Senti Biosciences，一家专注于开发下一代细胞和基因疗法的临床阶段生物技术公司，宣布其联合创始人兼首席执行官Dr. Timothy Lu将作为讨论嘉宾参加2026年生物技术展示会。该会议将于2026年1月12日至14日在旧金山举行。Dr. Lu将与pharmaphorum的执行主编Jonah Comstock、Diakonos Oncology的总裁兼首席运营官Jay Hartenbach、Opus Genetics的首席执行官George Magrath、IN8bio的首席运营官Kate Rochlin和Epicrispr Biotechnologies的首席执行官Amber Salzman一起讨论主题为“工程未来：细胞和基因治疗进展”的议题。Senti Bio致力于利用其合成生物学平台开发新的药物，这些药物通过基因电路技术增强了对癌症细胞的精准杀伤、对健康细胞的保护、对目标组织的特异性增加以及治疗后的可控性。公司的产品管线包括使用基因电路技术的细胞疗法，旨在针对液体和固体肿瘤的挑战性适应症。Senti Bio的基因电路在临床前研究中已显示出在NK和T细胞中的有效性，并在非肿瘤学领域和其他治疗模式中展现了其潜力。
Opus Genetics公司于2026年1月8日宣布，2025年公司在眼科基因治疗领域取得了显著进展，包括推进两项基因治疗药物进入临床试验，并提交了合作伙伴的近视治疗补充新药申请。公司预计在2026年将公布BEST1项目的研究数据，并加速LCA5项目进入关键性试验和潜在的美国食品药品监督管理局（FDA）批准。Opus Genetics的管线项目大多数有资格获得罕见儿科疾病指定，这可能带来优先审评券（PRV），为未来提供非稀释性资本。公司CEO George Magrath表示，2025年是Opus执行能力强劲的一年，实现了多个眼科项目的激进里程碑。
Opus Genetics公司，一家专注于开发基因疗法以恢复视力并预防遗传性视网膜疾病患者失明的临床阶段生物制药公司，宣布其首席执行官George Magrath博士将于2026年1月15日早上8:15太平洋时间在J.P. Morgan医疗保健会议上发表演讲。演讲的实时和录播链接可通过Opus Genetics公司网站投资者部分的事件部分访问。Opus Genetics公司正在开发旨在解决严重视网膜疾病潜在遗传原因的持久、一次性治疗方案。公司管线包括七个基于AAV的程序，包括针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5和针对BEST1相关视网膜退化的OPGx-BEST1，还有针对RHO、RDH12和MERTK的其他候选药物。此外，公司还在推进Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%的进展，这是一种已获批准的小分子疗法，用于治疗药物诱导的瞳孔散大，并正在后期开发阶段用于治疗老花眼和角膜屈光手术后低光视觉障碍。公司总部位于北卡罗来纳州研究三角公园。更多信息请访问www.opusgtx.com。
Opus Genetics公司宣布，其Phase 1/2 BEST1临床试验（BIRD-1）的独立数据监测委员会（IDMC）对首名参与者的一个月数据进行了预定的安全性审查，并建议按计划继续进行临床试验。该试验旨在评估其基因疗法OPGx-BEST1在Best病患者的安全性、耐受性和初步疗效。OPGx-BEST1利用Opus Genetics专有的基于AAV的基因治疗平台，旨在将功能性的BEST1基因直接递送到视网膜色素上皮（RPE）细胞中。Best病是一种罕见的遗传性视网膜疾病，由BEST1基因突变引起，导致视网膜色素上皮功能受损、视力逐渐丧失，甚至失明。Opus Genetics致力于开发针对严重视网膜疾病的持久性、一次性治疗方法。
Opus Genetics公司，一家专注于基因疗法治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）和小分子疗法治疗其他眼科疾病的临床阶段生物制药公司，宣布其董事会薪酬委员会批准了根据2021年激励计划修订案授予的股权奖励。这些股权奖励作为对两位非执行员工的重大雇佣激励。股权奖励以购买公司普通股的形式授予，总计124,000股。这些期权奖励的行权价格等于授予日公司普通股的公允市场价值，并在四年内分阶段行权，其中25%在授予日期后的第一年周年时行权，剩余75%按季度分期行权。期权奖励的具体行权条件根据每位新员工的奖励协议中规定的事件进行加速或没收。Opus Genetics致力于开发旨在恢复视力并预防失明的基因疗法，其产品管线包括针对LCA5相关突变、BEST1相关视网膜退行性变、RHO、RDH12和MERTK等靶点的AAV基础项目。此外，公司还在推进Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%这一已批准的小分子疗法，该疗法用于治疗药物诱导的瞳孔散大，并正在后期开发用于老花眼和角膜屈光手术后低光视觉障碍的新适应症。
Opus Genetics公司，一家专注于开发基因疗法以恢复视力并预防遗传性视网膜疾病（IRDs）患者失明的临床阶段生物制药公司，宣布其管理层将参加以下投资者会议。Ash Jayagopal博士，公司首席科学和开发官，将于2025年12月1日（周一）下午1:00（东部时间）参加BTIG第五届眼科日虚拟会议的炉边谈话。George Magrath博士，公司首席执行官，将于2025年12月2日（周二）上午10:00（东部时间）在纽约参加Piper Sandler第三十七届医疗保健会议的炉边谈话。Opus Genetics的投资者关系部分提供了Piper Sandler会议的现场和存档网络直播链接。Opus Genetics正在开发针对严重视网膜疾病根本原因的持久、一次性治疗方法，其产品管线包括七个基于AAV的程序，包括针对LCA5相关突变和BEST1相关视网膜退化的OPGx-LCA5和OPGx-BEST1，以及针对RHO、RDH12和MERTK的其他候选药物。此外，公司还在推进Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%的进展，这是一种已批准的小分子疗法，用于治疗药物诱导的瞳孔散大，同时也在开发用于老花眼和角膜屈光手术后低光视觉障碍的后期开发适应症。公司总部位于北卡罗来纳州研究三角公园。
Opus Genetics公司宣布，其针对Best病（Best disease）的基因疗法OPGx-BEST1已开始临床试验。该疗法通过单次视网膜下注射，旨在恢复受BEST1基因突变影响的视网膜色素上皮（RPE）细胞的功能。该临床试验由Dr. Mark Pennesi领导，预计2026年第一季度将公布初步数据。Best病是一种罕见的遗传性视网膜疾病，由BEST1基因突变引起，导致黄斑变性，进而引起渐进性视力丧失，甚至失明。Opus Genetics致力于开发针对遗传性视网膜疾病的单次基因疗法，为以前没有治疗选择的疾病患者带来希望。
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