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Solid Biosciences LLC

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公司全称：Solid Biosciences LLC
国家/地区：美国/——
类型：杜氏肌营养不良症药物研发商
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公司介绍：
Solid Biosciences Inc.前称是“SOLID Ventures Management, LLC”，成立于2013年3月，最初是作为一家特拉华州有限责任公司成立的。该公司在2015年6月将名字改为Solid Biosciences,LLC .他们的任务是治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)，这是一种主要影响男孩的遗传性肌肉萎缩疾病，症状通常在三岁到五岁之间显现。DMD是一种严重的、不可逆转的、最终致命的疾病，在每3500到5000个活的男婴中大约有1个，并且仅在美国就有1万到1万5千个病例。DMD是由dystrophin基因突变引起的，这导致了dystrophin蛋白的缺失。营养不良蛋白的作用是增强肌纤维，保护它们不受日常磨损。没有功能性的肌萎缩蛋白和某些相关蛋白，肌肉会受到日常活动的过度损伤，无法再生，导致纤维化、瘢痕和脂肪组织的形成。对DMD没有治疗方法，对绝大多数患者来说，并没有令人满意的治疗方法。他们的主要候选产品sgt - 001，是一种正在开发的基因转移，以恢复患者肌肉中的功能性营养不良蛋白。基于他们的临床程序,包括多个不同的表型和遗传变异动物,他们认为sgt的作用机制- 001,如果他们的临床试验证明是成功的,无论基因突变的类型或阶段的疾病，该成果都有可能减缓甚至停止DMD的恶化。

基本信息

成立时间：

2013-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-617-3374680

地址：

500 Rutherford Avenue Third Floor Charlestown MA 02129

公司官网：

www.solidbio.com

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 生物制剂治疗
  • 体内基因治疗
  • 治疗技术
  • 肽
  • 基因疗法
  • 重组病毒
  • 药物治疗
  • 蛋白
  • 重组蛋白
热门标签：
  • 创新药
  • 改良型新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

团队信息

Martin Freed ——
Independent Director 薪酬：
个人简介：——
Rajeev Shah ——
Independent Director 薪酬：
个人简介：——
Lynne Sullivan ——
Independent Director 薪酬：
个人简介：——
Ilan Ganot ——
Co-Founder,President,Chief Executive Officer and Director 薪酬：
个人简介：——
Andrey Zarur ——
Co-Founder and Chairman of the Board 薪酬：
个人简介：——
如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

