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Solid Biosciences LLC

存续
上市

公司全称：Solid Biosciences LLC

国家/地区：美国/——

类型：杜氏肌营养不良症药物研发商

公司介绍：

Solid Biosciences Inc.前称是“SOLID Ventures Management, LLC”，成立于2013年3月，最初是作为一家特拉华州有限责任公司成立的。该公司在2015年6月将名字改为Solid Biosciences,LLC .他们的任务是治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)，这是一种主要影响男孩的遗传性肌肉萎缩疾病，症状通常在三岁到五岁之间显现。DMD是一种严重的、不可逆转的、最终致命的疾病，在每3500到5000个活的男婴中大约有1个，并且仅在美国就有1万到1万5千个病例。DMD是由dystrophin基因突变引起的，这导致了dystrophin蛋白的缺失。营养不良蛋白的作用是增强肌纤维，保护它们不受日常磨损。没有功能性的肌萎缩蛋白和某些相关蛋白，肌肉会受到日常活动的过度损伤，无法再生，导致纤维化、瘢痕和脂肪组织的形成。对DMD没有治疗方法，对绝大多数患者来说，并没有令人满意的治疗方法。他们的主要候选产品sgt - 001，是一种正在开发的基因转移，以恢复患者肌肉中的功能性营养不良蛋白。基于他们的临床程序,包括多个不同的表型和遗传变异动物,他们认为sgt的作用机制- 001,如果他们的临床试验证明是成功的,无论基因突变的类型或阶段的疾病，该成果都有可能减缓甚至停止DMD的恶化。

基本信息

成立时间：

2000-08-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-617-3374680

联系邮箱：

info@solidbio.com

地址：

500 Rutherford Avenue Third Floor Charlestown MA 02129

公司官网：

www.solidbio.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
蛋白
肽
药物治疗
重组蛋白
基因疗法
生物制剂治疗

热门标签：

创新药
改良型新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Martin Freed ——

Independent Director 薪酬：

个人简介：——

Rajeev Shah ——

Independent Director 薪酬：

个人简介：——

Lynne Sullivan ——

Independent Director 薪酬：

个人简介：——

Ilan Ganot ——

Co-Founder,President,Chief Executive Officer and Director 薪酬：

个人简介：——

Andrey Zarur ——

Co-Founder and Chairman of the Board 薪酬：

个人简介：——

如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

Solid Biosciences在大健康领域进展更新

2026-01-14 00:00:00

Solid Biosciences公司于2026年1月13日在J.P. Morgan Healthcare Conference上更新了其在神经肌肉和心脏疾病基因治疗领域的进展。公司目前正在进行四项活跃的临床试验，针对Duchenne肌肉萎缩症、弗里德赖希共济失调症和儿茶酚胺能多形性室性心动过速等三种严重的神经肌肉和心脏罕见病。其中，Duchenne肌肉萎缩症药物SGT-003在Phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE临床试验中表现出良好的耐受性，且正在进行Phase 3临床试验。弗里德赖希共济失调症药物SGT-212在Phase 1b FALCON临床试验中已开始给药。此外，公司还开发了新一代的病毒载体AAV-SLB101，用于增强基因治疗的递送。Solid Biosciences计划在接下来的几个月内与监管机构进行多次互动，以加速SGT-003的审批进程。

Solid Biosciences的SGT-212获得FDA孤儿药指定，启动FA治疗临床试验

2026-01-13 00:00:00

Solid Biosciences公司宣布，其研发的针对弗里德赖希共济失调（FA）的基因疗法SGT-212已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定、快速通道和罕见儿科疾病指定。这是对FA社区面临的重要未满足需求的认可，SGT-212旨在通过双重给药途径治疗神经、心脏和全身症状。公司已完成FALCON临床试验中首位参与者的给药，预计2026年下半年将公布初步数据。FALCON是一项针对18-40岁患有FA和心脏肥大的患者的开放标签、多中心1b期临床试验，旨在评估SGT-212的安全性。SGT-212是一种基于重组AAV的基因替换疗法，旨在通过双重给药途径递送全长人类frataxin蛋白，以修复神经元和心肌细胞中的线粒体功能障碍。FA是一种由frataxin基因变异引起的遗传性、危及生命的多系统退行性疾病，目前尚无治愈或停止疾病进展的治疗方法。

