Knopp Biosciences LLC
公司全称：Knopp Biosciences LLC
国家/地区：美国/——
类型：神经系统疾病治疗用小分子药物研发商
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公司介绍：
Knopp Biosciences LLC is a drug discovery and development company. The Company researches treatments for neurological disorders.In May 2012, the company completed the expansion of its R&D facilities.In July 2022, Areteia was created by Population Health Partners and Knopp Biosciences. A syndicate of leading life sciences and strategic investors led by Bain Capital Life Sciences with participation from Access Biotechnology, GV, ARCH Venture Partners, Saturn Partners, Sanofi, Maverick Capital, and Population Health Partners, had committed to invest up to $350 million in Series A financing to establish Areteia.In November 2020, Knopp Biosciences completed approximately $14 million Class C equity financing
基本信息
企业动态
Biohaven Ltd.发布2026年第二季度财务报告及业务亮点
2026-08-11 04:02:00
Biohaven Ltd.，一家专注于罕见病和常见病治疗的生命科学公司，于2026年8月10日发布了截至2026年6月30日的第二季度财务报告，并回顾了近期成就和预期未来发展方向。公司CEO Vlad Coric博士表示，Biohaven正在见证新的治疗方法的实际效果，包括将BHV-1300推进至Graves病的关键开发阶段，并从Graves病和IgA肾病项目中收集到有说服力的患者数据。公司相信其MoDE和TRAP平台通过选择性去除驱动疾病的蛋白质，同时保留正常的免疫功能，正在做的是一项根本性的不同。此外，公司还介绍了Opakalim，一种针对癫痫患者的治疗药物，旨在减少癫痫发作并改善生活质量。在财务方面，Biohaven的现金、现金等价物、有价证券和受限现金总额约为2.705亿美元。
Biohaven Ltd.发布2025年第三季度财务报告及近期业务发展
2025-11-10 00:00:00
Biohaven Ltd.，一家专注于发现、开发和商业化治疗罕见病和常见病创新疗法的全球临床阶段生物制药公司，于2025年11月10日发布了截至2025年9月30日的第三季度财务报告，并回顾了近期成就和预期的发展。公司重点介绍了其关键项目，包括MoDE™和TRAP™降解程序、新型Kv7离子通道激活剂opakalim以及针对肥胖和脊髓性肌萎缩症（SMA）的myostatin-activin靶向疗法taldefgrobep alfa。此外，公司还宣布了战略成本优化措施，以专注于三个价值驱动的后期临床项目，并预计将在2025年和2026年实现多个重要里程碑。
Knopp Biosciences 和 Population Health Partners 以 3.5 亿美元的资金创建了新的临床阶段哮喘公司 Areteia Therapeutics。
2022-07-12
Areteia Therapeutics，一家专注于治疗哮喘的生物制药公司，于2022年7月12日正式成立，并获得了3500万美元的融资。该公司由Population Health Partners和Knopp Biosciences共同创立，主要研发针对嗜酸性哮喘的口服药物dexpramipexole。该药物有望成为首个针对此类哮喘的口服疗法。Areteia Therapeutics的首席执行官是Jorge Bartolome，他拥有超过25年的生物制药行业经验。此外，Bain Capital Life Sciences等投资者承诺投资3500万美元，以支持dexpramipexole的Phase 3临床试验、确保商业供应以及开发下一代药物。
Biohaven公司宣布收购Knopp Biosciences子公司Channel Biosciences的Kv7离子通道平台，用于治疗癫痫和其他神经疾病。该平台包括下一代Kv7通道激活剂，其中BHV-7000（前称KB-3061）是主要资产，具有低剂量疗效、减少GABA活性和广泛的疗效指数。Biohaven计划在2022年将BHV-7000推向临床试验，首先用于治疗局灶性癫痫。此次收购加强了Biohaven在神经科学领域的研发实力，并有望为癫痫患者提供新的治疗选择。
Knopp Biosciences 将在 ATS 2021 上展示口服地丙吡克索治疗中度至重度嗜酸性粒细胞性哮喘的 2 期 EXHALE 试验的积极结果详情
2021-05-13 18:00:00
Knopp Biosciences LLC宣布将在ATS 2021国际会议上通过虚拟海报展示其新型口服嗜酸性粒细胞降低药物dexpramipexole在患有中重度哮喘患者中的Phase 2剂量范围EXHALE试验的详细结果。Knopp公司总裁兼首席执行官Michael Bozik表示，期待分享EXHALE试验的全面结果，强调dexpramipexole在嗜酸性哮喘治疗中的进一步开发准备。Knopp公司的dexpramipexole是一种选择性嗜酸性粒细胞成熟抑制剂，目前处于中重度嗜酸性哮喘的Phase 2临床试验阶段。该药物在嗜酸性粒细胞增多症中已显示出显著减少口服皮质类固醇的需求，并在部分患者中产生持久的疾病缓解。Knopp公司专注于开发针对免疫学和神经学疾病的高需求突破性治疗。