Solid Biosciences将参加投资者会议并介绍基因治疗进展
2026-06-01 20:00:00
Solid Biosciences公司，一家专注于开发针对神经肌肉和心脏疾病的精准遗传药物的生命科学公司，宣布将参加以下投资者会议：Jefferies全球医疗保健会议和Goldman Sachs第47届全球医疗保健会议。Solid Biosciences的总裁兼首席执行官Bo Cumbo将在两个会议中分别进行演讲，演讲内容将涉及公司正在推进的基因治疗候选药物，包括针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）、弗里德赖希共济失调症（FA）、儿茶酚胺能多形性室性心动过速（CPVT）、TNNT2介导的扩张型心肌病以及其他致命性遗传性心脏疾病。Solid Biosciences致力于开发创新的遗传调节库和其他有助于基因治疗递送的技术，以显著影响基因治疗行业。公司正在推进其多样化的产品管线和递送平台，旨在联合科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid Biosciences由受杜氏肌营养不良症直接影响的人士创立，以患者为中心，其使命是改善患有毁灭性罕见病患者的日常生活。
Solid Biosciences启动针对杜氏肌营养不良症的SGT-003三期临床试验
2026-05-07 00:00:00
Solid Biosciences公司宣布，其针对杜氏肌营养不良症的三期临床试验IMPACT DUCHENNE已开始招募患者。该试验旨在评估SGT-003单剂量静脉注射在杜氏肌营养不良症患者中的安全性和有效性。SGT-003是一种基因疗法，包含一个新型微肌营养不良蛋白构建体和下一代衣壳POLARIS-101。此外，Solid Biosciences已从欧洲药品管理局（EMA）获得关于SGT-003儿童研究计划的积极意见，并继续与美国食品药品监督管理局（FDA）合作，以解决杜氏肌营养不良症未满足的医疗需求。
Stoke Therapeutics任命Clare Kahn博士加入董事会，推进Dravet综合症治疗药物zorevunersen的研发
2026-04-08 04:01:00
生物技术公司Stoke Therapeutics宣布任命Clare Kahn博士加入其董事会。Kahn博士拥有超过三十年的行业经验，特别是在罕见遗传病领域的监管策略和药物开发方面。她的加入将有助于推进公司领先药物zorevunersen的研发，该药物是一种针对Dravet综合症的潜在疾病修饰治疗药物。Dravet综合症是一种严重的发育性和癫痫性脑病，目前尚无获批的治疗药物。zorevunersen是一种实验性反义寡核苷酸，旨在通过增加脑细胞中NaV1.1蛋白的功能性生产来治疗Dravet综合症的潜在原因。Stoke Therapeutics与Biogen有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen。
Solid Biosciences与FDA就SGT-003的Duchenne肌营养不良症治疗达成一致
2026-02-09 00:00:00
Solid Biosciences公司宣布，与美国食品药品监督管理局（FDA）就其针对Duchenne肌营养不良症的治疗药物SGT-003的第三阶段临床试验设计达成一致。该试验名为IMPACT DUCHENNE，是一项随机、双盲、安慰剂对照试验。FDA同意了试验设计，包括针对7至12岁行走患者的患者群体、主要终点为从仰卧位到站立的时间（TTR）速度的变化，以及其他关键次要终点。Solid Biosciences计划在2026年第一季度开始对第一位参与者进行给药，并在2026年上半年与FDA进行额外会议，以商讨SGT-003可能的加速批准途径。此外，正在进行的第一/第二阶段INSPIRE DUCHENNE试验中，已有36名参与者接受了给药，SGT-003的耐受性良好。
Solid Biosciences在大健康领域进展更新
2026-01-14 00:00:00
Solid Biosciences公司于2026年1月13日在J.P. Morgan Healthcare Conference上更新了其在神经肌肉和心脏疾病基因治疗领域的进展。公司目前正在进行四项活跃的临床试验，针对Duchenne肌肉萎缩症、弗里德赖希共济失调、儿茶酚胺能多形性室性心动过速等三种严重神经肌肉和心脏罕见疾病。其中，Duchenne肌肉萎缩症的治疗药物SGT-003在Phase 1/2临床试验中表现出良好的耐受性，并计划在2026年上半年与美国食品药品监督管理局（FDA）进行多次互动，以确定其Phase 3确认性试验的设计和必要的确认性证据。此外，针对弗里德赖希共济失调的SGT-212和针对儿茶酚胺能多形性室性心动过速的SGT-501也正在进行临床试验。公司还扩展了其下一代衣壳AAV-SLB101的使用，并与多家公司、机构和学术实验室签订了50多项协议。
Solid Biosciences的SGT-212获得FDA孤儿药指定，启动FA治疗临床试验
2026-01-13 00:00:00
Solid Biosciences公司宣布，其研发的针对弗里德赖希共济失调（FA）的基因疗法SGT-212已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定、快速通道和罕见儿科疾病指定。这是对FA社区面临的重要未满足需求的认可，SGT-212旨在通过双重给药途径治疗神经、心脏和全身症状。公司已完成FALCON临床试验中首位参与者的给药，预计2026年下半年将公布初步数据。FALCON是一项针对18-40岁患有FA和心脏肥大的患者的开放标签、多中心1b期临床试验，旨在评估SGT-212的安全性。SGT-212是一种基于重组AAV的基因替换疗法，旨在通过双重给药途径递送全长人类frataxin蛋白，以修复神经元和心肌细胞中的线粒体功能障碍。FA是一种由frataxin基因变异引起的遗传性、危及生命的多系统退行性疾病，目前尚无治愈或停止疾病进展的治疗方法。
Solid Biosciences启动FALCON临床试验，评估SGT-212治疗弗里德赖希共济失调的安全性和耐受性
2026-01-12 00:00:00
Solid Biosciences公司宣布，其首个参与者在FALCON临床试验中接受了剂量，该试验是一项针对弗里德赖希共济失调（FA）的基因疗法SGT-212的1b期、首次人体临床试验。SGT-212是一种新型基因疗法，旨在通过双重途径给药，针对神经、心脏和全身疾病的表现，这些表现是FA发病率和死亡率的关键驱动因素。FALCON试验旨在评估SGT-212在18-40岁患有FA和心脏肥大的参与者中的安全性和耐受性。Solid Biosciences预计将在2026年下半年分享初步数据更新，具体取决于参与者的招募情况。
Solid Biosciences授予新员工7000份限制性股票单位
2026-01-06 00:00:00
Solid Biosciences公司，一家专注于开发针对神经肌肉和心脏疾病的精准遗传药物的生命科学公司，宣布向一位新聘员工授予7000份限制性股票单位（RSUs）。这些RSU将在授予日期后的每一年 anniversary 分四次等额解禁，直至第四个周年纪念日。这些股权奖励的解禁取决于员工在每个解禁日期前继续为公司服务的条件。此次授予是根据公司2024年激励股票计划进行的，作为员工接受公司聘用的诱因，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。Solid Biosciences专注于推进一系列针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物，包括针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）、弗里德赖希共济失调症（FA）、儿茶酚胺能多形性室性心动过速（CPVT）、TNNT2介导的扩张型心肌病以及其他致命性遗传性心脏病的SGT-003、SGT-212、SGT-501和SGT-601。公司还致力于开发具有跨行业基因治疗递送潜力的创新遗传调节剂库和其他使能技术。Solid Biosciences正在推进其多样化的产品管线和递送平台，以联合科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid Biosciences以患者为中心，由直接受到杜氏肌营养不良症影响的创始人创立，其使命是改善患有致命罕见疾病患者的日常生活。
Solid Biosciences首席执行官将在J.P. Morgan健康大会上发表演讲
2026-01-06 00:00:00
Solid Biosciences公司，一家专注于开发针对神经肌肉和心脏疾病的精准遗传药物的生命科学公司，宣布其总裁兼首席执行官Bo Cumbo将于2026年1月13日在太平洋时间下午5:15（东部时间晚上8:15）在44届J.P. Morgan健康大会上发表演讲。演讲的现场网络直播将在公司投资者关系部分的“活动”页面或通过点击此处进行。演讲的回放将在“活动”页面存档30天。Solid Biosciences专注于推进一系列针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物，包括针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）、弗里德赖希共济失调症（FA）、儿茶酚胺能多形性室性心动过速（CPVT）、TNNT2介导的扩张型心肌病以及其他致命的遗传性心脏疾病。公司还致力于开发创新的遗传调节剂库和其他具有跨行业显著影响基因治疗递送潜力的技术。Solid Biosciences正在推进其多样化的产品管线和递送平台，以联合科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid Biosciences以患者为中心，由直接受到杜氏肌营养不良症影响的创始人创立，其使命是改善患有毁灭性罕见疾病患者的日常生活。更多信息请访问www.solidbio.com。

