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Rare Disease Research LLC

公司全称：Rare Disease Research LLC
国家/地区：美国/——
类型：罕见病治疗方法开发商
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公司介绍：
Rare Disease Research是一个独立的临床研究中心，100%致力于进行临床研究，加快开发安全有效的罕见病治疗方法，并为罕见病患者提供创新的研究疗法。RDR的专家医生、研究人员和临床工作人员团队直接与罕见病基金会、家长网络和专门研究罕见病的顶尖学术研究人员合作。RDR的临床研究站点为罕见病临床试验提供技术支持的临床研究解决方案，包括加速研究启动过程、用于强化I/II期研究的过夜设施、IP药房和用于分散试验的研究家庭健康服务。

基本信息

员工人数：

不明确

联系电话：

(470) 665-3051

地址：

1730 NE Expy NE Atlanta, GA 30329

公司官网：

www.rarediseaseresearch.com/

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行业领域：

企业动态

罕见病临床试验网络与myTomorrows合作提升试验可见性
2026-04-16 21:00:00
罕见病研究（RDR）临床试验网络与医疗科技公司myTomorrows达成合作，旨在提升临床试验的可见性，并支持更多来自社区和专科护理设置对罕见病临床试验的转诊。该合作将首先支持乔治亚州、佛罗里达州和北卡罗来纳州的RDR站点，帮助面临寻找适当临床试验障碍的罕见病患者。myTomorrows开发了搜索临床试验并连接患者、医生、试验站点和生物制药公司的技术，以加速对研究药物的可及性。根据发布的信息，医生可能缺乏一种一致的方法将符合条件的患者与专业研究站点相连接。通过使用myTomorrows平台，提供者可以识别其所在地区的潜在相关RDR试验，并将结构化转诊直接提交给RDR站点团队。myTomorrows的患者导航员还可以帮助患者和家庭收集相关医疗信息，审查试验选项，并支持符合条件患者的转诊。该合作旨在通过使转诊更加结构化和更高质量，帮助RDR团队减少处理不完整或错配的入境请求的时间，更多时间支持可能适合正在进行的研究的患者。目标是创造一个更顺畅的患者和家庭以及改善站点层面的运营效率。myTomorrows的CEO Michel van Harten表示，通过支持RDR的结构化转诊、初步试验匹配和协调患者参与，我们旨在简化从转诊到站点跟进的路径。myTomorrows的合作紧随与英国记录公司类似的合作，旨在将患者与2025年的试验相连接，以及2024年在印度开设运营中心。
Epicrispr Biotechnologies 在 EPI-321 治疗面肩肱型肌营养不良症的首次人体临床试验中为首例患者给药
2025-08-05
Epicrispr Biotechnologies宣布，其针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的基因调节疗法EPI-321首次人体临床试验已开始，首名患者接受了治疗。FSHD是一种影响全球约1/8000人的进行性遗传疾病，目前尚无获批的治疗方法。EPI-321旨在通过基因调节疗法沉默DUX4基因的表达，该基因在FSHD患者的肌肉细胞中错误激活，导致肌肉退化。该试验旨在评估EPI-321在遗传确诊的FSHD成人患者中的安全性、耐受性和药代动力学，预计2026年初获得初步数据。
IMMvention Therapeutix 与 Novo Nordisk 达成战略合作，开发针对镰状细胞病和其他慢性病的口服疗法
2025-01-22 21:00:00
IMMvention Therapeutix与Novo Nordisk达成战略合作伙伴关系，共同开发针对镰状细胞性贫血（SCD）和其他慢性疾病的口服疗法。合作将利用IMMvention的BACH1小分子抑制剂，该抑制剂有望提高胎儿血红蛋白水平，改善SCD疾病病理。Novo Nordisk将获得IMMvention BACH1项目的独家全球许可，两家公司将共同推进BACH1抑制剂的开发。IMMvention保留了对某些脑渗透性BACH1抑制剂的开发权，这些抑制剂有望用于治疗帕金森病、阿尔茨海默病等疾病。

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2023-11-07

Rare Disease Research LLC

罕见病治疗方法开发商

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