Solid Biosciences启动FALCON临床试验，评估SGT-212治疗弗里德赖希共济失调的安全性和耐受性

2026-01-12 00:00:00

Solid Biosciences公司宣布，其首个参与者在FALCON临床试验中接受了剂量，该试验是一项针对弗里德赖希共济失调（FA）的基因疗法SGT-212的1b期、首次人体临床试验。SGT-212是一种新型基因疗法，旨在通过双重途径给药，针对神经、心脏和全身疾病的表现，这些表现是FA发病率和死亡率的关键驱动因素。FALCON试验旨在评估SGT-212在18-40岁患有FA和心脏肥大的参与者中的安全性和耐受性。Solid Biosciences预计将在2026年下半年分享初步数据更新，具体取决于参与者的招募情况。

Solid Biosciences授予新员工7000份限制性股票单位

2026-01-06 00:00:00

Solid Biosciences公司，一家专注于开发针对神经肌肉和心脏疾病的精准遗传药物的生命科学公司，宣布向一位新聘员工授予7000份限制性股票单位（RSUs）。这些RSU将在授予日期后的每一年 anniversary 分四次等额解禁，直至第四个周年纪念日。这些股权奖励的解禁取决于员工在每个解禁日期前继续为公司服务的条件。此次授予是根据公司2024年激励股票计划进行的，作为员工接受公司聘用的诱因，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。Solid Biosciences专注于推进一系列针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物，包括针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）、弗里德赖希共济失调症（FA）、儿茶酚胺能多形性室性心动过速（CPVT）、TNNT2介导的扩张型心肌病以及其他致命性遗传性心脏病的SGT-003、SGT-212、SGT-501和SGT-601。公司还致力于开发具有跨行业基因治疗递送潜力的创新遗传调节剂库和其他使能技术。Solid Biosciences正在推进其多样化的产品管线和递送平台，以联合科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid Biosciences以患者为中心，由直接受到杜氏肌营养不良症影响的创始人创立，其使命是改善患有致命罕见疾病患者的日常生活。

Solid Biosciences首席执行官将在J.P. Morgan健康大会上发表演讲

2026-01-06 00:00:00

Solid Biosciences公司，一家专注于开发针对神经肌肉和心脏疾病的精准遗传药物的生命科学公司，宣布其总裁兼首席执行官Bo Cumbo将于2026年1月13日在太平洋时间下午5:15（东部时间晚上8:15）在44届J.P. Morgan健康大会上发表演讲。演讲的现场网络直播将在公司投资者关系部分的“活动”页面或通过点击此处进行。演讲的回放将在“活动”页面存档30天。Solid Biosciences专注于推进一系列针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物，包括针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）、弗里德赖希共济失调症（FA）、儿茶酚胺能多形性室性心动过速（CPVT）、TNNT2介导的扩张型心肌病以及其他致命的遗传性心脏疾病。公司还致力于开发创新的遗传调节剂库和其他具有跨行业显著影响基因治疗递送潜力的技术。Solid Biosciences正在推进其多样化的产品管线和递送平台，以联合科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid Biosciences以患者为中心，由直接受到杜氏肌营养不良症影响的创始人创立，其使命是改善患有毁灭性罕见疾病患者的日常生活。更多信息请访问www.solidbio.com。

美国卫生与公众服务部将杜氏肌营养不良症纳入新生儿筛查推荐名单

2025-12-17 00:00:00

美国生物科学公司Solid Biosciences宣布，美国卫生与公众服务部（HHS）正式将杜氏肌营养不良症（Duchenne）纳入推荐统一筛查计划（RUSP），该计划是美国新生儿普遍筛查的推荐条件之一。Solid Biosciences自2011年以来一直支持并参与家长肌肉萎缩症项目（PPMD）的委员会，致力于实施杜氏肌营养不良症的新生儿筛查，包括2021年在纽约完成的一项州级试点项目。将杜氏肌营养不良症纳入RUSP预计将加速检测工作，使患者能够更早地接触到专家和干预治疗选项，可能改善杜氏肌营养不良症患者的预后。Solid Biosciences的高级副总裁兼联合创始人Annie Ganot表示，这一成就标志着新生儿筛查的转折点，确保了新诊断家庭的早期诊断和关键资源的获取。Solid Biosciences正在致力于将其差异化的基因疗法SGT-003带给杜氏肌营养不良症社区，这一疗法在非临床研究中显示出增强的心脏和骨骼肌转导，并具有降低肝脏靶向的特点。SGT-003的独特设计包括R16/17结合域，该域将nNOS定位在肌肉膜上，非临床研究表明，nNOS可以改善肌肉的血流，从而减少因缺血和肌肉疲劳导致的肌肉分解。Solid Biosciences是一家专注于推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因疗法候选药物组合的生物科学公司，包括针对杜氏肌营养不良症的SGT-003、针对弗里德赖希共济失调的SGT-212、针对儿茶酚胺多形性室性心动过速的SGT-501、针对TNNT2介导的扩张型心肌病的SGT-601以及其他致命性遗传性心脏疾病。

