包括七个基于AAV的程序，包括针对LCA5相关突变和BEST1相关视网膜退化的OPGx-LCA5和OPGx-BEST1，以及其他针对RDH12、MERTK、RHO、CNGB1和NMNAT1的候选药物。
Opus Genetics公司，一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发基因疗法以恢复视力并预防遗传性视网膜疾病（IRDs）患者的失明，宣布其管理层将于2026年6月3日（星期三）上午8:45（东部时间）在Jefferies全球医疗保健会议上发表演讲。该会议的现场直播和录播链接可通过Opus Genetics网站投资者部分的事件部分访问。Opus Genetics正在开发旨在解决严重视网膜疾病潜在遗传原因的持久性、一次性治疗方法。公司的产品管线包括七个基于AAV的程序，以针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5和针对BEST1相关视网膜退化的OPGx-BEST1为领导，还包括针对RDH12、MERTK、RHO、CNGB1和NMNAT1的额外候选药物。公司位于北卡罗来纳州研究三角公园。更多信息请访问www.opusgtx.com。
Opus Genetics公司，一家专注于开发基因疗法以恢复视力并预防遗传性视网膜疾病（IRDs）患者失明的临床阶段生物制药公司，宣布其管理层将于2026年5月19日在RBC资本市场全球医疗保健会议上进行演讲。会议将于美国东部时间上午11点开始。用户可以通过Opus Genetics网站投资者部分的事件部分访问现场直播和存档网络广播。Opus Genetics正在开发旨在解决严重视网膜疾病潜在遗传原因的持久性、一次性治疗方法。其产品管线包括七个基于AAV的程序，以针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5和针对BEST1相关视网膜退化的OPGx-BEST1为主导，还有针对RDH12、MERTK、RHO、CNGB1和NMNAT1的额外候选药物。公司位于北卡罗来纳州研究三角公园。更多信息请访问www.opusgtx.com。
Opus Genetics公司于2026年5月12日发布2026年第一季度财报，并更新了公司业务进展。公司正在开发基因疗法以恢复视力并预防遗传性视网膜疾病（IRDs）患者的失明。公司预计将于2026年9月公布OPGx-BEST1基因疗法研究1期/2期试验1组的数据。此外，LCA5已被FDA纳入罕见病证据原则（RDEP）计划，并正在进行关键性3期试验的招募。公司还计划于2026年6月16日举办研发科学论坛，展示其早期基因疗法项目和IRD全球市场机会。财务方面，截至2026年3月31日，Opus Genetics拥有6000万美元的现金及现金等价物，预计将支持公司到2029年的运营。
Opus Genetics公司宣布，其正在进行的OPGx-BEST1基因疗法一期/二期临床试验的第一队列已完成招募。该试验旨在评估单眼玻璃体下注射OPGx-BEST1的安全性及疗效，针对的是患有Best型黄斑营养不良（BVMD）或常染色体隐性Bestrophin病（ARB）的成年参与者。目前已有五名参与者被招募，其中三名患有BVMD，两名患有ARB。试验的初步结果显示，该疗法具有良好的耐受性和早期疗效信号。预计将在2026年9月发布第一队列的三个月主要结果。
Opus Genetics公司宣布，其针对Leber先天性黑蒙症5型（LCA5）的基因疗法项目OPGx-LCA5已被美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见病证据原则（RDEP）项目接受。LCA5是一种由LCA5基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，会导致儿童期早期、进行性视力丧失，通常导致严重视力障碍或失明。目前尚无针对LCA5的批准疗法。RDEP项目旨在支持超罕见遗传疾病的治疗方法开发，通常影响美国少于1000名患者。该计划允许FDA与赞助商进行早期和持续的协作，以协调监管策略、临床试验设计和生成支持潜在批准所需证据的创新方法。Opus Genetics表示，RDEP的资格是其监管策略的一个重要组成部分，他们期待与FDA合作，以更高效和简化的开发途径推进OPGx-LCA5的关键性3期项目。OPGx-LCA5使用腺相关病毒8（AAV8）载体，精确地将功能性LCA5基因递送到外视网膜。目前，该疗法正在宾夕法尼亚大学进行1/2期临床试验。
Opus Genetics公司，一家专注于开发基因疗法以恢复视力并预防遗传性视网膜疾病（IRDs）患者失明的临床阶段生物制药公司，宣布其领导团队将参加多个领先的眼科和行业会议。公司CEO乔治·马格拉斯博士表示，他们期待在5月份的ARVO和其他领先会议上分享其LCA5和BEST1基因治疗项目的进展。Opus Genetics将在ARVO会议上展示其正在进行中的1b/2a期OPGx-BEST1研究的初步数据，以及推进其产品线的新临床前和转化工作。此外，公司还将在多个会议上展示其针对不同遗传性视网膜疾病的基因治疗进展，包括在犬模型中进行的小分子疗法研究。Opus Genetics正在开发多种基于AAV的基因治疗项目，并致力于推进其管线中的多个候选药物。
Opus Genetics公司宣布与Oberland Capital Management LLC达成战略融资协议，以加速其基因疗法的临床开发、生产和潜在商业化。该协议包括高达1.55亿美元的不可稀释资金，其中首笔付款为3500万美元，另有500万美元的股权投资。Opus Genetics目前拥有约1亿美元的现金，加上额外的1.2亿美元非稀释资本，这将加强其推进整个产品组合的能力，并尽快为患者提供有意义的疗法。
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