新型口服药物dexpramipexole在治疗嗜酸性哮喘的2期临床试验中取得积极结果
2021-01-14 00:00:00
Knopp生物科学公司宣布，其新型口服药物dexpramipexole在治疗中度至重度嗜酸性哮喘的2期剂量范围试验中取得了积极结果。EXHALE试验达到了其主要终点，dexpramipexole在12周内与安慰剂相比，显示出统计学上显著的、剂量依赖性的血液嗜酸性粒细胞计数（AEC）降低。这种血液AEC的变化与先前在dexpramipexole其他适应症的临床试验中观察到的嗜酸性粒细胞耗竭一致。在EXHALE试验中，口服dexpramipexole导致的血液嗜酸性粒细胞耗竭与通过预先扩张支气管的FEV1测量的肺功能临床重要改善相关。所有测试剂量的dexpramipexole均被患者良好耐受。初步分析显示，dexpramipexole组和安慰剂组之间没有临床意义上的安全性差异，没有严重不良事件，96%的受试者完成了主要评估阶段。背景标准治疗方案为吸入性皮质类固醇与长效β2受体激动剂的联合使用。Knopp生物科学公司的首席执行官Michael Bozik表示，这些2期结果强烈支持继续开发dexpramipexole作为治疗嗜酸性哮喘的首个一类口服药物。Knopp预计未来的研究将确定药物对严重哮喘加重的效果，并进一步评估其对肺功能的影响。
Knopp Biosciences 完成口服 Dexpramipexole 治疗嗜酸性粒细胞性哮喘的 2 期试验
2020-09-16 18:00:00
Knopp Biosciences公司宣布完成了一项针对中度至重度嗜酸性哮喘患者的口服小分子药物dexpramipexole的Phase 2临床试验的招募。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估三种剂量水平的口服dexpramipexole在12周内的疗效。主要终点是外周血嗜酸性粒细胞计数的改变，次要终点包括基线至第12周支气管扩张剂前FEV1的变化和哮喘控制结果（ACQ-7问卷）。Knopp公司首席执行官Michael Bozik表示，公司致力于将dexpramipexole开发为一种针对嗜酸性粒细胞的口服前生物治疗药物，以治疗中度至重度嗜酸性哮喘。嗜酸性粒细胞在多种疾病中扮演着核心角色，包括哮喘、高嗜酸性粒细胞综合征（HES）、嗜酸性粒细胞性胃肠炎和特应性皮炎。Knopp公司在之前的临床试验中已报告了口服dexpramipexole在降低嗜酸性粒细胞方面的显著效果。
Knopp Biosciences 的 Kv7 激活剂 KB-3061 获得罕见儿科疾病资格认定，用于治疗 KCNQ2 癫痫性脑病
2020-07-15 18:00:00
Knopp Biosciences公司宣布其治疗性候选药物KB-3061获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病指定，用于治疗KCNQ2癫痫性脑病（KCNQ2-EE）。KB-3061是一种激活电压门控Kv7.2/7.3钾通道的药物，针对KCNQ2-EE这一罕见遗传病，该病与出生后不久开始发生的癫痫和严重的神经发育迟缓相关。该病由KCNQ2基因中的显性负突变引起，该基因编码Kv7.2，这是一种在早期大脑发育中起关键作用的钾通道。KB-3061在体外实验中已证明能够完全恢复突变Kv7.2钾通道的功能。这一指定为Knopp Biosciences在KCNQ2-EE患者中的重大未满足医疗需求提供了重要的监管激励。
Knopp Biosciences 和莱斯特大学宣布计划进行口服 Dexpramipexole 治疗严重嗜酸性粒细胞性哮喘的 2 期临床试验的最新情况
2019-12-02 19:00:00
Knopp Biosciences与莱斯特大学宣布了一项针对严重嗜酸性哮喘患者的口服嗜酸性粒细胞降低药物候选物dexpramipexole的Phase 2临床试验的时间表、试验细节和资格标准。该试验预计于2020年上半年开始，是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估dexpramipexole是否与哮喘发作减少相关。英国15个严重哮喘中心将招募多达100名参与者，由莱斯特大学临床试验单元领导。该研究的主要结果指标是哮喘发作的年发生率，次要结果包括ACQ-6哮喘控制评分、肺功能、呼出气一氧化氮水平以及一系列生活质量相关指标的变化。dexpramipexole是一种口服的小分子药物候选物，已在多个临床试验中显示出选择性降低嗜酸性粒细胞水平，包括在嗜酸性粒细胞增多症和慢性鼻炎鼻息肉的Phase 2试验中。
Knopp Biosciences 在美国癫痫学会 2019 年年会上呈报了进一步表征其用于治疗 KCNQ2 癫痫性脑病的领先 Kv7.2 激活剂候选药物的数据
2019-11-27 19:00:00
Knopp Biosciences公司在2019年美国癫痫学会年会上展示了其领先分子KB-3061的数据，该分子是针对Kv7离子通道平台的研究成果。KB-3061被开发为针对罕见新生儿疾病KCNQ2癫痫性脑病（KCNQ2-EE）的潜在精准医疗治疗方法。该疾病由KCNQ2基因的显性负突变引起，导致Kv7.2钾通道功能受损。KB-3061在细胞实验中成功恢复了Kv7钾通道的功能，并在最大电休克模型中显示出显著的抗癫痫作用。KB-3061与其他同类分子相比，具有更高的稳定性、减少的GABA A受体活性和更好的耐受性。Knopp正在推进KB-3061的开发，并已开始研究以支持其新药临床试验申请。
Knopp Biosciences获得美国国立卫生研究院（NIH）高达8000万美元的资助，用于其Kv7平台开发非阿片类治疗慢性疼痛的创新疗法。这一资助来自NIH的HEAL计划，旨在解决国家鸦片危机。Knopp的Kv7平台针对与神经性疼痛相关的非麻醉性生物靶点，该靶点是一种调节细胞电兴奋性的钾通道。研究显示，选择性激活Kv7通道亚型可能控制与慢性神经性疼痛相关的神经细胞过度兴奋。Knopp将利用这笔资金在五年内开发针对Kv7通道的激活剂，以治疗慢性神经性疼痛，并可能开发出新的非阿片类药物。该资助是NIH在2019财年为解决国家鸦片危机而提供的375项资助之一。
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