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Rare Disease Research LLC

公司全称：Rare Disease Research LLC
国家/地区：美国/——
类型：罕见病治疗方法开发商
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公司介绍：
Rare Disease Research是一个独立的临床研究中心，100%致力于进行临床研究，加快开发安全有效的罕见病治疗方法，并为罕见病患者提供创新的研究疗法。RDR的专家医生、研究人员和临床工作人员团队直接与罕见病基金会、家长网络和专门研究罕见病的顶尖学术研究人员合作。RDR的临床研究站点为罕见病临床试验提供技术支持的临床研究解决方案，包括加速研究启动过程、用于强化I/II期研究的过夜设施、IP药房和用于分散试验的研究家庭健康服务。

基本信息

员工人数：

不明确

联系电话：

(470) 665-3051

地址：

1730 NE Expy NE Atlanta, GA 30329

公司官网：

www.rarediseaseresearch.com/

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行业领域：

企业动态

Epicrispr Biotechnologies 在 EPI-321 治疗面肩肱型肌营养不良症的首次人体临床试验中为首例患者给药
2025-08-05
Epicrispr Biotechnologies宣布，其针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的基因调节疗法EPI-321首次人体临床试验已开始，首名患者接受了治疗。FSHD是一种影响全球约1/8000人的进行性遗传疾病，目前尚无获批的治疗方法。EPI-321旨在通过基因调节疗法沉默DUX4基因的表达，该基因在FSHD患者的肌肉细胞中错误激活，导致肌肉退化。该试验旨在评估EPI-321在遗传确诊的FSHD成人患者中的安全性、耐受性和药代动力学，预计2026年初获得初步数据。
IMMvention Therapeutix 与 Novo Nordisk 达成战略合作，开发针对镰状细胞病和其他慢性病的口服疗法
2025-01-22 21:00:00
IMMvention Therapeutix与Novo Nordisk达成战略合作伙伴关系，共同开发针对镰状细胞性贫血（SCD）和其他慢性疾病的口服疗法。合作将利用IMMvention的BACH1小分子抑制剂，该抑制剂有望提高胎儿血红蛋白水平，改善SCD疾病病理。Novo Nordisk将获得IMMvention BACH1项目的独家全球许可，两家公司将共同推进BACH1抑制剂的开发。IMMvention保留了对某些脑渗透性BACH1抑制剂的开发权，这些抑制剂有望用于治疗帕金森病、阿尔茨海默病等疾病。

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2023-11-07

Rare Disease Research LLC

罕见病治疗方法开发商

医药研发/制造
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