Solid Biosciences在CVCT论坛展示下一代基因治疗数据

2025-12-08 00:00:00

Solid Biosciences公司宣布将在2025年12月8日至10日在华盛顿特区举行的全球心血管临床试验论坛上展示其下一代专有衣壳AAV-SLB101和心脏基因治疗管线数据。Solid的首席医疗官Gabriel Brooks博士将展示海报、发表两篇演讲并参与两个小组讨论。Brooks博士还被选为CVCT教师成员。此外，Solid的发现和转化发展负责人Nicolas Christoforou博士将就治疗儿茶酚胺多形性室性心动过速（CPVT）的基因治疗策略的初步临床开发进行演讲并参与小组讨论。Solid Biosciences是一家专注于推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物的精准遗传医学公司，包括针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）、弗里德赖希共济失调症（FA）、儿茶酚胺多形性室性心动过速（CPVT）、TNNT2介导的扩张型心肌病以及其他致命性遗传性心脏疾病的SGT-003候选药物。

Solid Biosciences获得FDA罕见儿科疾病指定和快速通道资格

2025-12-02 00:00:00

Solid Biosciences公司宣布，其针对弗里德赖希共济失调（FA）的实验性基因疗法SGT-212已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病指定。SGT-212是一种双途径基因疗法，旨在通过直接硬膜下核（IDN）和静脉（IV）注射两种途径递送全长frataxin基因，以恢复治疗水平的frataxin蛋白，从而解决FA的神经、心脏和全身临床表现。该指定使公司有可能获得儿科优先审评券（PRV），这可以加快未来生物制品许可申请的审查。目前正在进行FALCON Phase 1b临床试验的参与者筛选。

Solid Biosciences与Andelyn Biosciences合作，推广AAV-SLB101基因治疗技术

2025-11-18 00:00:00

Solid Biosciences宣布与Andelyn Biosciences达成非独家全球许可和合作协议，以推广其下一代衣壳AAV-SLB101在基因治疗中的应用。AAV-SLB101在Phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE临床试验中表现出良好的耐受性。Solid Biosciences将继续扩大与AAV-SLB101相关的合作，已有超过30项协议和许可。Andelyn Biosciences将利用其AAV Curator®平台，为基因治疗客户提供AAV-SLB101的访问权限，以优化制造过程。此外，AAV-SLB101在临床前研究和早期临床数据中显示出增强的骨骼肌和心脏靶向性，以及降低肝脏生物分布。

Solid Biosciences参加投资者会议并介绍基因治疗候选产品

2025-11-12 00:00:00

Solid Biosciences公司，一家专注于开发针对神经肌肉和心脏疾病的精准遗传药物的生命科学公司，宣布将参加以下投资者会议：Jefferies全球医疗保健会议和Piper Sandler第37届医疗保健会议。Solid的总裁兼首席执行官Bo Cumbo和首席医疗官Gabriel Brooks将参加圆桌讨论。Solid致力于推进其基因治疗候选产品组合，包括针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）、弗里德赖希共济失调症（FA）、儿茶酚胺能多形性室性心动过速（CPVT）、TNNT2介导的扩张型心肌病以及其他致命的遗传性心脏疾病。公司还专注于开发创新的遗传调节剂库和其他跨行业有潜力的技术，以显著影响基因治疗递送。Solid的使命是通过团结科学、技术、疾病管理和护理领域的专家，改善患有罕见疾病患者的日常生活。

Solid Biosciences公布第三季度财务报告及SGT-003临床试验积极数据

2025-11-04 05:05:00

Solid Biosciences Inc.近日公布了截至2025年9月30日的第三季度财务报告，并宣布了其基因疗法SGT-003在Duchenne型肌营养不良症（DMD）临床试验中的积极数据。截至2025年10月31日，23名参与者已接受SGT-003治疗，预计到2026年初将有30名参与者接受治疗。SGT-003在临床试验中表现出良好的耐受性，并显示出心脏功能正常化的早期迹象。此外，Solid Biosciences还宣布了其其他在研药物SGT-212和SGT-501的临床试验进展，并强调了其财务状况的稳健性。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2018-01-26

Solid Biosciences LLC

杜氏肌营养不良症药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2017-03-30

Solid Biosciences LLC

杜氏肌营养不良症药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

C轮

Perceptive Advisors;
RTW Investments;
[+6]

——

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2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-04

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-04

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-04

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-04

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2025-12-03

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II期临床

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