融资信息

更多
公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2026-03-09

Solid Biosciences LLC

杜氏肌营养不良症药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

Deep Track Capital;
Janus Henderson Investors;
[+5]

——

2021-03-19

Solid Biosciences LLC

杜氏肌营养不良症药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发
——
——

2020-12-11

Solid Biosciences LLC

杜氏肌营养不良症药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

Perceptive Advisors;
RA Capital;
[+6]

——

2020-10-23

Solid Biosciences LLC

杜氏肌营养不良症药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

Ultragenyx Pharmaceutical;

——

2018-01-26

Solid Biosciences LLC

杜氏肌营养不良症药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市
——
——

2017-03-30

Solid Biosciences LLC

杜氏肌营养不良症药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

C轮

Perceptive Advisors;
RTW Investments;
[+6]

——

2015-11-01

Solid Biosciences LLC

杜氏肌营养不良症药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Perceptive Advisors;

——

2014-01-31

Solid Biosciences LLC

杜氏肌营养不良症药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

种子轮

JP Morgan;

——

交易事件

交易标题
主要参与方
其他参与方
事件特征
开始时间
更新情况
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2023-12-31
2022-12-31
2021-12-31
截止日期
2025-09-30
2025-06-30
2025-03-31
2024-12-31
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——
——
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2023年

2022年

2021年

2020年

2019年

2018年

2017年

——
——
——

企业公告

公告标题
公告类型
公告日期
【10-Q】Quarterly report [Sections 13 or 15(d)]

季报

2026-05-12

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-05-05

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-04-27

【ARS】Annual Report to Security Holders

年度报告(股东)

2026-04-23

【DEFA14A】Additional definitive proxy soliciting materials and Rule 14(a)(12) material

其他

2026-04-23

产品管线

管线概览
药物发现
临床前
申报临床
I期临床
II期临床
III期临床
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批准上市
其他/失败
/未知
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药物研发
药品名称
研发企业
靶点
治疗领域
适应症
研发进展
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注册申报

受理号
药品名称
CDE企业名称
申请类型
注册类型
承办日期
状态开始日期
办理状态
审评
结论
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临床进展

试验题目
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试验分期
试验状态
申办单位
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上市信息

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国产或
进口
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招投标信息

药品名称
剂型
规格
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价格(元)
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知识产权

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